VY-AADC02 for Parkinsons sykdom med motoriske svingninger (RESTORE-1)
5. desember 2024 oppdatert av: Neurocrine Biosciences
En randomisert, falsk kirurgikontrollert, dobbeltblind, multisenter, fase 2 klinisk studie, som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til VY-AADC02 hos pasienter med moderat til avansert Parkinsons sykdom med motoriske svingninger
Målet med denne studien er å vurdere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til VY-AADC02 hos pasienter med Parkinsons sykdom med motoriske svingninger.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
14
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Irvine, California, Forente stater, 92697
- UC Irvine
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- UC Davis Health System
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- University of Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Emory University Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Northwestern Medical Faculty Foundation
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10017
- NYU Langone Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- Ohio State University Clinical Trials Management Office
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
- University of Philadelphia, Dept of Neurology
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
40 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Menn og kvinner, 40 til 75 år (inkludert)
- Diagnose av PD, i samsvar med United Kingdom Brain Bank Criteria
- Motorisk respons på dopaminerg terapi, demonstrert ved forbedring i MDS-UPDRS III-poengsum
- Sykdomsvarighet fra diagnose på ≥4 år
- Et gjennomsnitt på ≥ 3 timer med AV-tid (dvs. perioder med utilstrekkelig kontroll av motoriske PD-symptomer) per dag over 3 påfølgende dager som bekreftet av PD-dagboken
- Et stabilt, optimalt regime med Parkinsons medisiner inkludert levodopa i minst uker før screeningsevaluering. Deltakerne må ha en minimumsvarighet på levodopabehandling på ≥1 år
- Etter etterforskerens vurdering, stabile Parkinsons trekk og symptomer i minst 4 uker før screeningsevaluering
- Godtar å utsette enhver elektiv nevrologisk kirurgi, inkludert dyp hjernestimulering eller ablasjonsprosedyre for PD, levodopa eller apomorfininfusjon, eller tilsetning av nye dopaminerge formuleringer til etter at studien er fullført, hvis medisinsk passende
- Evne til å reise på studiebesøk
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Atypisk eller sekundær parkinsonisme, inkludert, men ikke begrenset til, symptomer som antas å skyldes traumer, hjernesvulst, infeksjon, cerebrovaskulær sykdom, annen nevrologisk sykdom eller medikamenter, kjemikalier eller toksiner, som bestemt av etterforskeren
- MoCA-score
- Nye eller ustabile psykiatriske tilstander (psykose, depresjon) innen 1 år etter screening
- Hjernebildeavvik i striatum eller andre regioner som vil øke risikoen for operasjon betydelig
- Kontraindikasjon mot MR og/eller gadoliniumbaserte kontrastmidler
- Tidligere hjernekirurgi, infusjonsterapier eller planlagte behandlinger som kan komplisere studieprosedyren eller negativt påvirke studieevalueringer som bestemt fra deltakerintervju, screening MR eller medisinske journaler
- Anamnese med annen malignitet enn behandlet karsinom in situ innen 3 år etter screeningsevaluering
- Tidligere genoverføring, nåværende behandling med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel (medikament eller enhet) innen 2 måneder etter screeningsevaluering, eller deltakelse eller planer om å delta i en annen forskningsstudie
- Alvorlig, bifasisk og/eller ukontrollert dyskinesi
- Invalidiserende eller ukontrollerte impulskontrollforstyrrelser
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: VY-AADC02 (NBIb-1817)
Enkel administrering av opptil 3,6 x 10^12 vektorgenomer (vg) av VY-AADC02
|
Adeno-assosiert viral vektor serotype 2 som koder for human aromatisk L-aminosyre dekarboksylase (AAV2-hAADC) infusjon i hjernen
|
|
Placebo komparator: Sham (Placebo) kirurgi
Sham kirurgisk prosedyre
|
Bilaterale partielle grad-/vridningshull uten dura-gjennomføring
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsutviklede bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Inntil 5 år etter operasjonen
|
Inntil 5 år etter operasjonen
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Change in Movement Disorder Society – Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) III-poengsum i AV-tilstand
Tidsramme: Grunnlinje til dag 360
|
Grunnlinje til dag 360
|
|
Endring i MDS-UPDRS II-poengsum
Tidsramme: Grunnlinje til dag 360
|
Grunnlinje til dag 360
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sikkerhetsresultat målt ved behandlingsutviklede bivirkninger (TEAE), alvorlige bivirkninger (SAE), endringer i vitale tegn og klinisk laboratorieanalyse og immunogenisitet
Tidsramme: Grunnlinje til dag 360
|
Grunnlinje til dag 360
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
17. oktober 2018
Primær fullføring (Faktiske)
30. oktober 2024
Studiet fullført (Faktiske)
30. oktober 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. mai 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. juni 2018
Først lagt ut (Faktiske)
19. juni 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
10. desember 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. desember 2024
Sist bekreftet
1. desember 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PD-1105
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .