Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

VY-AADC02 til Parkinsons sygdom med motoriske udsving (RESTORE-1)

8. december 2023 opdateret af: Neurocrine Biosciences

Et randomiseret, simuleret kirurgi-kontrolleret, dobbeltblindt, multicenter, fase 2 klinisk forsøg, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​VY-AADC02 hos moderate til avancerede patienter med Parkinsons sygdom med motoriske udsving

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​VY-AADC02 hos patienter med Parkinsons sygdom med motoriske udsving.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • UC Irvine
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Health System
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern Medical Faculty Foundation
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10017
        • NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State University Clinical Trials Management Office
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • University of Philadelphia, Dept of Neurology
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

40 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Mænd og kvinder, 40 til 75 år (inklusive)
  2. Diagnose af PD, i overensstemmelse med United Kingdom Brain Bank Criteria
  3. Motorisk respons på dopaminerg behandling, demonstreret ved forbedring af MDS-UPDRS III-score
  4. Sygdomsvarighed fra diagnose på ≥4 år
  5. Et gennemsnit på ≥3 timers OFF-tid (dvs. perioder med utilstrækkelig kontrol af motoriske PD-symptomer) om dagen over 3 på hinanden følgende dage som bekræftet af PD-dagbogen
  6. Et stabilt, optimalt regime af Parkinsons medicin inklusive levodopa i mindst uger før screeningsevaluering. Deltagerne skal have en minimumsvarighed af levodopabehandling på ≥1 år
  7. Efter efterforskerens vurdering, stabile Parkinsons træk og symptomer i mindst 4 uger før screeningsevaluering
  8. Indvilliger i at udskyde enhver elektiv neurologisk kirurgi, herunder dyb hjernestimulering eller ablationsprocedure for PD, levodopa eller apomorphin-infusion eller tilføjelse af nye dopaminerge formuleringer, indtil undersøgelsen er afsluttet, hvis det er medicinsk passende
  9. Evne til at rejse på studiebesøg

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Atypisk eller sekundær parkinsonisme, herunder, men ikke begrænset til, symptomer, der menes at skyldes traumer, hjernetumor, infektion, cerebrovaskulær sygdom, anden neurologisk sygdom eller lægemidler, kemikalier eller toksiner, som bestemt af investigator
  2. MoCA-score
  3. Nye eller ustabile psykiatriske tilstande (psykose, depression) inden for 1 år efter screening
  4. Hjernebilleddannelsesabnormiteter i striatum eller andre regioner, der ville øge risikoen for operation væsentligt
  5. Kontraindikation til MR og/eller gadolinium-baserede kontrastmidler
  6. Forudgående hjernekirurgi, infusionsterapier eller planlagte behandlinger, der kan komplicere undersøgelsesproceduren eller have en negativ indvirkning på undersøgelsesevalueringer som bestemt ud fra deltagerinterview, screening MR eller medicinske journaler
  7. Anamnese med anden malignitet end behandlet carcinom in situ inden for 3 år efter screeningsevaluering
  8. Forudgående genoverførsel, aktuel behandling med ethvert forsøgsmiddel (lægemiddel eller enhed) inden for 2 måneder efter screeningsevaluering eller deltagelse eller planer om at deltage i en anden forskningsundersøgelse
  9. Alvorlig, bifasisk og/eller ukontrolleret dyskinesi
  10. Invaliderende eller ukontrollerede impulskontrolforstyrrelser

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: VY-AADC02 (NBIb-1817)
Enkel administration af op til 3,6 x 10^12 vektorgenomer (vg) af VY-AADC02
Biologisk: VY-AADC02
Adeno-associeret viral vektor serotype 2, der koder for human aromatisk L-aminosyre decarboxylase (AAV2-hAADC) infusion i hjernen
Placebo komparator: Sham (Placebo) kirurgi
Sham kirurgisk procedure
Andet: Sham (Placebo) kirurgi
Bilaterale partielle grat-/snoningshuller uden dura-gennemtrængning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsudløste bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Op til 5 år efter operationen
Op til 5 år efter operationen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i Movement Disorder Society - Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) III-score i OFF-tilstand
Tidsramme: Baseline til dag 360
Baseline til dag 360
Ændring i MDS-UPDRS II score
Tidsramme: Baseline til dag 360
Baseline til dag 360

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhedsresultat målt ved behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er), ændringer i vitale tegn og kliniske laboratorieanalyser og immunogenicitet
Tidsramme: Baseline til dag 360
Baseline til dag 360

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Samarbejdspartnere

Voyager Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. oktober 2018

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. maj 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. juni 2018

Først opslået (Faktiske)

19. juni 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. december 2023

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PD-1105

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med VY-AADC02

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner