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運動変動を伴うパーキンソン病に対するVY-AADC02（RESTORE-1）

2023年12月8日 更新者：Neurocrine Biosciences

運動変動のある中等度から高度のパーキンソン病患者における VY-AADC02 の有効性と安全性を評価する無作為化偽手術対照二重盲検多施設第 2 相臨床試験

この研究の目的は、運動変動を伴うパーキンソン病患者における VY-AADC02 の有効性、安全性、忍容性を評価することです。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

14

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Irvine、California、アメリカ、92697
        • UC Irvine
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • UC Davis Health System
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Northwestern Medical Faculty Foundation
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10017
        • NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • Ohio State University Clinical Trials Management Office
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • University of Philadelphia, Dept of Neurology
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

40年～75年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  1. 40～75歳の男女
  2. -PDの診断、英国の脳バンク基準と一致
  3. MDS-UPDRS IIIスコアの改善によって示される、ドーパミン作動性療法に対する運動反応性
  4. -診断からの疾患期間が4年以上
  5. PDダイアリーで確認されるように、3日間連続して1日あたり平均3時間以上のオフ時間（すなわち、運動PD症状の制御が不十分な期間）
  6. スクリーニング評価の少なくとも数週間前に、レボドパを含むパーキンソン病薬の安定した最適なレジメン。 -参加者は、レボドパ治療の最低期間が1年以上でなければなりません
  7. -治験責任医師の判断では、パーキンソン病の特徴と症状は、スクリーニング評価の前に少なくとも4週間安定しています
  8. -PD、レボドパまたはアポモルヒネ注入のための深部脳刺激またはアブレーション手順、または医学的に適切な場合、研究が完了するまで新しいドーパミン作動性製剤の追加を含む、任意の選択的神経外科手術を延期することに同意する
  9. 研究訪問のために旅行する能力

主な除外基準:

  1. -外傷、脳腫瘍、感染症、脳血管疾患、その他の神経疾患、または薬物、化学物質、または毒素が原因であると考えられる症状を含むがこれらに限定されない、非定型または続発性パーキンソニズム、治験責任医師が決定した場合
  2. MoCA スコア
  3. -スクリーニングから1年以内の新しいまたは不安定な精神状態（精神病、うつ病）
  4. 手術のリスクを大幅に高める線条体またはその他の領域の脳画像異常
  5. -MRIおよび/またはガドリニウムベースの造影剤に対する禁忌
  6. -以前の脳手術、注入療法、または計画された治療 研究手順を複雑にするか、参加者のインタビュー、スクリーニングMRI、または医療記録から決定された研究評価に悪影響を与える可能性があります
  7. -スクリーニング評価から3年以内の治療された上皮内癌以外の悪性腫瘍の病歴
  8. -以前の遺伝子導入、スクリーニング評価から2か月以内の治験薬（薬物またはデバイス）による現在の治療、または別の研究への参加または参加の計画
  9. 重度の二相性および/または制御不能なジスキネジア
  10. 無効化または制御不能な衝動制御障害

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：VY-AADC02 (NBIb-1817)
VY-AADC02 の最大 3.6 x 10^12 ベクター ゲノム (vg) の単回投与
生物学的：VY-AADC02
ヒト芳香族L-アミノ酸デカルボキシラーゼ（AAV2-hAADC）をコードするアデノ随伴ウイルスベクター血清型2の脳への注入
プラセボコンパレーター：偽（プラセボ）手術
偽手術
他の：偽（プラセボ）手術
硬膜貫通のない両側の部分バー/ツイストホール

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
治療中に発現した有害事象（TEAE）が発生した参加者の数
時間枠：手術後最長5年
手術後最長5年

二次結果の測定

結果測定
時間枠
運動障害社会の変化 - オフ状態の統合パーキンソン病評価尺度 (MDS-UPDRS) III スコア
時間枠：360 日目までのベースライン
360 日目までのベースライン
MDS-UPDRS II スコアの変化
時間枠：360 日目までのベースライン
360 日目までのベースライン

その他の成果指標

結果測定
時間枠
治療緊急有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、バイタルサインの変化、臨床検査分析、および免疫原性によって測定される安全性の結果
時間枠：360 日目までのベースライン
360 日目までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Neurocrine Biosciences

協力者

Voyager Therapeutics

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Development Lead、Neurocrine Biosciences

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年10月17日

一次修了 (推定)

2024年11月1日

研究の完了 (推定)

2024年11月1日

試験登録日

最初に提出

2018年5月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年6月7日

最初の投稿 (実際)

2018年6月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年12月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年12月8日

最終確認日

2023年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PD-1105

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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    アメリカ

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