Un essai d'utilisation étendue intermédiaire de DFMO

Critère d'intégration:

• Âge : 0-30 ans au moment du diagnostic initial.
• Diagnostic : Vérification histologique au moment du diagnostic initial ou d'une rechute antérieure de neuroblastome à haut risque, de médulloblastome, de tumeur rhabdoïde tératoïde atypique, de tumeur embryonnaire avec un neuropile abondant et de vraies rosettes, d'épendymoblastome, de médulloépithéliome et d'autres MYC pédiatriques rares, ODC ou LIN28/Let7 tumeurs entraînées (chaque type formera un nouveau sous-ensemble).

• Statut de la maladie : les sujets doivent appartenir à l'une des catégories de maladies suivantes :

  1. Patients atteints de neuroblastome à haut risque qui ont suivi un traitement initial standard et qui ne sont pas éligibles au NMTRC014.
  2. Patients atteints de médulloblastome qui ont terminé les traitements standard de soins.
  3. Patients atteints de neuroblastome en rechute/réfractaire qui ont terminé les traitements standard de soins.
  4. Tumeurs rares avec augmentation de l'expression de LIN28 ou amplification de MYCN ou régulation à la hausse de l'ornithine décarboxylase qui ont terminé les traitements standard de soins.
• Les sujets ne sont pas éligibles pour s'inscrire aux études DFMO NMTRC002, NMTRC003, NMTRC010 ou NMTRC014.
• Un test de grossesse sérique ou urinaire négatif est requis pour les femmes en âge de procréer (apparition des règles ou âge ≥ 13 ans).
• Les sujets masculins et féminins de l'étude post-pubère doivent accepter d'utiliser l'une des méthodes de contraception les plus efficaces pendant le traitement et pendant six mois après l'arrêt du traitement. Ces méthodes comprennent l'abstinence totale (pas de relations sexuelles), les contraceptifs oraux ("la pilule"), un dispositif intra-utérin (DIU), des implants de lévonorgestrol (Norplant) ou des injections d'acétate de médroxyprogestérone (injections de Depo-provera). Si l'un d'entre eux ne peut pas être utilisé, une mousse contraceptive avec un préservatif est recommandée.
• Consentement éclairé : Tous les sujets et/ou tuteurs légaux doivent signer un consentement écrit éclairé. L'assentiment, le cas échéant, sera obtenu conformément aux directives institutionnelles

Critère d'exclusion:

• Surface habitable (m2) de
• Médicaments expérimentaux : les sujets qui reçoivent actuellement un autre médicament expérimental sont exclus de la participation.