VY-AADC02 für die Parkinson-Krankheit mit motorischen Schwankungen (RESTORE-1)
5. Dezember 2024 aktualisiert von: Neurocrine Biosciences
Eine randomisierte, durch Scheinoperationen kontrollierte, doppelblinde, multizentrische klinische Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VY-AADC02 bei Patienten mit mittelschwerer bis fortgeschrittener Parkinson-Krankheit mit motorischen Schwankungen
Die Ziele dieser Studie sind die Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von VY-AADC02 bei Patienten mit Morbus Parkinson mit motorischen Schwankungen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
14
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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California
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Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92697
- UC Irvine
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Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
- UC Davis Health System
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San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
- University of California, San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- University of Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Emory University Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Northwestern Medical Faculty Foundation
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
- University of Kansas Medical Center
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10017
- NYU Langone Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
- Ohio State University Clinical Trials Management Office
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
- University of Philadelphia, Dept of Neurology
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
40 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Männer und Frauen im Alter von 40 bis 75 Jahren (einschließlich)
- Diagnose von PD gemäß den Kriterien der United Kingdom Brain Bank
- Motorisches Ansprechen auf eine dopaminerge Therapie, demonstriert durch eine Verbesserung des MDS-UPDRS III-Scores
- Krankheitsdauer ab Diagnose von ≥4 Jahren
- Durchschnittlich ≥3 Stunden OFF-Zeit (d. h. Perioden unzureichender Kontrolle der motorischen PD-Symptome) pro Tag über 3 aufeinanderfolgende Tage, wie durch das PD-Tagebuch bestätigt
- Eine stabile, optimale Therapie mit Parkinson-Medikamenten einschließlich Levodopa für mindestens Wochen vor der Screening-Bewertung. Die Teilnehmer müssen eine Mindestdauer der Levodopa-Behandlung von ≥ 1 Jahr haben
- Nach Einschätzung des Prüfarztes stabile Parkinson-Merkmale und -Symptome für mindestens 4 Wochen vor der Screening-Bewertung
- Stimmt zu, jede elektive neurologische Operation, einschließlich Tiefenhirnstimulation oder Ablationsverfahren für PD, Levodopa- oder Apomorphin-Infusion, oder die Zugabe neuer dopaminerger Formulierungen bis nach Abschluss der Studie zu verschieben, falls medizinisch angemessen
- Reisebereitschaft zu Studienaufenthalten
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Atypischer oder sekundärer Parkinsonismus, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Symptome, von denen angenommen wird, dass sie auf ein Trauma, einen Hirntumor, eine Infektion, eine zerebrovaskuläre Erkrankung, eine andere neurologische Erkrankung oder auf Medikamente, Chemikalien oder Toxine zurückzuführen sind, wie vom Prüfarzt festgestellt
- MoCA-Punktzahl
- Neue oder instabile psychiatrische Zustände (Psychose, Depression) innerhalb von 1 Jahr nach dem Screening
- Anomalien der Bildgebung des Gehirns im Striatum oder anderen Regionen, die das Operationsrisiko erheblich erhöhen würden
- Kontraindikation für MRT und/oder Kontrastmittel auf Gadoliniumbasis
- Frühere Gehirnoperationen, Infusionstherapien oder geplante Behandlungen, die das Studienverfahren erschweren oder die Studienauswertungen negativ beeinflussen könnten, wie aus der Teilnehmerbefragung, dem Screening-MRT oder den Krankenakten hervorgeht
- Anamnese einer anderen Malignität als eines behandelten Karzinoms in situ innerhalb von 3 Jahren nach der Screening-Evaluierung
- Vorheriger Gentransfer, aktuelle Behandlung mit einem Prüfpräparat (Arzneimittel oder Gerät) innerhalb von 2 Monaten nach der Screening-Evaluierung oder Teilnahme oder geplante Teilnahme an einer anderen Forschungsstudie
- Schwere, zweiphasige und/oder unkontrollierte Dyskinesie
- Deaktivierende oder unkontrollierte Störungen der Impulskontrolle
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Verdreifachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: VY-AADC02 (NBIb-1817)
Einmalige Verabreichung von bis zu 3,6 x 10^12 Vektorgenomen (vg) von VY-AADC02
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Adeno-assoziierter viraler Vektor Serotyp 2, der für humane aromatische L-Aminosäure-Decarboxylase (AAV2-hAADC) kodiert, Infusion in das Gehirn
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Placebo-Komparator: Schein-(Placebo)-Chirurgie
Scheinchirurgischer Eingriff
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Bilaterale partielle Grat-/Drehlöcher ohne Dura-Durchdringung
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre nach der Operation
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Bis zu 5 Jahre nach der Operation
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Change in Movement Disorder Society – Unified Parkinson’s Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) III-Score im AUS-Zustand
Zeitfenster: Baseline bis Tag 360
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Baseline bis Tag 360
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Änderung des MDS-UPDRS II-Scores
Zeitfenster: Baseline bis Tag 360
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Baseline bis Tag 360
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Sicherheitsergebnis gemessen durch behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs), schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs), Veränderungen der Vitalfunktionen und klinische Laboranalysen sowie Immunogenität
Zeitfenster: Baseline bis Tag 360
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Baseline bis Tag 360
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienleiter: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
17. Oktober 2018
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
30. Oktober 2024
Studienabschluss (Tatsächlich)
30. Oktober 2024
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
16. Mai 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
7. Juni 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
19. Juni 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
10. Dezember 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
5. Dezember 2024
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- PD-1105
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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