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Eine Studie über Soticlestat bei Erwachsenen und Kindern mit seltenen Epilepsien (Endymion 1)

14. August 2026 aktualisiert von: Takeda

Eine prospektive, interventionelle, offene, standortübergreifende Erweiterungsstudie der Phase 2 zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von Soticlestat (TAK-935) als Zusatztherapie bei Patienten mit entwicklungsbedingten epileptischen Enzephalopathien, einschließlich Dravet-Syndrom, Lennox-Gastaut-Syndrom , CDKL5-Mangelstörung und Chromosom-15-Duplikationssyndrom (ENDYMION 1)

Das Hauptziel besteht darin, die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von Soticlestat bei gleichzeitiger Anwendung mit anderen Antiepileptika zu beurteilen.

Die Teilnehmer erhalten zweimal täglich Soticlestat. Die Teilnehmer besuchen die Studienklinik während der gesamten Studie alle 2-6 Monate.

Studienbehandlungen können fortgesetzt werden, solange der Teilnehmer Nutzen daraus zieht.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das in dieser Studie getestete Medikament heißt Soticlestat (TAK-935). Diese globale Open-Label-Extension-Studie (OLE) wird die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von Soticlestat bei Teilnehmern mit entwicklungsbedingter und epileptischer Enzephalopathie (DEE) untersuchen, die an früheren kurzfristigen Wirksamkeits-/Sicherheitsstudien zu Soticlestat teilgenommen haben. Alle Teilnehmer erhalten eine Soticlestat-Behandlung.

Teilnehmer, die von einer früheren verblindeten Studie wechseln, durchlaufen eine bis zu 2-wöchige Dosisoptimierungsphase (abhängig von der vorherigen Studie), gefolgt von einer Erhaltungsphase. Teilnehmer, die von einer Open-Label-Studie wechseln, werden mit ihrer aktuellen Dosis fortfahren, bis die Entwicklung vom Sponsor gestoppt oder das Produkt zur Vermarktung zugelassen wird, oder zu einem beliebigen Zeitpunkt nach Ermessen des Sponsors. Nach der letzten Dosis in der Erhaltungsphase wird es eine 4-wöchige Sicherheits-Follow-up-Periode geben, einschließlich einer 2-wöchigen Ausschleichungsphase.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

156

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Austin Hospital
      • Heidelberg West, Victoria, Australien, 3081
        • Austin Hospital
  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, China, 100069
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Beijing, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Changsha, China, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Changsha, China, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Israel
      • Beersheba, Israel, 84101
        • Soroka University Medical Centre
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Holon, Israel, 58100
        • Edith Wolfson Medical Center
      • Petah Tikva, Israel, 49100
        • Schneider Children's Medical Center of Israel - Petah Tikvah - PIN
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center - PPDS
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Sheba Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
    • Tel Aviv
      • Tel Aviv, Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Warsaw, Polen, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Świętokrzyskie Voivodeship
      • Kielce, Świętokrzyskie Voivodeship, Polen, 25-316
        • NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
      • Lisbon, Portugal, 1600-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
  • Spanien
      • Granada, Spanien, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Madrid, Communidad Delaware
      • Madrid, Madrid, Communidad Delaware, Spanien, 28034
        • Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spanien, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85004
        • Xenosciences Inc
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 900095-1752
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095-8358
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Colorado Children's Hospital
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045-7106
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155-3009
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Port Charlotte, Florida, Vereinigte Staaten, 33952
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Port Charlotte, Florida, Vereinigte Staaten, 33980
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • University of South Florida
      • Winter Park, Florida, Vereinigte Staaten, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rare Disease Research, LLC
      • Norcross, Georgia, Vereinigte Staaten, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40504
        • Bluegrass Epilepsy Research LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic - PIN
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Vereinigte Staaten, 63017
        • Max Benzaquen, M.D., PC
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601-1974
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU - Ambulatory Care Center (ACC)
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina Childrens Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die Teilnehmer müssen an einer früheren Soticlestat-Studie teilgenommen haben und eine der folgenden Bedingungen erfüllen:

    • Erfolgreicher Abschluss einer klinischen Soticlestat-Studie.
    • mindestens 10-wöchige Behandlung mit dem Studienmedikament in einer vorangegangenen placebokontrollierten verblindeten klinischen Soticlestat-Studie erhalten hat und der Teilnehmer keine schwerwiegenden oder schweren UE hatte, die nach Ansicht des Prüfarztes oder des Sponsors mit dem Studienmedikament in Zusammenhang standen und auftreten würden es für den Teilnehmer unsicher ist, das Studienmedikament weiterhin zu erhalten.
  2. Nach Meinung des Prüfarztes hat der Teilnehmer das Potenzial, von der Verabreichung von Soticlestat zu profitieren

Ausschlusskriterien:

  1. Klinisch signifikante Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Studienteilnahme ausschließt.
  2. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat, -gerät oder einer Behandlung in den letzten 90 Tagen (mit Ausnahme einer vorangegangenen Studie mit Soticlestat).
  3. Die Teilnehmerin ist derzeit schwanger oder stillt oder plant, während der Studie oder innerhalb von 30 Tagen nach der letzten Verabreichung des Studienmedikaments schwanger zu werden.
  4. Suizidversuch innerhalb des letzten Jahres mit erheblichem Suizidrisiko (entweder nach Meinung des Ermittlers oder definiert als „Ja“ zu Frage 4 oder 5 zu Suizidgedanken im C-SSRS beim Screening) oder Anschein von Suizid gemäß Ermittlerurteil.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Soticlestat
Die Teilnehmer erhielten Soticlestat, Tabletten zweimal täglich oral in optimierter Dosierung, die innerhalb von bis zu 2 Wochen in der Dosisoptimierungsphase titriert wurde, gefolgt von der Erhaltungsphase, die bis zur Einstellung der Entwicklung durch den Sponsor, bis zur Zulassung des Produkts für den Markt oder jederzeit nach Ermessen des Sponsors andauerte.
Arzneimittel: Soticlestat
Soticlestat-Tabletten oder Mini-Tabletten.
Andere Namen:
  • TAK-935

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die mindestens ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis (AE) erlebten
Zeitfenster: Von der Screeningphase bis zum Ende der Studie (bis zu etwa 84 Monaten)
Eine unerwünschte Wirkung (UW) wurde definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Probanden oder klinischen Studienprobanden, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Eine UW kann daher jedes ungünstige oder unbeabsichtigte Zeichen, Vitalzeichen, Symptom oder jede Krankheit sein, das/die zeitlich mit der Anwendung eines Arzneimittels verbunden ist, unabhängig davon, ob es als mit diesem Arzneimittel zusammenhängend betrachtet wird. Eine therapiebezogene unerwünschte Wirkung (TEAE) ist definiert als jede UW, die während oder nach der ersten Dosis des Studienmedikaments beginnt oder an Schwere zunimmt.
Von der Screeningphase bis zum Ende der Studie (bis zu etwa 84 Monaten)
Veränderung vom Ausgangswert bei Verhaltens- und adaptiven Funktionsmessungen mithilfe der Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 338
VABS, 3. Auflage, Eltern-/Betreuerformular: Elternbericht-Fragebogen zur adaptiven Funktionsfähigkeit/wie ist das alltägliche Verhalten der Person zu Hause & in der Gemeinschaft. 4 Domänen (Kommunikation, Alltagsleben, Soziale Fähigkeiten & Beziehungen, Problemverhalten) enthalten 12 Subdomänen mit Items (jeweils 0-2 Punkte). Subdomänen-Scores = Summe der Item-Punkte innerhalb dieser Subdomäne. Bereiche der Subdomänen-Scores sind: Kommunikation: Zuhören & Verstehen (0-78); Sprechen (0-98); Lesen & Schreiben (0-76), Alltagsleben: Selbstfürsorge (0-110); Haushaltsführung (0-60); Leben in der Gemeinschaft (0-116), Soziale Fähigkeiten & Beziehungen: Beziehungen zu anderen (0-86); Spielen & Freizeitnutzung (0-72); Anpassungsfähigkeit (0-66), Problemverhalten: Abschnitt A (0-26); Abschnitt B (0-22), Abschnitt C (0-40). Für die ersten 3 Domänen, höhere Subdomänen-Scores = höhere adaptive Funktionsfähigkeit, positiver CFB = Verbesserung. Für Problemverhalten, höhere Subdomänen-Scores = mehr Problemverhalten, negativer CFB = Verbesserung (Reduktion von Problemverhalten). Keine Subdomänen-Scores werden kombiniert, um einen Gesamtscore zu berechnen.
Ausgangswert, Woche 338
Änderung vom Ausgangswert bei Verhaltensmaßen unter Verwendung der Gesamtwerte der Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C) für Teilnehmer größer gleich (≥) 6 Jahre
Zeitfenster: Baseline, Woche 338
Die ABC-C misst psychiatrische Symptome und Verhaltensstörungen, die von Personen auf 5 Subskalen mit 58 Items gezeigt werden: Irritabilitäts-Subskala (15 Items); Lethargie/Sozialer Rückzug-Subskala (16 Items); Stereotypes Verhalten-Subskala (7 Items); Hyperaktivitäts-Subskala (16 Items); und Unangemessene Sprache-Subskala (4 Items). Jedes Item wird auf einer Skala von 0 bis 3 bewertet ("überhaupt kein Problem" bis "das Problem ist schwerwiegend"). Der Gesamtscore wurde durch Summierung der Scores aller 58 Items berechnet, wobei die Gesamtscores von 0 bis 174 reichten. Höhere Scores weisen auf eine größere Schwere der psychiatrischen Symptome und Verhaltensstörungen hin. Eine negative Veränderung gegenüber den Baseline-Scores stellt eine Verbesserung dar. Eine positive Veränderung gegenüber den Baseline-Scores stellt eine Verschlechterung dar.
Baseline, Woche 338
Veränderung vom Ausgangswert bei Verhaltensmaßen unter Verwendung der Subskalenwerte des Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C) für Teilnehmer im Alter von größer gleich (≥) 6 Jahren
Zeitfenster: Baseline, Woche 338
Die ABC-C misst psychiatrische Symptome und Verhaltensstörungen, die von Personen über 5 Subskalen mit 58 Items gezeigt werden: Irritabilitätssubskala (15 Items: Bereich von 0 bis 45); Lethargie/sozialer Rückzug Subskala (16 Items: Bereich von 0 bis 48); Stereotypisches Verhalten Subskala (7 Items: Bereich von 0 bis 21); Hyperaktivitätssubskala (16 Items: Bereich von 0 bis 48); und Unangemessene Sprache Subskala (4 Items: Bereich von 0 bis 12). Jedes Item wird auf einer Skala von 0 bis 3 bewertet ("überhaupt kein Problem" bis "das Problem ist schwerwiegend"). Subskalenwerte werden als Summe der Items innerhalb der Subskala berechnet. Höhere Subskalenwerte zeigen eine größere Schwere der psychiatrischen Symptome und Verhaltensstörungen an. Eine negative Veränderung vom Ausgangswert stellt eine Verbesserung dar. Eine positive Veränderung vom Ausgangswert stellt eine Verschlechterung dar.
Baseline, Woche 338
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in der Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)-Kategorisierung basierend auf der Columbia-Klassifikationsalgorithmus der Suizidbewertungskategorien 1, 2, 3, 4 und 5 für Teilnehmer ≥6 Jahre alt
Zeitfenster: Baseline, Woche 338
Suizidale Gedanken und Verhalten wurden bei Teilnehmern ab einem Alter von mindestens 6 Jahren mithilfe der C-SSRS bewertet. Die C-SSRS ist eine dreiteilige Skala, die suizidale Gedanken (z. B. Teilnehmer bestätigen Gedanken über den Wunsch, tot zu sein, oder haben andere Suizidgedanken), die Intensität der Gedanken (Häufigkeit) und suizidales Verhalten (tatsächliche, unterbrochene und abgebrochene Suizidversuche) misst. SI=Suizidale Gedanken; SB=Suizidales Verhalten und NSSJB=Nicht-suizidales selbstverletzendes Verhalten für die berichteten Kategorien. BL bezeichnet den Ausgangswert, V bezeichnet den Besuch und W bezeichnet die Woche in den Kategorien.
Baseline, Woche 338
Veränderung vom Ausgangswert bei klinischen Laborparametern: Serumchemie (Gramm pro Liter (g/L))
Zeitfenster: Baseline, Woche 338
BL bezeichnet Baseline, CFB bezeichnet Veränderung gegenüber Baseline und W bezeichnet Woche für die berichteten Kategorien.
Baseline, Woche 338
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei klinischen Laborparametern: Serumchemie (Einheiten pro Liter (U/L))
Zeitfenster: Baseline, Woche 338
BL bezeichnet den Ausgangswert, CFB bezeichnet die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert und W bezeichnet die Woche für die berichteten Kategorien.
Baseline, Woche 338
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei klinischen Laborparametern: Serumchemie (Mikromol pro Liter (µmol/L))
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 338
BL steht für Baseline, CFB steht für Veränderung gegenüber Baseline und W steht für Woche für die berichteten Kategorien.
Ausgangswert, Woche 338
Veränderung vom Ausgangswert bei klinischen Laborparametern: Serumchemie (Millimol pro Liter (mmol/L))
Zeitfenster: Baseline, Woche 338
BL steht für Baseline, CFB steht für Veränderung von Baseline, W steht für Woche, HDL steht für High Density Lipid und LDL steht für Low Density Lipid für die berichteten Kategorien.
Baseline, Woche 338
Änderung vom Ausgangswert bei klinischen Laborparametern: Hämatologie (10^9 Zellen pro Liter (10^9 Zellen/L))
Zeitfenster: Baseline, Woche 338
BL steht für Baseline, CFB für Veränderung gegenüber Baseline und W für Woche in den berichteten Kategorien.
Baseline, Woche 338
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei klinischen Laborparametern: Hämatologie (Prozentsatz (%) der Zellen)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 338
Der Prozentsatz der angegebenen Blutzellen im Verhältnis zur Gesamtleukozytenzahl wurde bestimmt und gemeldet. BL bezeichnet den Ausgangswert, CFB bezeichnet die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert und W bezeichnet die Woche für die gemeldeten Kategorien.
Ausgangswert, Woche 338
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei klinischen Laborparametern: Hämatologie (Liter pro Liter (L/L))
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 338
BL steht für Baseline, CFB steht für Veränderung gegenüber der Baseline und W steht für Woche für die berichteten Kategorien.
Ausgangswert, Woche 338
Änderung vom Ausgangswert bei klinischen Laborparametern: Hämatologie (Gramm pro Liter (g/L))
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 338
BL bezeichnet Baseline, CFB bezeichnet Änderung gegenüber Baseline und W bezeichnet Woche für die berichteten Kategorien.
Ausgangswert, Woche 338
Änderung vom Ausgangswert bei klinischen Laborparametern: Hämatologie (10^12 Zellen pro Liter (10^12/L))
Zeitfenster: Baseline, Woche 338
BL bezeichnet den Ausgangswert, CFB bezeichnet die Änderung gegenüber dem Ausgangswert und W bezeichnet die Woche für die berichteten Kategorien.
Baseline, Woche 338
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Vitalparametern: Blutdruck
Zeitfenster: Baseline, Woche 338
BL bezeichnet BL, CFB bezeichnet Veränderung vom Ausgangswert und W bezeichnet Woche für die berichteten Kategorien.
Baseline, Woche 338
Veränderung vom Ausgangswert bei Vitalparametern: Herzfrequenz
Zeitfenster: Baseline, Woche 338
Baseline, Woche 338
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Vitalparametern: Atemfrequenz
Zeitfenster: Baseline, Woche 338
Baseline, Woche 338
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei Vitalparametern: Temperatur
Zeitfenster: Baseline, Woche 338
Baseline, Woche 338
Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 338
Baseline, Woche 338
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei Elektrokardiogramm (EKG)-Parametern: EKG-Herzfrequenz
Zeitfenster: Baseline, Woche 338
Baseline, Woche 338
Änderung gegenüber Baseline bei EKG-Parametern: PR-Intervall
Zeitfenster: Baseline, Woche 338
Baseline, Woche 338
Änderung gegenüber dem Ausgangswert der EKG-Parameter: QRS-Dauer
Zeitfenster: Baseline, Woche 338
Baseline, Woche 338
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei EKG-Parametern: QT-Intervall
Zeitfenster: Baseline, Woche 338
Baseline, Woche 338
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei EKG-Parametern: QTcF-Intervall
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 338
Ausgangswert, Woche 338
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei EKG-Parametern: RR-Intervall
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 338
Ausgangswert, Woche 338
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten klinischen Sicherheitslaborwerten
Zeitfenster: Baseline bis Woche 338
ALT: Alanin-Aminotransferase, AST: Aspartat-Aminotransferase, HGB: Hämoglobin, ULN: Obere Grenze des Normalwerts, LLN: Untere Grenze des Normalwerts und UREAN: Harnstoff-Stickstoff für die angegebenen Kategorien. mmol/L gibt Millimol pro Liter an. Daten werden nur für Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten Werten berichtet.
Baseline bis Woche 338
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten Vitalzeichen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 338
Daten werden nur für Teilnehmer gemeldet, die potenziell klinisch signifikante Werte aufwiesen.
Ausgangswert bis Woche 338
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikantem Gewicht und Größe
Zeitfenster: Baseline bis Woche 338
Das Kriterium für die Definition der klinischen Signifikanz für die Gewichtskategorie war die Teilnehmer mit einem Alter von weniger als oder gleich (<=) 10 Jahren und einem Gewicht unter minus (-) 2 Standardabweichungen (SD) des Mediangewichts desselben Alters und Geschlechts gemäß dem Wachstumsdiagramm der Weltgesundheitsorganisation (WHO), und für die Höhenkategorie war die Teilnehmer mit einem Alter von weniger als (<) 18 Jahren und einer Körpergröße unter -2SD des Mediangewichts desselben Alters und Geschlechts gemäß dem WHO-Wachstumsdiagramm.
Baseline bis Woche 338
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten EKG-Bewertungen
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 338
Von Baseline bis Woche 338

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Häufigkeit aller Anfälle über 28 Tage
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 252
Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wird als CFB bezeichnet.
Ausgangswert, Woche 252
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert der 28-Tage-Häufigkeit von Sturzanfällen (Teilnehmer mit Lennox-Gastaut-Syndrom [LGS])
Zeitfenster: Baseline, Woche 252
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wird als CFB bezeichnet.
Baseline, Woche 252
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der 28-Tage-Häufigkeit konvulsiver Anfälle (Teilnehmer mit Dravet-Syndrom [DS])
Zeitfenster: Baseline, Woche 252
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wird als CFB bezeichnet.
Baseline, Woche 252
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Häufigkeit motorischer Anfälle über 28 Tage
Zeitfenster: Baseline, Woche 252
Baseline, Woche 252
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der klinischen Gesamteinschätzung des Schweregrads durch den Kliniker (CGI-S)
Zeitfenster: Baseline, Woche 336
Die CGI-S dient der Erfassung des Schweregrads der Symptome und konzentriert sich dabei auf die klinischen Beobachtungen der aktuellen kognitiven, funktionellen und verhaltensbezogenen Leistung des Probanden. Die CGI-S wird auf einer 7-Punkte-Skala bewertet, wobei die Schweregradskala der Erkrankung einen Antwortbereich von 1 (normal) bis 7 (unter den am schwersten erkrankten Teilnehmern) verwendet. BL steht für Baseline, CFB bezeichnet die Veränderung gegenüber der Baseline und W steht für Woche für die berichteten Kategorien.
Baseline, Woche 336

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Juli 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Juli 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Juli 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. August 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. August 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. August 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-935-18-001
  • 2018 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • U1111-1218-5515 (Andere Kennung: WHO)
  • 2018-002485-39 (EudraCT-Nummer)
  • 2022-502801-13-00 (Ctis: EU CTIS)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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