Um teste intermediário de uso expandido do DFMO

Critério de inclusão:

• Idade: 0-30 anos no momento do diagnóstico inicial.
• Diagnóstico: Verificação histológica no momento do diagnóstico original ou uma recidiva anterior de neuroblastoma de alto risco, meduloblastoma, tumor teratóide rabdóide atípico, tumor embrionário com neurópilo abundante e rosetas verdadeiras, ependimoblastoma, meduloepitelioma e outros MYC pediátricos raros, ODC ou LIN28/Let7 tumores direcionados (cada tipo formará um novo subconjunto).

• Status da doença: Os indivíduos devem estar em uma das seguintes categorias de doenças:

  1. Pacientes com neuroblastoma de alto risco que concluíram a terapia inicial padrão de tratamento e não são elegíveis para NMTRC014.
  2. Pacientes com meduloblastoma que concluíram as terapias padrão de tratamento.
  3. Pacientes com neuroblastoma recidivante/refratário que concluíram as terapias padrão de tratamento.
  4. Tumores raros com aumento da expressão de LIN28 ou amplificação de MYCN ou regulação positiva de ornitina descarboxilase que concluíram as terapias padrão de tratamento.
• Os indivíduos não são elegíveis para se inscrever nos estudos DFMO NMTRC002, NMTRC003, NMTRC010 ou NMTRC014.
• Um teste de gravidez de soro ou urina negativo é necessário para mulheres com potencial para engravidar (início da menstruação ou ≥13 anos de idade).
• Ambos os sujeitos do estudo pós-púberes, tanto homens quanto mulheres, precisam concordar em usar um dos métodos de controle de natalidade mais eficazes durante o tratamento e por seis meses após a interrupção do tratamento. Esses métodos incluem abstinência total (sem sexo), contraceptivos orais ("pílula"), dispositivo intrauterino (DIU), implantes de levonorgestrol (Norplant) ou injeções de acetato de medroxiprogesterona (injeções de Depo-provera). Se um deles não puder ser usado, recomenda-se espuma anticoncepcional com camisinha.
• Consentimento Informado: Todos os sujeitos e/ou responsáveis ​​legais devem assinar o consentimento informado por escrito. O assentimento, quando for o caso, será obtido de acordo com as diretrizes institucionais

Critério de exclusão:

• BSA (m2) de
• Medicamentos em investigação: Os indivíduos que estão atualmente recebendo outro medicamento em investigação são excluídos da participação.