Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af sikkerhed og tolerabilitet af langsigtet TEV-50717 (Deutetrabenazin) til behandling af Tourettes syndrom hos børn og unge (ARTISTS)

5. november 2021 opdateret af: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Et åbent, langsigtet sikkerhedsstudie, der inkluderer en dobbeltblind, placebokontrolleret, randomiseret tilbageholdelsesperiode for TEV-50717 (Deutetrabenazin) til behandling af Tourettes syndrom hos børn og unge

Dette er et ellers åbent, enkeltarmsstudie, der inkluderer en 2-ugers, dobbeltblind, placebokontrolleret, randomiseret lægemiddeltilbageholdelsesperiode efterfulgt af en 3 ugers blind vedligeholdelse eller re-titrering og derefter en vedligeholdelsesperiode. Denne undersøgelse har til formål at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​TEV-50717-tabletter hos patienter med tics forbundet med TS, som tidligere har gennemført deltagelse i nogen af ​​forældreundersøgelserne.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et ellers åbent, enkeltarmsstudie (del A), der inkluderer en 2-ugers, dobbeltblind, placebokontrolleret, randomiseret lægemiddeltilbagetrækningsperiode (del B) efterfulgt af en 3 ugers blindet vedligeholdelse eller re-titrering ( Del A genoptaget), og derefter en vedligeholdelsesperiode. Denne undersøgelse har til formål at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​TEV-50717 tabletter hos patienter med tics forbundet med TS, som tidligere har afsluttet deltagelse i nogen af ​​forældreundersøgelserne (SD-809-C-17 [Fase 1b], TV50717-CNS 30046 [ Fase 2/3], eller TV50717-CNS 30060 [Fase 3]).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

228

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1023AAB
        • Teva Investigational Site 060-1407
      • Buenos Aires, Argentina, C1425AHQ
        • Teva Investigational Site 060-1402
      • La Plata, Argentina, 1900
        • Teva Investigational Site 060-1403
      • Mendoza, Argentina, 5500
        • Teva Investigational Site 060-1404
  • Australien
      • Liverpool, Australien, 2170
        • Teva Investigational Site 060-1802
  • Canada
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Canada, L1Z0M1
        • Teva Investigational Site 046-0201
      • Ottawa, Ontario, Canada, K2G 1W2
        • Teva Investigational Site 046-0202
  • Colombia
      • Bello, Colombia, 051050
        • Teva Investigational Site 060-1503
      • Pereira, Colombia, 660003
        • Teva Investigational Site 060-1504
  • Danmark
      • Herlev, Danmark, 2730
        • Teva Investigational Site 046-0302
      • Odense, Danmark, 5000
        • Teva Investigational Site 046-0301
  • Den Russiske Føderation
      • Tomsk, Den Russiske Føderation, 634050
        • Teva Investigational Site 046-0704
      • Voronezh, Den Russiske Føderation, 394024
        • Teva Investigational Site 046-0703
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Forenede Stater, 36303
        • Teva Investigational Site 046-0104
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, Forenede Stater, 72758
        • Teva Investigational Site 046-0107
    • California
      • Anaheim, California, Forenede Stater, 92805
        • Teva Investigational Site 046-0126
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95815
        • Teva Investigational Site 046-0101
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92108
        • Teva Investigational Site 046-0111
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • Teva Investigational Site 060-0160
      • Gulf Breeze, Florida, Forenede Stater, 32561-4458
        • Teva Investigational Site 060-0166
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136-2107
        • Teva Investigational Site 060-0161
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Teva Investigational Site 046-0115
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32819
        • Teva Investigational Site 060-0153
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Teva Investigational Site 046-0114
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30331
        • Teva Investigational Site 046-0116
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Teva Investigational Site 060-0155
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60634
        • Teva Investigational Site 060-0164
      • Naperville, Illinois, Forenede Stater, 60563
        • Teva Investigational Site 046-0133
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Teva Investigational Site 046-0128
    • Missouri
      • Bridgeton, Missouri, Forenede Stater, 63044
        • Teva Investigational Site 060-0170
      • Saint Charles, Missouri, Forenede Stater, 63304
        • Teva Investigational Site 046-0110
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68526-9467
        • Teva Investigational Site 046-0134
    • New Jersey
      • Voorhees, New Jersey, Forenede Stater, 08043
        • Teva Investigational Site 046-0109
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Teva Investigational Site 046-0124
      • New York, New York, Forenede Stater, 10036
        • Teva Investigational Site 060-0154
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14618
        • Teva Investigational Site 046-0102
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73116
        • Teva Investigational Site 046-0106
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29414-5834
        • Teva Investigational Site 060-0169
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-2551
        • Teva Investigational Site 060-0156
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75243
        • Teva Investigational Site 046-0113
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Teva Investigational Site 060-0163
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Teva Investigational Site 046-0108
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78249
        • Teva Investigational Site 046-0120
    • Utah
      • Orem, Utah, Forenede Stater, 84058
        • Teva Investigational Site 046-0105
    • Virginia
      • Petersburg, Virginia, Forenede Stater, 23805
        • Teva Investigational Site 046-0118
    • Washington
      • Everett, Washington, Forenede Stater, 98201-4077
        • Teva Investigational Site 060-0162
  • Italien
      • Cagliari, Italien, 09121
        • Teva Investigational Site 060-1005
      • Catania, Italien, 95123
        • Teva Investigational Site 060-1001
      • Naples, Italien, 80131
        • Teva Investigational Site 060-1003
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 110-744
        • Teva Investigational Site 060-1901
      • Seoul, Korea, Republikken, 138-736
        • Teva Investigational Site 060-1903
      • Seoul, Korea, Republikken, 6351
        • Teva Investigational Site 060-1902
  • Mexico
      • Culiacan, Mexico, 80020
        • Teva Investigational Site 060-1601
      • Leon, Mexico, 37000
        • Teva Investigational Site 060-1603
      • Monterrey, Mexico, 64460
        • Teva Investigational Site 060-1602
      • Monterrey, Mexico, 64610
        • Teva Investigational Site 060-1604
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-542
        • Teva Investigational Site 060-1104
      • Katowice, Polen, 40-123
        • Teva Investigational Site 060-1101
      • Krakow, Polen, 31503
        • Teva Investigational Site 060-1105
      • Poznan, Polen, 60-693
        • Teva Investigational Site 060-1102
      • Warsaw, Polen, 02-793
        • Teva Investigational Site 060-1103
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Teva Investigational Site 046-1702
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Teva Investigational Site 046-1703
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Teva Investigational Site 046-1701
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Teva Investigational Site 046-0605
      • Madrid, Spanien, 28922
        • Teva Investigational Site 046-0602
      • Malaga, Spanien, 29620
        • Teva Investigational Site 046-0603
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Teva Investigational Site 046-0601
  • Ukraine
      • Dnipropetrovsk, Ukraine, 49101
        • Teva Investigational Site 060-2003
      • Kharkiv, Ukraine, 61068
        • Teva Investigational Site 060-2001
      • Kharkiv, Ukraine, 61153
        • Teva Investigational Site 060-2002
      • Kiev, Ukraine, 4080
        • Teva Investigational Site 060-2007
      • Kyiv, Ukraine, 4209
        • Teva Investigational Site 060-2005
      • Vinnytsia, Ukraine, 21005
        • Teva Investigational Site 060-2006
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1021
        • Teva Investigational Site 060-0901
      • Szeged, Ungarn, 6725
        • Teva Investigational Site 060-0902

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten er under 18 år på dag 1
  • Patienten vejer mindst 44 pund (20 kg)
  • Patientens aktive tics forårsager angst eller svækkelse
  • Patienten er i stand til at sluge undersøgelsesmedicinen hel
  • Patienten har et generelt godt helbred
  • Kvinder/piger i den fødedygtige alder, hvis mandlige partnere er i den fødedygtige alder, skal bruge prævention i hele undersøgelsens varighed -- Yderligere kriterier gælder, kontakt venligst investigator for mere information

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten er 18 år eller ældre.
  • Patienten har en anden neurologisk lidelse end TS, der kan sløre evalueringen af ​​tics.
  • Patientens dominerende bevægelsesforstyrrelse er stereotypi (koordinerede bevægelser, der gentages kontinuerligt og identisk) forbundet med autismespektrumforstyrrelser.
  • Patienten har en bekræftet diagnose af bipolar lidelse, skizofreni eller en anden psykotisk lidelse.
  • Patienten har klinisk signifikant depression ved screening eller dag 1. Bemærk: Patienter, der får antidepressiv behandling, kan tilmeldes, hvis de har fået en stabil dosis i mindst 6 uger før screening.
  • Patienten har en historie med selvmordshensigt eller relateret adfærd inden for 2 år efter screening
  • Patienten har en historie med et tidligere faktisk, afbrudt eller afbrudt selvmordsforsøg.
  • Patienten har en førstegradsslægtning, der har fuldført selvmord.
  • Patienten har klinisk signifikant obsessiv-kompulsiv lidelse (OCD) på dag 1, der efter investigatorens opfattelse er den primære årsag til funktionsnedsættelse.
  • Patienten har modtaget omfattende adfærdsmæssig intervention for tics for TS eller kognitiv adfærdsterapi for OCD inden for 4 uger efter screening.
  • Patienten har modtaget behandling med dyb hjernestimulering, transmagnetisk stimulering eller transkraniel jævnstrømsstimulering for reduktion af tics inden for 4 uger efter screeningsbesøget.
  • Patienten har en ustabil eller alvorlig medicinsk sygdom ved screening eller dag 1
  • Patienter med en historie med torsade de pointes, medfødt lang QT-syndrom, bradyarytmier eller ukompenseret hjertesvigt.
  • Patienten har modtaget en monoaminoxidasehæmmer inden for 14 dage efter dag 1 besøg.
  • Patienten har deltaget i et forsøgsstudie med lægemiddel eller udstyr (med undtagelse af undersøgelse SD-809-C-17, undersøgelse TV50717-CNS-30046 eller undersøgelse TV50717-CNS-30060) og modtaget IMP/intervention inden for 30 dage eller 5 lægemidler halveringstider på dag 1, alt efter hvad der er længst.
  • Patienten er en gravid eller ammende kvinde, eller planlægger at blive gravid under undersøgelsen.
  • Patienten har en historie med eller erkender alkoholrelateret lidelse inden for de foregående 12 måneder -- Yderligere kriterier gælder, kontakt venligst investigator for mere information

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: TEV-50717- Del A
Alle patienter vil gennemgå TEV-50717 dosistitrering i denne undersøgelse. Patienterne vil modtage 6 mg TEV-50717 sammen med mad om aftenen på dag 1. Titreringsskemaet og den maksimale dosis vil blive bestemt af kropsvægt og cytokrom P450 2D6 (CYP2D6) svækkelsesstatus fra moderstudiet.
Medicin: TEV-50717
6, 9 og 12 mg orale tabletter
Andre navne:
  • deutetrabenazin, SD-809
Eksperimentel: TEV-50717- Del B RW
TEV-50717 administreres i en 2-ugers periode på del B Randomized Drug Abstinens (RW).
Medicin: TEV-50717
6, 9 og 12 mg orale tabletter
Andre navne:
  • deutetrabenazin, SD-809
Placebo komparator: Placebo- Del B RW
Placebo indgives kun i løbet af del B Randomized Drug Abstinens (RW) 2-ugers periode.
Medicin: Placebo
Placebo komparator

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der indberetter akutte behandlingshændelser (AE'er) for del A og B kombineret
Tidsramme: Dag 1 til uge 55
Bivirkninger blev analyseret for alle deltagere i del A & B kombineret som én gruppe for dette resultatmål. En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der udvikler sig eller forværres i sværhedsgrad under udførelsen af ​​en klinisk undersøgelse, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet. Indeholder klinisk signifikante ændringer såsom ændringer i vitale tegn eller laboratorieværdier. Relationen mellem AE og behandling blev bestemt af investigator. Alvorlige bivirkninger omfatter død, en livstruende uønsket hændelse, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller en vigtig medicinsk hændelse, der satte deltageren i fare og krævede medicinsk indgreb for at forhindre tidligere anførte alvorlige resultater. En oversigt over andre ikke-alvorlige AE'er og alle alvorlige AE'er, uanset årsagssammenhæng, findes i afsnittet Rapporteret AE.
Dag 1 til uge 55
Antal deltagere, der indberetter akutte behandlingshændelser (AE'er) i del B (periode II)
Tidsramme: Uge 28 til 30
Bivirkninger blev analyseret for del B for dette resultatmål. En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der udvikler sig eller forværres i sværhedsgrad under udførelsen af ​​en klinisk undersøgelse, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet. Indeholder klinisk signifikante ændringer såsom ændringer i vitale tegn eller laboratorieværdier. Relationen mellem AE og behandling blev bestemt af investigator. Alvorlige bivirkninger omfatter død, en livstruende uønsket hændelse, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller en vigtig medicinsk hændelse, der satte deltageren i fare og krævede medicinsk indgreb for at forhindre tidligere anførte alvorlige resultater. En oversigt over andre ikke-alvorlige AE'er og alle alvorlige AE'er, uanset årsagssammenhæng, findes i afsnittet Rapporteret AE.
Uge 28 til 30
Ændring fra baseline i Children's Depression Inventory Anden udgave (CDI-2; overordnet version) Samlet score
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
Forældre blev bedt om at vurdere deres barns adfærd i de sidste 2 uger på en 4-punkts Likert-skala fra "slet ikke" til "meget eller det meste af tiden." Den indeholder 2 underskalaer (følelsesmæssige problemer og funktionelle problemer). Samlet score: summen af ​​2 underskalaer, der spænder fra 0 til 51, med højere score, der indikerer mere depressionsrelateret adfærd.
Baseline, uge ​​2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
Ændring fra baseline i Children's Depression Inventory Anden udgave (CDI-2; Selvrapporteret version) Samlet score
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
CDI-2 selvrapportering: 28-elements spørgeskema, der vurderer depressive symptomer hos børn i alderen 7 til 17 år med grundlæggende læse- og forståelsesfærdigheder. Børnene blev bedt om at vælge 1 ud af 3 udsagn, der passer bedst til deres følelser i de sidste 2 uger. Den indeholder 6 underskalaer (følelsesmæssigt problem, negativt humør/fysiske symptomer, negativt selvværd, funktionelle problemer, ineffektivitet, interpersonelle problemer). Samlet score: summen af ​​alle underskala-score, der spænder fra 0 til 56, med højere score, der indikerer større depressions sværhedsgrad.CDI-2-forælder: 17-elements spørgeskema administreret til forældre for at vurdere depressionsrelateret adfærd observeret hos deres børn.
Baseline, uge ​​2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
Ændring fra randomiseret tilbagetrækningsbaseline (uge 28) i Children's Depression Inventory Anden udgave (CDI-2; forældreversion) Samlet score ved uge 30
Tidsramme: Uge 28, uge ​​30
Forældre blev bedt om at vurdere deres barns adfærd i de sidste 2 uger på en 4-punkts Likert-skala fra "slet ikke" til "meget eller det meste af tiden." Den indeholder 2 underskalaer (følelsesmæssige problemer og funktionelle problemer). Samlet score: summen af ​​2 underskalaer, der spænder fra 0 til 51, med højere score, der indikerer mere depressionsrelateret adfærd.
Uge 28, uge ​​30
Ændring fra randomiseret tilbagetrækningsbaseline (uge 28) i Children's Depression Inventory Anden udgave (CDI-2; Selvrapporteret version) Samlet score ved uge 30
Tidsramme: Uge 28, uge ​​30
CDI-2 selvrapportering: 28-elements spørgeskema, der vurderer depressive symptomer hos børn i alderen 7 til 17 år med grundlæggende læse- og forståelsesfærdigheder. Børnene blev bedt om at vælge 1 ud af 3 udsagn, der passer bedst til deres følelser i de sidste 2 uger. Den indeholder 6 underskalaer (følelsesmæssigt problem, negativt humør/fysiske symptomer, negativt selvværd, funktionelle problemer, ineffektivitet, interpersonelle problemer). Samlet score: summen af ​​alle underskala-score, der spænder fra 0 til 56, med højere score, der indikerer større depressions sværhedsgrad.CDI-2-forælder: 17-elements spørgeskema administreret til forældre for at vurdere depressionsrelateret adfærd observeret hos deres børn.
Uge 28, uge ​​30
Antal deltagere, der rapporterer enhver selvmordstanker eller selvmordsadfærd i henhold til Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
C-SSRS inkluderede svar for selvmordstanker eller selvmordsadfærd i følgende 10 kategorier: 1 = ønsker at være død; 2 = Ikke-specifikke aktive selvmordstanker; 3 = Aktive selvmordstanker med en hvilken som helst metode (ikke plan) uden intention om at handle; 4 = Aktive selvmordstanker med en vis hensigt om at handle uden specifik plan; 5 = Aktive selvmordstanker med specifik plan og hensigt; 6 = Forberedende handlinger eller adfærd; 7 = Afbrudt forsøg; 8 = Afbrudt forsøg; 9 = Ikke-dødelig selvmordsforsøg; og 10 = fuldført selvmord. Antallet af deltagere med selvmordstanker eller selvmordsadfærd rapporteres. Alle selvmordstanker eller selvmordsadfærdshændelser rapporteret som TEAE'er sammen med alle andre rapporterede TEAE'er er inkluderet i AE-modulet.
Baseline, uge ​​2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
Antal deltagere, der rapporterer enhver selvmordstanker eller selvmordsadfærd i henhold til Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) ved randomiseret tilbagetrækningsbaselinebesøg (uge 28) og uge 30
Tidsramme: Uge 28, uge ​​30
C-SSRS inkluderede svar for selvmordstanker eller selvmordsadfærd i følgende 10 kategorier: 1 = ønsker at være død; 2 = Ikke-specifikke aktive selvmordstanker; 3 = Aktive selvmordstanker med en hvilken som helst metode (ikke plan) uden intention om at handle; 4 = Aktive selvmordstanker med en vis hensigt om at handle uden specifik plan; 5 = Aktive selvmordstanker med specifik plan og hensigt; 6 = Forberedende handlinger eller adfærd; 7 = Afbrudt forsøg; 8 = Afbrudt forsøg; 9 = Ikke-dødelig selvmordsforsøg; og 10 = fuldført selvmord. Antallet af deltagere med selvmordstanker eller selvmordsadfærd rapporteres. Alle selvmordstanker eller selvmordsadfærdshændelser rapporteret som TEAE'er sammen med alle andre rapporterede TEAE'er er inkluderet i AE-modulet.
Uge 28, uge ​​30

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, 15, 28, 41, 54 og 55
YGTSS-vurderingsskalaen er et semistruktureret klinikervurderingsinstrument, der giver en evaluering af antallet, frekvensen, intensiteten, kompleksiteten og interferensen af ​​motoriske og fonetiske tics. YGTSS er sammensat af 11 emner: 5 emner for motorisk tic sværhedsgrad, 5 emner for vokal tics sværhedsgrad og 1 emne for svækkelse. Hvert punkt for motorisk tic sværhedsgrad og vokal er vurderet på en 6-punkts skala (0 for ingen til 5 til svær). MTSS er summen af ​​de 5 punkter for motorisk tic sværhedsgrad og VTSS er summen af ​​de 5 punkter for vokal tics sværhedsgrad. TTS er summen af ​​MTSS og VTSS, spænder fra 0 (ingen/fraværende) til 50 (alvorlig). Højere score indikerer større sværhedsgrad/værre resultat. Baseline er defineret som den sidste måling på eller før den første dosis af den åbne undersøgelsesmedicin.
Baseline, uge ​​8, 15, 28, 41, 54 og 55
Ændring fra baseline i Tourette Syndrome-Clinical Global Impression (TS-CGI) score
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, 15, 28, 41, 54 og 55
TS-CGI-skalaen er en 7-punkts Likert-skala, der gør det muligt for klinikeren at bruge al tilgængelig information til at vurdere virkningen af ​​tics på deltagerens livskvalitet. TS-CGI er vurderet som følger: 1 (normale eller slet ingen tics), 2 (borderline), 3 (mild), 4 (moderat), 5 (markeret), 6 (alvorlig) og 7 (ekstrem, invaliderende tics). Lavere score indikerer bedre livskvalitet. Baseline er defineret som den sidste måling på eller før den første dosis af den åbne undersøgelsesmedicin.
Baseline, uge ​​8, 15, 28, 41, 54 og 55
Ændring fra baseline i Tourette Syndrome-Patient Global Impression of Impact (TS-PGII) score
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, 15, 28, 41, 54 og 55
TS-PGII er et enkelt-item spørgeskema, der beder deltageren vurdere graden af ​​påvirkning på grund af aktuelle tics (Hvor meget forstyrrer dine nuværende tics ting i dit liv?). TS-PGII bruger en 5-punkts skala, der spænder fra slet ikke (1) til meget (5), til at vurdere den samlede respons på terapien. Baseline er defineret som den sidste måling på eller før den første dosis af den åbne undersøgelsesmedicin.
Baseline, uge ​​8, 15, 28, 41, 54 og 55
Ændring fra baseline i barn og unge Gilles de la Tourettes syndrom - livskvalitet (C&A-GTS-QOL) Aktiviteter i dagligdagen (ADL) Subscale Score
Tidsramme: Baseline, uge ​​6, 28, 34, 54
C&A-GTS-QOL er et spørgeskema med 27 punkter, der beder deltageren vurdere, i hvilken grad deres livskvalitet påvirkes af deres symptomer. C&A-GTS-QOL indeholder 6 underskalaer (kognitiv, coprophenomena, psykologisk, fysisk, obsessiv-kompulsiv og ADL) og bruger en 5-punkts Likert-skala, der spænder fra intet problem til ekstremt problem. Følgende 3 spørgsmål fra 27-emne spørgeskema blev vurderet i ADL C&A-GTS-QOL underskala: Spørgsmål 2 (Havde det svært med skole- eller sportsaktiviteter?), 24 (Følte du havde brug for mere hjælp eller støtte fra andre mennesker?) og 26 ( Havde det svært ved at gå ud med andre mennesker?). Samlet score for ADL-underskalaen varierede fra 0 (intet problem) til 12 (ekstremt problem). Lavere score indikerede bedre livskvalitet. Baseline er defineret som den sidste måling på eller før den første dosis af den åbne undersøgelsesmedicin.
Baseline, uge ​​6, 28, 34, 54
Ændring fra randomiseret tilbagetrækningsbaseline (uge 28) i Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS) til uge 30
Tidsramme: Uge 28, uge ​​30
YGTSS-vurderingsskalaen er et semistruktureret klinikervurderingsinstrument, der giver en evaluering af antallet, frekvensen, intensiteten, kompleksiteten og interferensen af ​​motoriske og fonetiske tics. YGTSS er sammensat af 11 emner: 5 emner for motorisk tic sværhedsgrad, 5 emner for vokal tics sværhedsgrad og 1 emne for svækkelse. Hvert punkt for motorisk tic sværhedsgrad og vokal er vurderet på en 6-punkts skala (0 for ingen til 5 til svær). MTSS er summen af ​​de 5 punkter for motorisk tic sværhedsgrad og VTSS er summen af ​​de 5 punkter for vokal tics sværhedsgrad. TTS er summen af ​​MTSS og VTSS, spænder fra 0 (ingen/fraværende) til 50 (alvorlig). Højere score indikerer større sværhedsgrad/værre resultat. Modellen er en ANCOVA-model, der inkluderer faste effekter for behandlingsgruppe. Den randomiserede abstinensbaseline TTS og aldersgruppe ved baseline (2 niveauer: 6-11 år, 12-18 år) er inkluderet som kovariater.
Uge 28, uge ​​30

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Samarbejdspartnere

Nuvelution TS Pharma, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. maj 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. maj 2020

Studieafslutning (Faktiske)

15. maj 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. juni 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. juni 2018

Først opslået (Faktiske)

25. juni 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. november 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. november 2021

Sidst verificeret

1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TV50717-CNS-30047
  • 2016-000630-22 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tourettes syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jamaica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner