En middels utvidet bruksprøve av DFMO

Inklusjonskriterier:

• Alder: 0-30 år ved førstegangsdiagnose.
• Diagnose: Histologisk verifisering enten på tidspunktet for den opprinnelige diagnosen eller et tidligere tilbakefall av høyrisikonevroblastom, medulloblastom, atypisk teratoid rhabdoideumsvulst, embryonal svulst med rikelig nevropil og ekte rosetter, ependymoblastom, medulloepiteliom og andre sjeldne pediatriske L7IN28/ODCL eller MYC. drevne svulster (hver type vil danne en ny undergruppe).

• Sykdomsstatus: Forsøkspersonene må være i en av følgende sykdomskategorier:

  1. Høyrisiko-nevroblastompasienter som har fullført standardbehandling på forhånd og ikke er kvalifisert for NMTRC014.
  2. Medulloblastompasienter som har fullført standardbehandlingsbehandlinger.
  3. Residivpasienter/refraktære nevroblastompasienter som har fullført standardbehandlinger.
  4. Sjeldne svulster med økt LIN28-ekspresjon eller MYCN-amplifikasjon eller oppregulering av ornitindekarboksylase som har fullført standardbehandlingsbehandlinger.
• Emner er ikke kvalifisert til å melde seg på DFMO-studiene NMTRC002, NMTRC003, NMTRC010 eller NMTRC014.
• En negativ serum- eller uringraviditetstest er nødvendig for kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder (begynnende menstruasjon eller ≥13 år).
• Både mannlige og kvinnelige forsøkspersoner etter puberteten må godta å bruke en av de mer effektive prevensjonsmetodene under behandlingen og i seks måneder etter at behandlingen er stoppet. Disse metodene inkluderer total avholdenhet (ingen sex), orale prevensjonsmidler ("pillen"), en intrauterin enhet (IUD), levonorgestrol-implantater (Norplant), eller medroksyprogesteronacetat-injeksjoner (Depo-provera-skudd). Dersom en av disse ikke kan brukes, anbefales prevensjonsskum med kondom.
• Informert samtykke: Alle forsøkspersoner og/eller juridiske foresatte må signere informert skriftlig samtykke. Samtykke, når det er hensiktsmessig, vil bli innhentet i henhold til institusjonelle retningslinjer

Ekskluderingskriterier:

• BSA (m2) av
• Undersøkelsesmedisiner: Forsøkspersoner som for øyeblikket får et annet undersøkelsesmiddel er ekskludert fra deltakelse.