Een tussentijdse proef voor uitgebreid gebruik van DFMO

Inclusiecriteria:

• Leeftijd: 0-30 jaar op het moment van de eerste diagnose.
• Diagnose: histologische verificatie op het moment van de oorspronkelijke diagnose of een eerdere terugval van hoogrisico neuroblastoom, medulloblastoom, atypische teratoïde rhabdoïde tumor, embryonale tumor met overvloedige neuropil en echte rozetten, ependymoblastoom, medulloepithelioom en andere zeldzame pediatrische MYC, ODC of LIN28/Let7 gedreven tumoren (elk type zal een nieuwe subgroep vormen).

• Ziektestatus: Proefpersonen moeten in een van de volgende ziektecategorieën vallen:

  1. Neuroblastoompatiënten met een hoog risico die de standaardbehandeling vooraf hebben voltooid en niet in aanmerking komen voor NMTRC014.
  2. Medulloblastoompatiënten die standaardbehandelingen hebben voltooid.
  3. Patiënten met recidiverend/refractair neuroblastoom die standaardbehandelingen hebben voltooid.
  4. Zeldzame tumoren met verhoogde LIN28-expressie of MYCN-amplificatie of verhoogde regulatie van ornithine-decarboxylase die standaardbehandelingen hebben voltooid.
• Proefpersonen komen niet in aanmerking om zich in te schrijven voor DFMO-onderzoeken NMTRC002, NMTRC003, NMTRC010 of NMTRC014.
• Een negatieve zwangerschapstest in serum of urine is vereist voor vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden (begin van de menstruatie of ≥13 jaar).
• Zowel mannelijke als vrouwelijke postpuberale proefpersonen moeten ermee instemmen een van de effectievere anticonceptiemethoden te gebruiken tijdens de behandeling en gedurende zes maanden nadat de behandeling is gestopt. Deze methoden omvatten totale onthouding (geen seks), orale anticonceptiva ("de pil"), een intra-uterien apparaat (IUD), levonorgestrol-implantaten (Norplant) of injecties met medroxyprogesteronacetaat (Depo-provera-opnamen). Als een van deze niet kan worden gebruikt, wordt anticonceptieschuim met een condoom aanbevolen.
• Geïnformeerde toestemming: Alle proefpersonen en/of wettelijke voogden moeten geïnformeerde schriftelijke toestemming ondertekenen. Instemming, indien van toepassing, zal worden verkregen volgens de richtlijnen van de instelling

Uitsluitingscriteria:

• BSA (m2) van
• Geneesmiddelen voor onderzoek: Proefpersonen die momenteel een ander geneesmiddel in onderzoek krijgen, zijn uitgesloten van deelname.