まれなてんかんの成人および小児におけるソチクレスタットの研究 (Endymion 1)
2024年2月20日 更新者：Takeda
ドラベ症候群、レノックスガストー症候群を含む発達性てんかん性脳症の被験者における補助療法としてのソチクレスタット（TAK-935）の長期安全性と忍容性を評価するための第2相、前向き、介入、非盲検、マルチサイト、延長試験、CDKL5欠損症、および15番染色体重複症候群（ENDYMION 1）
主な目的は、他の抗てんかん治療と併用した場合の soticlestat の長期的な安全性と忍容性を評価することです。
参加者は 1 日 2 回 soiclestat を受け取ります。 参加者は、研究を通じて2〜6か月ごとに研究クリニックを訪れます。
研究治療は、参加者が恩恵を受けている限り継続することができます。
調査の概要
詳細な説明
この研究でテストされている薬は、soticlestat (TAK-935) と呼ばれます。 このグローバルな非盲検延長（OLE）試験は、ソチクレスタットの以前の短期有効性/安全性試験に参加した発達性およびてんかん性脳症（DEE）の参加者におけるソチクレスタットの長期安全性と忍容性を評価します。 すべての参加者は Soticlestat 治療を受けます。
以前の盲検研究からロールオーバーした参加者は、最大2週間の用量最適化期間（以前の研究に応じて）とそれに続く維持期間を受けます。 非盲検試験からロールオーバーした参加者は、開発がスポンサーによって中止されるか、製品のマーケティングが承認されるまで、またはスポンサーの裁量でいつでも現在の用量で続行されます. 維持期間の最後の投与後、2 週間の漸減期間を含む 4 週間の安全性追跡期間があります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
156
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85004
- Xenosciences Inc
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、900095-1752
- David Geffen School of Medicine at UCLA
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Los Angeles、California、アメリカ、90095-8358
- David Geffen School of Medicine at UCLA
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Colorado Children's Hospital
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045-7106
- Colorado Children's Hospital
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Miami、Florida、アメリカ、33155-3009
- Nicklaus Children's Hospital
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Port Charlotte、Florida、アメリカ、33952
- Medsol Clinical Research Center Inc
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Port Charlotte、Florida、アメリカ、33980
- Medsol Clinical Research Center Inc
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Tampa、Florida、アメリカ、33606
- University of South Florida
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Winter Park、Florida、アメリカ、32789
- Pediatric Neurology PA
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
- Rare Disease Research, LLC
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Rare Disease Research, LLC
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Norcross、Georgia、アメリカ、30093
- Center for Rare Neurological Diseases
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、アメリカ、40504
- Bluegrass Epilepsy Research LLC
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic - PIN
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55102
- Minnesota Epilepsy Group PA
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Missouri
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Chesterfield、Missouri、アメリカ、63017
- Max Benzaquen, M.D., PC
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601-1974
- Northeast Regional Epilepsy Group
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New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
- Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
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New York
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New York、New York、アメリカ、10016
- NYU - Ambulatory Care Center (ACC)
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center - PIN
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina Childrens Hospital - PIN
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Texas
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
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Be'er Sheva、イスラエル、84101
- Soroka University Medical Centre
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Beer Sheva、イスラエル、84101
- Soroka University Medical Centre
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Haifa、イスラエル、31048
- Bnai Zion Medical Center
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Holon、イスラエル、58100
- Edith Wolfson Medical Center
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Petach Tikva、イスラエル、49100
- Schneider Children's Medical Center of Israel - Petah Tikvah - PIN
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Petah Tikva、イスラエル、49100
- Schneider Children's Medical Center of Israel - Petah Tikvah - PIN
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Ramat-Gan、イスラエル、52621
- Sheba Medical Center - PPDS
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Ramat-Gan、イスラエル、5265601
- Sheba Medical Center - PPDS
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Tel Aviv、イスラエル、64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
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Tel-Aviv
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Tel Aviv、Tel-Aviv、イスラエル、64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
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Victoria
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Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
- Monash Children's Hospital
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Heidelberg、Victoria、オーストラリア、3084
- Austin Hospital
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Heidelberg West、Victoria、オーストラリア、3081
- Austin Hospital
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Granada、スペイン、18008
- Hospital Vithas La Salud
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Madrid、スペイン、28034
- Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Madrid, Communidad Delaware
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Madrid、Madrid, Communidad Delaware、スペイン、28034
- Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
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Navarra
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Pamplona、Navarra、スペイン、31008
- Clinica Universidad Navarra
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Lisboa、ポルトガル、1169-045
- Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
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Lisboa、ポルトガル、1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
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Lisboa、ポルトガル、1600-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
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Krakow、ポーランド、30-363
- Centrum Medyczne Plejady
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Warsaw、ポーランド、02-091
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
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Warszawa、ポーランド、02-091
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
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Pomorskie
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Gdansk、Pomorskie、ポーランド、80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Swietokrzyskie
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Kielce、Swietokrzyskie、ポーランド、25-316
- NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
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Wielkopolskie
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Poznan、Wielkopolskie、ポーランド、60-355
- Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
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Beijing、中国、100034
- Peking University first hospital
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Beijing、中国、100069
- Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
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Beijing、中国、100045
- Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
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Changsha、中国、410008
- Xiangya Hospital Central South University
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Changsha、中国、410008
- Xiangya Hospital of Central South University
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Guangdong
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Shenzhen、Guangdong、中国、518026
- Shenzhen Children's Hospital
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Shanghai
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Shanghai、Shanghai、中国、201102
- Children's Hospital of Fudan University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
7ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
参加者は、以前の soclestat 研究に参加し、次の条件のいずれかを満たしている必要があります。
- soticlestat の臨床試験を成功裏に完了しました。
- -先行するプラセボ対照盲検ソチクレスタット臨床研究で治験薬による少なくとも10週間の治療を受け、参加者は、治験責任医師またはスポンサーの意見では、治験薬に関連し、参加者が治験薬の投与を継続することは安全ではありません。
- 治験責任医師の意見では、参加者はsoticlestatの投与から利益を得る可能性があります
除外基準:
- -研究者の意見では、研究への参加を妨げる臨床的に重要な疾患。
- -過去90日間の治験薬、デバイス、または治療を含む他の臨床試験への登録（Soticlestatを含む先行研究を除く）。
- -参加者は現在妊娠中または授乳中、または研究中または最後の研究薬物投与から30日以内に妊娠する予定です。
- -昨年以内の自殺未遂、自殺の重大なリスクがある（調査官の意見で、またはスクリーニング時のC-SSRSの自殺念慮の質問4または5で「はい」と定義された）、または調査官の判断により自殺のように見える。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ソチクレスタット
治療: ソチクレスタット、錠剤を最適な用量で 1 日 2 回経口投与し、最大 2 週間の用量最適化期間で滴定し、続いて治験依頼者によって開発が中止されるか、製品の販売が承認されるまで維持期間が続きます。スポンサーの裁量で。
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Soticlestat 錠剤またはミニ錠剤。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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少なくとも 1 つの有害事象 (AE) を経験した参加者の割合
時間枠：最長6年
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有害事象 (AE) は、医薬品を投与された被験者または臨床試験の被験者における不都合な医学的発生であり、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限らないものと定義されます。
したがって、AE は、医薬品に関連すると考えられるかどうかにかかわらず、医薬品の使用に一時的に関連する好ましくないまたは意図しない兆候 (たとえば、異常な臨床検査所見、バイタル サインまたは ECG 評価)、症状、または疾患である可能性があります。
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最長6年
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Vineland Adaptive Behavior Scale（VABS）を使用した行動および適応機能測定におけるベースラインからの変化
時間枠：最長6年
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VABS、第 3 版、親介護者フォーム (VABS-3 親介護者フォーム) は、適応機能、または個人が家庭や地域社会での日常生活でどのように行動するかについて、親が報告するアンケートです。
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最長6年
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6歳以上の参加者の異常行動チェックリストコミュニティ版（ABC-C）の合計スコアとサブスケールスコアを使用した行動測定値のベースラインからの変化
時間枠：最長6年
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最長6年
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6歳以上の参加者の自殺評価カテゴリ1、2、3、4、および5のコロンビア分類アルゴリズムに基づくコロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）分類のベースラインからの変更
時間枠：最長6年
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最長6年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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すべての発作の 28 日間の頻度におけるベースラインからの変化率
時間枠：最長6年
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最長6年
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落下発作のベースラインからの変化率 28 日頻度 (レノックス・ガストー症候群 [LGS] 参加者)
時間枠：最長6年
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最長6年
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けいれん発作のベースラインからの変化率 28 日頻度 (ドラベ症候群 [DS] 参加者)
時間枠：最長6年
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最長6年
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運動発作のベースラインからの変化率 28 日間の頻度
時間枠：最長6年
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最長6年
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臨床医の重症度の臨床全体印象（CGI-S）のベースラインからの変化
時間枠：最長6年
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CGI-S は、被験者の現在の認知、機能、および行動能力に関する臨床医の観察に焦点を当て、症状の重症度を評価するために使用されます。
CGI-S は 7 段階で評価され、病気の重症度は 1 (正常) から 7 (最も重症の参加者) までの範囲の回答を使用して評価されます。
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最長6年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年7月19日
一次修了 (推定)
2026年5月22日
研究の完了 (推定)
2026年5月22日
試験登録日
最初に提出
2018年8月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年8月15日
最初の投稿 (実際)
2018年8月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年2月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月20日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TAK-935-18-001
- U1111-1218-5515 (その他の識別子：WHO)
- 2018-002485-39 (EudraCT番号)
- 2022-502801-13 (その他の識別子：EU CTIS)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。
これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。