VY-AADC02 voor de ziekte van Parkinson met motorische fluctuaties (RESTORE-1)

Belangrijkste opnamecriteria:

1. Mannen en vrouwen, 40 tot 75 jaar (inclusief)
2. Diagnose van PD, in overeenstemming met de Brain Bank Criteria van het Verenigd Koninkrijk
3. Motorische respons op dopaminerge therapie, aangetoond door verbetering van de MDS-UPDRS III-score
4. Ziekteduur vanaf diagnose van ≥4 jaar
5. Een gemiddelde van ≥3 uur OFF-tijd (d.w.z. perioden van onvoldoende controle van motorische PD-symptomen) per dag gedurende 3 opeenvolgende dagen, zoals bevestigd door het PD-dagboek
6. Een stabiel, optimaal regime van Parkinson-medicatie inclusief levodopa gedurende ten minste weken voorafgaand aan de screeningevaluatie. Deelnemers moeten minimaal ≥1 jaar met levodopa zijn behandeld
7. Naar het oordeel van de onderzoeker stabiele kenmerken en symptomen van Parkinson gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de screeningsevaluatie
8. Stemt ermee in om elke electieve neurologische operatie uit te stellen, inclusief diepe hersenstimulatie of ablatieprocedure voor PD, levodopa of apomorfine-infusie, of de toevoeging van nieuwe dopaminerge formuleringen tot nadat het onderzoek is voltooid, indien medisch verantwoord
9. Mogelijkheid om te reizen voor studiebezoeken

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

1. Atypisch of secundair parkinsonisme, inclusief maar niet beperkt tot symptomen waarvan wordt aangenomen dat ze het gevolg zijn van trauma, hersentumor, infectie, cerebrovasculaire ziekte, andere neurologische ziekte, of van medicijnen, chemicaliën of toxines, zoals bepaald door de onderzoeker
2. MoCA-score
3. Nieuwe of onstabiele psychiatrische aandoeningen (psychose, depressie) binnen 1 jaar na screening
4. Afwijkingen in de beeldvorming van de hersenen in het striatum of andere regio's die het risico op een operatie aanzienlijk zouden verhogen
5. Contra-indicatie voor MRI en/of contrastmiddelen op basis van gadolinium
6. Eerdere hersenoperaties, infusietherapieën of geplande behandelingen die de studieprocedure zouden kunnen bemoeilijken of een negatieve invloed zouden kunnen hebben op de evaluaties van de studie, zoals vastgesteld op basis van een interview met een deelnemer, een MRI-screening of medische dossiers
7. Geschiedenis van maligniteit anders dan behandeld carcinoom in situ binnen 3 jaar na screeningevaluatie
8. Voorafgaande genoverdracht, huidige behandeling met een onderzoeksmiddel (medicijn of apparaat) binnen 2 maanden na screeningevaluatie, of deelname of plannen om deel te nemen aan een ander onderzoek
9. Ernstige, bifasische en/of ongecontroleerde dyskinesie
10. Uitschakelende of ongecontroleerde stoornissen in de impulsbeheersing