VY-AADC02 pour la maladie de Parkinson avec fluctuations motrices (RESTORE-1)
5 décembre 2024 mis à jour par: Neurocrine Biosciences
Un essai clinique randomisé, contrôlé par chirurgie factice, en double aveugle, multicentrique, de phase 2, évaluant l'efficacité et l'innocuité de VY-AADC02 chez des patients atteints de la maladie de Parkinson modérée à avancée présentant des fluctuations motrices
Les objectifs de cette étude sont d'évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de VY-AADC02 chez les patients atteints de la maladie de Parkinson avec fluctuations motrices.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
14
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Irvine, California, États-Unis, 92697
- UC Irvine
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- UC Davis Health System
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San Francisco, California, États-Unis, 94143
- University of California, San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- University of Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Emory University Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Northwestern Medical Faculty Foundation
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Kansas
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Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
- University of Kansas Medical Center
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10017
- NYU Langone Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
- Ohio State University Clinical Trials Management Office
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
- University of Philadelphia, Dept of Neurology
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
40 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Hommes et femmes, âgés de 40 à 75 ans (inclusivement)
- Diagnostic de MP, conforme aux critères de la banque de cerveaux du Royaume-Uni
- Réactivité motrice à la thérapie dopaminergique, démontrée par l'amélioration du score MDS-UPDRS III
- Durée de la maladie depuis le diagnostic de ≥ 4 ans
- Une moyenne de ≥ 3 heures de temps OFF (c'est-à-dire des périodes de contrôle insuffisant des symptômes de la MP motrice) par jour sur 3 jours consécutifs, comme confirmé par le journal de la MP
- Un régime stable et optimal de médicaments contre la maladie de Parkinson, y compris la lévodopa, pendant au moins des semaines avant l'évaluation de dépistage. Les participants doivent avoir une durée minimale de traitement à la lévodopa de ≥ 1 an
- Au jugement de l'investigateur, caractéristiques et symptômes de la maladie de Parkinson stables pendant au moins 4 semaines avant l'évaluation de dépistage
- Accepte de reporter toute chirurgie neurologique élective, y compris la stimulation cérébrale profonde ou la procédure d'ablation pour la MP, la perfusion de lévodopa ou d'apomorphine, ou l'ajout de nouvelles formulations dopaminergiques jusqu'à la fin de l'étude, si cela est médicalement approprié
- Possibilité de se déplacer pour des visites d'études
Critères d'exclusion clés :
- Parkinson atypique ou secondaire, y compris, mais sans s'y limiter, les symptômes que l'on pense être dus à un traumatisme, une tumeur cérébrale, une infection, une maladie cérébrovasculaire, une autre maladie neurologique ou à des médicaments, des produits chimiques ou des toxines, tel que déterminé par l'investigateur
- Note MoCA
- Troubles psychiatriques nouveaux ou instables (psychose, dépression) dans l'année suivant le dépistage
- Anomalies d'imagerie cérébrale dans le striatum ou d'autres régions qui augmenteraient considérablement le risque de chirurgie
- Contre-indication à l'IRM et/ou aux produits de contraste à base de gadolinium
- Chirurgie cérébrale antérieure, thérapies par perfusion ou traitements planifiés qui pourraient compliquer la procédure de l'étude ou avoir un impact négatif sur les évaluations de l'étude, comme déterminé à partir de l'entretien des participants, de l'IRM de dépistage ou des dossiers médicaux
- Antécédents de malignité autre que le carcinome in situ traité dans les 3 ans suivant l'évaluation de dépistage
- Transfert de gène antérieur, traitement en cours avec tout agent expérimental (médicament ou dispositif) dans les 2 mois suivant l'évaluation de dépistage, ou participation ou plans de participation à une autre étude de recherche
- Dyskinésie sévère, biphasique et/ou incontrôlée
- Troubles du contrôle des impulsions invalidants ou incontrôlés
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: VY-AADC02 (NBIB-1817)
Administration unique de jusqu'à 3,6 x 10 ^ 12 génomes vectoriels (vg) de VY-AADC02
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Vecteur viral adéno-associé de sérotype 2 codant la décarboxylase d'acide aminé aromatique L humaine (AAV2-hAADC) en perfusion dans le cerveau
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Comparateur placebo: Chirurgie factice (placebo)
Intervention chirurgicale factice
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Trous de bavure/torsion partiels bilatéraux sans pénétration dans la dure-mère
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: Jusqu'à 5 ans après la chirurgie
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Jusqu'à 5 ans après la chirurgie
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement du score de la Société des troubles du mouvement - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) III dans l'état OFF
Délai: De la référence au jour 360
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De la référence au jour 360
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Modification du score MDS-UPDRS II
Délai: De la référence au jour 360
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De la référence au jour 360
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Résultat d'innocuité mesuré par les événements indésirables liés au traitement (EIT), les événements indésirables graves (EIG), les modifications des signes vitaux et des analyses de laboratoire clinique, et l'immunogénicité
Délai: De la référence au jour 360
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De la référence au jour 360
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
17 octobre 2018
Achèvement primaire (Réel)
30 octobre 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
30 octobre 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 mai 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
7 juin 2018
Première publication (Réel)
19 juin 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
10 décembre 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
5 décembre 2024
Dernière vérification
1 décembre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- PD-1105
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .