Hodnocení bezpečnosti po léčbě indukcí imunitní tolerance Turoctocog Alfa u pacientů s hemofilií A po vývoji inhibitoru ve studii NN7170-4213
2. července 2020 aktualizováno: Novo Nordisk A/S
Tato studie se provádí v Asii, Evropě a Spojených státech amerických (USA).
Cílem studie je zhodnotit bezpečnost léčby indukcí imunitní tolerance (ITI) turoktokogem alfa (rekombinantním faktorem VIII) u pacientů, u kterých se vytvořily neutralizační protilátky proti faktoru VIII po expozici subkutánnímu turoctokog alfa pegolu během účasti na NN7170-4213 ( NCT02994407)
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
1
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Sofia, Bulharsko, 1527
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Nantes Cedex 1, Francie, 44093
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bornova-IZMIR, Krocan, 35100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10249
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Duisburg, Německo, 47051
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Homburg, Německo, 66421
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Wien, Rakousko, 1090
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Oxford, Spojené království, OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Sheffield, Spojené království, S10 2JF
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Belgrade, Srbsko, 11070
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nis, Srbsko, 18000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Novi Sad, Srbsko, 21000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Předchozí účast ve studii NN7170-4213 (muž, věk alespoň 18 let (část A) a věk alespoň 12 let (část B))
- Vývoj potvrzené neutralizační protilátky s vysokým titrem proti faktoru VIII (větší než 5 jednotek Bethesda) po expozici subkutánnímu turoctokog alfa pegolu ve studii NN7170-4213 nebo vývoj potvrzeného klinicky relevantního inhibitoru nízkého titru (alespoň 0,6 až nižší nebo rovný 5 Bethesda Unit), definované jako měření aktivity faktoru VIII (zotavení) a/nebo vzor krvácení indikující nedostatečnou klinickou odpověď na léčbu faktorem VIII
Kritéria vyloučení:
- Známá nebo suspektní přecitlivělost na zkušební produkt(y) nebo příbuzné produkty, definovaná jako alergické reakce
- Účast v jiné klinické studii do 1 měsíce před screeningem (kromě účasti na NN7170-4213)
- Jakákoli porucha, kromě stavů spojených s hemofilií A, která by podle názoru zkoušejícího mohla ohrozit bezpečnost pacientů nebo dodržování protokolu
- V současné době podstupuje léčbu indukcí imunitní tolerance přípravkem obsahujícím faktor VIII jiným než turoctokog alfa
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Tuoctocog alfa
|
Intravenózní (i.v., pod kůži) podání. Maximální dávka 200 IU/kg denně. Maximální doba léčby pro tuto studii je 24 měsíců a pacient (pacienti) bude pozván k návštěvě kliniky každý 3. měsíc. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet nežádoucích příhod
Časové okno: Měsíc 0 – až měsíc 12
|
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka, kterému byl podáván léčivý přípravek, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou.
|
Měsíc 0 – až měsíc 12
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Reakce na léčbu FVIII ITI (úspěch, částečný úspěch, neúspěch, jiné)
Časové okno: 12. měsíc
|
Odpověď na léčbu ITI byla kategorizována jako: 1. Úspěch: Nedetekovatelný titr inhibitoru <0,6 jednotek bethesda (BU) (nebo dolní mez kvantifikace [LLoQ], pokud je vyšší než 0,6 BU); Normalizovaná výtěžnost FVIII in vivo, definovaná jako ≥0,013 mezinárodních jednotek (IU) na mililitr na IU na kilogram ((IU/ml)/(IU/kg)) (66 % očekávané přírůstkové výtěžnosti); Poločas turoctocogu alfa ≥7 hodin (na základě aktivity FVIII) po 72 hodinách vymývacího období bez léčby.
2. Částečný úspěch: Titr inhibitoru ≤5 BU; Klinický účinek terapie turoctokogem alfa podle posouzení zkoušejícího.
3. Selhání (muselo být splněno jedno kritérium): Nedosažení definovaného úspěchu nebo částečného úspěchu po 24 měsících léčby ITI turoctokogem alfa; Pokles titru inhibitoru po 12 měsících léčby ITI <20 % ve srovnání s maximálním titrem.
4. Jiné: Účastníci, kteří nesplňují výše uvedená kritéria, např.
předčasné ukončení léčby ITI, nedodržování doporučeného protokolu ITI atd.
|
12. měsíc
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
12. června 2018
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
19. června 2019
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
19. června 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. června 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. července 2018
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
17. července 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
7. července 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. července 2020
Naposledy ověřeno
1. července 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NN7170-4345
- U1111-1187-7323 (JINÝ: WHO)
- 2016-003821-40 (EUDRACT_NUMBER)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Podle závazku společnosti Novo Nordisk zveřejňovat informace na webu novonordisk-trials.com
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .