VY-AADC02 per il morbo di Parkinson con fluttuazioni motorie (RESTORE-1)
5 dicembre 2024 aggiornato da: Neurocrine Biosciences
Uno studio clinico randomizzato, controllato da chirurgia fittizia, in doppio cieco, multicentrico, di fase 2, che valuta l'efficacia e la sicurezza di VY-AADC02 in pazienti con malattia di Parkinson da moderata a avanzata con fluttuazioni motorie
Gli obiettivi di questo studio sono valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di VY-AADC02 in pazienti con malattia di Parkinson con fluttuazioni motorie.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
14
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Irvine, California, Stati Uniti, 92697
- UC Irvine
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- UC Davis Health System
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- University of California, San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- University of Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Emory University Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Northwestern Medical Faculty Foundation
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- University of Kansas Medical Center
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10017
- NYU Langone Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- Ohio State University Clinical Trials Management Office
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- University of Philadelphia, Dept of Neurology
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 40 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Maschi e femmine, dai 40 ai 75 anni (inclusi)
- Diagnosi di PD, coerente con i criteri della banca del cervello del Regno Unito
- Reattività motoria alla terapia dopaminergica, dimostrata dal miglioramento del punteggio MDS-UPDRS III
- Durata della malattia dalla diagnosi ≥4 anni
- Una media di ≥3 ore di tempo OFF (cioè periodi di controllo insufficiente dei sintomi del PD motorio) al giorno per 3 giorni consecutivi come confermato dal Diario PD
- Un regime stabile e ottimale di farmaci per il Parkinson, inclusa la levodopa, per almeno settimane prima della valutazione di screening. I partecipanti devono avere una durata minima del trattamento con levodopa ≥1 anno
- A giudizio dello sperimentatore, caratteristiche e sintomi stabili del Parkinson per almeno 4 settimane prima della valutazione di screening
- Accetta di rinviare qualsiasi intervento chirurgico neurologico elettivo, inclusa la stimolazione cerebrale profonda o la procedura di ablazione per PD, infusione di levodopa o apomorfina o l'aggiunta di nuove formulazioni dopaminergiche fino al completamento dello studio, se appropriato dal punto di vista medico
- Possibilità di trasferte per visite di studio
Criteri chiave di esclusione:
- Parkinsonismo atipico o secondario, inclusi ma non limitati a sintomi ritenuti dovuti a traumi, tumori cerebrali, infezioni, malattie cerebrovascolari, altre malattie neurologiche o farmaci, sostanze chimiche o tossine, come determinato dallo sperimentatore
- Punteggio MoCA
- Condizioni psichiatriche nuove o instabili (psicosi, depressione) entro 1 anno dallo screening
- Anomalie dell'imaging cerebrale nello striato o in altre regioni che aumenterebbero sostanzialmente il rischio di intervento chirurgico
- Controindicazione alla risonanza magnetica e/o ai mezzi di contrasto a base di gadolinio
- Precedente intervento chirurgico al cervello, terapie infusionali o trattamenti pianificati che potrebbero complicare la procedura dello studio o avere un impatto negativo sulle valutazioni dello studio come determinato dall'intervista del partecipante, dallo screening MRI o dalle cartelle cliniche
- Storia di neoplasia diversa dal carcinoma in situ trattato entro 3 anni dalla valutazione di screening
- Precedente trasferimento genico, trattamento in corso con qualsiasi agente sperimentale (farmaco o dispositivo) entro 2 mesi dalla valutazione dello screening o partecipazione o piani di partecipazione a un altro studio di ricerca
- Discinesia grave, bifasica e/o incontrollata
- Disordini invalidanti o incontrollati del controllo degli impulsi
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: VY-AADC02 (NBIb-1817)
Somministrazione singola fino a 3,6 x 10^12 genomi vettoriali (vg) di VY-AADC02
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Vettore virale adeno-associato sierotipo 2 che codifica l'infusione nel cervello di L-aminoacido decarbossilasi aromatico umano (AAV2-hAADC)
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Comparatore placebo: Chirurgia fittizia (placebo).
Procedura chirurgica fittizia
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Fori parziali bilaterali di bava/torsione senza penetrazione della dura madre
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo l'intervento chirurgico
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Fino a 5 anni dopo l'intervento chirurgico
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Modifica del punteggio III della Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) della Società per i disturbi del movimento nello stato OFF
Lasso di tempo: Dalla linea di base al giorno 360
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Dalla linea di base al giorno 360
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Variazione del punteggio MDS-UPDRS II
Lasso di tempo: Dalla linea di base al giorno 360
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Dalla linea di base al giorno 360
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Esito di sicurezza misurato da eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE), cambiamenti nei segni vitali e analisi cliniche di laboratorio e immunogenicità
Lasso di tempo: Dalla linea di base al giorno 360
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Dalla linea di base al giorno 360
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
17 ottobre 2018
Completamento primario (Effettivo)
30 ottobre 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
30 ottobre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 maggio 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 giugno 2018
Primo Inserito (Effettivo)
19 giugno 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
10 dicembre 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 dicembre 2024
Ultimo verificato
1 dicembre 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PD-1105
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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