Evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van langdurig TEV-50717 (Deutetrabenazine) voor de behandeling van het Tourette-syndroom bij kinderen en adolescenten (ARTISTS)
5 november 2021 bijgewerkt door: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
Een open-label veiligheidsonderzoek op lange termijn, inclusief een dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde wachttijd van TEV-50717 (Deutetrabenazine) voor de behandeling van het Tourette-syndroom bij kinderen en adolescenten
Dit is een anders open-label, eenarmige studie die een 2 weken durende, dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde ontwenningsperiode omvat, gevolgd door een 3 weken durende geblindeerde onderhouds- of hertitratieperiode, en daarna een onderhoudsperiode.
Deze studie heeft tot doel de veiligheid en werkzaamheid van TEV-50717-tabletten te evalueren bij patiënten met tics geassocieerd met TS die eerder deelnamen aan een van de ouderstudies.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een anders open-label, eenarmige studie (Deel A) met een 2 weken durende, dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde ontwenningsperiode (Deel B) gevolgd door een 3 weken durende geblindeerde onderhouds- of hertitratieperiode ( Deel A hervat), en daarna een onderhoudsperiode.
Deze studie heeft tot doel de veiligheid en werkzaamheid van TEV-50717-tabletten te evalueren bij patiënten met tics geassocieerd met TS die eerder deelnamen aan een van de ouderstudies (SD-809-C-17 [Fase 1b], TV50717-CNS 30046 [ Fase 2/3] of TV50717-CNS 30060 [Fase 3]).
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
228
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Buenos Aires, Argentinië, C1023AAB
- Teva Investigational Site 060-1407
-
Buenos Aires, Argentinië, C1425AHQ
- Teva Investigational Site 060-1402
-
La Plata, Argentinië, 1900
- Teva Investigational Site 060-1403
-
Mendoza, Argentinië, 5500
- Teva Investigational Site 060-1404
-
-
-
-
-
Liverpool, Australië, 2170
- Teva Investigational Site 060-1802
-
-
-
-
Ontario
-
Ajax, Ontario, Canada, L1Z0M1
- Teva Investigational Site 046-0201
-
Ottawa, Ontario, Canada, K2G 1W2
- Teva Investigational Site 046-0202
-
-
-
-
-
Bello, Colombia, 051050
- Teva Investigational Site 060-1503
-
Pereira, Colombia, 660003
- Teva Investigational Site 060-1504
-
-
-
-
-
Herlev, Denemarken, 2730
- Teva Investigational Site 046-0302
-
Odense, Denemarken, 5000
- Teva Investigational Site 046-0301
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije, 1021
- Teva Investigational Site 060-0901
-
Szeged, Hongarije, 6725
- Teva Investigational Site 060-0902
-
-
-
-
-
Cagliari, Italië, 09121
- Teva Investigational Site 060-1005
-
Catania, Italië, 95123
- Teva Investigational Site 060-1001
-
Naples, Italië, 80131
- Teva Investigational Site 060-1003
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, republiek van, 110-744
- Teva Investigational Site 060-1901
-
Seoul, Korea, republiek van, 138-736
- Teva Investigational Site 060-1903
-
Seoul, Korea, republiek van, 6351
- Teva Investigational Site 060-1902
-
-
-
-
-
Culiacan, Mexico, 80020
- Teva Investigational Site 060-1601
-
Leon, Mexico, 37000
- Teva Investigational Site 060-1603
-
Monterrey, Mexico, 64460
- Teva Investigational Site 060-1602
-
Monterrey, Mexico, 64610
- Teva Investigational Site 060-1604
-
-
-
-
-
Dnipropetrovsk, Oekraïne, 49101
- Teva Investigational Site 060-2003
-
Kharkiv, Oekraïne, 61068
- Teva Investigational Site 060-2001
-
Kharkiv, Oekraïne, 61153
- Teva Investigational Site 060-2002
-
Kiev, Oekraïne, 4080
- Teva Investigational Site 060-2007
-
Kyiv, Oekraïne, 4209
- Teva Investigational Site 060-2005
-
Vinnytsia, Oekraïne, 21005
- Teva Investigational Site 060-2006
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-542
- Teva Investigational Site 060-1104
-
Katowice, Polen, 40-123
- Teva Investigational Site 060-1101
-
Krakow, Polen, 31503
- Teva Investigational Site 060-1105
-
Poznan, Polen, 60-693
- Teva Investigational Site 060-1102
-
Warsaw, Polen, 02-793
- Teva Investigational Site 060-1103
-
-
-
-
-
Tomsk, Russische Federatie, 634050
- Teva Investigational Site 046-0704
-
Voronezh, Russische Federatie, 394024
- Teva Investigational Site 046-0703
-
-
-
-
-
Belgrade, Servië, 11000
- Teva Investigational Site 046-1702
-
Belgrade, Servië, 11000
- Teva Investigational Site 046-1703
-
Novi Sad, Servië, 21000
- Teva Investigational Site 046-1701
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje, 28009
- Teva Investigational Site 046-0605
-
Madrid, Spanje, 28922
- Teva Investigational Site 046-0602
-
Malaga, Spanje, 29620
- Teva Investigational Site 046-0603
-
Sevilla, Spanje, 41013
- Teva Investigational Site 046-0601
-
-
-
-
Alabama
-
Dothan, Alabama, Verenigde Staten, 36303
- Teva Investigational Site 046-0104
-
-
Arkansas
-
Rogers, Arkansas, Verenigde Staten, 72758
- Teva Investigational Site 046-0107
-
-
California
-
Anaheim, California, Verenigde Staten, 92805
- Teva Investigational Site 046-0126
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95815
- Teva Investigational Site 046-0101
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92108
- Teva Investigational Site 046-0111
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
- Teva Investigational Site 060-0160
-
Gulf Breeze, Florida, Verenigde Staten, 32561-4458
- Teva Investigational Site 060-0166
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136-2107
- Teva Investigational Site 060-0161
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
- Teva Investigational Site 046-0115
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32819
- Teva Investigational Site 060-0153
-
Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
- Teva Investigational Site 046-0114
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30331
- Teva Investigational Site 046-0116
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Teva Investigational Site 060-0155
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60634
- Teva Investigational Site 060-0164
-
Naperville, Illinois, Verenigde Staten, 60563
- Teva Investigational Site 046-0133
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Teva Investigational Site 046-0128
-
-
Missouri
-
Bridgeton, Missouri, Verenigde Staten, 63044
- Teva Investigational Site 060-0170
-
Saint Charles, Missouri, Verenigde Staten, 63304
- Teva Investigational Site 046-0110
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68526-9467
- Teva Investigational Site 046-0134
-
-
New Jersey
-
Voorhees, New Jersey, Verenigde Staten, 08043
- Teva Investigational Site 046-0109
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Teva Investigational Site 046-0124
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10036
- Teva Investigational Site 060-0154
-
Rochester, New York, Verenigde Staten, 14618
- Teva Investigational Site 046-0102
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73116
- Teva Investigational Site 046-0106
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29414-5834
- Teva Investigational Site 060-0169
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232-2551
- Teva Investigational Site 060-0156
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75243
- Teva Investigational Site 046-0113
-
Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
- Teva Investigational Site 060-0163
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Teva Investigational Site 046-0108
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78249
- Teva Investigational Site 046-0120
-
-
Utah
-
Orem, Utah, Verenigde Staten, 84058
- Teva Investigational Site 046-0105
-
-
Virginia
-
Petersburg, Virginia, Verenigde Staten, 23805
- Teva Investigational Site 046-0118
-
-
Washington
-
Everett, Washington, Verenigde Staten, 98201-4077
- Teva Investigational Site 060-0162
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar tot 17 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënt is op dag 1 jonger dan 18 jaar
- Patiënt weegt minstens 20 kg
- De actieve tics van de patiënt veroorzaken leed of beperkingen
- Patiënt kan studiemedicatie in zijn geheel doorslikken
- Patiënt verkeert in een goede algemene gezondheid
- Vrouwen/meisjes in de vruchtbare leeftijd van wie de mannelijke partner in de vruchtbare leeftijd is, moeten voor de duur van het onderzoek anticonceptie gebruiken -- Er zijn aanvullende criteria van toepassing, neem voor meer informatie contact op met de onderzoeker
Uitsluitingscriteria:
- Patiënt is 18 jaar of ouder.
- Patiënt heeft een andere neurologische aandoening dan TS die de evaluatie van tics zou kunnen vertroebelen.
- De overheersende bewegingsstoornis van de patiënt is stereotypie (gecoördineerde bewegingen die zich continu en identiek herhalen) geassocieerd met een autismespectrumstoornis.
- Patiënt heeft een bevestigde diagnose van bipolaire stoornis, schizofrenie of een andere psychotische stoornis.
- Patiënt heeft klinisch significante depressie bij screening of dag 1. Opmerking: patiënten die een behandeling met antidepressiva krijgen, kunnen worden ingeschreven als ze een stabiele dosis hebben gedurende ten minste 6 weken vóór de screening.
- Patiënt heeft een voorgeschiedenis van suïcidale bedoelingen of aanverwant gedrag binnen 2 jaar na screening
- Patiënt heeft een voorgeschiedenis van een eerdere daadwerkelijke, onderbroken of afgebroken zelfmoordpoging.
- Patiënt heeft een familielid in de eerste graad die zelfmoord heeft gepleegd.
- Patiënt heeft op dag 1 een klinisch significante obsessief-compulsieve stoornis (OCD) die, naar de mening van de onderzoeker, de primaire oorzaak van de stoornis is.
- Patiënt heeft binnen 4 weken na screening een uitgebreide gedragsinterventie gekregen voor tics voor TS of cognitieve gedragstherapie voor OCS.
- Patiënt is binnen 4 weken na het screeningsbezoek behandeld met diepe hersenstimulatie, transmagnetische stimulatie of transcraniële gelijkstroomstimulatie voor vermindering van tics.
- Patiënt heeft een onstabiele of ernstige medische ziekte bij screening of dag 1
- Patiënten met een voorgeschiedenis van torsade de pointes, congenitaal lang QT-syndroom, bradyaritmieën of niet-gecompenseerd hartfalen.
- Patiënt heeft binnen 14 dagen na het bezoek van dag 1 een monoamineoxidaseremmer gekregen.
- Patiënt heeft deelgenomen aan een onderzoek naar geneesmiddelen of hulpmiddelen (met uitzondering van onderzoek SD-809-C-17, onderzoek TV50717-CNS-30046 of onderzoek TV50717-CNS-30060) en heeft IMP/interventie ontvangen binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden van dag 1, afhankelijk van welke langer is.
- De patiënt is een zwangere of zogende vrouw, of is van plan zwanger te worden tijdens het onderzoek.
- Patiënt heeft in de afgelopen 12 maanden een voorgeschiedenis van, of erkent, aan alcohol gerelateerde stoornis -- Er zijn aanvullende criteria van toepassing, neem voor meer informatie contact op met de onderzoeker
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: TEV-50717- Deel A
Alle patiënten zullen in deze studie een dosistitratie van TEV-50717 ondergaan.
Patiënten krijgen op de avond van dag 1 6 mg TEV-50717 met voedsel.
Het titratieschema en de maximale dosis worden bepaald op basis van het lichaamsgewicht en de cytochroom P450 2D6 (CYP2D6) stoornisstatus van het moederonderzoek.
|
Orale tabletten van 6, 9 en 12 mg
Andere namen:
|
|
Experimenteel: TEV-50717- Deel B RW
TEV-50717 wordt toegediend tijdens een periode van 2 weken van deel B, gerandomiseerde terugtrekking van geneesmiddelen (RW).
|
Orale tabletten van 6, 9 en 12 mg
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo- Deel B RW
Placebo wordt alleen toegediend tijdens de periode van 2 weken van deel B van de gerandomiseerde terugtrekking van medicijnen (RW).
|
Placebo-vergelijker
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers dat behandeling meldt Opkomende bijwerkingen (AE's) voor delen A en B gecombineerd
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 55
|
Bijwerkingen werden geanalyseerd voor alle deelnemers in delen A en B gecombineerd als één groep voor deze uitkomstmaat.
Een AE werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat zich ontwikkelt of in ernst verergert tijdens de uitvoering van een klinische studie en niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met het onderzoeksgeneesmiddel.
Omvat klinisch significante veranderingen zoals veranderingen in vitale functies of laboratoriumwaarden.
De relatie tussen AE en behandeling werd bepaald door de onderzoeker.
Ernstige bijwerkingen zijn overlijden, een levensbedreigende bijwerking, opname in een ziekenhuis of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname, aanhoudende of significante invaliditeit of arbeidsongeschiktheid, een aangeboren afwijking of geboorteafwijking, of een belangrijke medische gebeurtenis die de deelnemer in gevaar bracht en medische tussenkomst vereiste om de eerder genoemde ernstige gevolgen.
Een samenvatting van andere niet-ernstige bijwerkingen en alle ernstige bijwerkingen, ongeacht de causaliteit, vindt u in de sectie Gerapporteerde bijwerkingen.
|
Dag 1 tot week 55
|
|
Aantal deelnemers dat tijdens de behandeling opkomende bijwerkingen (AE's) meldt in deel B (periode II)
Tijdsspanne: Week 28 tot 30
|
Bijwerkingen werden geanalyseerd voor deel B voor deze uitkomstmaat.
Een AE werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat zich ontwikkelt of in ernst verergert tijdens de uitvoering van een klinische studie en niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met het onderzoeksgeneesmiddel.
Omvat klinisch significante veranderingen zoals veranderingen in vitale functies of laboratoriumwaarden.
De relatie tussen AE en behandeling werd bepaald door de onderzoeker.
Ernstige bijwerkingen zijn overlijden, een levensbedreigende bijwerking, opname in een ziekenhuis of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname, aanhoudende of significante invaliditeit of arbeidsongeschiktheid, een aangeboren afwijking of geboorteafwijking, of een belangrijke medische gebeurtenis die de deelnemer in gevaar bracht en medische tussenkomst vereiste om de eerder genoemde ernstige gevolgen.
Een samenvatting van andere niet-ernstige bijwerkingen en alle ernstige bijwerkingen, ongeacht de causaliteit, vindt u in de sectie Gerapporteerde bijwerkingen.
|
Week 28 tot 30
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in de Children's Depression Inventory Second Edition (CDI-2; Ouderversie) Totale score
Tijdsspanne: Basislijn, weken 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
|
Ouders werd gevraagd om het gedrag van hun kind in de afgelopen 2 weken te beoordelen op een 4-punts Likert-schaal van 'helemaal niet' tot 'veel of meestal'.
Het bevat 2 subschalen (emotionele problemen en functionele problemen).
Totale score: som van 2 subschalen, variërend van 0 tot 51, waarbij een hogere score wijst op meer depressiegerelateerd gedrag.
|
Basislijn, weken 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in de Children's Depression Inventory Second Edition (CDI-2; zelfgerapporteerde versie) Totale score
Tijdsspanne: Basislijn, weken 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
|
CDI-2 zelfrapportage: vragenlijst met 28 items die depressieve symptomen beoordeelt bij kinderen van 7 tot 17 jaar met elementaire lees- en begripsvaardigheden.
Kinderen werd gevraagd om 1 van de 3 uitspraken te kiezen die het meest overeenkomt met hun gevoelens in de afgelopen 2 weken.
Het bevat 6 subschalen (emotionele problemen, negatieve stemming/lichamelijke symptomen, negatief zelfbeeld, functionele problemen, ineffectiviteit, interpersoonlijke problemen).
Totale score: som van alle subschaalscores, variërend van 0 tot 56, waarbij een hogere score een grotere ernst van de depressie aangeeft. CDI-2 ouder: vragenlijst van 17 items die aan ouders wordt afgenomen om depressiegerelateerd gedrag waargenomen bij hun kinderen te beoordelen.
|
Basislijn, weken 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
|
|
Verandering ten opzichte van gerandomiseerde terugtrekkingsbaseline (week 28) in de Children's Depression Inventory Second Edition (CDI-2; Parent-versie) Totale score in week 30
Tijdsspanne: Week 28, week 30
|
Ouders werd gevraagd om het gedrag van hun kind in de afgelopen 2 weken te beoordelen op een 4-punts Likert-schaal van 'helemaal niet' tot 'veel of meestal'.
Het bevat 2 subschalen (emotionele problemen en functionele problemen).
Totale score: som van 2 subschalen, variërend van 0 tot 51, waarbij een hogere score wijst op meer depressiegerelateerd gedrag.
|
Week 28, week 30
|
|
Verandering ten opzichte van gerandomiseerde terugtrekkingsbasislijn (week 28) in de Children's Depression Inventory Second Edition (CDI-2; zelfgerapporteerde versie) Totale score in week 30
Tijdsspanne: Week 28, week 30
|
CDI-2 zelfrapportage: vragenlijst met 28 items die depressieve symptomen beoordeelt bij kinderen van 7 tot 17 jaar met elementaire lees- en begripsvaardigheden.
Kinderen werd gevraagd om 1 van de 3 uitspraken te kiezen die het meest overeenkomt met hun gevoelens in de afgelopen 2 weken.
Het bevat 6 subschalen (emotionele problemen, negatieve stemming/lichamelijke symptomen, negatief zelfbeeld, functionele problemen, ineffectiviteit, interpersoonlijke problemen).
Totale score: som van alle subschaalscores, variërend van 0 tot 56, waarbij een hogere score een grotere ernst van de depressie aangeeft. CDI-2 ouder: vragenlijst van 17 items die aan ouders wordt afgenomen om depressiegerelateerd gedrag waargenomen bij hun kinderen te beoordelen.
|
Week 28, week 30
|
|
Aantal deelnemers dat suïcidale gedachten of suïcidaal gedrag meldt volgens de Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tijdsspanne: Basislijn, weken 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
|
C-SSRS omvatte antwoorden voor zelfmoordgedachten of zelfmoordgedrag in de volgende 10 categorieën: 1 = doodswens; 2 = niet-specifieke actieve zelfmoordgedachten; 3 = Actieve zelfmoordgedachten met welke methode dan ook (geen plan) zonder intentie om te handelen; 4 = Actieve zelfmoordgedachten met enige intentie om te handelen, zonder specifiek plan; 5 = Actieve zelfmoordgedachten met een specifiek plan en intentie; 6 = voorbereidende handelingen of gedragingen; 7 = afgebroken poging; 8 = onderbroken poging; 9 = niet-fatale zelfmoordpoging; en 10 = Voltooide zelfmoord.
Het aantal deelnemers met suïcidale gedachten of suïcidaal gedrag wordt gerapporteerd.
Alle gebeurtenissen met suïcidale gedachten of suïcidaal gedrag die worden gerapporteerd als TEAE's, samen met alle andere gerapporteerde TEAE's, zijn opgenomen in de AE-module.
|
Basislijn, weken 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
|
|
Aantal deelnemers dat suïcidale gedachten of suïcidaal gedrag meldt volgens de Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) tijdens het gerandomiseerde terugtrekkingsbasisbezoek (week 28) en week 30
Tijdsspanne: Week 28, week 30
|
C-SSRS omvatte antwoorden voor zelfmoordgedachten of zelfmoordgedrag in de volgende 10 categorieën: 1 = doodswens; 2 = niet-specifieke actieve zelfmoordgedachten; 3 = Actieve zelfmoordgedachten met welke methode dan ook (geen plan) zonder intentie om te handelen; 4 = Actieve zelfmoordgedachten met enige intentie om te handelen, zonder specifiek plan; 5 = Actieve zelfmoordgedachten met een specifiek plan en intentie; 6 = voorbereidende handelingen of gedragingen; 7 = afgebroken poging; 8 = onderbroken poging; 9 = niet-fatale zelfmoordpoging; en 10 = Voltooide zelfmoord.
Het aantal deelnemers met suïcidale gedachten of suïcidaal gedrag wordt gerapporteerd.
Alle gebeurtenissen met suïcidale gedachten of suïcidaal gedrag die worden gerapporteerd als TEAE's, samen met alle andere gerapporteerde TEAE's, zijn opgenomen in de AE-module.
|
Week 28, week 30
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in de Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)
Tijdsspanne: Basislijn, weken 8, 15, 28, 41, 54 en 55
|
De YGTSS-beoordelingsschaal is een semi-gestructureerd beoordelingsinstrument voor clinici dat een evaluatie geeft van het aantal, de frequentie, de intensiteit, de complexiteit en de interferentie van motorische en fonische tics.
YGTSS bestaat uit 11 items: 5 items voor de ernst van motorische tic, 5 items voor de ernst van vocale tic en 1 item voor beperking.
Elk item voor motorische tic-ernst en vocaal wordt beoordeeld op een 6-puntsschaal (0 voor geen tot 5 tot ernstig).
MTSS is de som van de 5 items voor de ernst van motorische tic en VTSS is de som van de 5 items voor de ernst van vocale tic.
TTS is de som van MTSS en VTSS, variërend van 0 (geen/afwezig) tot 50 (ernstig).
Hogere scores duiden op een grotere ernst/slechter resultaat.
Baseline wordt gedefinieerd als de laatste meting op of voorafgaand aan de eerste dosis van de open-label studiemedicatie.
|
Basislijn, weken 8, 15, 28, 41, 54 en 55
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in de Tourette Syndrome-Clinical Global Impression (TS-CGI) Score
Tijdsspanne: Basislijn, weken 8, 15, 28, 41, 54 en 55
|
De TS-CGI-schaal is een 7-punts Likert-schaal waarmee de clinicus alle beschikbare informatie kan gebruiken om de impact van tics op de kwaliteit van leven van de deelnemer te beoordelen.
De TS-CGI wordt als volgt beoordeeld: 1 (normaal of helemaal geen tics), 2 (borderline), 3 (mild), 4 (matig), 5 (opmerkelijk), 6 (ernstig) en 7 (extreem, invaliderend tics).
Lagere scores duiden op een betere kwaliteit van leven.
Baseline wordt gedefinieerd als de laatste meting op of voorafgaand aan de eerste dosis van de open-label studiemedicatie.
|
Basislijn, weken 8, 15, 28, 41, 54 en 55
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in de Tourette Syndrome-Patient Global Impression of Impact (TS-PGII) Score
Tijdsspanne: Basislijn, weken 8, 15, 28, 41, 54 en 55
|
De TS-PGII is een vragenlijst met één item waarin de deelnemer wordt gevraagd de mate van impact van huidige tics te beoordelen (In hoeverre verstoren uw huidige tics uw leven?).
De TS-PGII gebruikt een 5-puntsschaal, gaande van helemaal niet (1) tot heel erg (5), om de algehele respons op de therapie te beoordelen.
Baseline wordt gedefinieerd als de laatste meting op of voorafgaand aan de eerste dosis van de open-label studiemedicatie.
|
Basislijn, weken 8, 15, 28, 41, 54 en 55
|
|
Verandering ten opzichte van baseline bij kinderen en adolescenten Syndroom van Gilles de la Tourette - Kwaliteit van leven (C&A-GTS-QOL) Activiteiten van het dagelijks leven (ADL) Subschaalscore
Tijdsspanne: Basislijn, weken 6, 28, 34, 54
|
C&A-GTS-QOL is een vragenlijst met 27 items die deelnemers vraagt om te beoordelen in hoeverre hun kwaliteit van leven wordt beïnvloed door hun symptomen.
C&A-GTS-QOL bevat 6 subschalen (cognitief, coprofenomena, psychologisch, fysiek, obsessief-compulsief en ADL) en maakt gebruik van een 5-punts Likertschaal gaande van geen probleem tot extreem probleem.
De volgende 3 vragen uit de vragenlijst met 27 items werden beoordeeld op de ADL C&A-GTS-QOL-subschaal: vraag 2 (had u moeite met school- of sportactiviteiten?), 24 (voelde u dat u meer hulp of steun van andere mensen nodig had?) en 26 ( Moeite gehad met uitgaan met andere mensen?).
De totaalscore van de ADL-subschaal varieerde van 0 (geen probleem) tot 12 (extreem probleem).
Een lagere score duidde op een betere kwaliteit van leven.
Baseline wordt gedefinieerd als de laatste meting op of voorafgaand aan de eerste dosis van de open-label studiemedicatie.
|
Basislijn, weken 6, 28, 34, 54
|
|
Verandering van gerandomiseerde uittredingsbaseline (week 28) in de Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS) naar week 30
Tijdsspanne: Week 28, week 30
|
De YGTSS-beoordelingsschaal is een semi-gestructureerd beoordelingsinstrument voor clinici dat een evaluatie geeft van het aantal, de frequentie, de intensiteit, de complexiteit en de interferentie van motorische en fonische tics.
YGTSS bestaat uit 11 items: 5 items voor de ernst van motorische tic, 5 items voor de ernst van vocale tic en 1 item voor beperking.
Elk item voor motorische tic-ernst en vocaal wordt beoordeeld op een 6-puntsschaal (0 voor geen tot 5 tot ernstig).
MTSS is de som van de 5 items voor de ernst van motorische tic en VTSS is de som van de 5 items voor de ernst van vocale tic.
TTS is de som van MTSS en VTSS, variërend van 0 (geen/afwezig) tot 50 (ernstig).
Hogere scores duiden op een grotere ernst/slechter resultaat.
Het model is een ANCOVA-model met vaste effecten voor de behandelgroep.
De gerandomiseerde baseline TTS voor terugtrekking en de leeftijdsgroep bij baseline (2 niveaus: 6-11 jaar, 12-18 jaar) zijn opgenomen als covariaten.
|
Week 28, week 30
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
25 mei 2018
Primaire voltooiing (Werkelijk)
15 mei 2020
Studie voltooiing (Werkelijk)
15 mei 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 juni 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 juni 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
25 juni 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
9 november 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 november 2021
Laatst geverifieerd
1 november 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Psychische aandoening
- Pathologische processen
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Ziekte
- Genetische ziekten, aangeboren
- Basale ganglia-ziekten
- Bewegingsstoornissen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Neurologische ontwikkelingsstoornissen
- Tic aandoeningen
- Syndroom
- Tourette syndroom
Andere studie-ID-nummers
- TV50717-CNS-30047
- 2016-000630-22 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .