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Eine Studie über Soticlestat bei Erwachsenen und Kindern mit seltenen Epilepsien (Endymion 1)

20. Februar 2024 aktualisiert von: Takeda

Eine prospektive, interventionelle, offene, standortübergreifende Erweiterungsstudie der Phase 2 zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von Soticlestat (TAK-935) als Zusatztherapie bei Patienten mit entwicklungsbedingten epileptischen Enzephalopathien, einschließlich Dravet-Syndrom, Lennox-Gastaut-Syndrom , CDKL5-Mangelstörung und Chromosom-15-Duplikationssyndrom (ENDYMION 1)

Das Hauptziel besteht darin, die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von Soticlestat bei gleichzeitiger Anwendung mit anderen Antiepileptika zu beurteilen.

Die Teilnehmer erhalten zweimal täglich Soticlestat. Die Teilnehmer besuchen die Studienklinik während der gesamten Studie alle 2-6 Monate.

Studienbehandlungen können fortgesetzt werden, solange der Teilnehmer Nutzen daraus zieht.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das in dieser Studie getestete Medikament heißt Soticlestat (TAK-935). Diese globale Open-Label-Extension-Studie (OLE) wird die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von Soticlestat bei Teilnehmern mit entwicklungsbedingter und epileptischer Enzephalopathie (DEE) untersuchen, die an früheren kurzfristigen Wirksamkeits-/Sicherheitsstudien zu Soticlestat teilgenommen haben. Alle Teilnehmer erhalten eine Soticlestat-Behandlung.

Teilnehmer, die von einer früheren verblindeten Studie wechseln, durchlaufen eine bis zu 2-wöchige Dosisoptimierungsphase (abhängig von der vorherigen Studie), gefolgt von einer Erhaltungsphase. Teilnehmer, die von einer Open-Label-Studie wechseln, werden mit ihrer aktuellen Dosis fortfahren, bis die Entwicklung vom Sponsor gestoppt oder das Produkt zur Vermarktung zugelassen wird, oder zu einem beliebigen Zeitpunkt nach Ermessen des Sponsors. Nach der letzten Dosis in der Erhaltungsphase wird es eine 4-wöchige Sicherheits-Follow-up-Periode geben, einschließlich einer 2-wöchigen Ausschleichungsphase.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

156

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Austin Hospital
      • Heidelberg West, Victoria, Australien, 3081
        • Austin Hospital
  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, China, 100069
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
      • Beijing, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
      • Changsha, China, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Changsha, China, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Israel
      • Be'er Sheva, Israel, 84101
        • Soroka University Medical Centre
      • Beer Sheva, Israel, 84101
        • Soroka University Medical Centre
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Holon, Israel, 58100
        • Edith Wolfson Medical Center
      • Petach Tikva, Israel, 49100
        • Schneider Children's Medical Center of Israel - Petah Tikvah - PIN
      • Petah Tikva, Israel, 49100
        • Schneider Children's Medical Center of Israel - Petah Tikvah - PIN
      • Ramat-Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center - PPDS
      • Ramat-Gan, Israel, 5265601
        • Sheba Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
    • Tel-Aviv
      • Tel Aviv, Tel-Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Warsaw, Polen, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
      • Warszawa, Polen, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
    • Pomorskie
      • Gdansk, Pomorskie, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Swietokrzyskie
      • Kielce, Swietokrzyskie, Polen, 25-316
        • NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
    • Wielkopolskie
      • Poznan, Wielkopolskie, Polen, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
      • Lisboa, Portugal, 1600-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
  • Spanien
      • Granada, Spanien, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Madrid, Communidad Delaware
      • Madrid, Madrid, Communidad Delaware, Spanien, 28034
        • Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanien, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85004
        • Xenosciences Inc
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 900095-1752
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095-8358
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Colorado Children's Hospital
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045-7106
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155-3009
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Port Charlotte, Florida, Vereinigte Staaten, 33952
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Port Charlotte, Florida, Vereinigte Staaten, 33980
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • University of South Florida
      • Winter Park, Florida, Vereinigte Staaten, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rare Disease Research, LLC
      • Norcross, Georgia, Vereinigte Staaten, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40504
        • Bluegrass Epilepsy Research LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic - PIN
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Vereinigte Staaten, 63017
        • Max Benzaquen, M.D., PC
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601-1974
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU - Ambulatory Care Center (ACC)
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina Childrens Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die Teilnehmer müssen an einer früheren Soticlestat-Studie teilgenommen haben und eine der folgenden Bedingungen erfüllen:

    • Erfolgreicher Abschluss einer klinischen Soticlestat-Studie.
    • mindestens 10-wöchige Behandlung mit dem Studienmedikament in einer vorangegangenen placebokontrollierten verblindeten klinischen Soticlestat-Studie erhalten hat und der Teilnehmer keine schwerwiegenden oder schweren UE hatte, die nach Ansicht des Prüfarztes oder des Sponsors mit dem Studienmedikament in Zusammenhang standen und auftreten würden es für den Teilnehmer unsicher ist, das Studienmedikament weiterhin zu erhalten.
  2. Nach Meinung des Prüfarztes hat der Teilnehmer das Potenzial, von der Verabreichung von Soticlestat zu profitieren

Ausschlusskriterien:

  1. Klinisch signifikante Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Studienteilnahme ausschließt.
  2. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat, -gerät oder einer Behandlung in den letzten 90 Tagen (mit Ausnahme einer vorangegangenen Studie mit Soticlestat).
  3. Die Teilnehmerin ist derzeit schwanger oder stillt oder plant, während der Studie oder innerhalb von 30 Tagen nach der letzten Verabreichung des Studienmedikaments schwanger zu werden.
  4. Suizidversuch innerhalb des letzten Jahres mit erheblichem Suizidrisiko (entweder nach Meinung des Ermittlers oder definiert als „Ja“ zu Frage 4 oder 5 zu Suizidgedanken im C-SSRS beim Screening) oder Anschein von Suizid gemäß Ermittlerurteil.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Soticlestat
Behandlung: Soticlestat, Tabletten oral zweimal täglich in optimierter Dosis, titriert in bis zu 2 Wochen der Dosisoptimierungsphase, gefolgt von der Erhaltungsphase, die dauert, bis die Entwicklung vom Sponsor eingestellt oder das Produkt zur Vermarktung zugelassen wird, oder jederzeit im Ermessen des Sponsors.
Arzneimittel: Soticlestat
Soticlestat-Tabletten oder Mini-Tabletten.
Andere Namen:
  • TAK-935

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen mindestens ein unerwünschtes Ereignis (AE) auftritt
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Probanden oder Probanden einer klinischen Studie, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Ein UE kann daher jedes ungünstige oder unbeabsichtigte Zeichen (z. B. ein anormaler Laborbefund, eine Vitalzeichen- oder EKG-Beurteilung), ein Symptom oder eine Krankheit sein, die zeitlich mit der Anwendung eines Arzneimittels verbunden ist, unabhängig davon, ob es als mit diesem Arzneimittel in Zusammenhang stehend angesehen wird.
Bis zu 6 Jahre
Änderung der Verhaltens- und adaptiven Funktionsmaße gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung der Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS)
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Das VABS, 3. Ausgabe, Parent Caregiver Form (VABS-3 Parent Caregiver Form), ist ein Elternberichtsfragebogen zum adaptiven Funktionieren oder wie sich eine Person in ihrem täglichen Leben zu Hause und in der Gemeinschaft verhält.
Bis zu 6 Jahre
Änderung der Verhaltensmaße gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung der Gesamtpunktzahlen und Teilskalenpunktzahlen der Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C) für Teilnehmer im Alter von ≥ 6 Jahren
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Kategorisierung der Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) basierend auf dem Columbia-Klassifikationsalgorithmus der Suizidbewertungskategorien 1, 2, 3, 4 und 5 für Teilnehmer ≥ 6 Jahre
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei allen 28-tägigen Anfallshäufigkeiten
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der 28-Tage-Häufigkeit von Sturzanfällen (Lennox-Gastaut-Syndrom [LGS]-Teilnehmer)
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Krampfanfällen 28-Tage-Häufigkeit (Teilnehmer mit Dravet-Syndrom [DS])
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei der 28-Tage-Häufigkeit motorischer Anfälle
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
CGI-S wird verwendet, um eine Bewertung der Symptomschwere zu erhalten, wobei der Schwerpunkt auf den Beobachtungen der Ärzte zur aktuellen kognitiven, funktionellen und Verhaltensleistung des Probanden liegt. Der CGI-S wird auf einer 7-Punkte-Skala bewertet, wobei die Schweregradskala eine Reihe von Antworten von 1 (normal) bis 7 (unter den am schwersten erkrankten Teilnehmern) verwendet.
Bis zu 6 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Juli 2018

Primärer Abschluss (Geschätzt)

22. Mai 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

22. Mai 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. August 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. August 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. August 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

21. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-935-18-001
  • U1111-1218-5515 (Andere Kennung: WHO)
  • 2018-002485-39 (EudraCT-Nummer)
  • 2022-502801-13 (Andere Kennung: EU CTIS)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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