Evaluación de la seguridad y tolerabilidad de TEV-50717 (deutetrabenazina) a largo plazo para el tratamiento del síndrome de Tourette en niños y adolescentes (ARTISTS)
5 de noviembre de 2021 actualizado por: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
Un estudio de seguridad abierto a largo plazo que incluye un período de retiro aleatorio, doble ciego, controlado con placebo de TEV-50717 (deutetrabenazina) para el tratamiento del síndrome de Tourette en niños y adolescentes
Por lo demás, este es un estudio abierto de un solo brazo que incluye un período de retiro aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 2 semanas, seguido de un mantenimiento o retitulación ciego de 3 semanas, y luego un período de mantenimiento.
Este estudio tiene como objetivo evaluar la seguridad y eficacia de las tabletas de TEV-50717 en pacientes con tics asociados con ST que hayan completado previamente su participación en cualquiera de los estudios principales.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Por lo demás, este es un estudio abierto de un solo brazo (Parte A) que incluye un período de retiro de fármaco aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 2 semanas (Parte B) seguido de un mantenimiento o retitulación ciego de 3 semanas ( Parte A reanudada), y luego un período de mantenimiento.
Este estudio tiene como objetivo evaluar la seguridad y eficacia de las tabletas de TEV-50717 en pacientes con tics asociados con TS que hayan completado previamente la participación en cualquiera de los estudios principales (SD-809-C-17 [Fase 1b], TV50717-CNS 30046 [ Fase 2/3], o TV50717-CNS 30060 [Fase 3]).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
228
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Buenos Aires, Argentina, C1023AAB
- Teva Investigational Site 060-1407
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Buenos Aires, Argentina, C1425AHQ
- Teva Investigational Site 060-1402
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La Plata, Argentina, 1900
- Teva Investigational Site 060-1403
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Mendoza, Argentina, 5500
- Teva Investigational Site 060-1404
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Liverpool, Australia, 2170
- Teva Investigational Site 060-1802
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Ontario
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Ajax, Ontario, Canadá, L1Z0M1
- Teva Investigational Site 046-0201
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Ottawa, Ontario, Canadá, K2G 1W2
- Teva Investigational Site 046-0202
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Bello, Colombia, 051050
- Teva Investigational Site 060-1503
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Pereira, Colombia, 660003
- Teva Investigational Site 060-1504
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Seoul, Corea, república de, 110-744
- Teva Investigational Site 060-1901
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Seoul, Corea, república de, 138-736
- Teva Investigational Site 060-1903
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Seoul, Corea, república de, 6351
- Teva Investigational Site 060-1902
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Herlev, Dinamarca, 2730
- Teva Investigational Site 046-0302
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Odense, Dinamarca, 5000
- Teva Investigational Site 046-0301
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Madrid, España, 28009
- Teva Investigational Site 046-0605
-
Madrid, España, 28922
- Teva Investigational Site 046-0602
-
Malaga, España, 29620
- Teva Investigational Site 046-0603
-
Sevilla, España, 41013
- Teva Investigational Site 046-0601
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-
Alabama
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Dothan, Alabama, Estados Unidos, 36303
- Teva Investigational Site 046-0104
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Arkansas
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Rogers, Arkansas, Estados Unidos, 72758
- Teva Investigational Site 046-0107
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California
-
Anaheim, California, Estados Unidos, 92805
- Teva Investigational Site 046-0126
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95815
- Teva Investigational Site 046-0101
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92108
- Teva Investigational Site 046-0111
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- Teva Investigational Site 060-0160
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Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561-4458
- Teva Investigational Site 060-0166
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136-2107
- Teva Investigational Site 060-0161
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Teva Investigational Site 046-0115
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32819
- Teva Investigational Site 060-0153
-
Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- Teva Investigational Site 046-0114
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30331
- Teva Investigational Site 046-0116
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Teva Investigational Site 060-0155
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60634
- Teva Investigational Site 060-0164
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Naperville, Illinois, Estados Unidos, 60563
- Teva Investigational Site 046-0133
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Teva Investigational Site 046-0128
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Missouri
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Bridgeton, Missouri, Estados Unidos, 63044
- Teva Investigational Site 060-0170
-
Saint Charles, Missouri, Estados Unidos, 63304
- Teva Investigational Site 046-0110
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68526-9467
- Teva Investigational Site 046-0134
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New Jersey
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Voorhees, New Jersey, Estados Unidos, 08043
- Teva Investigational Site 046-0109
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Teva Investigational Site 046-0124
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New York, New York, Estados Unidos, 10036
- Teva Investigational Site 060-0154
-
Rochester, New York, Estados Unidos, 14618
- Teva Investigational Site 046-0102
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73116
- Teva Investigational Site 046-0106
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29414-5834
- Teva Investigational Site 060-0169
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-2551
- Teva Investigational Site 060-0156
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75243
- Teva Investigational Site 046-0113
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Teva Investigational Site 060-0163
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Teva Investigational Site 046-0108
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78249
- Teva Investigational Site 046-0120
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Utah
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Orem, Utah, Estados Unidos, 84058
- Teva Investigational Site 046-0105
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Virginia
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Petersburg, Virginia, Estados Unidos, 23805
- Teva Investigational Site 046-0118
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Washington
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Everett, Washington, Estados Unidos, 98201-4077
- Teva Investigational Site 060-0162
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Tomsk, Federación Rusa, 634050
- Teva Investigational Site 046-0704
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Voronezh, Federación Rusa, 394024
- Teva Investigational Site 046-0703
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Budapest, Hungría, 1021
- Teva Investigational Site 060-0901
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Szeged, Hungría, 6725
- Teva Investigational Site 060-0902
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Cagliari, Italia, 09121
- Teva Investigational Site 060-1005
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Catania, Italia, 95123
- Teva Investigational Site 060-1001
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Naples, Italia, 80131
- Teva Investigational Site 060-1003
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Culiacan, México, 80020
- Teva Investigational Site 060-1601
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Leon, México, 37000
- Teva Investigational Site 060-1603
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Monterrey, México, 64460
- Teva Investigational Site 060-1602
-
Monterrey, México, 64610
- Teva Investigational Site 060-1604
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Gdansk, Polonia, 80-542
- Teva Investigational Site 060-1104
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Katowice, Polonia, 40-123
- Teva Investigational Site 060-1101
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Krakow, Polonia, 31503
- Teva Investigational Site 060-1105
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Poznan, Polonia, 60-693
- Teva Investigational Site 060-1102
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Warsaw, Polonia, 02-793
- Teva Investigational Site 060-1103
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Belgrade, Serbia, 11000
- Teva Investigational Site 046-1702
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Belgrade, Serbia, 11000
- Teva Investigational Site 046-1703
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Novi Sad, Serbia, 21000
- Teva Investigational Site 046-1701
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Dnipropetrovsk, Ucrania, 49101
- Teva Investigational Site 060-2003
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Kharkiv, Ucrania, 61068
- Teva Investigational Site 060-2001
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Kharkiv, Ucrania, 61153
- Teva Investigational Site 060-2002
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Kiev, Ucrania, 4080
- Teva Investigational Site 060-2007
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Kyiv, Ucrania, 4209
- Teva Investigational Site 060-2005
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Vinnytsia, Ucrania, 21005
- Teva Investigational Site 060-2006
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- El paciente es menor de 18 años el día 1
- El paciente pesa al menos 44 libras (20 kg)
- Los tics activos del paciente están causando angustia o deterioro.
- El paciente es capaz de tragar el medicamento del estudio entero.
- El paciente se encuentra en buen estado de salud general.
- Las mujeres/niñas en edad fértil cuyas parejas masculinas son potencialmente fértiles deben usar métodos anticonceptivos durante la duración del estudio. Se aplican criterios adicionales, comuníquese con el investigador para obtener más información.
Criterio de exclusión:
- El paciente tiene 18 años de edad o más.
- El paciente tiene un trastorno neurológico distinto del ST que podría dificultar la evaluación de los tics.
- El trastorno de movimiento predominante del paciente es la estereotipia (movimientos coordinados que se repiten de manera continua e idéntica) asociado con el trastorno del espectro autista.
- El paciente tiene un diagnóstico confirmado de trastorno bipolar, esquizofrenia u otro trastorno psicótico.
- El paciente tiene depresión clínicamente significativa en la selección o en el día 1. Nota: Los pacientes que reciben terapia antidepresiva pueden inscribirse si reciben una dosis estable durante al menos 6 semanas antes de la selección.
- El paciente tiene antecedentes de intención suicida o comportamientos relacionados dentro de los 2 años posteriores a la selección.
- El paciente tiene antecedentes de un intento de suicidio anterior real, interrumpido o abortado.
- El paciente tiene un familiar de primer grado que se ha suicidado.
- El paciente tiene un trastorno obsesivo compulsivo (TOC) clínicamente significativo el día 1 que, en opinión del investigador, es la causa principal del deterioro.
- El paciente ha recibido una intervención conductual integral para los tics del ST o una terapia conductual cognitiva para el TOC dentro de las 4 semanas posteriores a la selección.
- El paciente ha recibido tratamiento con estimulación cerebral profunda, estimulación transmagnética o estimulación de corriente directa transcraneal para la reducción de tics dentro de las 4 semanas previas a la visita de selección.
- El paciente tiene una enfermedad médica grave o inestable en el momento de la selección o el día 1
- Pacientes con antecedentes de torsade de pointes, síndrome de QT largo congénito, bradiarritmias o insuficiencia cardíaca no compensada.
- El paciente ha recibido un inhibidor de la monoaminooxidasa dentro de los 14 días posteriores a la visita del día 1.
- El paciente ha participado en un estudio de dispositivo o medicamento en investigación (con la excepción del estudio SD-809-C-17, el estudio TV50717-CNS-30046 o el estudio TV50717-CNS-30060) y recibió IMP/intervención dentro de los 30 días o 5 medicamentos. semividas del día 1, lo que sea más largo.
- La paciente es una mujer embarazada o lactante, o planea quedar embarazada durante el estudio.
- El paciente tiene antecedentes o reconoce un trastorno relacionado con el alcohol en los 12 meses anteriores. Se aplican criterios adicionales; comuníquese con el investigador para obtener más información.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: TEV-50717- Parte A
Todos los pacientes se someterán a una titulación de la dosis de TEV-50717 en este estudio.
Los pacientes recibirán 6 mg de TEV-50717 con alimentos la noche del día 1.
El esquema de titulación y la dosis máxima estarán determinados por el peso corporal y el estado de deterioro del citocromo P450 2D6 (CYP2D6) del estudio principal.
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Comprimidos orales de 6, 9 y 12 mg
Otros nombres:
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Experimental: TEV-50717- Parte B RW
TEV-50717 se administra durante el período de 2 semanas de retiro aleatorio de medicamentos (RW) de la Parte B.
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Comprimidos orales de 6, 9 y 12 mg
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo- Parte B RW
El placebo se administra durante el período de 2 semanas de retiro aleatorio de medicamentos (RW) de la Parte B únicamente.
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Comparador de placebos
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes que informaron eventos adversos (EA) emergentes del tratamiento para las partes A y B combinadas
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 55
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Los eventos adversos se analizaron para todos los participantes en las Partes A y B combinados como un grupo para esta medida de resultado.
Un EA se definió como cualquier evento médico adverso que se desarrolla o empeora en gravedad durante la realización de un estudio clínico y no necesariamente tiene una relación causal con el fármaco del estudio.
Incluye cambios clínicamente significativos, como cambios en los signos vitales o valores de laboratorio.
El investigador determinó la relación de EA con el tratamiento.
Los AA graves incluyen la muerte, un evento adverso que pone en peligro la vida, la hospitalización como paciente hospitalizado o la prolongación de la hospitalización existente, una discapacidad o incapacidad persistente o significativa, una anomalía congénita o un defecto de nacimiento, o un evento médico importante que puso en peligro al participante y requirió intervención médica para prevenir el resultados graves enumerados anteriormente.
En la sección EA notificados se encuentra un resumen de otros EA no graves y todos los EA graves, independientemente de la causalidad.
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Día 1 a la semana 55
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Número de participantes que informaron eventos adversos (AA) emergentes del tratamiento en la Parte B (Período II)
Periodo de tiempo: Semanas 28 a 30
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Los eventos adversos se analizaron para la Parte B para esta medida de resultado.
Un EA se definió como cualquier evento médico adverso que se desarrolla o empeora en gravedad durante la realización de un estudio clínico y no necesariamente tiene una relación causal con el fármaco del estudio.
Incluye cambios clínicamente significativos, como cambios en los signos vitales o valores de laboratorio.
El investigador determinó la relación de EA con el tratamiento.
Los AA graves incluyen la muerte, un evento adverso que pone en peligro la vida, la hospitalización como paciente hospitalizado o la prolongación de la hospitalización existente, una discapacidad o incapacidad persistente o significativa, una anomalía congénita o un defecto de nacimiento, o un evento médico importante que puso en peligro al participante y requirió intervención médica para prevenir el resultados graves enumerados anteriormente.
En la sección EA notificados se encuentra un resumen de otros EA no graves y todos los EA graves, independientemente de la causalidad.
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Semanas 28 a 30
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Cambio desde el inicio en el Inventario de Depresión Infantil Segunda Edición (CDI-2; Versión para Padres) Puntaje Total
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
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Se pidió a los padres que calificaran los comportamientos de sus hijos en las últimas 2 semanas en una escala Likert de 4 puntos, desde "nada" hasta "mucho o la mayor parte del tiempo".
Contiene 2 subescalas (problemas emocionales y problema funcional).
Puntuación total: suma de 2 subescalas, que van de 0 a 51, donde la puntuación más alta indica más comportamientos relacionados con la depresión.
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Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
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Cambio desde el inicio en el Inventario de depresión infantil, segunda edición (CDI-2; versión autoinformada) Puntaje total
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
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Autoinforme CDI-2: Cuestionario de 28 ítems que evalúa síntomas depresivos en niños de 7 a 17 años con habilidades básicas de lectura y comprensión.
Se pidió a los niños que eligieran 1 de 3 afirmaciones que más se alinearan con sus sentimientos en las últimas 2 semanas.
Contiene 6 subescalas (problema emocional, estado de ánimo negativo/síntomas físicos, autoestima negativa, problemas funcionales, ineficacia, problemas interpersonales).
Puntaje total: suma de los puntajes de todas las subescalas, que van de 0 a 56, donde el puntaje más alto indica una mayor gravedad de la depresión. CDI-2 para padres: cuestionario de 17 ítems administrado a los padres para evaluar los comportamientos relacionados con la depresión observados en sus hijos.
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Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
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Cambio desde el punto de referencia de retiro aleatorizado (semana 28) en la segunda edición del Inventario de depresión infantil (CDI-2; versión para padres) Puntaje total en la semana 30
Periodo de tiempo: Semana 28, Semana 30
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Se pidió a los padres que calificaran los comportamientos de sus hijos en las últimas 2 semanas en una escala Likert de 4 puntos, desde "nada" hasta "mucho o la mayor parte del tiempo".
Contiene 2 subescalas (problemas emocionales y problema funcional).
Puntuación total: suma de 2 subescalas, que van de 0 a 51, donde la puntuación más alta indica más comportamientos relacionados con la depresión.
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Semana 28, Semana 30
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Cambio desde el punto de referencia de retiro aleatorio (semana 28) en el Inventario de depresión infantil, segunda edición (CDI-2; versión autoinformada) Puntaje total en la semana 30
Periodo de tiempo: Semana 28, Semana 30
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Autoinforme CDI-2: Cuestionario de 28 ítems que evalúa síntomas depresivos en niños de 7 a 17 años con habilidades básicas de lectura y comprensión.
Se pidió a los niños que eligieran 1 de 3 afirmaciones que más se alinearan con sus sentimientos en las últimas 2 semanas.
Contiene 6 subescalas (problema emocional, estado de ánimo negativo/síntomas físicos, autoestima negativa, problemas funcionales, ineficacia, problemas interpersonales).
Puntaje total: suma de los puntajes de todas las subescalas, que van de 0 a 56, donde el puntaje más alto indica una mayor gravedad de la depresión. CDI-2 para padres: cuestionario de 17 ítems administrado a los padres para evaluar los comportamientos relacionados con la depresión observados en sus hijos.
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Semana 28, Semana 30
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Número de participantes que informaron cualquier ideación suicida o comportamiento suicida según la escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
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C-SSRS incluyó respuestas para Ideación suicida o Comportamiento suicida en las siguientes 10 categorías: 1 = Deseo de estar muerto; 2 = Pensamientos suicidas activos no específicos; 3 = Ideación suicida activa con cualquier método (no plan) sin intención de actuar; 4 = Ideación suicida activa con alguna intención de actuar, sin plan específico; 5 = Ideación suicida activa con plan e intención específicos; 6 = Actos o comportamientos preparatorios; 7 = Intento abortado; 8 = Intento interrumpido; 9 = Intento de suicidio no fatal; y 10 = suicidio consumado.
Se informa el número de participantes con cualquier ideación suicida o comportamiento suicida.
Cualquier evento de ideación suicida o comportamiento suicida informado como TEAE junto con todos los demás TEAE informados se incluyen en el módulo AE.
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Línea de base, Semanas 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
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Número de participantes que informaron cualquier ideación suicida o comportamiento suicida de acuerdo con la escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) en la visita inicial de retiro aleatorio (semana 28) y semana 30
Periodo de tiempo: Semana 28, Semana 30
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C-SSRS incluyó respuestas para Ideación suicida o Comportamiento suicida en las siguientes 10 categorías: 1 = Deseo de estar muerto; 2 = Pensamientos suicidas activos no específicos; 3 = Ideación suicida activa con cualquier método (no plan) sin intención de actuar; 4 = Ideación suicida activa con alguna intención de actuar, sin plan específico; 5 = Ideación suicida activa con plan e intención específicos; 6 = Actos o comportamientos preparatorios; 7 = Intento abortado; 8 = Intento interrumpido; 9 = Intento de suicidio no fatal; y 10 = suicidio consumado.
Se informa el número de participantes con cualquier ideación suicida o comportamiento suicida.
Cualquier evento de ideación suicida o comportamiento suicida informado como TEAE junto con todos los demás TEAE informados se incluyen en el módulo AE.
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Semana 28, Semana 30
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en la puntuación total de tics (TTS) de la escala global de gravedad de tics de Yale (YGTSS)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 8, 15, 28, 41, 54 y 55
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La escala de calificación YGTSS es un instrumento de calificación clínica semiestructurado que proporciona una evaluación del número, la frecuencia, la intensidad, la complejidad y la interferencia de los tics motores y fónicos.
YGTSS se compone de 11 ítems: 5 ítems para la severidad de los tics motores, 5 ítems para la severidad de los tics vocales y 1 ítem para el deterioro.
Cada elemento para la gravedad de los tics motores y vocales se califica en una escala de 6 puntos (0 para ninguno a 5 para grave).
MTSS es la suma de los 5 ítems para la severidad del tic motor y VTSS es la suma de los 5 ítems para la severidad del tic vocal.
TTS es la suma de MTSS y VTSS, varía de 0 (ninguno/ausente) a 50 (grave).
Las puntuaciones más altas indican mayor gravedad/peor resultado.
El valor inicial se define como la última medición en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio de etiqueta abierta.
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Línea de base, semanas 8, 15, 28, 41, 54 y 55
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Cambio desde el inicio en la puntuación de la impresión clínica global del síndrome de Tourette (TS-CGI)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 8, 15, 28, 41, 54 y 55
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La escala TS-CGI es una escala Likert de 7 puntos que permite al médico utilizar toda la información disponible para evaluar el impacto de los tics en la calidad de vida del participante.
El TS-CGI se califica de la siguiente manera: 1 (normal o sin tics), 2 (límite), 3 (leve), 4 (moderado), 5 (marcado), 6 (grave) y 7 (extremo, incapacitante). tics).
Las puntuaciones más bajas indican una mejor calidad de vida.
El valor inicial se define como la última medición en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio de etiqueta abierta.
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Línea de base, semanas 8, 15, 28, 41, 54 y 55
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Cambio desde el inicio en la puntuación de la impresión global del impacto del paciente con síndrome de Tourette (TS-PGII)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 8, 15, 28, 41, 54 y 55
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El TS-PGII es un cuestionario de un solo elemento que le pide al participante que evalúe el grado de impacto debido a los tics actuales (¿En qué medida sus tics actuales alteran las cosas en su vida?).
El TS-PGII utiliza una escala de 5 puntos, que van desde nada (1) hasta mucho (5), para evaluar la respuesta general a la terapia.
El valor inicial se define como la última medición en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio de etiqueta abierta.
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Línea de base, semanas 8, 15, 28, 41, 54 y 55
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Cambio desde el inicio en el niño y el adolescente Síndrome de Gilles de la Tourette: calidad de vida (C&A-GTS-QOL) Puntuación de la subescala de actividades de la vida diaria (AVD)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 6, 28, 34, 54
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C&A-GTS-QOL es un cuestionario de 27 ítems que le pide al participante que evalúe hasta qué punto su calidad de vida se ve afectada por sus síntomas.
C&A-GTS-QOL contiene 6 subescalas (cognitiva, coprofenoménica, psicológica, física, obsesivo-compulsiva y ADL) y utiliza una escala Likert de 5 puntos que va desde ningún problema hasta un problema extremo.
Se evaluaron las siguientes 3 preguntas de un cuestionario de 27 ítems en la subescala ADL C&A-GTS-QOL: Pregunta 2 (¿Tuvo dificultades con las actividades escolares o deportivas?), 24 (¿Sintió que necesitaba más ayuda o apoyo de otras personas?) y 26 ( ¿Ha tenido dificultad para salir con otras personas?).
La puntuación total de la subescala ADL varió de 0 (sin problema) a 12 (problema extremo).
Una puntuación más baja indica una mejor calidad de vida.
El valor inicial se define como la última medición en o antes de la primera dosis del medicamento del estudio de etiqueta abierta.
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Línea de base, semanas 6, 28, 34, 54
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Cambio desde el punto de referencia de abstinencia aleatoria (semana 28) en la puntuación total de tics (TTS) de la escala global de gravedad de tics de Yale (YGTSS) hasta la semana 30
Periodo de tiempo: Semana 28, Semana 30
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La escala de calificación YGTSS es un instrumento de calificación clínica semiestructurado que proporciona una evaluación del número, la frecuencia, la intensidad, la complejidad y la interferencia de los tics motores y fónicos.
YGTSS se compone de 11 ítems: 5 ítems para la severidad de los tics motores, 5 ítems para la severidad de los tics vocales y 1 ítem para el deterioro.
Cada elemento para la gravedad de los tics motores y vocales se califica en una escala de 6 puntos (0 para ninguno a 5 para grave).
MTSS es la suma de los 5 ítems para la severidad del tic motor y VTSS es la suma de los 5 ítems para la severidad del tic vocal.
TTS es la suma de MTSS y VTSS, varía de 0 (ninguno/ausente) a 50 (grave).
Las puntuaciones más altas indican mayor gravedad/peor resultado.
El modelo es un modelo ANCOVA que incluye efectos fijos para el grupo de tratamiento.
El TTS inicial de retiro aleatorizado y el grupo de edad al inicio (2 niveles: 6-11 años, 12-18 años) se incluyen como covariables.
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Semana 28, Semana 30
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
25 de mayo de 2018
Finalización primaria (Actual)
15 de mayo de 2020
Finalización del estudio (Actual)
15 de mayo de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de junio de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de junio de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
25 de junio de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de noviembre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de noviembre de 2021
Última verificación
1 de noviembre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de los ganglios basales
- Trastornos del movimiento
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Trastornos del neurodesarrollo
- Trastornos de tics
- Síndrome
- Síndrome de Tourette
Otros números de identificación del estudio
- TV50717-CNS-30047
- 2016-000630-22 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .