Una prova di utilizzo esteso intermedio di DFMO

Criterio di inclusione:

• Età: 0-30 anni al momento della diagnosi iniziale.
• Diagnosi: verifica istologica al momento della diagnosi originale o di una precedente recidiva di neuroblastoma ad alto rischio, medulloblastoma, tumore rabdoide teratoide atipico, tumore embrionale con neuropilo abbondante e rosette vere, ependimoblastoma, medulloepitelioma e altri rari MYC pediatrici, ODC o LIN28/Let7 tumori guidati (ogni tipo formerà un nuovo sottoinsieme).

• Stato della malattia: i soggetti devono appartenere a una delle seguenti categorie di malattie:

  1. Pazienti con neuroblastoma ad alto rischio che hanno completato la terapia standard di cura iniziale e non sono idonei per NMTRC014.
  2. Pazienti con medulloblastoma che hanno completato le terapie standard di cura.
  3. Pazienti con neuroblastoma recidivato/refrattario che hanno completato le terapie standard di cura.
  4. Tumori rari con aumento dell'espressione di LIN28 o amplificazione di MYCN o aumento della regolazione dell'ornitina decarbossilasi che hanno completato le terapie standard di cura.
• I soggetti non possono iscriversi agli studi DFMO NMTRC002, NMTRC003, NMTRC010 o NMTRC014.
• Un test di gravidanza su siero o urina negativo è richiesto per i soggetti di sesso femminile in età fertile (inizio delle mestruazioni o ≥13 anni di età).
• I soggetti dello studio post-puberale sia maschi che femmine devono accettare di utilizzare uno dei metodi di controllo delle nascite più efficaci durante il trattamento e per sei mesi dopo l'interruzione del trattamento. Questi metodi includono l'astinenza totale (niente sesso), contraccettivi orali ("la pillola"), un dispositivo intrauterino (IUD), impianti di levonorgestrolo (Norplant) o iniezioni di medrossiprogesterone acetato (depo-provera). Se uno di questi non può essere utilizzato, si consiglia la schiuma contraccettiva con preservativo.
• Consenso informato: tutti i soggetti e/oi tutori legali devono firmare il consenso informato scritto. L'assenso, ove opportuno, sarà ottenuto secondo le linee guida istituzionali

Criteri di esclusione:

• BSA (m2) di
• Farmaci sperimentali: i soggetti che stanno attualmente ricevendo un altro farmaco sperimentale sono esclusi dalla partecipazione.