En mellemliggende udvidet brugsprøve af DFMO

Inklusionskriterier:

• Alder: 0-30 år på tidspunktet for den første diagnose.
• Diagnose: Histologisk verifikation på enten tidspunktet for den oprindelige diagnose eller et tidligere tilbagefald af højrisiko-neuroblastom, medulloblastom, atypisk teratoide rhabdoidtumor, embryonal tumor med rigelig neuropil og ægte rosetter, ependymoblastom, medulloepitheliom og andre sjældne pædiatriske L7C, ODCL eller ODCL. drevne tumorer (hver type vil danne en ny undergruppe).

• Sygdomsstatus: Forsøgspersoner skal være i en af ​​følgende sygdomskategorier:

  1. Højrisiko-neuroblastompatienter, der har afsluttet standardbehandling på forhånd og ikke er berettiget til NMTRC014.
  2. Medulloblastompatienter, der har gennemført standardbehandlinger.
  3. Patienter med tilbagefald/refraktær neuroblastom, som har gennemført standardbehandlingsbehandlinger.
  4. Sjældne tumorer med øget LIN28-ekspression eller MYCN-amplifikation eller opregulering af ornithin-decarboxylase, som har gennemført standardbehandlingsbehandlinger.
• Emner er ikke kvalificerede til at tilmelde sig DFMO-studierne NMTRC002, NMTRC003, NMTRC010 eller NMTRC014.
• En negativ serum- eller uringraviditetstest er påkrævet for kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder (begyndelse af menstruation eller ≥13 år).
• Både mandlige og kvindelige post-pubertale forsøgspersoner skal acceptere at bruge en af ​​de mere effektive præventionsmetoder under behandlingen og i seks måneder efter behandlingen er stoppet. Disse metoder omfatter total afholdenhed (ingen sex), orale præventionsmidler ("pillen"), en intrauterin enhed (IUD), levonorgestrol-implantater (Norplant) eller medroxyprogesteronacetat-injektioner (Depo-provera-skud). Hvis en af ​​disse ikke kan bruges, anbefales svangerskabsforebyggende skum med kondom.
• Informeret samtykke: Alle forsøgspersoner og/eller juridiske værger skal underskrive informeret skriftligt samtykke. Samtykke, når det er relevant, vil blive indhentet i henhold til institutionelle retningslinjer

Ekskluderingskriterier:

• BSA (m2) af
• Undersøgelsesmedicin: Forsøgspersoner, der i øjeblikket modtager et andet forsøgslægemiddel, er udelukket fra deltagelse.