Valutazione della sicurezza in seguito al trattamento di induzione della tolleranza immunitaria con Turoctocog Alfa in pazienti affetti da emofilia A in seguito allo sviluppo di un inibitore nello studio NN7170-4213
2 luglio 2020 aggiornato da: Novo Nordisk A/S
Questo studio è condotto in Asia, Europa e Stati Uniti d'America (USA).
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza del trattamento di induzione della tolleranza immunitaria (ITI) con turoctocog alfa (un fattore VIII ricombinante) in pazienti che hanno sviluppato anticorpi neutralizzanti contro il fattore VIII dopo l'esposizione a turoctocog alfa pegol sottocutaneo durante la partecipazione allo studio NN7170-4213 ( NCT02994407)
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
1
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Wien, Austria, 1090
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1527
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Nantes Cedex 1, Francia, 44093
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Germania, 10249
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Duisburg, Germania, 47051
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Homburg, Germania, 66421
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
London, Regno Unito, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Oxford, Regno Unito, OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Sheffield, Regno Unito, S10 2JF
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Belgrade, Serbia, 11070
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nis, Serbia, 18000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Novi Sad, Serbia, 21000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bornova-IZMIR, Tacchino, 35100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
12 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Precedente partecipazione allo studio NN7170-4213 (maschio, età di almeno 18 anni (parte A) ed età di almeno 12 anni (parte B))
- Sviluppo di un anticorpo neutralizzante confermato ad alto titolo verso il fattore VIII (superiore a 5 Unità Bethesda) dopo l'esposizione a turoctocog alfa pegol sottocutaneo nello studio NN7170-4213 o sviluppo di un inibitore confermato clinicamente rilevante a basso titolo (da almeno 0,6 a meno o uguale a 5 Unità Bethesda), definiti come misure di attività del fattore VIII (recupero) e/o pattern emorragico che indicano una mancanza di risposta clinica al trattamento con fattore VIII
Criteri di esclusione:
- Ipersensibilità nota o sospetta al/i prodotto/i in sperimentazione o prodotti correlati, definita come reazione allergica
- Partecipazione a un altro studio clinico entro 1 mese prima dello screening (ad eccezione della partecipazione a NN7170-4213)
- Qualsiasi disturbo, ad eccezione delle condizioni associate all'emofilia A che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero mettere a repentaglio la sicurezza dei pazienti o la conformità al protocollo
- Attualmente in trattamento di induzione della tolleranza immunitaria con un prodotto contenente fattore VIII diverso da turoctocog alfa
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
SPERIMENTALE: Turoctocog alfa
|
Somministrazione endovenosa (i.v., sotto la pelle). Una dose massima di 200 UI/kg al giorno. Il periodo massimo di trattamento per questo studio è di 24 mesi e il/i paziente/i sarà/i chiamato/i per una visita in clinica ogni 3 mesi. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di eventi avversi
Lasso di tempo: Mese 0 - fino al mese 12
|
Un evento avverso (AE) era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a cui era stato somministrato un medicinale e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
|
Mese 0 - fino al mese 12
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Risposta al trattamento FVIII ITI (successo, successo parziale, fallimento, altro)
Lasso di tempo: Mese 12
|
La risposta al trattamento ITI è stata classificata come: 1. Successo: titolo dell'inibitore non rilevabile <0,6 unità bethesda (BU) (o limite inferiore di quantificazione [LLoQ] se superiore a 0,6 BU); Recupero normalizzato di FVIII in vivo, definito come ≥0,013 unità internazionali (UI) per millilitro per UI per chilogrammo ((UI/ml)/(UI/kg)) (66% del recupero incrementale atteso); emivita di turoctocog alfa ≥7 ore (basata sull'attività del FVIII) dopo un periodo di washout senza trattamento di 72 ore.
2. Successo parziale: titolo dell'inibitore ≤5 BU; Effetto clinico della terapia con turoctocog alfa secondo il giudizio dello sperimentatore.
3. Fallimento (doveva essere soddisfatto un criterio): mancato raggiungimento di un successo definito o di un successo parziale dopo 24 mesi di trattamento ITI con turoctocog alfa; Diminuzione del titolo dell'inibitore dopo 12 mesi di trattamento con ITI <20% rispetto al titolo di picco.
4. Altro: partecipanti che non soddisfano i criteri di cui sopra, ad es.
ritiro anticipato dal trattamento ITI, mancanza di aderenza al protocollo ITI raccomandato, ecc.
|
Mese 12
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
12 giugno 2018
Completamento primario (EFFETTIVO)
19 giugno 2019
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
19 giugno 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 giugno 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 luglio 2018
Primo Inserito (EFFETTIVO)
17 luglio 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
7 luglio 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 luglio 2020
Ultimo verificato
1 luglio 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NN7170-4345
- U1111-1187-7323 (ALTRO: WHO)
- 2016-003821-40 (EUDRACT_NUMBER)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Secondo l'impegno di divulgazione di Novo Nordisk su novonordisk-trials.com
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .