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Uno studio di Soticlestat in adulti e bambini con epilessie rare (Endymion 1)

14 agosto 2026 aggiornato da: Takeda

Uno studio di estensione di fase 2, prospettico, interventistico, in aperto, multicentrico, per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Soticlestat (TAK-935) come terapia aggiuntiva in soggetti con encefalopatie epilettiche dello sviluppo, inclusa la sindrome di Dravet, la sindrome di Lennox Gastaut , disturbo da deficienza di CDKL5 e sindrome da duplicazione del cromosoma 15 (ENDYMION 1)

L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di soticlestat quando utilizzato insieme ad altri trattamenti antiepilettici.

I partecipanti riceveranno soticlestat due volte al giorno. I partecipanti visiteranno la clinica dello studio ogni 2-6 mesi durante lo studio.

I trattamenti in studio possono continuare fintanto che il partecipante ne riceve beneficio.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il farmaco testato in questo studio si chiama soticlestat (TAK-935). Questo studio globale di estensione in aperto (OLE) valuterà la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di soticlestat nei partecipanti con encefalopatia epilettica e dello sviluppo (DEE) che hanno partecipato a precedenti studi di efficacia/sicurezza a breve termine di soticlestat. Tutti i partecipanti riceveranno il trattamento con Soticlestat.

I partecipanti che passano dal precedente studio in cieco saranno sottoposti a un massimo di 2 settimane di periodo di ottimizzazione della dose (a seconda dello studio precedente) seguito dal periodo di mantenimento. I partecipanti che passano da uno studio in aperto continueranno con la loro dose attuale fino a quando lo sviluppo non verrà interrotto dallo sponsor, o il prodotto non sarà approvato per la commercializzazione, o in qualsiasi momento a discrezione dello sponsor. Ci sarà un periodo di follow-up sulla sicurezza di 4 settimane dopo l'ultima dose nel periodo di mantenimento, compreso un periodo di riduzione graduale della dose di 2 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

156

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Hospital
      • Heidelberg West, Victoria, Australia, 3081
        • Austin Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100034
        • Peking university first hospital
      • Beijing, Cina, 100069
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Beijing, Cina, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Changsha, Cina, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Changsha, Cina, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Cina, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Israele
      • Beersheba, Israele, 84101
        • Soroka University Medical Centre
      • Haifa, Israele, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Holon, Israele, 58100
        • Edith Wolfson Medical Center
      • Petah Tikva, Israele, 49100
        • Schneider Children's Medical Center of Israel - Petah Tikvah - PIN
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • Sheba Medical Center - PPDS
      • Ramat Gan, Israele, 5265601
        • Sheba Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv, Israele, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
    • Tel Aviv
      • Tel Aviv, Tel Aviv, Israele, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Warsaw, Polonia, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polonia, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Świętokrzyskie Voivodeship
      • Kielce, Świętokrzyskie Voivodeship, Polonia, 25-316
        • NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
      • Lisbon, Portogallo, 1600-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
      • Lisbon, Portogallo, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
  • Spagna
      • Granada, Spagna, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Madrid, Communidad Delaware
      • Madrid, Madrid, Communidad Delaware, Spagna, 28034
        • Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spagna, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85004
        • Xenosciences Inc
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 900095-1752
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-8358
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Colorado Children's Hospital
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045-7106
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155-3009
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Port Charlotte, Florida, Stati Uniti, 33952
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Port Charlotte, Florida, Stati Uniti, 33980
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • University of South Florida
      • Winter Park, Florida, Stati Uniti, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Rare Disease Research, LLC
      • Norcross, Georgia, Stati Uniti, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40504
        • Bluegrass Epilepsy Research LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic - PIN
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Stati Uniti, 63017
        • Max Benzaquen, M.D., PC
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601-1974
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU - Ambulatory Care Center (ACC)
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina Childrens Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I partecipanti devono aver partecipato a un precedente studio soticlestat e soddisfare una delle seguenti condizioni:

    • Completato con successo uno studio clinico con soticlestat.
    • Ha ricevuto almeno 10 settimane di trattamento con il farmaco in studio in uno studio clinico precedente in cieco con soticlestat controllato con placebo e il partecipante non ha avuto un evento avverso grave o grave che, secondo l'opinione dello sperimentatore o dello sponsor, era correlato al farmaco in studio e avrebbe reso non è sicuro per il partecipante continuare a ricevere il farmaco in studio.
  2. Secondo il parere dello sperimentatore, il partecipante ha il potenziale per trarre beneficio dalla somministrazione di soticlestat

Criteri di esclusione:

  1. Malattia clinicamente significativa che, secondo l'opinione dello sperimentatore, preclude la partecipazione allo studio.
  2. Iscrizione a qualsiasi altra sperimentazione clinica che coinvolge un farmaco, dispositivo o trattamento sperimentale negli ultimi 90 giorni (ad eccezione di uno studio antecedente che coinvolge Soticlestat).
  3. - La partecipante è attualmente incinta o sta allattando o sta pianificando una gravidanza durante lo studio o entro 30 giorni dall'ultima somministrazione del farmaco in studio.
  4. Tentato suicidio nell'ultimo anno, con rischio significativo di suicidio (o secondo l'opinione dell'investigatore o definito come "sì" alla domanda 4 o 5 di ideazione suicidaria sul C-SSRS allo Screening) o che sembra suicida secondo il giudizio dell'investigatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Soticlestat
I partecipanti hanno ricevuto soticlestat, compresse per via orale due volte al giorno alla dose ottimizzata, titolata in un periodo di ottimizzazione della dose fino a 2 settimane, seguita dal periodo di mantenimento, che è durato fino a quando lo sviluppo è stato interrotto dallo sponsor, o il prodotto è stato approvato per la commercializzazione, o in qualsiasi momento a discrezione dello sponsor.
Droga: Soticlestat
Soticlestat compresse o minicompresse.
Altri nomi:
  • TAK-935

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno sperimentato almeno un evento avverso (EA) emergente dal trattamento
Lasso di tempo: Dallo screening fino al termine dello studio (fino a circa 84 mesi)
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un soggetto o partecipante a uno studio clinico a cui è stato somministrato un prodotto medicinale e che non necessariamente ha una relazione causale con questo trattamento. Un AE può quindi essere qualsiasi segno, segno vitale, sintomo o malattia sfavorevole o non intenzionale temporalmente associato all'uso di un prodotto medicinale, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato a questo prodotto medicinale. Un TEAE è definito come qualsiasi AE che inizia o aumenta di gravità durante o dopo la prima dose del farmaco in studio.
Dallo screening fino al termine dello studio (fino a circa 84 mesi)
Variazione dal Basale nelle Misure Comportamentali e Adattative Funzionali Utilizzando la Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 338
VABS, 3a edizione, Modulo Genitore/Caregiver: questionario compilato dal genitore sul funzionamento adattivo/come si comporta l'individuo nella routine a casa e in comunità. Contiene 4 domini (Comunicazione, Vita Quotidiana, Abilità Sociali e Relazioni, Comportamenti Problema) suddivisi in 12 sottodomini che includono item (ognuno valutato da 0 a 2). I punteggi dei sottodomini = somma dei punteggi degli item all'interno di quel sottodominio. Gli intervalli dei punteggi dei sottodomini sono: Comunicazione: Ascolto e Comprensione (0-78); Parlare (0-98); Lettura e Scrittura (0-76), Vita Quotidiana: Cura di Sé (0-110); Cura della Casa (0-60); Vivere nella Comunità (0-116), Abilità Sociali e Relazioni: Relazionarsi con gli Altri (0-86); Giocare e Usare il Tempo Libero (0-72); Adattarsi (0-66), Comportamenti Problema: Sezione A (0-26); Sezione B (0-22); Sezione C (0-40). Per i primi 3 domini, punteggi più alti nei sottodomini = funzionamento adattivo più elevato, CFB positivo = miglioramento. Per Comportamenti Problema, punteggi più alti nei sottodomini = più comportamenti problema, CFB negativo = miglioramento (riduzione dei comportamenti problema). Nessun punteggio di sottodominio viene combinato per calcolare un punteggio totale.
Baseline, Settimana 338
Variazione rispetto al basale nelle misure comportamentali utilizzando i punteggi totali dell'Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C) per partecipanti di età maggiore o uguale (≥) a 6 anni
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 338
La ABC-C misura i sintomi psichiatrici e i disturbi comportamentali esibiti dagli individui attraverso 5 sottoscale con 58 elementi: sottoscala dell'Irritabilità (15 elementi); sottoscala della Letargia/Ritiro Sociale (16 elementi); sottoscala del Comportamento Stereotipato (7 elementi); sottoscala dell'Iperattività (16 elementi); e sottoscala del Linguaggio Inappropriato (4 elementi). Ogni elemento è valutato su una scala da 0 a 3 ("per niente un problema" a "il problema è grave in grado"). Il punteggio totale è stato calcolato sommando i punteggi su tutti i 58 elementi, dove i punteggi totali variavano da 0 a 174. Punteggi più alti indicano una maggiore gravità dei sintomi psichiatrici e dei disturbi comportamentali. Un cambiamento negativo rispetto ai punteggi basali rappresenta un miglioramento. Un cambiamento positivo rispetto ai punteggi basali rappresenta un peggioramento.
Baseline, Settimana 338
Variazione rispetto al basale nelle misure comportamentali utilizzando i punteggi delle sottoscale dell'Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C) per partecipanti di età maggiore o uguale (≥) a 6 anni
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 338
L'ABC-C misura i sintomi psichiatrici e i disturbi comportamentali manifestati dagli individui attraverso 5 sottoscale con 58 item: Sottoscala dell'Irritabilità (15 item: Intervallo da 0 a 45); Sottoscala della Letargia/Ritiro Sociale (16 item: Intervallo da 0 a 48); Sottoscala del Comportamento Stereotipato (7 item: Intervallo da 0 a 21); Sottoscala dell'Iperattività (16 item: Intervallo da 0 a 48); e Sottoscala del Linguaggio Inappropriato (4 item: Intervallo da 0 a 12). Ogni item è valutato su una scala da 0 a 3 ("per nulla un problema" a "il problema è grave in grado"). I punteggi delle sottoscale sono calcolati come somma degli item all'interno della sottoscala. Punteggi più alti nelle sottoscale indicano una maggiore gravità dei sintomi psichiatrici e dei disturbi comportamentali. Un cambiamento negativo rispetto al punteggio basale rappresenta un miglioramento. Un cambiamento positivo rispetto al punteggio basale rappresenta un peggioramento.
Baseline, Settimana 338
Numero di Partecipanti con Variazioni Rispetto al Basale nella Categorizzazione della Scala Columbia-Suicide Severity Rating (C-SSRS) Basata sull'Algoritmo di Classificazione Columbia delle Categorie di Valutazione del Suicidio 1,2,3,4 e 5 per Partecipanti ≥6 Anni di Età
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 338
L'ideazione e il comportamento suicidario sono stati valutati nei partecipanti di almeno 6 anni di età utilizzando la C-SSRS. La C-SSRS è una scala in 3 parti che misura l'ideazione suicidaria (ad esempio, i partecipanti riferiscono pensieri riguardanti il desiderio di morire o hanno altri pensieri di suicidio), l'intensità dell'ideazione (frequenza) e il comportamento suicidario (tentativi di suicidio effettivi, interrotti e abortiti). SI=Ideazione Suicidaria; SB=Comportamento Suicidario e NSSJB=Comportamento Autolesionistico Non Suicidario per le categorie riportate. BL indica la Baseline, V indica la Visita e W indica la Settimana nelle categorie.
Baseline, Settimana 338
Variazione rispetto al basale nei parametri di laboratorio clinico: Chimica sierica (grammi per litro (g/L))
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 338
BL indica la Baseline, CFB indica la Variazione rispetto alla Baseline e W indica la Settimana per le categorie riportate.
Baseline, Settimana 338
Variazione Rispetto al Basale nei Parametri di Laboratorio Clinico: Chimica del Siero (Unità Per Litro (U/L))
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 338
BL indica la Baseline, CFB indica la Variazione dalla Baseline e W indica la Settimana per le categorie riportate.
Baseline, Settimana 338
Variazione rispetto al basale nei parametri di laboratorio clinico: Chimica del siero (micromoli per litro (µmol/L))
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 338
BL indica Baseline, CFB indica Change from Baseline e W indica Week per le categorie riportate.
Baseline, Settimana 338
Cambio Rispetto al Basale nei Parametri di Laboratorio Clinico: Chimica Sierica (Millimoli Per Litro (mmol/L))
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 338
BL indica il Baseline, CFB indica la Variazione rispetto al Baseline, W indica la Settimana, HDL indica Lipoproteine ad Alta Densità e LDL indica Lipoproteine a Bassa Densità per le categorie riportate.
Baseline, Settimana 338
Variazione rispetto al basale nei parametri di laboratorio clinico: Ematologia (10^9 cellule per litro (10^9 cellule/L))
Lasso di tempo: Baseline, settimana 338
BL indica la Baseline, CFB indica il Cambiamento dalla Baseline e W indica la Settimana per le categorie riportate.
Baseline, settimana 338
Variazione rispetto al basale nei parametri di laboratorio clinico: Ematologia (Percentuale (%) di cellule)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 338
La percentuale delle cellule sanguigne specificate rispetto al conteggio totale dei leucociti è stata determinata e riportata. BL indica il Basale, CFB indica la Variazione rispetto al Basale e W indica la Settimana per le categorie riportate.
Baseline, Settimana 338
Variazione rispetto al basale nei parametri di laboratorio clinico: Ematologia (Litro per litro (L/L))
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 338
BL indica la Baseline, CFB indica il Cambiamento dalla Baseline e W indica la Settimana per le categorie riportate.
Baseline, Settimana 338
Variazione rispetto al basale nei parametri di laboratorio clinico: Ematologia (Grammi per litro (g/L))
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 338
BL indica Baseline, CFB indica Variazione dalla Baseline e W indica Settimana per le categorie riportate.
Baseline, Settimana 338
Cambio rispetto al Basale nei Parametri di Laboratorio Clinico: Ematologia (10^12 Cellule per Litro (10^12/L))
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 338
BL indica la Baseline, CFB indica la Variazione dalla Baseline e W indica la Settimana per le categorie riportate.
Baseline, Settimana 338
Variazione rispetto ai valori basali dei segni vitali: Pressione sanguigna
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 338
BL indica BL, CFB indica Cambiamento rispetto al basale e W indica Settimana per le categorie riportate.
Baseline, Settimana 338
Variazione rispetto al basale dei segni vitali: Frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 338
Baseline, Settimana 338
Variazione dalla Baseline nei Segni Vitali: Frequenza Respiratoria
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 338
Baseline, Settimana 338
Variazione rispetto al basale dei segni vitali: Temperatura
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 338
Baseline, Settimana 338
Variazione del Peso Corporeo rispetto al Basale
Lasso di tempo: Baseline, settimana 338
Baseline, settimana 338
Variazione rispetto al basale nei parametri dell'elettrocardiogramma (ECG): Frequenza cardiaca all'ECG
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 338
Baseline, Settimana 338
Variazione rispetto al basale nei parametri ECG: Intervallo PR
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 338
Baseline, Settimana 338
Variazione dai Valori Basali nei Parametri ECG: Durata del QRS
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 338
Baseline, Settimana 338
Variazione rispetto al basale nei parametri ECG: Intervallo QT
Lasso di tempo: Baseline, settimana 338
Baseline, settimana 338
Variazione rispetto al basale nei parametri ECG: intervallo QTcF
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 338
Baseline, Settimana 338
Variazione rispetto al basale nei parametri ECG: Intervallo RR
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 338
Baseline, Settimana 338
Numero di partecipanti con valori di test di laboratorio di sicurezza clinica potenzialmente clinicamente significativi
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 338
ALT: Alanina aminotransferasi, AST: Aspartato aminotransferasi, HGB: Emoglobina, ULN: Limite superiore del normale, LLN: Limite inferiore del normale e UREAN: Azoto ureico per le categorie specificate. mmol/L indica millimoli per litro. I dati sono riportati solo per i partecipanti che presentavano valori potenzialmente clinicamente significativi.
Dalla baseline alla settimana 338
Numero di Partecipanti con Segni Vitali Potenzialmente Clinicamente Significativi
Lasso di tempo: Da baseline a settimana 338
I dati sono riportati solo per i partecipanti che presentavano valori potenzialmente clinicamente significativi.
Da baseline a settimana 338
Numero di partecipanti con variazioni di peso e altezza potenzialmente clinicamente significative
Lasso di tempo: Baseline a Settimana 338
Il criterio per definire la significatività clinica per la categoria del peso era rappresentato dai partecipanti di età inferiore o uguale a (<=) 10 anni con un peso al di sotto di -2 deviazioni standard (SD) del peso mediano per la stessa età e sesso secondo le tabelle di crescita dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), mentre per la categoria dell'altezza era rappresentato dai partecipanti di età inferiore a (<) 18 anni con un'altezza al di sotto di -2 SD del peso mediano per la stessa età e sesso secondo le tabelle di crescita dell'OMS.
Baseline a Settimana 338
Numero di partecipanti con valutazioni ECG potenzialmente clinicamente significative
Lasso di tempo: Da Baseline a Settimana 338
Da Baseline a Settimana 338

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione Percentuale dalla Baseline nella Frequenza di Tutte le Crisi su 28 Giorni
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 252
La variazione rispetto al basale è indicata come CFB.
Baseline, Settimana 252
Variazione Percentuale dalla Baseline nella Frequenza delle Crisi Drop a 28 Giorni (Partecipanti con Sindrome di Lennox-Gastaut [LGS])
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 252
La variazione rispetto al basale è indicata come CFB.
Baseline, Settimana 252
Variazione Percentuale dalla Baseline nella Frequenza delle Crisi Convulsive su 28 giorni (Partecipanti con Sindrome di Dravet [DS])
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 252
La variazione rispetto al basale è indicata come CFB.
Baseline, Settimana 252
Variazione Percentuale dalla Basale nella Frequenza di Crisi Motorie a 28 Giorni
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 252
Baseline, Settimana 252
Variazione dal Basale nell'Impressione Clinica Globale del Clinico sulla Gravità (CGI-S)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 336
La CGI-S viene utilizzata per ottenere una valutazione della gravità dei sintomi, concentrandosi sulle osservazioni dei clinici riguardanti le prestazioni cognitive, funzionali e comportamentali attuali del soggetto. La CGI-S è valutata su una scala a 7 punti, con la scala della gravità della malattia che utilizza una gamma di risposte da 1 (normale) fino a 7 (tra i partecipanti più gravemente malati). BL indica Baseline, CFB indica Cambiamento rispetto al baseline e W indica Settimana per le categorie riportate.
Baseline, Settimana 336

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 luglio 2018

Completamento primario (Effettivo)

30 luglio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

30 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 agosto 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 agosto 2018

Primo Inserito (Effettivo)

17 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-935-18-001
  • 2018 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U1111-1218-5515 (Altro identificatore: WHO)
  • 2018-002485-39 (Numero EudraCT)
  • 2022-502801-13-00 (Ctis: EU CTIS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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