VY-AADC02 para doença de Parkinson com flutuações motoras (RESTORE-1)

Principais Critérios de Inclusão:

1. Homens e mulheres, de 40 a 75 anos (inclusive)
2. Diagnóstico de DP, consistente com os Critérios do Banco de Cérebros do Reino Unido
3. Resposta motora à terapia dopaminérgica, demonstrada pela melhora no escore MDS-UPDRS III
4. Duração da doença desde o diagnóstico de ≥4 anos
5. Uma média de ≥3 horas de tempo OFF (ou seja, períodos de controle insuficiente dos sintomas motores da DP) por dia durante 3 dias consecutivos, conforme confirmado pelo Diário de DP
6. Um regime estável e ideal de medicamentos para Parkinson, incluindo levodopa, por pelo menos semanas antes da avaliação de triagem. Os participantes devem ter uma duração mínima de tratamento com levodopa de ≥1 ano
7. No julgamento do Investigador, características e sintomas de Parkinson estáveis ​​por pelo menos 4 semanas antes da avaliação de triagem
8. Concorda em adiar qualquer cirurgia neurológica eletiva, incluindo estimulação cerebral profunda ou procedimento de ablação para DP, infusão de levodopa ou apomorfina, ou a adição de novas formulações dopaminérgicas até que o estudo seja concluído, se clinicamente apropriado
9. Capacidade de viajar para visitas de estudo

Principais Critérios de Exclusão:

1. Parkinsonismo atípico ou secundário, incluindo, entre outros, sintomas que se acredita serem devidos a trauma, tumor cerebral, infecção, doença cerebrovascular, outra doença neurológica ou drogas, produtos químicos ou toxinas, conforme determinado pelo investigador
2. Pontuação do MoCA
3. Condições psiquiátricas novas ou instáveis ​​(psicose, depressão) dentro de 1 ano após a triagem
4. Anormalidades de imagem cerebral no corpo estriado ou em outras regiões que aumentariam substancialmente o risco de cirurgia
5. Contra-indicação para ressonância magnética e/ou agentes de contraste à base de gadolínio
6. Cirurgia cerebral anterior, terapias de infusão ou tratamentos planejados que possam complicar o procedimento do estudo ou afetar negativamente as avaliações do estudo, conforme determinado pela entrevista do participante, triagem por ressonância magnética ou registros médicos
7. História de malignidade diferente de carcinoma in situ tratado dentro de 3 anos da avaliação de triagem
8. Transferência genética anterior, tratamento atual com qualquer agente experimental (medicamento ou dispositivo) dentro de 2 meses da avaliação de triagem ou participação ou planos para participar de outro estudo de pesquisa
9. Discinesia grave, bifásica e/ou descontrolada
10. Distúrbios de controle de impulsos incapacitantes ou descontrolados