Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

VY-AADC02 dla choroby Parkinsona z fluktuacjami motorycznymi (RESTORE-1)

8 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Neurocrine Biosciences

Randomizowane, kontrolowane chirurgią pozorowaną, podwójnie ślepe, wieloośrodkowe badanie kliniczne fazy 2 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo VY-AADC02 u pacjentów z chorobą Parkinsona o umiarkowanym lub zaawansowanym stopniu zaawansowania z fluktuacjami motorycznymi

Celem tego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji VY-AADC02 u pacjentów z chorobą Parkinsona z fluktuacjami motorycznymi.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

14

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
        • UC Irvine
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Health System
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern Medical Faculty Foundation
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10017
        • NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Ohio State University Clinical Trials Management Office
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • University of Philadelphia, Dept of Neurology
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

40 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku od 40 do 75 lat (włącznie)
  2. Diagnoza PD zgodna z brytyjskimi kryteriami Brain Bank
  3. Reakcja motoryczna na terapię dopaminergiczną, wykazana poprawą w skali MDS-UPDRS III
  4. Czas trwania choroby od rozpoznania ≥4 lata
  5. Średnio ≥3 godziny czasu OFF (tj. okresy niewystarczającej kontroli objawów motorycznych PD) dziennie przez 3 kolejne dni, potwierdzone w Dzienniczku PD
  6. Stabilny, optymalny schemat przyjmowania leków na chorobę Parkinsona, w tym lewodopy, przez co najmniej tygodnie przed oceną przesiewową. Uczestnicy muszą mieć minimalny czas leczenia lewodopą ≥1 rok
  7. W ocenie badacza cechy i objawy choroby Parkinsona są stabilne przez co najmniej 4 tygodnie przed oceną przesiewową
  8. Wyraża zgodę na odroczenie wszelkich planowych operacji neurologicznych, w tym głębokiej stymulacji mózgu lub zabiegu ablacji w przypadku choroby Parkinsona, lewodopy lub wlewu apomorfiny, lub dodania nowych preparatów dopaminergicznych do czasu zakończenia badania, jeśli jest to uzasadnione medycznie
  9. Możliwość wyjazdów na wizyty studyjne

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Atypowy lub wtórny parkinsonizm, w tym między innymi objawy uważane za spowodowane urazem, guzem mózgu, infekcją, chorobą naczyniowo-mózgową, inną chorobą neurologiczną lub lekami, substancjami chemicznymi lub toksynami, zgodnie z ustaleniami badacza
  2. Wynik MoCA
  3. Nowe lub niestabilne stany psychiczne (psychoza, depresja) w ciągu 1 roku od badania przesiewowego
  4. Nieprawidłowości obrazowania mózgu w prążkowiu lub innych regionach, które znacznie zwiększyłyby ryzyko operacji
  5. Przeciwwskazania do MRI i/lub środków kontrastowych na bazie gadolinu
  6. Wcześniejsza operacja mózgu, terapie infuzyjne lub planowane terapie, które mogłyby skomplikować procedurę badania lub negatywnie wpłynąć na ocenę badania, jak ustalono na podstawie wywiadu z uczestnikiem, badania przesiewowego MRI lub dokumentacji medycznej
  7. Historia nowotworu innego niż leczony rak in situ w ciągu 3 lat od oceny przesiewowej
  8. Uprzedni transfer genów, obecne leczenie jakimkolwiek środkiem badanym (lekiem lub urządzeniem) w ciągu 2 miesięcy od oceny przesiewowej lub udział lub plany udziału w innym badaniu naukowym
  9. Ciężka, dwufazowa i (lub) niekontrolowana dyskineza
  10. Wyłączające lub niekontrolowane zaburzenia kontroli impulsów

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: VY-AADC02 (NBIb-1817)
Pojedyncze podanie do 3,6 x 10^12 genomów wektorowych (vg) VY-AADC02
Biologiczny: VY-AADC02
Wlew do mózgu wektora wirusowego związanego z adenowirusami, serotypu 2, kodującego ludzką dekarboksylazę L-aminokwasów aromatycznych (AAV2-hAADC)
Komparator placebo: Chirurgia pozorowana (placebo).
Pozorowana procedura chirurgiczna
Inny: Chirurgia pozorowana (placebo).
Obustronne częściowe zadziory/otwory po skręcie bez penetracji opony twardej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Do 5 lat po operacji
Do 5 lat po operacji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w Towarzystwie Zaburzeń Ruchowych — Ujednolicona Skala Oceny Choroby Parkinsona (MDS-UPDRS) III punktacja w stanie WYŁĄCZONYM
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 360
Linia bazowa do dnia 360
Zmiana wyniku MDS-UPDRS II
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 360
Linia bazowa do dnia 360

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Wynik bezpieczeństwa mierzony na podstawie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), zmian parametrów życiowych i klinicznych analiz laboratoryjnych oraz immunogenności
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 360
Linia bazowa do dnia 360

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Współpracownicy

Voyager Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 października 2018

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 listopada 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 maja 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 czerwca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 czerwca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PD-1105

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Parkinsona

Badania kliniczne na VY-AADC02

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Venezuela

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj