Evaluering af sikkerhed efter immuntolerance-induktionsbehandling med Turoctocog Alfa hos patienter med hæmofili A efter inhibitorudvikling i NN7170-4213-forsøg
2. juli 2020 opdateret af: Novo Nordisk A/S
Dette forsøg udføres i Asien, Europa og USA (USA).
Formålet med forsøget er at evaluere sikkerheden af immuntoleranceinduktion (ITI) behandling med turoctocog alfa (en rekombinant faktor VIII) hos patienter, som har udviklet neutraliserende antistoffer mod faktor VIII efter eksponering for subkutan turoctocog alfa pegol under deltagelse i NN7170-4213 ( NCT02994407)
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
1
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Sofia, Bulgarien, 1527
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2JF
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Nantes Cedex 1, Frankrig, 44093
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bornova-IZMIR, Kalkun, 35100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Belgrade, Serbien, 11070
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nis, Serbien, 18000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Novi Sad, Serbien, 21000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10249
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Duisburg, Tyskland, 47051
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Homburg, Tyskland, 66421
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Wien, Østrig, 1090
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Tidligere deltagelse i NN7170-4213 forsøget (mand, alder mindst 18 år (del A) og alder mindst 12 år (del B))
- Udvikling af et bekræftet neutraliserende antistof med høj titer mod faktor VIII (større end 5 Bethesda-enheder) efter eksponering for subkutan turoctocog alfa-pegol i NN7170-4213-studiet eller udvikling af en bekræftet klinisk relevant lavtiter-hæmmer (mindst 0,6 til under eller lig med 5 Bethesda Unit), defineret som faktor VIII aktivitetsmål (restitution) og/eller blødningsmønster, der indikerer manglende klinisk respons på faktor VIII-behandling
Ekskluderingskriterier:
- Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for forsøgsprodukter eller relaterede produkter, defineret som allergiske reaktioner
- Deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for 1 måned før screening (undtagen deltagelse i NN7170-4213)
- Enhver lidelse, undtagen tilstande forbundet med hæmofili A, som efter investigators mening kan bringe patienters sikkerhed eller overholdelse af protokollen i fare
- Modtager i øjeblikket immuntolerance-induktionsbehandling med et andet faktor VIII-holdigt produkt end turoctocog alfa
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: Turoctocog alfa
|
Intravenøs (i.v., under huden) administration. En maksimal dosis på 200 IE/kg dagligt. Den maksimale behandlingsperiode for dette forsøg er 24 måneder, og patienten/patienterne vil blive indkaldt til besøg på klinikken hver 3. måned. |
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal uønskede hændelser
Tidsramme: Måned 0 - op til måned 12
|
En uønsket hændelse (AE) var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der fik et lægemiddel, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling.
|
Måned 0 - op til måned 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Respons på FVIII ITI-behandling (succes, delvis succes, fiasko, andet)
Tidsramme: Måned 12
|
ITI-behandlingsrespons blev kategoriseret som: 1. Succes: Upåviselig inhibitortiter <0,6 bethesda-enheder (BU) (eller nedre kvantificeringsgrænse [LLoQ], hvis over 0,6 BU); Normaliseret FVIII in vivo-genvinding, defineret som ≥0,013 internationale enheder (IE) pr. milliliter pr. IE pr. turoctocog alfa halveringstid ≥7 timer (baseret på FVIII-aktivitet) efter 72 timers behandlingsfri udvaskningsperiode.
2. Delvis succes: Inhibitortiter ≤5 BU; Klinisk effekt af turoctocog alfa-behandling som vurderet af investigator.
3. Fejl (et kriterium skulle være opfyldt): Manglende opnåelse af defineret succes eller delvis succes efter 24 måneders ITI-behandling med turoctocog alfa; Fald i hæmmertiter efter 12 måneders ITI-behandling <20 % sammenlignet med toptiter.
4. Andet: Deltagere, der ikke opfylder ovenstående kriterier, f.eks.
tidlig tilbagetrækning fra ITI-behandling, manglende overholdelse af anbefalet ITI-protokol mm.
|
Måned 12
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
12. juni 2018
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
19. juni 2019
Studieafslutning (FAKTISKE)
19. juni 2019
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
12. juni 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
3. juli 2018
Først opslået (FAKTISKE)
17. juli 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
7. juli 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
2. juli 2020
Sidst verificeret
1. juli 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NN7170-4345
- U1111-1187-7323 (ANDET: WHO)
- 2016-003821-40 (EUDRACT_NUMBER)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Ifølge Novo Nordisks oplysningsforpligtelse på novonordisk-trials.com
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .