DFMO:n keskitason laajennetun käytön kokeilu

Sisällyttämiskriteerit:

• Ikä: 0-30 vuotta alkuperäisen diagnoosin aikaan.
• Diagnoosi: Histologinen vahvistus joko alkuperäisen diagnoosin tai korkean riskin neuroblastooman, medulloblastooman, epätyypillisen teratoidisen rabdoidikasvaimen, alkion kasvaimen, jossa on runsaasti neuropilleja ja todellisia ruusukkeita, ependimoblastooman, medulloepiteliooman ja muiden harvinaisten lasten MYC:n, ODC:n tai LIN28/L:n uusiutumisen yhteydessä. aiheuttamat kasvaimet (jokainen tyyppi muodostaa uuden alajoukon).

• Sairauden tila: Tutkittavien on kuuluttava johonkin seuraavista sairausluokista:

  1. Korkean riskin neuroblastoomapotilaat, jotka ovat saaneet päätökseen tavallisen hoidon ennakkohoidon ja jotka eivät ole oikeutettuja NMTRC014:ään.
  2. Medulloblastoomapotilaat, jotka ovat suorittaneet tavanomaiset hoitohoidot.
  3. Relapsoitunut/refraktorinen neuroblastoomapotilaat, jotka ovat saaneet päätökseen normaalit hoitomuodot.
  4. Harvinaiset kasvaimet, joilla on lisääntynyt LIN28:n ilmentyminen tai MYCN:n vahvistuminen tai ornitiinidekarboksylaasin säätely, jotka ovat saaneet päätökseen normaalit hoitohoidot.
• Koehenkilöt eivät voi ilmoittautua DFMO-tutkimuksiin NMTRC002, NMTRC003, NMTRC010 tai NMTRC014.
• Negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti vaaditaan hedelmällisessä iässä olevilta naisilta (kuukautisten alkaminen tai ≥13 vuoden ikä).
• Sekä miesten että naisten postpuberteetin tutkimushenkilöiden on suostuttava käyttämään yhtä tehokkaammista ehkäisymenetelmistä hoidon aikana ja kuuden kuukauden ajan hoidon lopettamisen jälkeen. Näihin menetelmiin kuuluvat täydellinen raittius (ei seksiä), oraaliset ehkäisyvalmisteet ("pilleri"), kohdunsisäinen laite (IUD), levonorgestroli-implantaatti (Norplant) tai medroksiprogesteroniasetaattiinjektio (Depo-provera-pistokset). Jos jotakin näistä ei voida käyttää, suositellaan ehkäisyvaahtoa ja kondomia.
• Tietoinen suostumus: Kaikkien tutkittavien ja/tai laillisten huoltajien on allekirjoitettava tietoinen kirjallinen suostumus. Hyväksyntä hankitaan tarvittaessa toimielinten ohjeiden mukaisesti

Poissulkemiskriteerit:

• BSA (m2).
• Tutkimuslääkkeet: Koehenkilöt, jotka saavat parhaillaan toista tutkimuslääkettä, suljetaan pois osallistumisesta.