Turvallisuuden arviointi Turoctocog Alfa -hoidon jälkeen hemofilia A -inhibiittorin kehittämisen jälkeen NN7170-4213 -tutkimuksessa
torstai 2. heinäkuuta 2020 päivittänyt: Novo Nordisk A/S
Tämä koe suoritetaan Aasiassa, Euroopassa ja Amerikan Yhdysvalloissa (USA).
Tutkimuksen tavoitteena on arvioida immuunitoleranssin induktiohoidon (ITI) turvallisuutta turoktokogialfalla (yhdistelmä-DNA-tekninen tekijä VIII) potilailla, joille on kehittynyt neutraloivia vasta-aineita tekijä VIII:a vastaan altistuttuaan ihonalaiselle turoktokogialfapegolille osallistuessaan NN7170-4213-tutkimukseen ( NCT02994407)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1527
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Wien, Itävalta, 1090
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Nantes Cedex 1, Ranska, 44093
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10249
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Duisburg, Saksa, 47051
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Homburg, Saksa, 66421
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Belgrade, Serbia, 11070
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nis, Serbia, 18000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Novi Sad, Serbia, 21000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bornova-IZMIR, Turkki, 35100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2JF
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aiempi osallistuminen NN7170-4213-tutkimukseen (mies, ikä vähintään 18 vuotta (osa A) ja ikä vähintään 12 vuotta (osa B))
- Vahvistetun korkeatitterin neutraloivan vasta-aineen kehittyminen tekijä VIII:a vastaan (yli 5 Bethesda-yksikköä) ihonalaiselle turoktokogialfa-pegolille altistumisen jälkeen NN7170-4213-tutkimuksessa tai vahvistetun kliinisesti merkityksellisen matalatitterin inhibiittorin kehittyminen (vähintään 0,6 - alle tai yhtä suuri kuin 5 Bethesda-yksikkö), joka määritellään tekijä VIII aktiivisuusmittauksiksi (palautuminen) ja/tai verenvuotokuvioksi, jotka osoittavat kliinisen vasteen puuttumista tekijä VIII -hoidosta
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu tai epäilty yliherkkyys koetuotteelle tai vastaaville tuotteille, määritelty allergisiksi reaktioiksi
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen kuukauden sisällä ennen seulontaa (paitsi osallistuminen NN7170-4213:een)
- Kaikki häiriöt, lukuun ottamatta hemofilia A:han liittyviä tiloja, jotka tutkijan mielestä voivat vaarantaa potilaiden turvallisuuden tai tutkimussuunnitelman noudattamisen
- Parhaillaan saa immuunitoleranssin induktiohoitoa tekijä VIII:a sisältävällä muulla valmisteella kuin turoktokogialfalla
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Turoktokogialfa
|
Laskimonsisäinen (i.v., ihon alle) anto. Maksimiannos 200 IU/kg päivittäin. Tämän tutkimuksen enimmäishoitojakso on 24 kuukautta ja potilas(t) kutsutaan klinikalle joka 3. kuukausi. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Kuukausi 0 - kuukauteen 12 asti
|
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalle, jolle annettiin lääkettä, ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
|
Kuukausi 0 - kuukauteen 12 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Reaktio FVIII ITI -hoitoon (menestys, osittainen onnistuminen, epäonnistuminen, muu)
Aikaikkuna: Kuukausi 12
|
ITI-hoitovaste luokiteltiin seuraavasti: 1. Onnistuminen: Havaitsematon inhibiittoritiitteri <0,6 bethesda-yksikköä (BU) (tai kvantifioinnin alaraja [LLoQ], jos yli 0,6 BU); Normalisoitu FVIII-saanto in vivo, määriteltynä ≥0,013 kansainvälistä yksikköä (IU) millilitraa kohti IU kilogrammaa kohden ((IU/ml)/(IU/kg)) (66 % odotetusta lisäsaannosta); turoktokogialfa puoliintumisaika ≥7 tuntia (FVIII-aktiivisuuden perusteella) 72 tunnin hoitottoman poistumisjakson jälkeen.
2. Osittainen onnistuminen: Inhibiittorititteri ≤5 BU; Turoktokogialfa-hoidon kliininen vaikutus tutkijan arvioimana.
3. Epäonnistuminen (yksi kriteeri oli täytyttävä): määritellyn menestyksen tai osittaisen onnistumisen epäonnistuminen 24 kuukauden ITI-hoidon jälkeen turoktokogialfalla; Inhibiittorititterin lasku 12 kuukauden ITI-hoidon jälkeen < 20 % huipputitteriin verrattuna.
4. Muu: Osallistujat, jotka eivät täytä yllä olevia kriteerejä, esim.
varhainen lopettaminen ITI-hoidosta, suositeltujen ITI-protokollan noudattamatta jättäminen jne.
|
Kuukausi 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Tiistai 12. kesäkuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 19. kesäkuuta 2019
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 19. kesäkuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 12. kesäkuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 3. heinäkuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Tiistai 17. heinäkuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Tiistai 7. heinäkuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. heinäkuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NN7170-4345
- U1111-1187-7323 (MUUTA: WHO)
- 2016-003821-40 (EUDRACT_NUMBER)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novo Nordiskin tiedonantositoumuksen mukaan osoitteessa novonordisk-trials.com
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .