Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av sikkerhet og tolerabilitet av langsiktig TEV-50717 (Deutetrabenazin) for behandling av Tourettes syndrom hos barn og ungdom (ARTISTS)

5. november 2021 oppdatert av: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

En åpen, langsiktig sikkerhetsstudie inkludert en dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert tilbaketrekningsperiode av TEV-50717 (Deutetrabenazin) for behandling av Tourettes syndrom hos barn og ungdom

Dette er en ellers åpen, enkeltarmsstudie som inkluderer en 2-ukers, dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert medikamentavvenningsperiode etterfulgt av en 3 ukers blind vedlikehold eller re-titrering, og deretter en vedlikeholdsperiode. Denne studien tar sikte på å evaluere sikkerheten og effekten av TEV-50717 tabletter hos pasienter med tics assosiert med TS som tidligere har fullført deltagelse i noen av foreldrestudiene.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en ellers åpen, enkeltarmsstudie (del A) som inkluderer en 2-ukers, dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert medikamentavvenningsperiode (del B) etterfulgt av en 3 ukers blind vedlikehold eller re-titrering ( Del A gjenopptatt), og deretter en vedlikeholdsperiode. Denne studien tar sikte på å evaluere sikkerheten og effekten av TEV-50717 tabletter hos pasienter med tics assosiert med TS som tidligere har fullført deltakelse i noen av foreldrestudiene (SD-809-C-17 [Fase 1b], TV50717-CNS 30046 [ Fase 2/3], eller TV50717-CNS 30060 [Fase 3]).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

228

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1023AAB
        • Teva Investigational Site 060-1407
      • Buenos Aires, Argentina, C1425AHQ
        • Teva Investigational Site 060-1402
      • La Plata, Argentina, 1900
        • Teva Investigational Site 060-1403
      • Mendoza, Argentina, 5500
        • Teva Investigational Site 060-1404
  • Australia
      • Liverpool, Australia, 2170
        • Teva Investigational Site 060-1802
  • Canada
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Canada, L1Z0M1
        • Teva Investigational Site 046-0201
      • Ottawa, Ontario, Canada, K2G 1W2
        • Teva Investigational Site 046-0202
  • Colombia
      • Bello, Colombia, 051050
        • Teva Investigational Site 060-1503
      • Pereira, Colombia, 660003
        • Teva Investigational Site 060-1504
  • Danmark
      • Herlev, Danmark, 2730
        • Teva Investigational Site 046-0302
      • Odense, Danmark, 5000
        • Teva Investigational Site 046-0301
  • Den russiske føderasjonen
      • Tomsk, Den russiske føderasjonen, 634050
        • Teva Investigational Site 046-0704
      • Voronezh, Den russiske føderasjonen, 394024
        • Teva Investigational Site 046-0703
  • Forente stater
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Forente stater, 36303
        • Teva Investigational Site 046-0104
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, Forente stater, 72758
        • Teva Investigational Site 046-0107
    • California
      • Anaheim, California, Forente stater, 92805
        • Teva Investigational Site 046-0126
      • Sacramento, California, Forente stater, 95815
        • Teva Investigational Site 046-0101
      • San Diego, California, Forente stater, 92108
        • Teva Investigational Site 046-0111
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • Teva Investigational Site 060-0160
      • Gulf Breeze, Florida, Forente stater, 32561-4458
        • Teva Investigational Site 060-0166
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136-2107
        • Teva Investigational Site 060-0161
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Teva Investigational Site 046-0115
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32819
        • Teva Investigational Site 060-0153
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Teva Investigational Site 046-0114
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30331
        • Teva Investigational Site 046-0116
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Teva Investigational Site 060-0155
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60634
        • Teva Investigational Site 060-0164
      • Naperville, Illinois, Forente stater, 60563
        • Teva Investigational Site 046-0133
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Teva Investigational Site 046-0128
    • Missouri
      • Bridgeton, Missouri, Forente stater, 63044
        • Teva Investigational Site 060-0170
      • Saint Charles, Missouri, Forente stater, 63304
        • Teva Investigational Site 046-0110
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68526-9467
        • Teva Investigational Site 046-0134
    • New Jersey
      • Voorhees, New Jersey, Forente stater, 08043
        • Teva Investigational Site 046-0109
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Teva Investigational Site 046-0124
      • New York, New York, Forente stater, 10036
        • Teva Investigational Site 060-0154
      • Rochester, New York, Forente stater, 14618
        • Teva Investigational Site 046-0102
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73116
        • Teva Investigational Site 046-0106
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29414-5834
        • Teva Investigational Site 060-0169
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232-2551
        • Teva Investigational Site 060-0156
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75243
        • Teva Investigational Site 046-0113
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Teva Investigational Site 060-0163
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Teva Investigational Site 046-0108
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78249
        • Teva Investigational Site 046-0120
    • Utah
      • Orem, Utah, Forente stater, 84058
        • Teva Investigational Site 046-0105
    • Virginia
      • Petersburg, Virginia, Forente stater, 23805
        • Teva Investigational Site 046-0118
    • Washington
      • Everett, Washington, Forente stater, 98201-4077
        • Teva Investigational Site 060-0162
  • Italia
      • Cagliari, Italia, 09121
        • Teva Investigational Site 060-1005
      • Catania, Italia, 95123
        • Teva Investigational Site 060-1001
      • Naples, Italia, 80131
        • Teva Investigational Site 060-1003
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 110-744
        • Teva Investigational Site 060-1901
      • Seoul, Korea, Republikken, 138-736
        • Teva Investigational Site 060-1903
      • Seoul, Korea, Republikken, 6351
        • Teva Investigational Site 060-1902
  • Mexico
      • Culiacan, Mexico, 80020
        • Teva Investigational Site 060-1601
      • Leon, Mexico, 37000
        • Teva Investigational Site 060-1603
      • Monterrey, Mexico, 64460
        • Teva Investigational Site 060-1602
      • Monterrey, Mexico, 64610
        • Teva Investigational Site 060-1604
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-542
        • Teva Investigational Site 060-1104
      • Katowice, Polen, 40-123
        • Teva Investigational Site 060-1101
      • Krakow, Polen, 31503
        • Teva Investigational Site 060-1105
      • Poznan, Polen, 60-693
        • Teva Investigational Site 060-1102
      • Warsaw, Polen, 02-793
        • Teva Investigational Site 060-1103
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Teva Investigational Site 046-1702
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Teva Investigational Site 046-1703
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Teva Investigational Site 046-1701
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28009
        • Teva Investigational Site 046-0605
      • Madrid, Spania, 28922
        • Teva Investigational Site 046-0602
      • Malaga, Spania, 29620
        • Teva Investigational Site 046-0603
      • Sevilla, Spania, 41013
        • Teva Investigational Site 046-0601
  • Ukraina
      • Dnipropetrovsk, Ukraina, 49101
        • Teva Investigational Site 060-2003
      • Kharkiv, Ukraina, 61068
        • Teva Investigational Site 060-2001
      • Kharkiv, Ukraina, 61153
        • Teva Investigational Site 060-2002
      • Kiev, Ukraina, 4080
        • Teva Investigational Site 060-2007
      • Kyiv, Ukraina, 4209
        • Teva Investigational Site 060-2005
      • Vinnytsia, Ukraina, 21005
        • Teva Investigational Site 060-2006
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1021
        • Teva Investigational Site 060-0901
      • Szeged, Ungarn, 6725
        • Teva Investigational Site 060-0902

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten er yngre enn 18 år på dag 1
  • Pasienten veier minst 44 pund (20 kg)
  • Pasientens aktive tics forårsaker plager eller svekkelse
  • Pasienten er i stand til å svelge studiemedisin hele
  • Pasienten har god generell helse
  • Kvinner/jenter i fertil alder hvis mannlige partnere er i fertil alder må bruke prevensjon under studiens varighet -- Ytterligere kriterier gjelder, vennligst kontakt etterforskeren for mer informasjon

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten er 18 år eller eldre.
  • Pasienten har en annen nevrologisk lidelse enn TS som kan tilsløre evalueringen av tics.
  • Pasientens dominerende bevegelsesforstyrrelse er stereotypi (koordinerte bevegelser som gjentas kontinuerlig og identisk) assosiert med autismespekterforstyrrelse.
  • Pasienten har en bekreftet diagnose av bipolar lidelse, schizofreni eller en annen psykotisk lidelse.
  • Pasienten har klinisk signifikant depresjon ved screening eller dag 1. Merk: Pasienter som får antidepressiv behandling kan bli registrert hvis de har en stabil dose i minst 6 uker før screening.
  • Pasienten har en historie med suicidal hensikt eller relatert atferd innen 2 år etter screening
  • Pasienten har en historie med et tidligere faktisk, avbrutt eller avbrutt selvmordsforsøk.
  • Pasienten har en førstegrads slektning som har fullført selvmord.
  • Pasienten har klinisk signifikant obsessiv-kompulsiv lidelse (OCD) på dag 1 som, etter utrederens oppfatning, er den primære årsaken til funksjonsnedsettelse.
  • Pasienten har mottatt omfattende atferdsintervensjon for tics for TS eller kognitiv atferdsterapi for OCD innen 4 uker etter screening.
  • Pasienten har mottatt behandling med dyp hjernestimulering, transmagnetisk stimulering eller transkraniell likestrømstimulering for reduksjon av tics innen 4 uker etter screeningbesøket.
  • Pasienten har en ustabil eller alvorlig medisinsk sykdom ved screening eller dag 1
  • Pasienter med en historie med torsade de pointes, medfødt lang QT-syndrom, bradyarytmier eller ukompensert hjertesvikt.
  • Pasienten har fått en monoaminoksidasehemmer innen 14 dager etter dag 1 besøk.
  • Pasienten har deltatt i en legemiddel- eller enhetsstudie (med unntak av studie SD-809-C-17, studie TV50717-CNS-30046 eller studie TV50717-CNS-30060) og mottatt IMP/intervensjon innen 30 dager eller 5 legemidler halveringstider på dag 1, avhengig av hva som er lengst.
  • Pasienten er en gravid eller ammende kvinne, eller planlegger å bli gravid i løpet av studien.
  • Pasienten har en historie med, eller erkjenner, alkoholrelatert lidelse i løpet av de siste 12 månedene -- Ytterligere kriterier gjelder, vennligst kontakt etterforskeren for mer informasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: TEV-50717- Del A
Alle pasienter vil gjennomgå TEV-50717 dosetitrering i denne studien. Pasienter vil motta 6 mg TEV-50717 med mat på kvelden dag 1. Titreringsskjemaet og maksimal dose vil bli bestemt av kroppsvekt og cytokrom P450 2D6 (CYP2D6) svekkelsesstatus fra foreldrestudien.
Legemiddel: TEV-50717
6, 9 og 12 mg orale tabletter
Andre navn:
  • deutetrabenazin, SD-809
Eksperimentell: TEV-50717- Del B RW
TEV-50717 administreres i løpet av del B Randomized Drug Abstinens (RW) 2-ukers periode.
Legemiddel: TEV-50717
6, 9 og 12 mg orale tabletter
Andre navn:
  • deutetrabenazin, SD-809
Placebo komparator: Placebo- Del B RW
Placebo gis kun i løpet av del B Randomized Drug Abstinens (RW) 2-ukers periode.
Legemiddel: Placebo
Placebo komparator

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som rapporterer behandling Emergent Adverse Events (AE) for del A og B kombinert
Tidsramme: Dag 1 til uke 55
Bivirkninger ble analysert for alle deltakerne i del A og B kombinert som én gruppe for dette utfallsmålet. En AE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som utvikler seg eller forverres i alvorlighetsgrad under gjennomføringen av en klinisk studie og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng til studiemedikamentet. Inkluderer klinisk signifikante endringer som endringer i vitale tegn eller laboratorieverdier. Forholdet mellom AE og behandling ble bestemt av etterforskeren. Alvorlige bivirkninger inkluderer død, en livstruende uønsket hendelse, innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller en viktig medisinsk hendelse som satte deltakeren i fare og krevde medisinsk intervensjon for å forhindre tidligere oppførte alvorlige utfall. Et sammendrag av andre ikke-alvorlige bivirkninger og alle alvorlige bivirkninger, uavhengig av årsakssammenheng, er plassert i avsnittet Rapportert AE.
Dag 1 til uke 55
Antall deltakere som rapporterer behandlingsopptredende uønskede hendelser (AE) i del B (periode II)
Tidsramme: Uke 28 til 30
Bivirkninger ble analysert for del B for dette utfallsmålet. En AE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som utvikler seg eller forverres i alvorlighetsgrad under gjennomføringen av en klinisk studie og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng til studiemedikamentet. Inkluderer klinisk signifikante endringer som endringer i vitale tegn eller laboratorieverdier. Forholdet mellom AE og behandling ble bestemt av etterforskeren. Alvorlige bivirkninger inkluderer død, en livstruende uønsket hendelse, innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller en viktig medisinsk hendelse som satte deltakeren i fare og krevde medisinsk intervensjon for å forhindre tidligere oppførte alvorlige utfall. Et sammendrag av andre ikke-alvorlige bivirkninger og alle alvorlige bivirkninger, uavhengig av årsakssammenheng, er plassert i avsnittet Rapportert AE.
Uke 28 til 30
Endring fra baseline i Children's Depression Inventory Second Edition (CDI-2; overordnet versjon) Total score
Tidsramme: Grunnlinje, uke 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
Foreldre ble bedt om å vurdere barnets oppførsel de siste 2 ukene på en 4-punkts Likert-skala fra «ikke i det hele tatt» til «mye eller mesteparten av tiden». Den inneholder 2 underskalaer (emosjonelle problemer og funksjonelle problemer). Total poengsum: sum av 2 underskalaer, fra 0 til 51, med høyere poengsum som indikerer mer depresjonsrelatert atferd.
Grunnlinje, uke 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
Endring fra baseline i Children's Depression Inventory Second Edition (CDI-2; selvrapportert versjon) Total score
Tidsramme: Grunnlinje, uke 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
CDI-2 selvrapportering: 28-elements spørreskjema som vurderer depressive symptomer hos barn 7 til 17 år med grunnleggende lese- og forståelsesferdigheter. Barn ble bedt om å velge 1 av 3 utsagn som stemmer best med følelsene deres de siste 2 ukene. Den inneholder 6 underskalaer (emosjonelt problem, negativt humør/fysiske symptomer, negativ selvtillit, funksjonsproblemer, ineffektivitet, mellommenneskelige problemer). Total poengsum: summen av alle subskala-skårer, fra 0 til 56, med høyere poengsum som indikerer større depresjonsgrad.CDI-2 forelder: 17-elements spørreskjema administrert til foreldre for å vurdere depresjonsrelatert atferd observert hos barna deres.
Grunnlinje, uke 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
Endring fra randomisert uttaksbaseline (uke 28) i Children's Depression Inventory Second Edition (CDI-2; overordnet versjon) totalt poengsum ved uke 30
Tidsramme: Uke 28, uke 30
Foreldre ble bedt om å vurdere barnets oppførsel de siste 2 ukene på en 4-punkts Likert-skala fra «ikke i det hele tatt» til «mye eller mesteparten av tiden». Den inneholder 2 underskalaer (emosjonelle problemer og funksjonelle problemer). Total poengsum: sum av 2 underskalaer, fra 0 til 51, med høyere poengsum som indikerer mer depresjonsrelatert atferd.
Uke 28, uke 30
Endring fra randomisert uttaksbasislinje (uke 28) i Children's Depression Inventory Second Edition (CDI-2; selvrapportert versjon) Totalscore ved uke 30
Tidsramme: Uke 28, uke 30
CDI-2 selvrapportering: 28-elements spørreskjema som vurderer depressive symptomer hos barn 7 til 17 år med grunnleggende lese- og forståelsesferdigheter. Barn ble bedt om å velge 1 av 3 utsagn som stemmer best med følelsene deres de siste 2 ukene. Den inneholder 6 underskalaer (emosjonelt problem, negativt humør/fysiske symptomer, negativ selvtillit, funksjonsproblemer, ineffektivitet, mellommenneskelige problemer). Total poengsum: summen av alle subskala-skårer, fra 0 til 56, med høyere poengsum som indikerer større depresjonsgrad.CDI-2 forelder: 17-elements spørreskjema administrert til foreldre for å vurdere depresjonsrelatert atferd observert hos barna deres.
Uke 28, uke 30
Antall deltakere som rapporterer selvmordstanker eller selvmordsatferd i henhold til Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
C-SSRS inkluderte svar for selvmordstanker eller selvmordsatferd i følgende 10 kategorier: 1 = ønsker å være død; 2 = Ikke-spesifikke aktive selvmordstanker; 3 = Aktive selvmordstanker med alle metoder (ikke plan) uten intensjon om å handle; 4 = Aktive selvmordstanker med en eller annen intensjon om å handle, uten spesifikk plan; 5 = Aktive selvmordstanker med spesifikk plan og hensikt; 6 = Forberedende handlinger eller oppførsel; 7 = Avbrutt forsøk; 8 = Avbrutt forsøk; 9 = Ikke-dødelig selvmordsforsøk; og 10 = Fullført selvmord. Antall deltakere med selvmordstanker eller selvmordsatferd rapporteres. Eventuelle selvmordstanker eller selvmordsatferdshendelser rapportert som TEAEer sammen med alle andre rapporterte TEAEer er inkludert i AE-modulen.
Grunnlinje, uke 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
Antall deltakere som rapporterer selvmordstanker eller selvmordsatferd i henhold til Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) ved randomisert tilbaketrekningsbesøk (uke 28) og uke 30
Tidsramme: Uke 28, uke 30
C-SSRS inkluderte svar for selvmordstanker eller selvmordsatferd i følgende 10 kategorier: 1 = ønsker å være død; 2 = Ikke-spesifikke aktive selvmordstanker; 3 = Aktive selvmordstanker med alle metoder (ikke plan) uten intensjon om å handle; 4 = Aktive selvmordstanker med en eller annen intensjon om å handle, uten spesifikk plan; 5 = Aktive selvmordstanker med spesifikk plan og hensikt; 6 = Forberedende handlinger eller oppførsel; 7 = Avbrutt forsøk; 8 = Avbrutt forsøk; 9 = Ikke-dødelig selvmordsforsøk; og 10 = Fullført selvmord. Antall deltakere med selvmordstanker eller selvmordsatferd rapporteres. Eventuelle selvmordstanker eller selvmordsatferdshendelser rapportert som TEAEer sammen med alle andre rapporterte TEAEer er inkludert i AE-modulen.
Uke 28, uke 30

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 8, 15, 28, 41, 54 og 55
YGTSS-vurderingsskala er et semistrukturert klinikervurderingsinstrument som gir en evaluering av antall, frekvens, intensitet, kompleksitet og interferens av motoriske og fonetiske tics. YGTSS består av 11 elementer: 5 elementer for motorisk tic-alvorlighet, 5 elementer for vokal tics-alvorlighet og 1 element for svekkelse. Hvert element for motorisk alvorlighetsgrad og vokal er vurdert på en 6-punkts skala (0 for ingen til 5 til alvorlig). MTSS er summen av de 5 punktene for motorisk tic-alvorlighet og VTSS er summen av de 5 elementene for vokal tic-alvorlighet. TTS er summen av MTSS og VTSS, varierer fra 0 (ingen/fraværende) til 50 (alvorlig). Høyere skårer indikerer større alvorlighetsgrad/verre utfall. Baseline er definert som siste måling på eller før den første dosen av den åpne studiemedisinen.
Grunnlinje, uke 8, 15, 28, 41, 54 og 55
Endring fra baseline i Tourette Syndrome-Clinical Global Impression (TS-CGI)-poengsum
Tidsramme: Grunnlinje, uke 8, 15, 28, 41, 54 og 55
TS-CGI-skalaen er en 7-punkts Likert-skala som lar klinikeren bruke all tilgjengelig informasjon for å vurdere virkningen av tics på deltakerens livskvalitet. TS-CGI er vurdert som følger: 1 (normale eller ingen tics i det hele tatt), 2 (borderline), 3 (mild), 4 (moderat), 5 (merket), 6 (alvorlig) og 7 (ekstrem, invalidiserende tics). Lavere skår indikerer bedre livskvalitet. Baseline er definert som siste måling på eller før den første dosen av den åpne studiemedisinen.
Grunnlinje, uke 8, 15, 28, 41, 54 og 55
Endring fra baseline i Tourette Syndrome-Pasient Global Impression of Impact (TS-PGII)-poengsum
Tidsramme: Grunnlinje, uke 8, 15, 28, 41, 54 og 55
TS-PGII er et spørreskjema med ett enkelt element som ber deltakeren vurdere graden av påvirkning på grunn av aktuelle tics (Hvor mye forstyrrer dine nåværende tics ting i livet ditt?). TS-PGII bruker en 5-punkts skala, fra ikke i det hele tatt (1) til veldig mye (5), for å vurdere den generelle responsen på terapien. Baseline er definert som siste måling på eller før den første dosen av den åpne studiemedisinen.
Grunnlinje, uke 8, 15, 28, 41, 54 og 55
Endring fra baseline i Gilles de la Tourette-syndromet for barn og ungdom - Livskvalitet (C&A-GTS-QOL) Aktiviteter i dagliglivet (ADL) Subscale Score
Tidsramme: Grunnlinje, uke 6, 28, 34, 54
C&A-GTS-QOL er et spørreskjema med 27 elementer som ber deltakeren vurdere i hvilken grad deres livskvalitet påvirkes av symptomene. C&A-GTS-QOL inneholder 6 underskalaer (kognitiv, kopfenomen, psykologisk, fysisk, obsessiv-kompulsiv og ADL) og bruker en 5-punkts Likert-skala som strekker seg fra ingen problem til ekstreme problem. Følgende 3 spørsmål fra 27-elements spørreskjema ble vurdert i ADL C&A-GTS-QOL subskala: Spørsmål 2 (Hadde problemer med skole- eller idrettsaktiviteter?), 24 (Følte du trengte mer hjelp eller støtte fra andre mennesker?), og 26 ( Hadde problemer med å gå ut med andre mennesker?). Total poengsum for ADL-underskalaen varierte fra 0 (ingen problem) til 12 (ekstremt problem). Lavere skår indikerte bedre livskvalitet. Baseline er definert som siste måling på eller før den første dosen av den åpne studiemedisinen.
Grunnlinje, uke 6, 28, 34, 54
Endring fra randomisert uttaksbasislinje (uke 28) i Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS) til uke 30
Tidsramme: Uke 28, uke 30
YGTSS-vurderingsskala er et semistrukturert klinikervurderingsinstrument som gir en evaluering av antall, frekvens, intensitet, kompleksitet og interferens av motoriske og fonetiske tics. YGTSS består av 11 elementer: 5 elementer for motorisk tic-alvorlighet, 5 elementer for vokal tics-alvorlighet og 1 element for svekkelse. Hvert element for motorisk alvorlighetsgrad og vokal er vurdert på en 6-punkts skala (0 for ingen til 5 til alvorlig). MTSS er summen av de 5 punktene for motorisk tic-alvorlighet og VTSS er summen av de 5 elementene for vokal tic-alvorlighet. TTS er summen av MTSS og VTSS, varierer fra 0 (ingen/fraværende) til 50 (alvorlig). Høyere skårer indikerer større alvorlighetsgrad/verre utfall. Modellen er en ANCOVA-modell som inkluderer faste effekter for behandlingsgruppe. Den randomiserte abstinensbaseline TTS og aldersgruppe ved baseline (2 nivåer: 6-11 år, 12-18 år) er inkludert som kovariater.
Uke 28, uke 30

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Samarbeidspartnere

Nuvelution TS Pharma, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. mai 2018

Primær fullføring (Faktiske)

15. mai 2020

Studiet fullført (Faktiske)

15. mai 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. juni 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. juni 2018

Først lagt ut (Faktiske)

25. juni 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. november 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. november 2021

Sist bekreftet

1. november 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TV50717-CNS-30047
  • 2016-000630-22 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere