Una prueba intermedia de uso ampliado de DFMO

Criterios de inclusión:

• Edad: 0-30 años en el momento del diagnóstico inicial.
• Diagnóstico: verificación histológica ya sea en el momento del diagnóstico original o una recaída previa de neuroblastoma de alto riesgo, meduloblastoma, tumor rabdoide teratoide atípico, tumor embrionario con abundante neuropilo y rosetas verdaderas, ependymoblastoma, meduloepitelioma y otros MYC, ODC o LIN pediátricos raros28/Let7 tumores impulsados ​​(cada tipo formará un nuevo subconjunto).

• Estado de la enfermedad: los sujetos deben estar en una de las siguientes categorías de enfermedades:

  1. Pacientes con neuroblastoma de alto riesgo que han completado la terapia estándar de atención inicial y no son elegibles para NMTRC014.
  2. Pacientes de meduloblastoma que han completado las terapias estándar de atención.
  3. Pacientes con neuroblastoma recidivante/refractario que hayan completado las terapias estándar de atención.
  4. Tumores raros con aumento de la expresión de LIN28 o amplificación de MYCN o regulación positiva de la ornitina descarboxilasa que han completado las terapias de atención estándar.
• Los sujetos no son elegibles para inscribirse en los estudios DFMO NMTRC002, NMTRC003, NMTRC010 o NMTRC014.
• Se requiere una prueba de embarazo en suero u orina negativa para mujeres en edad fértil (inicio de la menstruación o ≥13 años de edad).
• Tanto los sujetos del estudio pospuberales masculinos como femeninos deben aceptar usar uno de los métodos anticonceptivos más efectivos durante el tratamiento y durante los seis meses posteriores a la finalización del tratamiento. Estos métodos incluyen abstinencia total (sin sexo), anticonceptivos orales ("la píldora"), un dispositivo intrauterino (DIU), implantes de levonorgestrol (Norplant) o inyecciones de acetato de medroxiprogesterona (inyecciones Depo-provera). Si no se puede usar uno de estos, se recomienda espuma anticonceptiva con condón.
• Consentimiento informado: Todos los sujetos y/o tutores legales deben firmar el consentimiento informado por escrito. El consentimiento, cuando corresponda, se obtendrá de acuerdo con las pautas institucionales.

Criterio de exclusión:

• SBA (m2) de
• Fármacos en investigación: los sujetos que actualmente reciben otro fármaco en investigación están excluidos de la participación.