Zkušební verze DFMO pro pokročilé rozšířené použití

Kritéria pro zařazení:

• Věk: 0-30 let v době prvotní diagnózy.
• Diagnóza: Histologické ověření buď v době původní diagnózy, nebo v předchozím relapsu vysoce rizikového neuroblastomu, meduloblastomu, atypického teratoidního rhabdoidního tumoru, embryonálního tumoru s hojným neuropilem a pravými rozetami, ependymoblastomu, meduloepiteliomu a dalších vzácných dětských MYC/ODCLet72LIN řízené nádory (každý typ bude tvořit novou podskupinu).

• Stav onemocnění: Subjekty musí spadat do jedné z následujících kategorií onemocnění:

  1. Pacienti s vysokým rizikem neuroblastomu, kteří dokončili standardní léčbu předem a nejsou způsobilí pro NMTRC014.
  2. Pacienti s meduloblastomem, kteří dokončili standardní léčbu.
  3. Pacienti s relapsem/refrakterním neuroblastomem, kteří dokončili standardní léčbu.
  4. Vzácné nádory se zvýšenou expresí LIN28 nebo amplifikací MYCN nebo zvýšenou regulací ornitindekarboxylázy, kteří dokončili standardní léčebné terapie.
• Subjekty se nemohou zapsat do studií DFMO NMTRC002, NMTRC003, NMTRC010 nebo NMTRC014.
• Negativní těhotenský test v séru nebo moči je vyžadován u žen ve fertilním věku (začátek menstruace nebo ≥13 let).
• Subjekty v postpubertální studii muži i ženy musí souhlasit s používáním jedné z nejúčinnějších metod antikoncepce během léčby a po dobu šesti měsíců po jejím ukončení. Mezi tyto metody patří úplná abstinence (bez sexu), perorální antikoncepce ("pilulka"), nitroděložní tělísko (IUD), implantáty levonorgestrolu (Norplant) nebo injekce medroxyprogesteronacetátu (výstřely Depo-provera). Pokud jeden z nich nelze použít, doporučuje se antikoncepční pěna s kondomem.
• Informovaný souhlas: Všechny subjekty a/nebo zákonní zástupci musí podepsat informovaný písemný souhlas. V případě potřeby bude souhlas získán v souladu s institucionálními pokyny

Kritéria vyloučení:

• BSA (m2) z
• Testované léky: Subjekty, které v současné době dostávají jiný testovaný lék, jsou vyloučeny z účasti.