운동 변동이 있는 파킨슨병에 대한 VY-AADC02(RESTORE-1)
2023년 12월 8일 업데이트: Neurocrine Biosciences
운동 변동이 있는 중등도에서 진행성 파킨슨병 환자를 대상으로 VY-AADC02의 효능 및 안전성을 평가하는 무작위, 가짜 수술 통제, 이중 맹검, 다기관, 2상 임상 시험
이 연구의 목적은 운동 변동이 있는 파킨슨병 환자에서 VY-AADC02의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
14
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Irvine, California, 미국, 92697
- UC Irvine
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Sacramento, California, 미국, 95817
- UC Davis Health System
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California, San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern Medical Faculty Foundation
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10017
- NYU Langone Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Ohio State University Clinical Trials Management Office
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- University of Philadelphia, Dept of Neurology
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
40년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 남녀, 40세 이상 75세 이하(포함)
- 영국 뇌은행 기준에 따른 PD 진단
- MDS-UPDRS III 점수의 개선으로 입증된 도파민 요법에 대한 운동 반응성
- ≥4년의 진단부터 질병 기간
- PD Diary에 의해 확인된 연속 3일 동안 하루 평균 ≥3시간의 OFF 시간(즉, 운동 PD 증상의 불충분한 제어 기간)
- 스크리닝 평가 전 최소 몇 주 동안 레보도파를 포함한 파킨슨병 약물의 안정적이고 최적의 요법. 참여자는 최소 1년 이상의 레보도파 치료 기간이 있어야 합니다.
- 연구자의 판단에 따라 스크리닝 평가 전 최소 4주 동안 안정적인 파킨슨병 특징 및 증상
- 의학적으로 적절한 경우 연구 완료 후까지 PD, 레보도파 또는 아포모르핀 주입 또는 새로운 도파민 제제의 추가를 위한 심부 뇌 자극 또는 절제 절차를 포함하는 선택적 신경 수술을 연기하는 데 동의합니다.
- 방문 학습을 위한 여행 능력
주요 제외 기준:
- 비정형 또는 속발성 파킨슨증, 외상, 뇌종양, 감염, 뇌혈관 질환, 기타 신경학적 질환, 또는 연구자가 결정한 약물, 화학물질 또는 독소로 인한 것으로 여겨지는 증상을 포함하나 이에 국한되지 않음
- MoCA 점수
- 선별검사 1년 이내의 새롭거나 불안정한 정신과적 상태(정신병, 우울증)
- 선조체 또는 수술 위험을 실질적으로 증가시키는 다른 영역의 뇌 영상 이상
- MRI 및/또는 가돌리늄 기반 조영제에 대한 금기
- 참가자 인터뷰, 스크리닝 MRI 또는 의료 기록에서 결정된 연구 절차를 복잡하게 하거나 연구 평가에 부정적인 영향을 미칠 수 있는 사전 뇌 수술, 주입 요법 또는 계획된 치료
- 스크리닝 평가 3년 이내에 치료된 상피내암 이외의 악성종양 이력
- 사전 유전자 전달, 스크리닝 평가 후 2개월 이내에 연구용 제제(약물 또는 장치)를 사용한 현재 치료 또는 다른 연구에 참여하거나 참여할 계획
- 중증, 2상 및/또는 조절되지 않는 이상운동증
- 무력화 또는 제어되지 않는 충동 조절 장애
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: VY-AADC02(NBIb-1817)
VY-AADC02의 최대 3.6 x 10^12 벡터 게놈(vg)의 단일 투여
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인간 방향족 L-아미노산 데카르복실라제(AAV2-hAADC)를 뇌로 주입하는 것을 암호화하는 아데노 관련 바이러스 벡터 혈청형 2
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위약 비교기: 가짜(위약) 수술
가짜 수술
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경막 침투가 없는 양측 부분 버/비틀림 구멍
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료로 인한 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 수술 후 최대 5년
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수술 후 최대 5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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운동 장애 사회의 변화 - OFF 상태에서 MDS-UPDRS(Unified Parkinson's Disease Rating Scale) III 점수
기간: 360일 기준 기준
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360일 기준 기준
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MDS-UPDRS II 점수의 변화
기간: 360일 기준 기준
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360일 기준 기준
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료 응급 부작용(TEAE), 심각한 부작용(SAE), 활력 징후 및 임상 실험실 분석의 변화, 면역원성으로 측정한 안전성 결과
기간: 360일 기준 기준
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360일 기준 기준
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
간행물 및 유용한 링크
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 10월 17일
기본 완료 (추정된)
2024년 11월 1일
연구 완료 (추정된)
2024년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 5월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 6월 7일
처음 게시됨 (실제)
2018년 6월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 12월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 12월 8일
마지막으로 확인됨
2023년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- PD-1105
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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VY-AADC02에 대한 임상 시험
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Neurocrine BiosciencesVoyager Therapeutics완전한뇌 질환 | 중추신경계 질환 | 신경계 질환 | 파킨슨 병 | 파킨슨 장애 | 운동 장애 | 신경퇴행성 질환 | 특발성 파킨슨병 | 기저핵 질환미국
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Neurocrine BiosciencesOregon Health and Science University; University of California, San Francisco; Veristat,... 그리고 다른 협력자들완전한