Valutazione della sicurezza e della tollerabilità di TEV-50717 a lungo termine (deutetrabenazina) per il trattamento della sindrome di Tourette nei bambini e negli adolescenti (ARTISTS)
5 novembre 2021 aggiornato da: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
Uno studio in aperto sulla sicurezza a lungo termine che comprendeva un periodo di sospensione randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco di TEV-50717 (deutetrabenazina) per il trattamento della sindrome di Tourette nei bambini e negli adolescenti
Si tratta di uno studio a braccio singolo altrimenti in aperto che include un periodo di sospensione del farmaco di 2 settimane, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato, seguito da un mantenimento o da una nuova titolazione in cieco di 3 settimane e quindi da un periodo di mantenimento.
Questo studio mira a valutare la sicurezza e l'efficacia delle compresse TEV-50717 in pazienti con tic associati a TS che hanno precedentemente completato la partecipazione a uno qualsiasi degli studi principali.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio in aperto, a braccio singolo (Parte A) che include un periodo di sospensione del farmaco randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di 2 settimane (Parte B) seguito da un mantenimento in cieco di 3 settimane o da una nuova titolazione ( Parte A ripresa), e poi un periodo di mantenimento.
Questo studio mira a valutare la sicurezza e l'efficacia delle compresse TEV-50717 in pazienti con tic associati a TS che hanno precedentemente completato la partecipazione a uno qualsiasi degli studi principali (SD-809-C-17 [Fase 1b], TV50717-CNS 30046 [ Fase 2/3] o TV50717-CNS 30060 [Fase 3]).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
228
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Buenos Aires, Argentina, C1023AAB
- Teva Investigational Site 060-1407
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Buenos Aires, Argentina, C1425AHQ
- Teva Investigational Site 060-1402
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La Plata, Argentina, 1900
- Teva Investigational Site 060-1403
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Mendoza, Argentina, 5500
- Teva Investigational Site 060-1404
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Liverpool, Australia, 2170
- Teva Investigational Site 060-1802
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Ontario
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Ajax, Ontario, Canada, L1Z0M1
- Teva Investigational Site 046-0201
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Ottawa, Ontario, Canada, K2G 1W2
- Teva Investigational Site 046-0202
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Bello, Colombia, 051050
- Teva Investigational Site 060-1503
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Pereira, Colombia, 660003
- Teva Investigational Site 060-1504
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Seoul, Corea, Repubblica di, 110-744
- Teva Investigational Site 060-1901
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Seoul, Corea, Repubblica di, 138-736
- Teva Investigational Site 060-1903
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Seoul, Corea, Repubblica di, 6351
- Teva Investigational Site 060-1902
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Herlev, Danimarca, 2730
- Teva Investigational Site 046-0302
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Odense, Danimarca, 5000
- Teva Investigational Site 046-0301
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Tomsk, Federazione Russa, 634050
- Teva Investigational Site 046-0704
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Voronezh, Federazione Russa, 394024
- Teva Investigational Site 046-0703
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Cagliari, Italia, 09121
- Teva Investigational Site 060-1005
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Catania, Italia, 95123
- Teva Investigational Site 060-1001
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Naples, Italia, 80131
- Teva Investigational Site 060-1003
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Culiacan, Messico, 80020
- Teva Investigational Site 060-1601
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Leon, Messico, 37000
- Teva Investigational Site 060-1603
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Monterrey, Messico, 64460
- Teva Investigational Site 060-1602
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Monterrey, Messico, 64610
- Teva Investigational Site 060-1604
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Gdansk, Polonia, 80-542
- Teva Investigational Site 060-1104
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Katowice, Polonia, 40-123
- Teva Investigational Site 060-1101
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Krakow, Polonia, 31503
- Teva Investigational Site 060-1105
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Poznan, Polonia, 60-693
- Teva Investigational Site 060-1102
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Warsaw, Polonia, 02-793
- Teva Investigational Site 060-1103
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Belgrade, Serbia, 11000
- Teva Investigational Site 046-1702
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Belgrade, Serbia, 11000
- Teva Investigational Site 046-1703
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Novi Sad, Serbia, 21000
- Teva Investigational Site 046-1701
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Madrid, Spagna, 28009
- Teva Investigational Site 046-0605
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Madrid, Spagna, 28922
- Teva Investigational Site 046-0602
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Malaga, Spagna, 29620
- Teva Investigational Site 046-0603
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Sevilla, Spagna, 41013
- Teva Investigational Site 046-0601
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Alabama
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Dothan, Alabama, Stati Uniti, 36303
- Teva Investigational Site 046-0104
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Arkansas
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Rogers, Arkansas, Stati Uniti, 72758
- Teva Investigational Site 046-0107
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California
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Anaheim, California, Stati Uniti, 92805
- Teva Investigational Site 046-0126
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95815
- Teva Investigational Site 046-0101
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San Diego, California, Stati Uniti, 92108
- Teva Investigational Site 046-0111
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
- Teva Investigational Site 060-0160
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Gulf Breeze, Florida, Stati Uniti, 32561-4458
- Teva Investigational Site 060-0166
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33136-2107
- Teva Investigational Site 060-0161
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
- Teva Investigational Site 046-0115
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32819
- Teva Investigational Site 060-0153
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Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
- Teva Investigational Site 046-0114
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30331
- Teva Investigational Site 046-0116
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Teva Investigational Site 060-0155
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60634
- Teva Investigational Site 060-0164
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Naperville, Illinois, Stati Uniti, 60563
- Teva Investigational Site 046-0133
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Teva Investigational Site 046-0128
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Missouri
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Bridgeton, Missouri, Stati Uniti, 63044
- Teva Investigational Site 060-0170
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Saint Charles, Missouri, Stati Uniti, 63304
- Teva Investigational Site 046-0110
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68526-9467
- Teva Investigational Site 046-0134
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New Jersey
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Voorhees, New Jersey, Stati Uniti, 08043
- Teva Investigational Site 046-0109
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Teva Investigational Site 046-0124
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New York, New York, Stati Uniti, 10036
- Teva Investigational Site 060-0154
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Rochester, New York, Stati Uniti, 14618
- Teva Investigational Site 046-0102
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73116
- Teva Investigational Site 046-0106
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29414-5834
- Teva Investigational Site 060-0169
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-2551
- Teva Investigational Site 060-0156
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75243
- Teva Investigational Site 046-0113
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Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Teva Investigational Site 060-0163
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Teva Investigational Site 046-0108
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San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78249
- Teva Investigational Site 046-0120
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Utah
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Orem, Utah, Stati Uniti, 84058
- Teva Investigational Site 046-0105
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Virginia
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Petersburg, Virginia, Stati Uniti, 23805
- Teva Investigational Site 046-0118
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Washington
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Everett, Washington, Stati Uniti, 98201-4077
- Teva Investigational Site 060-0162
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Dnipropetrovsk, Ucraina, 49101
- Teva Investigational Site 060-2003
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Kharkiv, Ucraina, 61068
- Teva Investigational Site 060-2001
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Kharkiv, Ucraina, 61153
- Teva Investigational Site 060-2002
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Kiev, Ucraina, 4080
- Teva Investigational Site 060-2007
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Kyiv, Ucraina, 4209
- Teva Investigational Site 060-2005
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Vinnytsia, Ucraina, 21005
- Teva Investigational Site 060-2006
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Budapest, Ungheria, 1021
- Teva Investigational Site 060-0901
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Szeged, Ungheria, 6725
- Teva Investigational Site 060-0902
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il paziente ha meno di 18 anni al giorno 1
- Il paziente pesa almeno 44 libbre (20 kg)
- I tic attivi del paziente stanno causando disagio o menomazione
- Il paziente è in grado di ingoiare il farmaco in studio intero
- Il paziente è in buone condizioni generali di salute
- Le donne/ragazze in età fertile i cui partner maschi sono in età fertile devono usare la contraccezione per la durata dello studio - Si applicano criteri aggiuntivi, si prega di contattare lo sperimentatore per ulteriori informazioni
Criteri di esclusione:
- Il paziente ha almeno 18 anni.
- Il paziente ha un disturbo neurologico diverso dalla TS che potrebbe oscurare la valutazione dei tic.
- Il disturbo del movimento predominante del paziente è la stereotipia (movimenti coordinati che si ripetono continuamente e in modo identico) associata al disturbo dello spettro autistico.
- Il paziente ha una diagnosi confermata di disturbo bipolare, schizofrenia o un altro disturbo psicotico.
- Il paziente presenta una depressione clinicamente significativa allo screening o al giorno 1. Nota: i pazienti che ricevono una terapia antidepressiva possono essere arruolati se in una dose stabile per almeno 6 settimane prima dello screening.
- - Il paziente ha una storia di intenti suicidari o comportamenti correlati entro 2 anni dallo screening
- Il paziente ha una storia di un precedente tentativo di suicidio effettivo, interrotto o abortito.
- Il paziente ha un parente di primo grado che ha completato il suicidio.
- Il paziente ha un disturbo ossessivo-compulsivo (OCD) clinicamente significativo al giorno 1 che, secondo l'opinione dello sperimentatore, è la causa principale della compromissione.
- Il paziente ha ricevuto un intervento comportamentale completo per tic per TS o terapia cognitivo comportamentale per DOC entro 4 settimane dallo screening.
- - Il paziente ha ricevuto un trattamento con stimolazione cerebrale profonda, stimolazione transmagnetica o stimolazione transcranica a corrente continua per la riduzione dei tic entro 4 settimane dalla visita di screening.
- Il paziente ha una malattia medica instabile o grave allo screening o al giorno 1
- Pazienti con anamnesi di torsione di punta, sindrome congenita del QT lungo, bradiaritmie o insufficienza cardiaca non compensata.
- Il paziente ha ricevuto un inibitore della monoaminossidasi entro 14 giorni dalla visita del giorno 1.
- Il paziente ha partecipato a uno studio sperimentale su un farmaco o dispositivo (ad eccezione dello studio SD-809-C-17, dello studio TV50717-CNS-30046 o dello studio TV50717-CNS-30060) e ha ricevuto IMP/intervento entro 30 giorni o 5 farmaci emivite del giorno 1, qualunque sia il più lungo.
- La paziente è una donna incinta o in allattamento o prevede di rimanere incinta durante lo studio.
- Il paziente ha una storia di, o riconosce, disturbo correlato all'alcol nei 12 mesi precedenti - Si applicano criteri aggiuntivi, si prega di contattare lo sperimentatore per ulteriori informazioni
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: TEV-50717- Parte A
Tutti i pazienti saranno sottoposti a titolazione della dose di TEV-50717 in questo studio.
I pazienti riceveranno 6 mg di TEV-50717 con il cibo la sera del giorno 1.
Lo schema di titolazione e la dose massima saranno determinati dal peso corporeo e dallo stato di compromissione del citocromo P450 2D6 (CYP2D6) dallo studio principale.
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Compresse orali da 6, 9 e 12 mg
Altri nomi:
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Sperimentale: TEV-50717- Parte B RW
TEV-50717 viene somministrato durante il periodo di 2 settimane di sospensione randomizzata del farmaco (RW) della Parte B.
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Compresse orali da 6, 9 e 12 mg
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo - Parte B RW
Il placebo viene somministrato solo durante il periodo di 2 settimane di sospensione randomizzata del farmaco (RW) della Parte B.
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Comparatore placebo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti che hanno segnalato eventi avversi emergenti (AE) durante il trattamento per le parti A e B combinate
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 55
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Gli eventi avversi sono stati analizzati per tutti i partecipanti nelle parti A e B combinati come un unico gruppo per questa misura di esito.
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che si sviluppa o peggiora in gravità durante lo svolgimento di uno studio clinico e non ha necessariamente una relazione causale con il farmaco oggetto dello studio.
Include cambiamenti clinicamente significativi come cambiamenti nei segni vitali o nei valori di laboratorio.
La relazione tra AE e trattamento è stata determinata dallo sperimentatore.
Gli eventi avversi gravi includono la morte, un evento avverso potenzialmente letale, il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, disabilità o incapacità persistente o significativa, un'anomalia congenita o un difetto alla nascita o un evento medico importante che ha messo a repentaglio il partecipante e ha richiesto un intervento medico per prevenire il esiti gravi precedentemente elencati.
Un riepilogo di altri eventi avversi non gravi e di tutti gli eventi avversi gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione degli eventi avversi segnalati.
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Dal giorno 1 alla settimana 55
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Numero di partecipanti che hanno segnalato eventi avversi emergenti (AE) durante il trattamento nella Parte B (Periodo II)
Lasso di tempo: Settimane da 28 a 30
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Gli eventi avversi sono stati analizzati per la Parte B per questa misura di esito.
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che si sviluppa o peggiora in gravità durante lo svolgimento di uno studio clinico e non ha necessariamente una relazione causale con il farmaco oggetto dello studio.
Include cambiamenti clinicamente significativi come cambiamenti nei segni vitali o nei valori di laboratorio.
La relazione tra AE e trattamento è stata determinata dallo sperimentatore.
Gli eventi avversi gravi includono la morte, un evento avverso potenzialmente letale, il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, disabilità o incapacità persistente o significativa, un'anomalia congenita o un difetto alla nascita o un evento medico importante che ha messo a repentaglio il partecipante e ha richiesto un intervento medico per prevenire il esiti gravi precedentemente elencati.
Un riepilogo di altri eventi avversi non gravi e di tutti gli eventi avversi gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione degli eventi avversi segnalati.
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Settimane da 28 a 30
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Variazione rispetto al basale nel punteggio totale del Children's Depression Inventory Second Edition (CDI-2; Parent Version).
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
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Ai genitori è stato chiesto di valutare i comportamenti dei loro figli nelle ultime 2 settimane su una scala Likert a 4 punti da "per niente" a "molto o la maggior parte delle volte".
Contiene 2 sottoscale (problemi emotivi e problemi funzionali).
Punteggio totale: somma di 2 sottoscale, che vanno da 0 a 51, con un punteggio più alto che indica più comportamenti correlati alla depressione.
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Basale, settimane 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
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Variazione rispetto al basale nel punteggio totale del Children's Depression Inventory Second Edition (CDI-2; versione autodichiarata)
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
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CDI-2 self-report: questionario di 28 voci che valuta i sintomi depressivi nei bambini di età compresa tra 7 e 17 anni con capacità di lettura e comprensione di base.
Ai bambini è stato chiesto di scegliere 1 delle 3 affermazioni che si allineano maggiormente con i loro sentimenti nelle ultime 2 settimane.
Contiene 6 sottoscale (problemi emotivi, umore negativo/sintomi fisici, autostima negativa, problemi funzionali, inefficacia, problemi interpersonali).
Punteggio totale: somma di tutti i punteggi delle sottoscale, che vanno da 0 a 56, con un punteggio più alto che indica una maggiore gravità della depressione. Genitore CDI-2: questionario di 17 domande somministrato ai genitori per valutare i comportamenti correlati alla depressione osservati nei loro figli.
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Basale, settimane 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
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Variazione rispetto al basale di astinenza randomizzata (settimana 28) nel punteggio totale della seconda edizione del Children's Depression Inventory (CDI-2; Parent Version) alla settimana 30
Lasso di tempo: Settimana 28, Settimana 30
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Ai genitori è stato chiesto di valutare i comportamenti dei loro figli nelle ultime 2 settimane su una scala Likert a 4 punti da "per niente" a "molto o la maggior parte delle volte".
Contiene 2 sottoscale (problemi emotivi e problemi funzionali).
Punteggio totale: somma di 2 sottoscale, che vanno da 0 a 51, con un punteggio più alto che indica più comportamenti correlati alla depressione.
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Settimana 28, Settimana 30
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Variazione rispetto al basale di astinenza randomizzata (settimana 28) nel punteggio totale della seconda edizione del Children's Depression Inventory (CDI-2; versione autodichiarata) alla settimana 30
Lasso di tempo: Settimana 28, Settimana 30
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CDI-2 self-report: questionario di 28 voci che valuta i sintomi depressivi nei bambini di età compresa tra 7 e 17 anni con capacità di lettura e comprensione di base.
Ai bambini è stato chiesto di scegliere 1 delle 3 affermazioni che si allineano maggiormente con i loro sentimenti nelle ultime 2 settimane.
Contiene 6 sottoscale (problemi emotivi, umore negativo/sintomi fisici, autostima negativa, problemi funzionali, inefficacia, problemi interpersonali).
Punteggio totale: somma di tutti i punteggi delle sottoscale, che vanno da 0 a 56, con un punteggio più alto che indica una maggiore gravità della depressione. Genitore CDI-2: questionario di 17 domande somministrato ai genitori per valutare i comportamenti correlati alla depressione osservati nei loro figli.
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Settimana 28, Settimana 30
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Numero di partecipanti che hanno segnalato qualsiasi idea suicida o comportamento suicida secondo la Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Lasso di tempo: Basale, settimane 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
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C-SSRS ha incluso le risposte per Ideazione suicidaria o Comportamento suicidario nelle seguenti 10 categorie: 1 = Desiderio di essere morto; 2 = Pensieri suicidari attivi non specifici; 3 = Ideazione suicidaria attiva con qualsiasi metodo (non pianificato) senza intenzione di agire; 4 = Ideazione suicidaria attiva con qualche intenzione di agire, senza un piano specifico; 5 = Ideazione suicidaria attiva con piano e intento specifico; 6 = Atti o comportamenti preparatori; 7 = Tentativo interrotto; 8 = Tentativo interrotto; 9 = Tentativo di suicidio non fatale; e 10 = suicidio completato.
Viene riportato il numero di partecipanti con qualsiasi idea suicidaria o comportamento suicidario.
Qualsiasi ideazione suicida o evento di comportamento suicida segnalato come TEAE insieme a tutti gli altri TEAE segnalati sono inclusi nel modulo AE.
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Basale, settimane 2, 4, 8, 15, 28, 34, 41, 54, 55
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Numero di partecipanti che hanno segnalato qualsiasi idea suicidaria o comportamento suicidario in base alla Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) alla visita di riferimento per astinenza randomizzata (settimana 28) e alla settimana 30
Lasso di tempo: Settimana 28, Settimana 30
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C-SSRS ha incluso le risposte per Ideazione suicidaria o Comportamento suicidario nelle seguenti 10 categorie: 1 = Desiderio di essere morto; 2 = Pensieri suicidari attivi non specifici; 3 = Ideazione suicidaria attiva con qualsiasi metodo (non pianificato) senza intenzione di agire; 4 = Ideazione suicidaria attiva con qualche intenzione di agire, senza un piano specifico; 5 = Ideazione suicidaria attiva con piano e intento specifico; 6 = Atti o comportamenti preparatori; 7 = Tentativo interrotto; 8 = Tentativo interrotto; 9 = Tentativo di suicidio non fatale; e 10 = suicidio completato.
Viene riportato il numero di partecipanti con qualsiasi idea suicidaria o comportamento suicidario.
Qualsiasi ideazione suicida o evento di comportamento suicida segnalato come TEAE insieme a tutti gli altri TEAE segnalati sono inclusi nel modulo AE.
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Settimana 28, Settimana 30
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale nel punteggio totale dei tic (TTS) della Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS)
Lasso di tempo: Basale, settimane 8, 15, 28, 41, 54 e 55
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La scala di valutazione YGTSS è uno strumento di valutazione clinica semi-strutturato che fornisce una valutazione del numero, della frequenza, dell'intensità, della complessità e dell'interferenza dei tic motori e fonici.
YGTSS è composto da 11 item: 5 item per la gravità del tic motorio, 5 item per la gravità del tic vocale e 1 item per la menomazione.
Ogni elemento per la gravità del tic motorio e vocale è valutato su una scala a 6 punti (da 0 per nessuno a 5 a grave).
MTSS è la somma dei 5 item per la gravità del tic motorio e VTSS è la somma dei 5 item per la gravità del tic vocale.
TTS è la somma di MTSS e VTSS, varia da 0 (nessuno/assente) a 50 (grave).
Punteggi più alti indicano maggiore gravità/esito peggiore.
Il basale è definito come l'ultima misurazione durante o prima della prima dose del farmaco in studio in aperto.
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Basale, settimane 8, 15, 28, 41, 54 e 55
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Variazione rispetto al basale nel punteggio Sindrome di Tourette-Impressione clinica globale (TS-CGI).
Lasso di tempo: Basale, settimane 8, 15, 28, 41, 54 e 55
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La scala TS-CGI è una scala Likert a 7 punti che consente al medico di utilizzare tutte le informazioni disponibili per valutare l'impatto dei tic sulla qualità della vita del partecipante.
Il TS-CGI è valutato come segue: 1 (normale o assente), 2 (borderline), 3 (lieve), 4 (moderato), 5 (marcato), 6 (grave) e 7 (estremo, invalidante). tic).
Punteggi più bassi indicano una migliore qualità della vita.
Il basale è definito come l'ultima misurazione durante o prima della prima dose del farmaco in studio in aperto.
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Basale, settimane 8, 15, 28, 41, 54 e 55
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Variazione rispetto al basale nel punteggio della Sindrome di Tourette-Patient Global Impression of Impact (TS-PGII).
Lasso di tempo: Basale, settimane 8, 15, 28, 41, 54 e 55
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Il TS-PGII è un questionario a voce singola che chiede al partecipante di valutare il grado di impatto dovuto ai tic attuali (quanto i tuoi tic attuali sconvolgono le cose nella tua vita?).
Il TS-PGII utilizza una scala a 5 punti, che va da per niente (1) a molto (5), per valutare la risposta complessiva alla terapia.
Il basale è definito come l'ultima misurazione durante o prima della prima dose del farmaco in studio in aperto.
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Basale, settimane 8, 15, 28, 41, 54 e 55
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Variazione rispetto al basale nel bambino e nell'adolescente Sindrome di Gilles de la Tourette - Qualità della vita (C&A-GTS-QOL) Punteggio della sottoscala delle attività della vita quotidiana (ADL)
Lasso di tempo: Basale, settimane 6, 28, 34, 54
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C&A-GTS-QOL è un questionario di 27 voci che chiede ai partecipanti di valutare la misura in cui la loro qualità di vita è influenzata dai loro sintomi.
C&A-GTS-QOL contiene 6 sottoscale (cognitivo, coprofenomeni, psicologico, fisico, ossessivo-compulsivo e ADL) e utilizza una scala Likert a 5 punti che va da nessun problema a problema estremo.
Le seguenti 3 domande del questionario a 27 item sono state valutate nella sottoscala ADL C&A-GTS-QOL: Domanda 2 (Hai avuto difficoltà con le attività scolastiche o sportive?), 24 (Sentivi di aver bisogno di più aiuto o supporto da parte di altre persone?) e 26 ( Ha avuto difficoltà ad uscire con altre persone?).
Il punteggio totale della sottoscala ADL variava da 0 (nessun problema) a 12 (problema estremo).
Il punteggio più basso indicava una migliore qualità della vita.
Il basale è definito come l'ultima misurazione durante o prima della prima dose del farmaco in studio in aperto.
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Basale, settimane 6, 28, 34, 54
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Passaggio dal basale di astinenza randomizzata (settimana 28) nel punteggio totale dei tic (TTS) della Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) alla settimana 30
Lasso di tempo: Settimana 28, Settimana 30
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La scala di valutazione YGTSS è uno strumento di valutazione clinica semi-strutturato che fornisce una valutazione del numero, della frequenza, dell'intensità, della complessità e dell'interferenza dei tic motori e fonici.
YGTSS è composto da 11 item: 5 item per la gravità del tic motorio, 5 item per la gravità del tic vocale e 1 item per la menomazione.
Ogni elemento per la gravità del tic motorio e vocale è valutato su una scala a 6 punti (da 0 per nessuno a 5 a grave).
MTSS è la somma dei 5 item per la gravità del tic motorio e VTSS è la somma dei 5 item per la gravità del tic vocale.
TTS è la somma di MTSS e VTSS, varia da 0 (nessuno/assente) a 50 (grave).
Punteggi più alti indicano maggiore gravità/esito peggiore.
Il modello è un modello ANCOVA che include effetti fissi per gruppo di trattamento.
Il TTS al basale di ritiro randomizzato e il gruppo di età al basale (2 livelli: 6-11 anni, 12-18 anni) sono inclusi come covariate.
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Settimana 28, Settimana 30
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
25 maggio 2018
Completamento primario (Effettivo)
15 maggio 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
15 maggio 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 giugno 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 giugno 2018
Primo Inserito (Effettivo)
25 giugno 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
9 novembre 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 novembre 2021
Ultimo verificato
1 novembre 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disordini mentali
- Processi patologici
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Patologia
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie dei gangli basali
- Disturbi del movimento
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Disturbi del neurosviluppo
- Disturbi da tic
- Sindrome
- Sindrome di Tourette
Altri numeri di identificazione dello studio
- TV50717-CNS-30047
- 2016-000630-22 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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