Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Soticlestatu u dorosłych i dzieci z rzadkimi padaczkami (Endymion 1)

14 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Takeda

Prospektywne, interwencyjne, otwarte, wieloośrodkowe, rozszerzone badanie fazy 2 w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji soticlestatu (TAK-935) jako terapii wspomagającej u pacjentów z rozwojowymi encefalopatiami padaczkowymi, w tym zespołem Dravet, zespołem Lennoxa-Gastauta , zespół niedoboru CDKL5 i zespół duplikacji chromosomu 15 (ENDYMION 1)

Głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji soticlestatu stosowanego razem z innymi lekami przeciwpadaczkowymi.

Uczestnicy będą otrzymywać soticlestat dwa razy dziennie. Uczestnicy będą odwiedzać badaną klinikę co 2–6 miesięcy przez cały czas trwania badania.

Leczenie w ramach badania może być kontynuowane tak długo, jak długo uczestnik czerpie z niego korzyści.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Lek testowany w tym badaniu nazywa się soticlestat (TAK-935). To globalne, otwarte badanie rozszerzone (OLE) oceni długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję soticlestatu u uczestników z encefalopatią rozwojową i padaczkową (DEE), którzy brali udział we wcześniejszych krótkoterminowych badaniach skuteczności/bezpieczeństwa soticlestatu. Wszyscy uczestnicy otrzymają leczenie Soticlestatem.

Uczestnicy, którzy przejdą z poprzedniego zaślepionego badania, przejdą do 2 tygodni okresu optymalizacji dawki (w zależności od poprzedniego badania), po którym nastąpi okres podtrzymujący. Uczestnicy, którzy przenieśli się z badania otwartego, będą kontynuować przyjmowanie ich obecnej dawki do czasu wstrzymania prac rozwojowych przez sponsora lub dopuszczenia produktu do obrotu lub w dowolnym momencie według uznania sponsora. Po ostatniej dawce w Okresie podtrzymującym nastąpi 4-tygodniowy okres obserwacji bezpieczeństwa, w tym 2-tygodniowy okres zmniejszania dawki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

156

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Hospital
      • Heidelberg West, Victoria, Australia, 3081
        • Austin Hospital
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Chiny, 100069
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Beijing, Chiny, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Changsha, Chiny, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Changsha, Chiny, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Chiny, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Hiszpania
      • Granada, Hiszpania, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Madrid, Communidad Delaware
      • Madrid, Madrid, Communidad Delaware, Hiszpania, 28034
        • Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Hiszpania, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Izrael
      • Beersheba, Izrael, 84101
        • Soroka University Medical Centre
      • Haifa, Izrael, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Holon, Izrael, 58100
        • Edith Wolfson Medical Center
      • Petah Tikva, Izrael, 49100
        • Schneider Children's Medical Center of Israel - Petah Tikvah - PIN
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Sheba Medical Center - PPDS
      • Ramat Gan, Izrael, 5265601
        • Sheba Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
    • Tel Aviv
      • Tel Aviv, Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Polska
      • Krakow, Polska, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Warsaw, Polska, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polska, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polska, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Świętokrzyskie Voivodeship
      • Kielce, Świętokrzyskie Voivodeship, Polska, 25-316
        • NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
  • Portugalia
      • Lisbon, Portugalia, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
      • Lisbon, Portugalia, 1600-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
      • Lisbon, Portugalia, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85004
        • Xenosciences Inc
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 900095-1752
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095-8358
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Colorado Children's Hospital
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045-7106
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155-3009
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Port Charlotte, Florida, Stany Zjednoczone, 33952
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Port Charlotte, Florida, Stany Zjednoczone, 33980
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • University of South Florida
      • Winter Park, Florida, Stany Zjednoczone, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rare Disease Research, LLC
      • Norcross, Georgia, Stany Zjednoczone, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40504
        • Bluegrass Epilepsy Research LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic - PIN
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Stany Zjednoczone, 63017
        • Max Benzaquen, M.D., PC
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601-1974
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU - Ambulatory Care Center (ACC)
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina Childrens Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy muszą uczestniczyć w poprzednim badaniu soticlestat i spełniać jeden z następujących warunków:

    • Pomyślnie ukończono badanie kliniczne soticlestatu.
    • Otrzymał co najmniej 10-tygodniowe leczenie badanym lekiem we wcześniejszym badaniu klinicznym soticlestat z kontrolą placebo i ślepą próbą, a u uczestnika nie wystąpiło poważne lub ciężkie AE, które w opinii badacza lub sponsora było związane z badanym lekiem i spowodowałoby dalsze przyjmowanie badanego leku przez uczestnika jest niebezpieczne.
  2. W opinii badacza uczestnik może odnieść korzyść z podania soticlestatu

Kryteria wyłączenia:

  1. Klinicznie istotna choroba, która w opinii badacza wyklucza udział w badaniu.
  2. Udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym dotyczącym eksperymentalnego leku, urządzenia lub leczenia w ciągu ostatnich 90 dni (z wyjątkiem wcześniejszego badania z udziałem Soticlestat).
  3. Uczestnik jest obecnie w ciąży lub karmi piersią lub planuje zajść w ciążę podczas badania lub w ciągu 30 dni od ostatniego podania badanego leku.
  4. Próba samobójcza w ciągu ostatniego roku, ze znacznym ryzykiem samobójstwa (w opinii badacza lub zdefiniowana jako „tak” na pytanie dotyczące myśli samobójczych 4 lub 5 w kwestionariuszu C-SSRS podczas badań przesiewowych) lub wydająca się samobójcza w ocenie badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Soticlestat
Uczestnicy otrzymywali soticlestat w postaci tabletek doustnie dwa razy dziennie w zoptymalizowanej dawce, dostosowywanej w ciągu do 2 tygodni Okresu Optymalizacji Dawki, a następnie w Okresie Utrzymania, który trwał do momentu przerwania rozwoju przez sponsora, zatwierdzenia produktu do obrotu lub w dowolnym momencie według uznania sponsora.
Lek: Soticlestat
Tabletki lub minitabletki Soticlestat.
Inne nazwy:
  • TAK-935

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie niepożądane związane z leczeniem (AE)
Ramy czasowe: Od badań przesiewowych do końca badania (do około 84 miesięcy)
Niepożądane zdarzenie (AE) zdefiniowano jako jakiekolwiek niekorzystne zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt leczniczy, i które nie musi mieć związku przyczynowego z tym leczeniem. AE może zatem być jakimkolwiek niekorzystnym lub niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem badania życiowych funkcji organizmu), objawem lub chorobą czasowo związaną ze stosowaniem produktu leczniczego, niezależnie od tego, czy uważa się je za związane z tym produktem leczniczym. TEAE definiuje się jako każde AE, które rozpoczyna się lub nasila w czasie lub po podaniu pierwszej dawki badanego leku.
Od badań przesiewowych do końca badania (do około 84 miesięcy)
Zmiana względem wartości wyjściowej w zakresie behawioralnych i adaptacyjnych miar funkcjonalnych przy użyciu Skali Adaptacyjnych Zachowań Vineland (VABS)
Ramy czasowe: Linia początkowa, tydzień 338
VABS, 3. edycja, Formularz Rodzica/Opiekuna: kwestionariusz raportowany przez rodziców dotyczący funkcjonowania adaptacyjnego/jak zachowuje się osoba w codziennych sytuacjach w domu i społeczności. 4 domeny (Komunikacja, Życie Codzienne, Umiejętności Społeczne i Relacje, Zachowania Problemowe) zawierają 12 poddomen z pozycjami (każda oceniana w skali 0-2). Wyniki poddomen = suma punktów z pozycji w danej poddomenie. Zakresy wyników poddomen to: Komunikacja: Słuchanie i Rozumienie (0-78); Mówienie (0-98); Czytanie i Pisanie (0-76), Życie Codzienne: Dbanie o Siebie (0-110); Dbanie o Dom (0-60); Życie w Społeczności (0-116), Umiejętności Społeczne i Relacje: Odnoszenie się do Innych (0-86); Zabawa i Wykorzystywanie Czasu Wolnego (0-72); Adaptacja (0-66), Zachowania Problemowe: Sekcja A (0-26); Sekcja B (0-22); Sekcja C (0-40). Dla pierwszych 3 domen wyższe wyniki poddomen = wyższe funkcjonowanie adaptacyjne, pozytywna CFB = poprawa. Dla Zachowań Problemowych wyższe wyniki poddomen = więcej zachowań problemowych, negatywna CFB = poprawa (redukcja zachowań problemowych). Wyniki poddomen nie są łączone w celu obliczenia jakiegokolwiek wyniku całkowitego.
Linia początkowa, tydzień 338
Zmiana od wartości wyjściowej w pomiarach zachowania z wykorzystaniem sumy punktów z Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C) dla uczestników w wieku większym lub równym (≥) 6 lat
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 338
Skala ABC-C mierzy objawy psychiatryczne i zaburzenia behawioralne przejawiane przez osoby na 5 podskalach z 58 pozycjami: podskala drażliwości (15 pozycji); podskala letargu/wycofania społecznego (16 pozycji); podskala zachowań stereotypowych (7 pozycji); podskala nadpobudliwości (16 pozycji); oraz podskala nieodpowiedniej mowy (4 pozycje). Każda pozycja jest oceniana w skali od 0 do 3 ("wcale nie stanowi problemu" do "problem jest poważny pod względem stopnia"). Łączny wynik obliczono przez zsumowanie wyników ze wszystkich 58 pozycji, gdzie łączne wyniki mieściły się w zakresie od 0 do 174. Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie objawów psychiatrycznych i zaburzeń behawioralnych. Negatywna zmiana w stosunku do wyników wyjściowych oznacza poprawę. Pozytywna zmiana w stosunku do wyników wyjściowych oznacza pogorszenie.
Wartość wyjściowa, tydzień 338
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w miarach zachowania z wykorzystaniem wyników podskali Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C) dla uczestników w wieku większym lub równym (≥) 6 lat
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, tydzień 338
Skala ABC-C mierzy objawy psychiatryczne i zaburzenia behawioralne przejawiane przez jednostki w 5 podskalach z 58 pozycjami: Podskala drażliwości (15 pozycji: Zakres od 0 do 45); Podskala letargu/wycofania społecznego (16 pozycji: Zakres od 0 do 48); Podskala zachowań stereotypowych (7 pozycji: Zakres od 0 do 21); Podskala nadpobudliwości (16 pozycji: Zakres od 0 do 48); oraz Podskala nieodpowiedniej mowy (4 pozycje: Zakres od 0 do 12). Każda pozycja jest oceniana w skali od 0 do 3 („w ogóle nie jest problemem” do „problem jest poważny w stopniu”). Wyniki podskal są obliczane jako suma pozycji w ramach podskali. Wyższe wyniki podskal wskazują na większe nasilenie objawów psychiatrycznych i zaburzeń behawioralnych. Negatywna zmiana w stosunku do wyniku wyjściowego oznacza poprawę. Pozytywna zmiana w stosunku do wyniku wyjściowego oznacza pogorszenie.
Linia wyjściowa, tydzień 338
Liczba uczestników ze zmianami od wartości wyjściowej w kategoryzacji Skali Oceny Nasilenia Myśli i Zachowań Samobójczych Columbia (C-SSRS) na podstawie Algorytmu Klasyfikacji Columbia dla Kategorii Oceny Samobójstw 1, 2, 3, 4 i 5 dla uczestników w wieku ≥6 lat
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, tydzień 338
Myśli i zachowania samobójcze oceniano u uczestników w wieku co najmniej 6 lat przy użyciu skali C-SSRS. Skala C-SSRS to 3-częściowa skala mierząca myśli samobójcze (np. uczestnik zgłasza myśli o chęci bycia martwym lub inne myśli samobójcze), intensywność myśli (częstotliwość) oraz zachowania samobójcze (rzeczywiste, przerwane i zaniechane próby samobójcze). SI=Myśli Samobójcze; SB=Zachowania Samobójcze i NSSJB=Niesamobójcze Zachowania Samookaleczające dla zgłaszanych kategorii. BL oznacza Punkt Wyjściowy, V oznacza Wizytę, a W oznacza Tydzień w kategoriach.
Linia wyjściowa, tydzień 338
Zmiana względem wartości wyjściowych w parametrach laboratoryjnych klinicznych: Chemia surowicy (gramy na litr (g/L))
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, tydzień 338
BL oznacza Wartość wyjściową, CFB oznacza Zmianę od wartości wyjściowej, a W oznaczy Tydzień dla zgłaszanych kategorii.
Linia wyjściowa, tydzień 338
Zmiana od wartości wyjściowej w parametrach laboratoryjnych klinicznych: Chemia surowicy (jednostki na litr (U/L))
Ramy czasowe: Baseline, tydzień 338
BL oznacza linię bazową, CFB oznacza zmianę w stosunku do linii bazowej, a W oznacza tydzień dla zgłoszonych kategorii.
Baseline, tydzień 338
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w parametrach laboratoryjnych klinicznych: Biochemia surowicy (mikromole na litr (µmol/L))
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, tydzień 338
BL oznacza Wartość Wyjściową, CFB oznacza Zmianę względem Wartości Wyjściowej, a W oznacza Tydzień dla zgłaszanych kategorii.
Linia wyjściowa, tydzień 338
Zmiana od wartości wyjściowej w parametrach laboratoryjnych: chemia surowicy (milimole na litr (mmol/L))
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 338
BL oznacza wartości wyjściowe, CFB oznacza zmianę w stosunku do wartości wyjściowych, W oznacza tydzień, HDL oznacza lipoproteinę o wysokiej gęstości, a LDL oznacza lipoproteinę o niskiej gęstości dla zgłaszanych kategorii.
Punkt wyjściowy, tydzień 338
Zmiana wartości wyjściowych w parametrach laboratoryjnych: Hematologia (10^9 komórek na litr (10^9 komórek/l))
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, tydzień 338
BL oznacza Wartość Wyjściową, CFB oznacza Zmianę od Wartości Wyjściowej, a W oznacza Tydzień dla zgłaszanych kategorii.
Linia wyjściowa, tydzień 338
Zmiana względem wartości wyjściowych w parametrach laboratoryjnych: hematologia (odsetek (%) komórek)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 338
Procentowy udział określonych komórek krwi w stosunku do całkowitej liczby leukocytów został określony i zgłoszony.
BL oznacza wartość wyjściową, CFB oznacza zmianę w stosunku do wartości wyjściowej, a W oznacza tydzień dla zgłoszonych kategorii.
Punkt wyjściowy, tydzień 338
Zmiana od wartości wyjściowej w parametrach laboratoryjnych klinicznych: Hematologia (litr na litr (L/L))
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, tydzień 338
BL oznacza punkt wyjściowy, CFB oznacza zmianę względem punktu wyjściowego, a W oznacza tydzień dla zgłaszanych kategorii.
Linia wyjściowa, tydzień 338
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w parametrach laboratoryjnych: Hematologia (Gramy na litr (g/L))
Ramy czasowe: Wartość początkowa, tydzień 338
BL oznacza Wartość Wyjściową, CFB oznacza Zmianę od Wartości Wyjściowej, a W oznacza Tydzień dla zgłaszanych kategorii.
Wartość początkowa, tydzień 338
Zmiana od wartości początkowej w parametrach laboratoryjnych: Hematologia (10^12 komórek na litr (10^12/L))
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 338
BL oznacza poziom wyjściowy, CFB oznacza zmianę w stosunku do poziomu wyjściowego, a W oznacza tydzień dla zgłaszanych kategorii.
Punkt wyjściowy, tydzień 338
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w zakresie parametrów życiowych: ciśnienie krwi
Ramy czasowe: Linia początkowa, tydzień 338
BL oznacza BL, CFB oznacza Zmiana względem wartości wyjściowej, a W oznacza Tydzień dla zgłoszonych kategorii.
Linia początkowa, tydzień 338
Zmiana wartości wyjściowej parametrów życiowych: Tętno
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, tydzień 338
Linia wyjściowa, tydzień 338
Zmiana wartości wyjściowej w zakresie parametrów życiowych: Częstość oddechów
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 338
Linia bazowa, tydzień 338
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w parametrach życiowych: Temperatura
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 338
Linia bazowa, tydzień 338
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej masy ciała
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 338
Linia bazowa, tydzień 338
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w parametrach elektrokardiogramu (EKG): Częstotliwość rytmu serca w EKG
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 338
Linia bazowa, tydzień 338
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w parametrach EKG: odstęp PR
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, tydzień 338
Linia wyjściowa, tydzień 338
Zmiana wartości wyjściowej w parametrach EKG: czas trwania QRS
Ramy czasowe: Baseline, tydzień 338
Baseline, tydzień 338
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w parametrach EKG: odstęp QT
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, tydzień 338
Linia wyjściowa, tydzień 338
Zmiana od wartości wyjściowej w parametrach EKG: odstęp QTcF
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 338
Linia bazowa, tydzień 338
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w parametrach EKG: odstęp RR
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 338
Punkt wyjściowy, tydzień 338
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie wartościami laboratoryjnych testów bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Linia wyjściowa do tygodnia 338
ALT: Aminotransferaza alaninowa, AST: Aminotransferaza asparaginianowa, HGB: Hemoglobina, ULN: Górna granica normy, LLN: Dolna granica normy oraz UREAN: Azot mocznika dla określonych kategorii. mmol/L oznacza milimole na litr. Dane są raportowane tylko dla uczestników, którzy mieli potencjalnie klinicznie istotne wartości.
Linia wyjściowa do tygodnia 338
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie parametrami życiowymi
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do tygodnia 338
Dane są raportowane tylko dla uczestników, którzy mieli potencjalnie klinicznie istotne wartości.
Od punktu wyjściowego do tygodnia 338
Liczba uczestników z potencjalnie klinicznie istotną masą ciała i wzrostem
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 338
Kryterium określania istotności klinicznej dla kategorii masy ciała stanowili uczestnicy w wieku mniejszym lub równym (<=) 10 lat z masą ciała poniżej minus (-)2 odchylenia standardowego (SD) mediany masy ciała dla tego samego wieku i płci według siatek centylowych Światowej Organizacji Zdrowia (WHO), natomiast dla kategorii wzrostu kryterium stanowili uczestnicy w wieku poniżej (<) 18 lat z wzrostem poniżej -2SD mediany masy ciała dla tego samego wieku i płci według siatek centylowych WHO.
Od wartości początkowej do tygodnia 338
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie ocenami EKG
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 338 tygodnia
Od punktu wyjściowego do 338 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana względem wartości wyjściowej w 28-dniowej częstości wszystkich napadów
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 252
Zmiana od wartości wyjściowej jest oznaczana jako CFB.
Linia bazowa, tydzień 252
Procentowa zmiana względem wartości wyjściowej w 28-dniowej częstotliwości napadów upadkowych (uczestnicy z zespołem Lennoxa-Gastauta [LGS])
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, tydzień 252
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej jest oznaczana jako CFB.
Linia wyjściowa, tydzień 252
Procentowa zmiana względem wartości wyjściowej w częstości napadów konwulsyjnych w okresie 28 dni (uczestnicy z zespołem Draveta [DS])
Ramy czasowe: Baseline, Tydzień 252
Zmiana od wartości wyjściowej jest oznaczana jako CFB.
Baseline, Tydzień 252
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w 28-dniowej częstości napadów motorycznych
Ramy czasowe: Baseline, tydzień 252
Baseline, tydzień 252
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej według oceny klinicznej nasilenia choroby przez lekarza (CGI-S)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 336
CGI-S służy do uzyskania oceny nasilenia objawów, skupiając się na obserwacjach klinicystów dotyczących aktualnych zdolności poznawczych, funkcjonalnych i zachowawczych uczestnika. CGI-S jest oceniany w 7-punktowej skali, gdzie skala nasilenia choroby wykorzystuje zakres odpowiedzi od 1 (normalny) do 7 (wśród najbardziej ciężko chorych uczestników). BL oznacza BL, CFB oznacza Zmianę od wartości początkowej, a W oznacza Tydzień dla zgłaszanych kategorii.
Punkt wyjściowy, tydzień 336

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 lipca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 lipca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 lipca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 sierpnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 sierpnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-935-18-001
  • 2018 (Grant/umowa NIH USA)
  • U1111-1218-5515 (Inny identyfikator: WHO)
  • 2018-002485-39 (Numer EudraCT)
  • 2022-502801-13-00 (Ctis: EU CTIS)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj