Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie soticlestatu u dospělých a dětí se vzácnými epilepsiemi (Endymion 1)

14. srpna 2026 aktualizováno: Takeda

Fáze 2, prospektivní, intervenční, otevřená, vícemístná, rozšiřující studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti Soticlestatu (TAK-935) jako doplňkové terapie u pacientů s vývojovými epileptickými encefalopatiemi včetně syndromu Dravet, Lennox Gastaut syndrom , porucha nedostatku CDKL5 a syndrom duplikace chromozomu 15 (ENDYMION 1)

Hlavním cílem je posoudit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost soticlestatu, pokud je užíván spolu s jinou protizáchvatovou léčbou.

Účastníci obdrží soticlestat dvakrát denně. Účastníci budou navštěvovat studijní kliniku každých 2-6 měsíců po celou dobu studie.

Studijní léčba může pokračovat, dokud z ní má účastník prospěch.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Lék testovaný v této studii se nazývá soticlestat (TAK-935). Tato globální, otevřená rozšířená studie (OLE) posoudí dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost soticlestatu u účastníků s vývojovou a epileptickou encefalopatií (DEE), kteří se účastnili předchozích krátkodobých studií účinnosti/bezpečnosti soticlestatu. Všichni účastníci dostanou léčbu Soticlestatem.

Účastníci, kteří přejdou z předchozí zaslepené studie, podstoupí až 2 týdny období optimalizace dávky (v závislosti na předchozí studii), po kterém následuje období udržovací. Účastníci, kteří přejdou z otevřené studie, budou pokračovat ve své současné dávce, dokud sponzor nezastaví vývoj nebo neschválí produkt pro marketing, nebo kdykoli podle uvážení zadavatele. Po poslední dávce v udržovacím období bude následovat 4týdenní bezpečnostní období, včetně 2týdenního období snižování dávky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

156

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Heidelberg, Victoria, Austrálie, 3084
        • Austin Hospital
      • Heidelberg West, Victoria, Austrálie, 3081
        • Austin Hospital
  • Izrael
      • Beersheba, Izrael, 84101
        • Soroka University Medical Centre
      • Haifa, Izrael, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Holon, Izrael, 58100
        • Edith Wolfson Medical Center
      • Petah Tikva, Izrael, 49100
        • Schneider Children's Medical Center of Israel - Petah Tikvah - PIN
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Sheba Medical Center - PPDS
      • Ramat Gan, Izrael, 5265601
        • Sheba Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
    • Tel Aviv
      • Tel Aviv, Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Warsaw, Polsko, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polsko, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polsko, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Świętokrzyskie Voivodeship
      • Kielce, Świętokrzyskie Voivodeship, Polsko, 25-316
        • NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
      • Lisbon, Portugalsko, 1600-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
      • Lisbon, Portugalsko, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85004
        • Xenosciences Inc
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 900095-1752
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095-8358
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Colorado Children's Hospital
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045-7106
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155-3009
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Port Charlotte, Florida, Spojené státy, 33952
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Port Charlotte, Florida, Spojené státy, 33980
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • University of South Florida
      • Winter Park, Florida, Spojené státy, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Rare Disease Research, LLC
      • Norcross, Georgia, Spojené státy, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40504
        • Bluegrass Epilepsy Research LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic - PIN
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Spojené státy, 63017
        • Max Benzaquen, M.D., PC
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601-1974
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU - Ambulatory Care Center (ACC)
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina Childrens Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Čína, 100069
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Beijing, Čína, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Changsha, Čína, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Changsha, Čína, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Čína, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Španělsko
      • Granada, Španělsko, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Madrid, Communidad Delaware
      • Madrid, Madrid, Communidad Delaware, Španělsko, 28034
        • Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Španělsko, 31008
        • Clinica Universidad Navarra

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci se musí zúčastnit předchozí studie soticlestat a splnit jednu z následujících podmínek:

    • Úspěšně dokončena klinická studie soticlestat.
    • Absolvoval alespoň 10 týdnů léčby studovaným lékem v předchozí placebem kontrolované zaslepené klinické studii soticlestat a účastník neměl závažnou nebo závažnou AE, která by podle názoru zkoušejícího nebo sponzora souvisela se studovaným lékem a způsobila by pro účastníka není bezpečné pokračovat v užívání studovaného léku.
  2. Podle názoru zkoušejícího má účastník potenciál těžit z podávání soticlestatu

Kritéria vyloučení:

  1. Klinicky významné onemocnění, které podle názoru zkoušejícího vylučuje účast ve studii.
  2. Registrace do jakékoli jiné klinické studie zahrnující zkoumaný lék, zařízení nebo léčbu v posledních 90 dnech (s výjimkou předchozí studie zahrnující Soticlestat).
  3. Účastnice je v současné době těhotná nebo kojí nebo plánuje otěhotnět během studie nebo do 30 dnů od posledního podání studovaného léku.
  4. Pokus o sebevraždu během posledního roku se značným rizikem sebevraždy (buď podle názoru zkoušejícího nebo definovaný jako „ano“ na otázku 4 nebo 5 ohledně sebevražedných myšlenek na C-SSRS při screeningu) nebo sebevražedný podle úsudku zkoušejícího.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Soticlestat
Účastníci dostávali soticlestat, tablety orálně dvakrát denně v optimalizované dávce, titrované během až 2 týdnů období optimalizace dávky, následované obdobím udržovací léčby, které trvalo až do zastavení vývoje ze strany zadavatele, nebo do schválení produktu pro uvedení na trh, nebo kdykoli podle uvážení zadavatele.
Lék: Soticlestat
Soticlestat tablety nebo minitablety.
Ostatní jména:
  • TAK-935

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, u kterých se vyskytla alespoň jedna léčbou vyvolaná nežádoucí příhoda (AE)
Časové okno: Od screeningu do konce studie (až přibližně 84 měsíců)
Nežádoucí událost (AE) byla definována jako jakýkoli nežádoucí zdravotní výskyt u subjektu nebo klinického studijního subjektu, kterému byl podán léčivý přípravek, a který nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý nebo nezamýšlený příznak, vitální funkce, symptom nebo onemocnění časově spojené s užíváním léčivého přípravku, bez ohledu na to, zda je považován za související s tímto léčivým přípravkem. TEAE je definována jako jakákoli AE, která začíná nebo se zhoršuje během nebo po první dávce studijního léčiva.
Od screeningu do konce studie (až přibližně 84 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty v behaviorálních a adaptivních funkčních měřeních pomocí Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS)
Časové okno: Výchozí stav, 338. týden
VABS, 3. vydání, Formulář pro rodiče/pečovatele: dotazník pro rodiče, který hodnotí adaptivní fungování/jak se jedinec chová v běžném životě doma a v komunitě. 4 oblasti (Komunikace, Každodenní život, Sociální dovednosti a vztahy, Problémové chování) obsahují 12 subdomén včetně položek (každá hodnocena 0-2). Skóre subdomén = součet skóre položek v dané subdoméně. Rozsahy skóre subdomén jsou: Komunikace: Naslouchání a porozumění (0-78); Mluvení (0-98); Čtení a psaní (0-76), Každodenní život: Péče o sebe (0-110); Péče o domácnost (0-60); Život v komunitě (0-116), Sociální dovednosti a vztahy: Vztahy s ostatními (0-86); Hraní a využívání volného času (0-72); Přizpůsobování (0-66), Problémové chování: Sekce A (0-26); Sekce B (0-22); Sekce C (0-40). U prvních 3 domén vyšší skóre subdomén = vyšší adaptivní fungování, pozitivní CFB = zlepšení. U Problémového chování vyšší skóre subdomén = více problémového chování, negativní CFB = zlepšení (snížení problémového chování). Žádné skóre subdomén se nekombinuje pro výpočet celkového skóre.
Výchozí stav, 338. týden
Změna oproti výchozí hodnotě v behaviorálních opatřeních pomocí celkových skóre Aberant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C) pro účastníky starší nebo rovno (≥) 6 let věku
Časové okno: Výchozí hodnota, týden 338
ABC-C měří psychiatrické příznaky a poruchy chování projevované jedinci v 5 subškálách s 58 položkami: Subškála podrážděnosti (15 položek); Subškála letargie/sociálního stažení (16 položek); Subškála stereotypního chování (7 položek); Subškála hyperaktivity (16 položek); a Subškála nevhodné řeči (4 položky). Každá položka je hodnocena na škále od 0 do 3 („vůbec není problém“ až „problém je závažný“). Celkové skóre bylo vypočítáno sečtením skóre všech 58 položek, kde celkové skóre se pohybovalo od 0 do 174. Vyšší skóre indikuje větší závažnost psychiatrických příznaků a poruch chování. Negativní změna od výchozích skóre představuje zlepšení. Pozitivní změna od výchozích skóre představuje zhoršení.
Výchozí hodnota, týden 338
Změna od výchozí hodnoty v behaviorálních měřeních pomocí dílčích skóre Aberantní behaviorální kontrolní seznam-Community Edition (ABC-C) pro účastníky ve věku větším nebo rovném (≥) 6 let
Časové okno: Výchozí hodnota, 338. týden
ABC-C měří psychiatrické příznaky a poruchy chování u jedinců na 5 podškálách s 58 položkami: Podškála podrážděnosti (15 položek: Rozsah od 0 do 45); Podškála letargie/sociálního stažení (16 položek: Rozsah od 0 do 48); Podškála stereotypního chování (7 položek: Rozsah od 0 do 21); Podškála hyperaktivity (16 položek: Rozsah od 0 do 48); a Podškála nevhodné řeči (4 položky: Rozsah od 0 do 12). Každá položka je hodnocena na stupnici od 0 do 3 ("vůbec není problém" až "problém je závažného stupně"). Skóre podškál se vypočítá jako součet položek v rámci podškály. Vyšší skóre podškál indikuje větší závažnost psychiatrických příznaků a poruch chování. Negativní změna oproti výchozímu skóre představuje zlepšení. Pozitivní změna oproti výchozímu skóre představuje zhoršení.
Výchozí hodnota, 338. týden
Počet účastníků se změnami od výchozí hodnoty v klasifikaci C-SSRS (Columbia-Suicide Severity Rating Scale) podle Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment kategorií 1, 2, 3, 4 a 5 pro účastníky ve věku ≥6 let
Časové okno: Výchozí hodnota, týden 338
Sebevražedné myšlenky a chování bylo hodnoceno u účastníků ve věku alespoň 6 let pomocí C-SSRS. C-SSRS je 3-dílná škála, která měří sebevražedné myšlenky (např. účastník vyjadřuje myšlenky na přání být mrtvý nebo má jiné myšlenky na sebevraždu), intenzitu myšlenek (frekvence) a sebevražedné chování (skutečné, přerušené a zrušené pokusy o sebevraždu). SI=Sebevražedné Myšlenky; SB=Sebevražedné Chování a NSSJB=Nesebevražedné Sebepoškozující Chování pro uvedené kategorie. BL označuje Výchozí stav, V označuje Návštěvu a W označuje Týden v kategoriích.
Výchozí hodnota, týden 338
Změna od výchozí hodnoty v klinických laboratorních parametrech: Sérová chemie (gramů na litr (g/l))
Časové okno: Výchozí stav, 338. týden
BL označuje výchozí hodnotu, CFB označuje změnu od výchozí hodnoty a W označuje týden pro uvedené kategorie.
Výchozí stav, 338. týden
Změna od výchozí hodnoty v klinických laboratorních parametrech: Sérová chemie (jednotky na litr (U/L))
Časové okno: Výchozí stav, 338. týden
BL označuje výchozí hodnotu, CFB označuje změnu od výchozí hodnoty a W označuje týden pro uvedené kategorie.
Výchozí stav, 338. týden
Změna oproti výchozí hodnotě u klinických laboratorních parametrů: Sérová chemie (mikromoly na litr (µmol/L))
Časové okno: Výchozí stav, 338. týden
BL označuje výchozí hodnotu, CFB označuje změnu od výchozí hodnoty a W označuje týden pro uvedené kategorie.
Výchozí stav, 338. týden
Změna oproti výchozí hodnotě u klinických laboratorních parametrů: Sérová chemie (milimoly na litr (mmol/L))
Časové okno: Výchozí hodnota, týden 338
BL označuje výchozí hodnotu, CFB označuje změnu oproti výchozí hodnotě, W označuje týden, HDL označuje lipoprotein s vysokou hustotou a LDL označuje lipoprotein s nízkou hustotou pro uvedené kategorie.
Výchozí hodnota, týden 338
Změna oproti výchozí hodnotě u klinických laboratorních parametrů: hematologie (10^9 buněk na litr (10^9 buněk/l))
Časové okno: Výchozí hodnota, 338. týden
BL označuje výchozí hodnotu, CFB označuje změnu oproti výchozí hodnotě a W označuje týden pro uvedené kategorie.
Výchozí hodnota, 338. týden
Změna od výchozí hodnoty v klinických laboratorních parametrech: Hematologie (procentuální podíl (%) buněk)
Časové okno: Výchozí stav, týden 338
Procento určených krevních buněk vzhledem k celkovému počtu leukocytů bylo stanoveno a zaznamenáno.
BL označuje výchozí hodnotu, CFB označuje změnu oproti výchozí hodnotě a W označuje týden pro uvedené kategorie.
Výchozí stav, týden 338
Změna od výchozí hodnoty v klinických laboratorních parametrech: Hematologie (litr na litr (L/L))
Časové okno: Výchozí stav, 338. týden
BL označuje výchozí hodnotu, CFB označuje změnu oproti výchozí hodnotě a W označuje týden pro uvedené kategorie.
Výchozí stav, 338. týden
Změna oproti výchozí hodnotě v klinických laboratorních parametrech: Hematologie (gramy na litr (g/l))
Časové okno: Výchozí stav, týden 338
BL označuje výchozí hodnotu, CFB označuje změnu od výchozí hodnoty a W označuje týden pro uvedené kategorie.
Výchozí stav, týden 338
Změna od výchozí hodnoty v klinických laboratorních parametrech: Hematologie (10^12 buněk na litr (10^12/L))
Časové okno: Výchozí hodnota, 338. týden
BL označuje výchozí hodnotu, CFB označuje změnu oproti výchozí hodnotě a W označuje týden pro uvedené kategorie.
Výchozí hodnota, 338. týden
Změna od výchozí hodnoty vitálních funkcí: Krevní tlak
Časové okno: Výchozí stav, 338. týden
BL označuje BL, CFB označuje Změnu od výchozí hodnoty a W označuje Týden pro uvedené kategorie.
Výchozí stav, 338. týden
Změna od výchozí hodnoty u vitálních funkcí: Srdeční frekvence
Časové okno: Výchozí stav, 338. týden
Výchozí stav, 338. týden
Změna od výchozí hodnoty u vitálních funkcí: Dechová frekvence
Časové okno: Výchozí hodnota, týden 338
Výchozí hodnota, týden 338
Změna od výchozí hodnoty vitálních funkcí: Teplota
Časové okno: Výchozí hodnota, 338. týden
Výchozí hodnota, 338. týden
Změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, 338. týden
Výchozí stav, 338. týden
Změna od výchozí hodnoty v parametrech elektrokardiogramu (EKG): Srdeční frekvence EKG
Časové okno: Základní hodnota, 338. týden
Základní hodnota, 338. týden
Změna od výchozí hodnoty u parametrů EKG: interval PR
Časové okno: Výchozí hodnota, 338. týden
Výchozí hodnota, 338. týden
Změna od výchozí hodnoty v parametrech EKG: Délka QRS
Časové okno: Výchozí hodnota, 338. týden
Výchozí hodnota, 338. týden
Změna od výchozí hodnoty v parametrech EKG: QT interval
Časové okno: Výchozí stav, týden 338
Výchozí stav, týden 338
Změna oproti výchozí hodnotě v parametrech EKG: interval QTcF
Časové okno: Výchozí stav, týden 338
Výchozí stav, týden 338
Změna od výchozí hodnoty v parametrech EKG: Interval RR
Časové okno: Výchozí hodnota, týden 338
Výchozí hodnota, týden 338
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými hodnotami laboratorních bezpečnostních testů
Časové okno: Základní hodnota do 338. týdne
ALT: Alaninaminotransferáza, AST: Aspartátaminotransferáza, HGB: Hemoglobin, ULN: Horní hranice normálu, LLN: Dolní hranice normálu a UREAN: Močovina dusíku pro uvedené kategorie. mmol/L znamená milimoly na litr. Data jsou hlášena pouze pro účastníky, kteří měli potenciálně klinicky významné hodnoty.
Základní hodnota do 338. týdne
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými životními funkcemi
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 338. týdne
Data jsou hlášena pouze u účastníků, kteří měli potenciálně klinicky významné hodnoty.
Od výchozí hodnoty do 338. týdne
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnou hmotností a výškou
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 338. týdne
Kritéria pro definici klinické významnosti pro hmotnostní kategorii byla účastníci mladší nebo rovni (<=) 10 let věku s hmotností pod mínus (-) 2 směrodatné odchylky (SD) mediánu hmotnosti stejného věku a pohlaví podle růstového grafu Světové zdravotnické organizace (WHO) a pro výškovou kategorii byla účastníci mladší (<) 18 let věku s výškou pod -2SD mediánu hmotnosti stejného věku a pohlaví podle růstového grafu WHO.
Od výchozí hodnoty do 338. týdne
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými hodnoceními EKG
Časové okno: Od výchozího stavu do 338. týdne
Od výchozího stavu do 338. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě v 28denní frekvenci všech záchvatů
Časové okno: Počáteční stav, 252. týden
Změna od výchozí hodnoty je označena jako CFB.
Počáteční stav, 252. týden
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve frekvenci drop záchvatů za 28 dní (účastníci s Lennox-Gastautovým syndromem [LGS])
Časové okno: Výchozí hodnota, týden 252
Změna od výchozí hodnoty je označena jako CFB.
Výchozí hodnota, týden 252
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě v 28denní frekvenci konvulzivních záchvatů (účastníci s Dravetovým syndromem [DS])
Časové okno: Výchozí hodnota, 252. týden
Změna oproti výchozí hodnotě je označena jako CFB.
Výchozí hodnota, 252. týden
Procentuální změna od výchozí hodnoty u frekvence motorických záchvatů za 28 dní
Časové okno: Výchozí hodnota, 252. týden
Výchozí hodnota, 252. týden
Změna od výchozí hodnoty v klinickém globálním dojmu závažnosti lékaře (CGI-S)
Časové okno: Výchozí stav, týden 336
CGI-S se používá k získání hodnocení závažnosti symptomů s důrazem na pozorování kliniků týkající se aktuálních kognitivních, funkčních a behaviorálních výkonů subjektu. CGI-S se hodnotí na 7bodové stupnici, přičemž stupnice závažnosti onemocnění používá rozsah odpovědí od 1 (normální) až po 7 (mezi nejvážněji nemocnými účastníky). BL označuje BL, CFB označuje Změnu od výchozího stavu a W označuje Týden pro uvedené kategorie.
Výchozí stav, týden 336

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. července 2018

Primární dokončení (Aktuální)

30. července 2025

Dokončení studie (Aktuální)

30. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. srpna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. srpna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

17. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-935-18-001
  • 2018 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U1111-1218-5515 (Jiný identifikátor: WHO)
  • 2018-002485-39 (Číslo EudraCT)
  • 2022-502801-13-00 (Ctis: EU CTIS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit