Hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti dlouhodobého TEV-50717 (deutetrabenazinu) pro léčbu Tourettova syndromu u dětí a dospívajících (ARTISTS)
5. listopadu 2021 aktualizováno: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
Otevřená, dlouhodobá bezpečnostní studie zahrnující dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou, randomizovanou ochrannou lhůtu TEV-50717 (deutetrabenazin) pro léčbu Tourettova syndromu u dětí a dospívajících
Toto je jinak otevřená jednoramenná studie, která zahrnuje 2týdenní, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou, randomizovanou dobu vysazení léku, po níž následuje 3týdenní zaslepená udržovací nebo opakovaná titrace a poté udržovací období.
Tato studie si klade za cíl vyhodnotit bezpečnost a účinnost tablet TEV-50717 u pacientů s tiky spojenými s TS, kteří již dříve absolvovali účast v některé z rodičovských studií.
Přehled studie
Detailní popis
Toto je jinak otevřená jednoramenná studie (část A), která zahrnuje 2týdenní, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou, randomizovanou dobu vysazení léku (část B), po níž následuje 3týdenní zaslepená udržovací léčba nebo retitrace ( Obnovení části A) a poté období údržby.
Tato studie si klade za cíl vyhodnotit bezpečnost a účinnost tablet TEV-50717 u pacientů s tiky spojenými s TS, kteří již dříve dokončili účast v některé z rodičovských studií (SD-809-C-17 [Fáze 1b], TV50717-CNS 30046 [ Fáze 2/3] nebo TV50717-CNS 30060 [Fáze 3]).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
228
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1023AAB
- Teva Investigational Site 060-1407
-
Buenos Aires, Argentina, C1425AHQ
- Teva Investigational Site 060-1402
-
La Plata, Argentina, 1900
- Teva Investigational Site 060-1403
-
Mendoza, Argentina, 5500
- Teva Investigational Site 060-1404
-
-
-
-
-
Liverpool, Austrálie, 2170
- Teva Investigational Site 060-1802
-
-
-
-
-
Herlev, Dánsko, 2730
- Teva Investigational Site 046-0302
-
Odense, Dánsko, 5000
- Teva Investigational Site 046-0301
-
-
-
-
-
Cagliari, Itálie, 09121
- Teva Investigational Site 060-1005
-
Catania, Itálie, 95123
- Teva Investigational Site 060-1001
-
Naples, Itálie, 80131
- Teva Investigational Site 060-1003
-
-
-
-
Ontario
-
Ajax, Ontario, Kanada, L1Z0M1
- Teva Investigational Site 046-0201
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K2G 1W2
- Teva Investigational Site 046-0202
-
-
-
-
-
Bello, Kolumbie, 051050
- Teva Investigational Site 060-1503
-
Pereira, Kolumbie, 660003
- Teva Investigational Site 060-1504
-
-
-
-
-
Seoul, Korejská republika, 110-744
- Teva Investigational Site 060-1901
-
Seoul, Korejská republika, 138-736
- Teva Investigational Site 060-1903
-
Seoul, Korejská republika, 6351
- Teva Investigational Site 060-1902
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1021
- Teva Investigational Site 060-0901
-
Szeged, Maďarsko, 6725
- Teva Investigational Site 060-0902
-
-
-
-
-
Culiacan, Mexiko, 80020
- Teva Investigational Site 060-1601
-
Leon, Mexiko, 37000
- Teva Investigational Site 060-1603
-
Monterrey, Mexiko, 64460
- Teva Investigational Site 060-1602
-
Monterrey, Mexiko, 64610
- Teva Investigational Site 060-1604
-
-
-
-
-
Gdansk, Polsko, 80-542
- Teva Investigational Site 060-1104
-
Katowice, Polsko, 40-123
- Teva Investigational Site 060-1101
-
Krakow, Polsko, 31503
- Teva Investigational Site 060-1105
-
Poznan, Polsko, 60-693
- Teva Investigational Site 060-1102
-
Warsaw, Polsko, 02-793
- Teva Investigational Site 060-1103
-
-
-
-
-
Tomsk, Ruská Federace, 634050
- Teva Investigational Site 046-0704
-
Voronezh, Ruská Federace, 394024
- Teva Investigational Site 046-0703
-
-
-
-
Alabama
-
Dothan, Alabama, Spojené státy, 36303
- Teva Investigational Site 046-0104
-
-
Arkansas
-
Rogers, Arkansas, Spojené státy, 72758
- Teva Investigational Site 046-0107
-
-
California
-
Anaheim, California, Spojené státy, 92805
- Teva Investigational Site 046-0126
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95815
- Teva Investigational Site 046-0101
-
San Diego, California, Spojené státy, 92108
- Teva Investigational Site 046-0111
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
- Teva Investigational Site 060-0160
-
Gulf Breeze, Florida, Spojené státy, 32561-4458
- Teva Investigational Site 060-0166
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136-2107
- Teva Investigational Site 060-0161
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
- Teva Investigational Site 046-0115
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32819
- Teva Investigational Site 060-0153
-
Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
- Teva Investigational Site 046-0114
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30331
- Teva Investigational Site 046-0116
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Teva Investigational Site 060-0155
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60634
- Teva Investigational Site 060-0164
-
Naperville, Illinois, Spojené státy, 60563
- Teva Investigational Site 046-0133
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Teva Investigational Site 046-0128
-
-
Missouri
-
Bridgeton, Missouri, Spojené státy, 63044
- Teva Investigational Site 060-0170
-
Saint Charles, Missouri, Spojené státy, 63304
- Teva Investigational Site 046-0110
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68526-9467
- Teva Investigational Site 046-0134
-
-
New Jersey
-
Voorhees, New Jersey, Spojené státy, 08043
- Teva Investigational Site 046-0109
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Teva Investigational Site 046-0124
-
New York, New York, Spojené státy, 10036
- Teva Investigational Site 060-0154
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14618
- Teva Investigational Site 046-0102
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73116
- Teva Investigational Site 046-0106
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29414-5834
- Teva Investigational Site 060-0169
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232-2551
- Teva Investigational Site 060-0156
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75243
- Teva Investigational Site 046-0113
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Teva Investigational Site 060-0163
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Teva Investigational Site 046-0108
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78249
- Teva Investigational Site 046-0120
-
-
Utah
-
Orem, Utah, Spojené státy, 84058
- Teva Investigational Site 046-0105
-
-
Virginia
-
Petersburg, Virginia, Spojené státy, 23805
- Teva Investigational Site 046-0118
-
-
Washington
-
Everett, Washington, Spojené státy, 98201-4077
- Teva Investigational Site 060-0162
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- Teva Investigational Site 046-1702
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- Teva Investigational Site 046-1703
-
Novi Sad, Srbsko, 21000
- Teva Investigational Site 046-1701
-
-
-
-
-
Dnipropetrovsk, Ukrajina, 49101
- Teva Investigational Site 060-2003
-
Kharkiv, Ukrajina, 61068
- Teva Investigational Site 060-2001
-
Kharkiv, Ukrajina, 61153
- Teva Investigational Site 060-2002
-
Kiev, Ukrajina, 4080
- Teva Investigational Site 060-2007
-
Kyiv, Ukrajina, 4209
- Teva Investigational Site 060-2005
-
Vinnytsia, Ukrajina, 21005
- Teva Investigational Site 060-2006
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28009
- Teva Investigational Site 046-0605
-
Madrid, Španělsko, 28922
- Teva Investigational Site 046-0602
-
Malaga, Španělsko, 29620
- Teva Investigational Site 046-0603
-
Sevilla, Španělsko, 41013
- Teva Investigational Site 046-0601
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let až 17 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacientovi je 1. den mladší 18 let
- Pacient váží nejméně 44 liber (20 kg)
- Aktivní tiky pacienta způsobují úzkost nebo poškození
- Pacient je schopen spolknout studovaný lék vcelku
- Pacient je celkově v dobrém zdravotním stavu
- Ženy/dívky ve fertilním věku, jejichž mužští partneři jsou ve fertilním věku, musí po dobu trvání studie používat antikoncepci – platí další kritéria, pro více informací kontaktujte zkoušejícího
Kritéria vyloučení:
- Pacient je starší 18 let.
- Pacient má jinou neurologickou poruchu než TS, která by mohla zatemnit hodnocení tiků.
- Dominantní pohybovou poruchou pacienta je stereotypie (koordinované pohyby, které se neustále a identicky opakují) spojená s poruchou autistického spektra.
- Pacient má potvrzenou diagnózu bipolární poruchy, schizofrenie nebo jiné psychotické poruchy.
- Pacient má klinicky významnou depresi při screeningu nebo 1. den. Poznámka: Pacienti, kteří dostávají antidepresivní léčbu, mohou být zařazeni, pokud budou před screeningem na stabilní dávce alespoň 6 týdnů.
- Pacient má v anamnéze sebevražedné úmysly nebo související chování do 2 let od screeningu
- Pacient má v anamnéze předchozí skutečný, přerušený nebo přerušený pokus o sebevraždu.
- Pacient má příbuzného prvního stupně, který spáchal sebevraždu.
- Pacient má klinicky významnou obsedantně-kompulzivní poruchu (OCD) v den 1, která je podle názoru zkoušejícího primární příčinou poruchy.
- Pacient dostal komplexní behaviorální intervenci pro tiky pro TS nebo kognitivně behaviorální terapii pro OCD během 4 týdnů od screeningu.
- Pacient byl léčen hlubokou mozkovou stimulací, transmagnetickou stimulací nebo transkraniální stimulací stejnosměrným proudem pro redukci tiků do 4 týdnů od screeningové návštěvy.
- Pacient má při screeningu nebo 1. dni nestabilní nebo vážné onemocnění
- Pacienti s anamnézou torsade de pointes, vrozeným syndromem dlouhého QT intervalu, bradyarytmií nebo nekompenzovaným srdečním selháním.
- Pacient dostal inhibitor monoaminooxidázy do 14 dnů od prvního dne návštěvy.
- Pacient se účastnil výzkumné studie léčiva nebo zařízení (s výjimkou studie SD-809-C-17, studie TV50717-CNS-30046 nebo studie TV50717-CNS-30060) a dostal IMP/intervenci do 30 dnů nebo 5 léků poločasy 1. dne, podle toho, co je delší.
- Pacientkou je těhotná nebo kojící žena nebo plánuje otěhotnět během studie.
- Pacient měl v předchozích 12 měsících v anamnéze nebo připustil poruchu související s alkoholem – platí další kritéria, pro více informací kontaktujte zkoušejícího
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: TEV-50717- Část A
Všichni pacienti v této studii podstoupí titraci dávky TEV-50717.
Pacienti dostanou 6 mg TEV-50717 s jídlem večer 1. dne.
Titrační schéma a maximální dávka budou určeny podle tělesné hmotnosti a stavu poškození cytochromu P450 2D6 (CYP2D6) z rodičovské studie.
|
6, 9 a 12 mg perorální tablety
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: TEV-50717- Část B RW
TEV-50717 se podává během 2týdenního období části B randomizovaného vysazení léku (RW).
|
6, 9 a 12 mg perorální tablety
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo- Část B RW
Placebo se podává pouze během 2týdenního období části B Randomized Drug Abdrawal (RW).
|
Srovnávač placeba
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků hlásících naléhavé nežádoucí příhody (AE) pro části A a B dohromady
Časové okno: Den 1 až týden 55
|
Nežádoucí příhody byly analyzovány pro všechny účastníky v částech A a B dohromady jako jedna skupina pro toto měření výsledku.
AE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost, která se rozvine nebo zhorší v průběhu provádění klinické studie a nemusí mít nutně kauzální vztah ke studovanému léčivu.
Zahrnuje klinicky významné změny, jako jsou změny vitálních funkcí nebo laboratorních hodnot.
Vztah AE k léčbě byl stanoven zkoušejícím.
Závažné NÚ zahrnují smrt, život ohrožující nežádoucí příhodu, hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající nebo významné postižení nebo neschopnost, vrozenou anomálii nebo vrozenou vadu nebo důležitou zdravotní událost, která ohrožovala účastníka a vyžadovala lékařský zásah, aby se zabránilo dříve uvedené závažné důsledky.
Souhrn ostatních nezávažných AE a všech závažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v části Hlášená AE.
|
Den 1 až týden 55
|
|
Počet účastníků hlásících naléhavé nežádoucí příhody (AE) v části B (období II)
Časové okno: 28. až 30. týden
|
Nežádoucí účinky byly analyzovány pro část B pro toto měřítko výsledku.
AE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost, která se rozvine nebo zhorší v průběhu provádění klinické studie a nemusí mít nutně kauzální vztah ke studovanému léčivu.
Zahrnuje klinicky významné změny, jako jsou změny vitálních funkcí nebo laboratorních hodnot.
Vztah AE k léčbě byl stanoven zkoušejícím.
Závažné NÚ zahrnují smrt, život ohrožující nežádoucí příhodu, hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající nebo významné postižení nebo neschopnost, vrozenou anomálii nebo vrozenou vadu nebo důležitou zdravotní událost, která ohrožovala účastníka a vyžadovala lékařský zásah, aby se zabránilo dříve uvedené závažné důsledky.
Souhrn ostatních nezávažných AE a všech závažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v části Hlášená AE.
|
28. až 30. týden
|
|
Změna oproti základnímu stavu v inventáři dětské deprese Druhé vydání (CDI-2; nadřazená verze) Celkové skóre
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
|
Rodiče byli požádáni, aby ohodnotili chování svého dítěte za poslední 2 týdny na 4bodové Likertově stupnici od „vůbec ne“ po „mnohdy nebo většinou“.
Obsahuje 2 subškály (emoční problémy a funkční problém).
Celkové skóre: součet 2 subškál v rozsahu od 0 do 51, přičemž vyšší skóre ukazuje na chování související s depresí.
|
Výchozí stav, týdny 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
|
|
Změna od výchozího stavu v inventáři dětské deprese Druhé vydání (CDI-2; verze s vlastní zprávou) Celkové skóre
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
|
Vlastní zpráva CDI-2: 28položkový dotazník hodnotící příznaky deprese u dětí ve věku 7 až 17 let se základními dovednostmi číst a rozumět.
Děti byly požádány, aby si vybraly 1 ze 3 výroků, které nejvíce odpovídají jejich pocitům za poslední 2 týdny.
Obsahuje 6 subškál (emocionální problém, negativní nálada/fyzické symptomy, negativní sebehodnocení, funkční problémy, neefektivnost, mezilidské problémy).
Celkové skóre: součet skóre všech subškál v rozsahu od 0 do 56, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší závažnost deprese. CDI-2 rodič: 17položkový dotazník podávaný rodičům za účelem posouzení chování souvisejícího s depresí pozorovaného u jejich dětí.
|
Výchozí stav, týdny 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
|
|
Změna od výchozího stavu náhodného stažení (28. týden) v inventáři dětské deprese Druhé vydání (CDI-2; nadřazená verze) Celkové skóre ve 30. týdnu
Časové okno: 28. týden, 30. týden
|
Rodiče byli požádáni, aby ohodnotili chování svého dítěte za poslední 2 týdny na 4bodové Likertově stupnici od „vůbec ne“ po „mnohdy nebo většinou“.
Obsahuje 2 subškály (emoční problémy a funkční problém).
Celkové skóre: součet 2 subškál v rozsahu od 0 do 51, přičemž vyšší skóre ukazuje na chování související s depresí.
|
28. týden, 30. týden
|
|
Změna od výchozího stavu náhodného stažení (28. týden) v inventáři dětské deprese Druhé vydání (CDI-2; Verze s vlastní zprávou) Celkové skóre ve 30. týdnu
Časové okno: 28. týden, 30. týden
|
Vlastní zpráva CDI-2: 28položkový dotazník hodnotící příznaky deprese u dětí ve věku 7 až 17 let se základními dovednostmi číst a rozumět.
Děti byly požádány, aby si vybraly 1 ze 3 výroků, které nejvíce odpovídají jejich pocitům za poslední 2 týdny.
Obsahuje 6 subškál (emocionální problém, negativní nálada/fyzické symptomy, negativní sebehodnocení, funkční problémy, neefektivnost, mezilidské problémy).
Celkové skóre: součet skóre všech subškál v rozsahu od 0 do 56, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší závažnost deprese. CDI-2 rodič: 17položkový dotazník podávaný rodičům za účelem posouzení chování souvisejícího s depresí pozorovaného u jejich dětí.
|
28. týden, 30. týden
|
|
Počet účastníků hlásících sebevražedné myšlenky nebo sebevražedné chování podle Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
|
C-SSRS zahrnoval odpovědi na sebevražedné myšlenky nebo sebevražedné chování v následujících 10 kategoriích: 1 = přání být mrtvý; 2 = nespecifické aktivní sebevražedné myšlenky; 3 = Aktivní sebevražedné myšlenky s jakýmikoli metodami (ne plánem) bez úmyslu jednat; 4 = Aktivní sebevražedné myšlenky s určitým úmyslem jednat, bez konkrétního plánu; 5 = Aktivní sebevražedné myšlenky se specifickým plánem a záměrem; 6 = přípravné úkony nebo chování; 7 = přerušený pokus; 8 = přerušený pokus; 9 = Nefatální pokus o sebevraždu; a 10 = dokonaná sebevražda.
Uvádí se počet účastníků s jakýmikoli sebevražednými myšlenkami nebo sebevražedným chováním.
Jakékoli události sebevražedných myšlenek nebo sebevražedného chování hlášené jako TEAE spolu se všemi ostatními hlášenými TEAE jsou zahrnuty v modulu AE.
|
Výchozí stav, týdny 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
|
|
Počet účastníků hlásících sebevražedné myšlenky nebo sebevražedné chování podle Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) při randomizované základní návštěvě (28. týden) a 30. týdnu
Časové okno: 28. týden, 30. týden
|
C-SSRS zahrnoval odpovědi na sebevražedné myšlenky nebo sebevražedné chování v následujících 10 kategoriích: 1 = přání být mrtvý; 2 = nespecifické aktivní sebevražedné myšlenky; 3 = Aktivní sebevražedné myšlenky s jakýmikoli metodami (ne plánem) bez úmyslu jednat; 4 = Aktivní sebevražedné myšlenky s určitým úmyslem jednat, bez konkrétního plánu; 5 = Aktivní sebevražedné myšlenky se specifickým plánem a záměrem; 6 = přípravné úkony nebo chování; 7 = přerušený pokus; 8 = přerušený pokus; 9 = Nefatální pokus o sebevraždu; a 10 = dokonaná sebevražda.
Uvádí se počet účastníků s jakýmikoli sebevražednými myšlenkami nebo sebevražedným chováním.
Jakékoli události týkající se sebevražedných myšlenek nebo sebevražedného chování hlášené jako TEAE spolu se všemi ostatními hlášenými TEAE jsou zahrnuty v modulu AE.
|
28. týden, 30. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozího stavu v Yale Global Tic Scale Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)
Časové okno: Výchozí stav, týdny 8, 15, 28, 41, 54 a 55
|
Hodnotící škála YGTSS je semistrukturovaný lékařský hodnotící nástroj, který poskytuje hodnocení počtu, frekvence, intenzity, složitosti a interference motorických a fonických tiků.
YGTSS se skládá z 11 položek: 5 položek pro závažnost motorických tiků, 5 položek pro závažnost vokálních tiků a 1 položka pro poškození.
Každá položka pro závažnost motorických tiků a hlas je hodnocena na 6bodové stupnici (0 pro žádnou až 5 až závažná).
MTSS je součet 5 položek pro závažnost motorických tiků a VTSS je součet 5 položek pro závažnost vokálních tiků.
TTS je součet MTSS a VTSS v rozsahu od 0 (žádné/nepřítomné) do 50 (závažné).
Vyšší skóre značí větší závažnost/horší výsledek.
Výchozí hodnota je definována jako poslední měření při nebo před první dávkou medikace v otevřené studii.
|
Výchozí stav, týdny 8, 15, 28, 41, 54 a 55
|
|
Změna od výchozí hodnoty v skóre Tourettova syndromu – klinického globálního dojmu (TS-CGI).
Časové okno: Výchozí stav, týdny 8, 15, 28, 41, 54 a 55
|
Škála TS-CGI je 7bodová Likertova škála, která umožňuje lékaři využít všechny dostupné informace k posouzení dopadu tiků na kvalitu života účastníka.
TS-CGI je hodnocen takto: 1 (normální nebo žádné tiky), 2 (hraniční), 3 (mírné), 4 (střední), 5 (označené), 6 (závažné) a 7 (extrémní, zneschopňující tiky).
Nižší skóre ukazuje na lepší kvalitu života.
Výchozí hodnota je definována jako poslední měření při nebo před první dávkou medikace v otevřené studii.
|
Výchozí stav, týdny 8, 15, 28, 41, 54 a 55
|
|
Změna od výchozí hodnoty ve skóre Tourettova syndromu – pacient globálního dojmu dopadu (TS-PGII)
Časové okno: Výchozí stav, týdny 8, 15, 28, 41, 54 a 55
|
TS-PGII je jednopoložkový dotazník, který žádá účastníka, aby posoudil míru dopadu v důsledku současných tiků (Jak moc vaše současné tiky narušují věci ve vašem životě?).
TS-PGII používá k posouzení celkové odpovědi na terapii pětibodovou stupnici v rozsahu od vůbec (1) po velmi mnoho (5).
Výchozí hodnota je definována jako poslední měření při nebo před první dávkou medikace v otevřené studii.
|
Výchozí stav, týdny 8, 15, 28, 41, 54 a 55
|
|
Změna od výchozí hodnoty u dětského a adolescentního syndromu Gilles de la Tourette – kvalita života (C&A-GTS-QOL) aktivity denního života (ADL) subškála skóre
Časové okno: Výchozí stav, 6., 28., 34., 54. týden
|
C&A-GTS-QOL je dotazník o 27 položkách, který žádá účastníky, aby zhodnotili, do jaké míry je kvalita jejich života ovlivněna jejich symptomy.
C&A-GTS-QOL obsahuje 6 subškál (kognitivní, koprofenoména, psychologická, fyzická, obsedantně-kompulzivní a ADL) a používá 5-bodovou Likertovu škálu v rozsahu od žádného problému po extrémní problém.
Následující 3 otázky z 27-položkového dotazníku byly hodnoceny v subškále ADL C&A-GTS-QOL: Otázka 2 (Měli jste potíže se školními nebo sportovními aktivitami?), 24 (Měli jste pocit, že potřebujete více pomoci nebo podpory od jiných lidí?) a 26 ( Měli jste potíže vycházet s jinými lidmi?).
Celkové skóre subškály ADL se pohybovalo od 0 (žádný problém) do 12 (extrémní problém).
Nižší skóre znamenalo lepší kvalitu života.
Výchozí hodnota je definována jako poslední měření při nebo před první dávkou medikace v otevřené studii.
|
Výchozí stav, 6., 28., 34., 54. týden
|
|
Změna z Randomized Withdrawal Baseline (Týden 28) v Yale Global Tic Scale Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS) na týden 30
Časové okno: 28. týden, 30. týden
|
Hodnotící škála YGTSS je semistrukturovaný lékařský hodnotící nástroj, který poskytuje hodnocení počtu, frekvence, intenzity, složitosti a interference motorických a fonických tiků.
YGTSS se skládá z 11 položek: 5 položek pro závažnost motorických tiků, 5 položek pro závažnost vokálních tiků a 1 položka pro poškození.
Každá položka pro závažnost motorických tiků a hlas je hodnocena na 6bodové stupnici (0 pro žádnou až 5 až závažná).
MTSS je součet 5 položek pro závažnost motorických tiků a VTSS je součet 5 položek pro závažnost vokálních tiků.
TTS je součet MTSS a VTSS v rozsahu od 0 (žádné/nepřítomné) do 50 (závažné).
Vyšší skóre značí větší závažnost/horší výsledek.
Model je model ANCOVA, který zahrnuje fixní účinky pro léčebnou skupinu.
Randomizovaná výchozí hodnota TTS z vysazení a výchozí věková skupina (2 úrovně: 6–11 let, 12–18 let) jsou zahrnuty jako kovariáty.
|
28. týden, 30. týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. května 2018
Primární dokončení (Aktuální)
15. května 2020
Dokončení studie (Aktuální)
15. května 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. června 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. června 2018
První zveřejněno (Aktuální)
25. června 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. listopadu 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. listopadu 2021
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Duševní poruchy
- Patologické procesy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Choroba
- Genetické choroby, vrozené
- Bazální gangliové choroby
- Poruchy pohybu
- Neurodegenerativní onemocnění
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Neurologické vývojové poruchy
- Tikové poruchy
- Syndrom
- Tourettův syndrom
Další identifikační čísla studie
- TV50717-CNS-30047
- 2016-000630-22 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .