VY-AADC02 для болезни Паркинсона с моторными флуктуациями (ВОССТАНОВЛЕНИЕ-1)
5 декабря 2024 г. обновлено: Neurocrine Biosciences
Рандомизированное, контролируемое фиктивной хирургией, двойное слепое, многоцентровое клиническое исследование фазы 2, оценивающее эффективность и безопасность VY-AADC02 у пациентов с болезнью Паркинсона от умеренной до тяжелой степени с двигательными флуктуациями
Целями этого исследования являются оценка эффективности, безопасности и переносимости VY-AADC02 у пациентов с болезнью Паркинсона с моторными флуктуациями.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
14
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Irvine, California, Соединенные Штаты, 92697
- UC Irvine
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- UC Davis Health System
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- University of Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Emory University Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Northwestern Medical Faculty Foundation
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10017
- NYU Langone Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
- Ohio State University Clinical Trials Management Office
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
- University of Philadelphia, Dept of Neurology
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 40 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Мужчины и женщины от 40 до 75 лет (включительно)
- Диагностика БП в соответствии с критериями банка мозга Соединенного Королевства
- Моторная реакция на дофаминергическую терапию, демонстрируемая улучшением оценки по шкале MDS-UPDRS III.
- Длительность заболевания с момента постановки диагноза ≥4 лет
- В среднем ≥3 часов времени «ВЫКЛ» (т. е. периоды недостаточного контроля двигательных симптомов БП) в день в течение 3 дней подряд, что подтверждается дневником БП.
- Стабильный, оптимальный режим приема лекарств от болезни Паркинсона, включая леводопу, по крайней мере за несколько недель до скрининговой оценки. Участники должны иметь минимальную продолжительность лечения леводопой ≥1 года.
- По мнению исследователя, стабильные признаки и симптомы болезни Паркинсона в течение как минимум 4 недель до скрининговой оценки.
- Соглашается отложить любую плановую неврологическую операцию, включая глубокую стимуляцию головного мозга или процедуру абляции при БП, инфузию леводопы или апоморфина или добавление новых дофаминергических препаратов до завершения исследования, если это целесообразно с медицинской точки зрения.
- Возможность выезжать на учебные визиты
Ключевые критерии исключения:
- Атипичный или вторичный паркинсонизм, включая, помимо прочего, симптомы, предположительно вызванные травмой, опухолью головного мозга, инфекцией, цереброваскулярным заболеванием, другим неврологическим заболеванием или действием лекарственных препаратов, химических веществ или токсинов, как определено исследователем.
- Оценка MoCA
- Новые или нестабильные психические состояния (психоз, депрессия) в течение 1 года после скрининга
- Аномалии визуализации головного мозга в стриатуме или других областях, которые могут существенно увеличить риск хирургического вмешательства
- Противопоказания к МРТ и/или контрастным веществам на основе гадолиния
- Предыдущая операция на головном мозге, инфузионная терапия или запланированное лечение, которые могут усложнить процедуру исследования или негативно повлиять на оценки исследования, как это определено из интервью с участниками, скрининговой МРТ или медицинских записей.
- Злокачественное новообразование в анамнезе, кроме леченой карциномы in situ, в течение 3 лет после скрининговой оценки
- Предыдущий перенос гена, текущее лечение любым исследуемым агентом (препаратом или устройством) в течение 2 месяцев после скрининговой оценки или участие или планы участия в другом научном исследовании.
- Тяжелая, двухфазная и/или неконтролируемая дискинезия
- Инвалидизирующие или неконтролируемые расстройства импульсного контроля
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: VY-AADC02 (NBIb-1817)
Однократное введение до 3,6 x 10 ^ 12 векторных геномов (vg) VY-AADC02
|
Введение в головной мозг аденоассоциированного вирусного вектора серотипа 2, кодирующего декарбоксилазу ароматических L-аминокислот человека (AAV2-hAADC)
|
|
Плацебо Компаратор: Имитация (плацебо) хирургии
Имитация хирургической процедуры
|
Двусторонние частичные заусенцы/скрученные отверстия без проникновения в твердую мозговую оболочку
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE)
Временное ограничение: До 5 лет после операции
|
До 5 лет после операции
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Общество изменения двигательных расстройств - Единая шкала оценки болезни Паркинсона (MDS-UPDRS), балл III в состоянии «ВЫКЛЮЧЕНО»
Временное ограничение: Исходный уровень до 360-го дня
|
Исходный уровень до 360-го дня
|
|
Изменение оценки MDS-UPDRS II
Временное ограничение: Исходный уровень до 360-го дня
|
Исходный уровень до 360-го дня
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Исход безопасности, измеряемый нежелательными явлениями, возникающими при лечении (TEAE), серьезными нежелательными явлениями (SAE), изменениями основных показателей жизнедеятельности и клинико-лабораторным анализом, а также иммуногенностью.
Временное ограничение: Исходный уровень до 360-го дня
|
Исходный уровень до 360-го дня
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
17 октября 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
30 октября 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
30 октября 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 мая 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
7 июня 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
19 июня 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
10 декабря 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
5 декабря 2024 г.
Последняя проверка
1 декабря 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- PD-1105
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .