VY-AADC02 Parkinsonin tautiin, johon liittyy motorisia vaihteluita (RESTORE-1)
torstai 5. joulukuuta 2024 päivittänyt: Neurocrine Biosciences
Satunnaistettu, näennäisleikkausohjattu, kaksoissokkoutettu, monikeskus, vaiheen 2 kliininen tutkimus, jossa arvioidaan VY-AADC02:n tehoa ja turvallisuutta keskivaikeasta pitkälle edenneelle Parkinsonin tautia sairastaville potilaille, joilla on motorisia vaihteluita
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida VY-AADC02:n tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä Parkinsonin tautia ja motorisia vaihteluita sairastavilla potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
14
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
- UC Irvine
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- UC Davis Health System
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern Medical Faculty Foundation
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10017
- NYU Langone Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Ohio State University Clinical Trials Management Office
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- University of Philadelphia, Dept of Neurology
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
40 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Miehet ja naiset, 40-75-vuotiaat (mukaan lukien)
- PD:n diagnoosi Yhdistyneen kuningaskunnan Brain Bank -kriteerien mukaisesti
- Motorinen vaste dopaminergiseen hoitoon, mikä näkyy MDS-UPDRS III -pistemäärän paranemisena
- Taudin kesto diagnoosista ≥4 vuotta
- Keskimäärin ≥ 3 tuntia OFF-aikaa (eli jaksot, joissa motorisia PD-oireita ei ole saatu riittävästi hallintaan) päivässä kolmena peräkkäisenä päivänä, kuten PD-päiväkirja vahvistaa
- Vakaa, optimaalinen hoito-ohjelma Parkinson-lääkkeitä, mukaan lukien levodopa, vähintään viikon ajan ennen seulontaarviointia. Osallistujien levodopahoidon vähimmäiskeston on oltava ≥1 vuosi
- Tutkijan arvion mukaan vakaat Parkinsonin ominaisuudet ja oireet vähintään 4 viikkoa ennen seulontaarviointia
- suostuu lykkäämään kaikkia valinnaisia neurologisia leikkauksia, mukaan lukien syvä aivostimulaatio tai ablaatiotoimenpiteet PD:n, levodopa- tai apomorfiini-infuusion vuoksi tai uusien dopaminergisten formulaatioiden lisäämisen tutkimuksen päättymiseen, jos lääketieteellisesti tarkoituksenmukaista
- Mahdollisuus matkustaa opintovierailuille
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Epätyypillinen tai sekundaarinen parkinsonismi, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen oireisiin, joiden uskotaan johtuvan traumasta, aivokasvaimesta, infektiosta, aivoverisuonitaudista, muusta neurologisesta sairaudesta tai lääkkeistä, kemikaaleista tai myrkyistä, kuten tutkija on määrittänyt
- MoCA-pisteet
- Uudet tai epävakaat psykiatriset tilat (psykoosi, masennus) vuoden sisällä seulonnasta
- Aivokuvauksen poikkeavuudet striatumissa tai muilla alueilla, jotka lisäävät merkittävästi leikkausriskiä
- MRI- ja/tai gadoliniumpohjaisten varjoaineiden vasta-aihe
- Aikaisempi aivoleikkaus, infuusiohoidot tai suunnitellut hoidot, jotka voivat monimutkaistaa tutkimusmenettelyä tai vaikuttaa negatiivisesti tutkimuksen arviointeihin osallistujan haastattelun, seulonta-magneettikuvauksen tai lääketieteellisten tietojen perusteella
- Muiden pahanlaatuisten kasvainten kuin in situ hoidetun karsinooman esiintyminen kolmen vuoden sisällä seulontaarvioinnista
- Aikaisempi geeninsiirto, nykyinen hoito millä tahansa tutkimusaineella (lääkkeellä tai laitteella) 2 kuukauden sisällä seulontaarvioinnista tai osallistuminen tai aikomus osallistua toiseen tutkimustutkimukseen
- Vaikea, kaksivaiheinen ja/tai hallitsematon dyskinesia
- Pysyvät tai hallitsemattomat impulssinhallintahäiriöt
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: VY-AADC02 (NBIb-1817)
Jopa 3,6 x 10^12 VY-AADC02-vektorigenomin (vg) kerta-anto
|
Adeno-assosioitunut virusvektori serotyyppi 2, joka koodaa ihmisen aromaattista L-aminohappodekarboksylaasia (AAV2-hAADC) infuusiota aivoihin
|
|
Placebo Comparator: Vale (plasebo) kirurgia
Valekirurginen toimenpide
|
Kahdenväliset osittaiset purse-/kierrereiät ilman dura-läpäisyä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta leikkauksen jälkeen
|
Jopa 5 vuotta leikkauksen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos liikehäiriöyhteiskunnassa - Unified Parkinsonin taudin arviointiasteikko (MDS-UPDRS) III pisteet OFF-tilassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 360
|
Lähtötilanne päivään 360
|
|
Muutos MDS-UPDRS II -pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 360
|
Lähtötilanne päivään 360
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Turvallisuustulos mitattuna hoidosta aiheutuvilla haittatapahtumilla (TEAE), vakavilla haittatapahtumilla (SAE), elintoimintojen ja kliinisen laboratorioanalyysin muutoksilla ja immunogeenisyydellä
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 360
|
Lähtötilanne päivään 360
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 17. lokakuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 30. lokakuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 30. lokakuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 16. toukokuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 7. kesäkuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 19. kesäkuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 10. joulukuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 5. joulukuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PD-1105
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .