Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Soticlestat bij volwassenen en kinderen met zeldzame epilepsie (Endymion 1)

14 augustus 2026 bijgewerkt door: Takeda

Een fase 2, prospectieve, interventionele, open-label, multi-site, uitbreidingsstudie om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van Soticlestat (TAK-935) als adjunctieve therapie te beoordelen bij proefpersonen met ontwikkelingsepileptische encefalopathieën, waaronder het syndroom van Dravet, het syndroom van Lennox Gastaut , CDKL5-deficiëntiestoornis en chromosoom 15-duplicatiesyndroom (ENDYMION 1)

Het belangrijkste doel is om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van soticlestat te beoordelen bij gebruik in combinatie met andere anti-epileptische behandelingen.

Deelnemers krijgen twee keer per dag soticlestat. Gedurende de studie zullen de deelnemers de studiekliniek elke 2-6 maanden bezoeken.

Studiebehandelingen mogen doorgaan zolang de deelnemer er baat bij heeft.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het medicijn dat in deze studie wordt getest, wordt soticlestat (TAK-935) genoemd. Deze wereldwijde, open-label extensiestudie (OLE) zal de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van soticlestat beoordelen bij deelnemers met ontwikkelings- en epileptische encefalopathie (DEE) die deelnamen aan eerdere kortetermijnonderzoeken naar werkzaamheid/veiligheid van soticlestat. Alle deelnemers krijgen een Soticlestat-behandeling.

Deelnemers die overstappen van een eerder geblindeerd onderzoek ondergaan een dosisoptimalisatieperiode van maximaal 2 weken (afhankelijk van het vorige onderzoek), gevolgd door een onderhoudsperiode. Deelnemers die overstappen van een open-label studie gaan door met hun huidige dosis totdat de ontwikkeling wordt stopgezet door de sponsor, of het product wordt goedgekeurd voor marketing, of op enig moment naar goeddunken van de sponsor. Er zal een veiligheidscontroleperiode van 4 weken zijn na de laatste dosis in de onderhoudsperiode, inclusief een afbouwperiode van 2 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

156

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Heidelberg, Victoria, Australië, 3084
        • Austin Hospital
      • Heidelberg West, Victoria, Australië, 3081
        • Austin Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, China, 100069
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Beijing, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Changsha, China, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Changsha, China, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Israël
      • Beersheba, Israël, 84101
        • Soroka University Medical Centre
      • Haifa, Israël, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Holon, Israël, 58100
        • Edith Wolfson Medical Center
      • Petah Tikva, Israël, 49100
        • Schneider Children's Medical Center of Israel - Petah Tikvah - PIN
      • Ramat Gan, Israël, 52621
        • Sheba Medical Center - PPDS
      • Ramat Gan, Israël, 5265601
        • Sheba Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv, Israël, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
    • Tel Aviv
      • Tel Aviv, Tel Aviv, Israël, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Warsaw, Polen, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Świętokrzyskie Voivodeship
      • Kielce, Świętokrzyskie Voivodeship, Polen, 25-316
        • NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
      • Lisbon, Portugal, 1600-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
  • Spanje
      • Granada, Spanje, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Madrid, Communidad Delaware
      • Madrid, Madrid, Communidad Delaware, Spanje, 28034
        • Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spanje, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85004
        • Xenosciences Inc
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 900095-1752
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095-8358
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Colorado Children's Hospital
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045-7106
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155-3009
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Port Charlotte, Florida, Verenigde Staten, 33952
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Port Charlotte, Florida, Verenigde Staten, 33980
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
        • University of South Florida
      • Winter Park, Florida, Verenigde Staten, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Rare Disease Research, LLC
      • Norcross, Georgia, Verenigde Staten, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40504
        • Bluegrass Epilepsy Research LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic - PIN
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Verenigde Staten, 63017
        • Max Benzaquen, M.D., PC
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601-1974
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU - Ambulatory Care Center (ACC)
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina Childrens Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Deelnemers moeten hebben deelgenomen aan een eerdere soticlestat-studie en aan een van de volgende voorwaarden voldoen:

    • Met succes een klinische studie met Soticlestat afgerond.
    • Minstens 10 weken behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel gekregen in een voorafgaand placebogecontroleerd, geblindeerd klinisch onderzoek met soticlestat en de deelnemer had geen ernstige of ernstige bijwerking die, naar de mening van de onderzoeker of sponsor, verband hield met het onderzoeksgeneesmiddel en zou het onveilig is voor de deelnemer om het onderzoeksgeneesmiddel te blijven ontvangen.
  2. Volgens de onderzoeker heeft de deelnemer het potentieel om te profiteren van de toediening van soticlestat

Uitsluitingscriteria:

  1. Klinisch significante ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan de studie uitsluit.
  2. Inschrijving in een ander klinisch onderzoek met een geneesmiddel, apparaat of behandeling in de afgelopen 90 dagen (met uitzondering van een antecedentonderzoek met Soticlestat).
  3. Deelnemer is momenteel zwanger of geeft borstvoeding of is van plan zwanger te worden tijdens het onderzoek of binnen 30 dagen na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
  4. Zelfmoordpoging in het afgelopen jaar, met een aanzienlijk risico op zelfmoord (hetzij naar de mening van de onderzoeker, hetzij gedefinieerd als 'ja' tegen zelfmoordgedachten vraag 4 of 5 op de C-SSRS bij screening) of suïcidaal lijken volgens het oordeel van de onderzoeker.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Soticlestat
Deelnemers kregen soticlestat, tabletten tweemaal daags oraal toegediend in een geoptimaliseerde dosering, getitreerd gedurende maximaal 2 weken in de doseringsoptimalisatieperiode, gevolgd door de onderhoudsperiode, die duurde totdat de ontwikkeling door de sponsor werd stopgezet, of het product werd goedgekeurd voor verkoop, of op elk moment naar goeddunken van de sponsor.
Geneesmiddel: Soticlestaat
Soticlestat-tabletten of mini-tabletten.
Andere namen:
  • TAK-935

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage van deelnemers die ten minste één behandeling-gerelateerde bijwerking (AE) hebben ervaren
Tijdsspanne: Van screening tot het einde van de studie (tot ongeveer 84 maanden)
Een bijwerking (AE) werd gedefinieerd als elk ongunstig medisch voorval bij een proefpersoon of klinische studieproefpersoon die een geneesmiddel toegediend kreeg en dat niet noodzakelijk een oorzakelijk verband heeft met deze behandeling. Een AE kan daarom elk ongunstig of onbedoeld teken, vitale parameter, symptoom of ziekte zijn die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel, ongeacht of dit als gerelateerd aan dit geneesmiddel wordt beschouwd. Een TEAE wordt gedefinieerd als elke AE die begint of in ernst toeneemt tijdens of na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Van screening tot het einde van de studie (tot ongeveer 84 maanden)
Verandering vanaf baseline in gedragsmatige en adaptieve functionele metingen met behulp van de Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS)
Tijdsspanne: Baseline, week 338
VABS, 3e editie, Ouder/Zorgverlener Formulier: vragenlijst voor ouders/verzorgers over adaptief functioneren/hoe is het dagelijks gedrag van het individu thuis en in de gemeenschap. 4 domeinen (Communicatie, Dagelijks Leven, Sociale Vaardigheden & Relaties, Probleemgedrag) bevatten 12 subdomeinen met items (elk gescoord 0-2). Subdomeinscores = som van itemscores binnen dat subdomein. Bereiken van subdomeinscores zijn: Communicatie: Luisteren & Begrijpen (0-78); Spreken (0-98); Lezen & Schrijven (0-76), Dagelijks Leven: Zelfzorg (0-110); Huishoudelijke Zorg (0-60); Leven in de Gemeenschap (0-116), Sociale Vaardigheden & Relaties: Relaties met Anderen (0-86); Spelen & Vrije Tijd Besteden (0-72); Aanpassen (0-66), Probleemgedrag: Sectie A (0-26); Sectie B (0-22), Sectie C (0-40). Voor de eerste 3 domeinen, hogere subdomeinscores = hoger adaptief functioneren, positieve CFB = verbetering. Voor Probleemgedrag, hogere subdomeinscores = meer probleemgedrag, negatieve CFB = verbetering (verminderen van probleemgedrag). Geen subdomeinscores gecombineerd om een totale score te berekenen.
Baseline, week 338
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gedragsmaten met behulp van de totalscores van de Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C) voor deelnemers van 6 jaar en ouder (≥ 6 jaar)
Tijdsspanne: Baseline, week 338
De ABC-C meet psychiatrische symptomen en gedragsstoornissen die door individuen worden vertoond over 5 subschalen met 58 items: de Prikkelbaarheidssubschaal (15 items); de Lethargie/Sociaal Terugtrekkingssubschaal (16 items); de Stereotiep Gedragssubschaal (7 items); de Hyperactiviteitssubschaal (16 items); en de Ongepaste Spraaksubschaal (4 items). Elk item wordt beoordeeld op een schaal van 0 tot 3 ("helemaal geen probleem" tot "het probleem is ernstig van aard"). De totale score werd berekend door de scores op alle 58 items op te tellen, waarbij de totale scores varieerden van 0 tot 174. Hogere scores duiden op ernstiger psychiatrische symptomen en gedragsstoornissen. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangsscores vertegenwoordigt verbetering. Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangsscores vertegenwoordigt verslechtering.
Baseline, week 338
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gedragsmaten met behulp van subschaalscores van de Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C) voor deelnemers van 6 jaar of ouder (≥ 6 jaar)
Tijdsspanne: Baseline, week 338
De ABC-C meet psychiatrische symptomen en gedragsstoornissen die door individuen worden vertoond over 5 subschalen met 58 items: Irritatiesubschaal (15 items: Loopt van 0 tot 45); Lethargie/Sociaal Terugtrekken subschaal (16 items: Loopt van 0 tot 48); Stereotiep Gedrag subschaal (7 items: Loopt van 0 tot 21); Hyperactiviteitssubschaal (16 items: Loopt van 0 tot 48); en Ongepast Spraaksubschaal (4 items: Loopt van 0 tot 12). Elk item wordt beoordeeld op een schaal van 0 tot 3 ("helemaal geen probleem" tot "het probleem is ernstig van aard"). Subschaalscores worden berekend als de som van de items binnen de subschaal. Hogere subschaalscores duiden op meer ernst in psychiatrische symptomen en gedragsstoornissen. Negatieve verandering ten opzichte van de baselinescore vertegenwoordigt verbetering. Positieve verandering ten opzichte van de baselinescore vertegenwoordigt verslechtering.
Baseline, week 338
Aantal deelnemers met veranderingen ten opzichte van de baseline in de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)-categorisering op basis van Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment Categories 1,2,3,4 en 5 voor deelnemers ≥6 jaar oud
Tijdsspanne: Baseline, week 338
Suïcidale gedachten en gedrag werden beoordeeld bij deelnemers van ten minste 6 jaar oud met behulp van de C-SSRS. De C-SSRS is een 3-delige schaal die suïcidale gedachten meet (bijv. deelnemers onderschrijven gedachten over een wens om dood te zijn of hebben andere gedachten aan zelfdoding), intensiteit van gedachten (frequentie) en suïcidaal gedrag (daadwerkelijke, onderbroken en afgebroken zelfmoordpogingen). SI=Suïcidale Gedachten; SB=Suïcidaal Gedrag en NSSJB=Niet-suïcidaal Zelfverwondend Gedrag voor de gerapporteerde categorieën. BL staat voor Baseline, V staat voor Bezoek en W staat voor Week in de categorieën.
Baseline, week 338
Verandering ten opzichte van baseline in klinische laboratoriumparameters: serumchemie (gram per liter (g/L))
Tijdsspanne: Baseline, Week 338
BL staat voor Baseline, CFB staat voor Verandering vanaf Baseline en W staat voor Week voor de gerapporteerde categorieën.
Baseline, Week 338
Verandering vanaf Baseline in Klinische Laboratoriumparameters: Serumchemie (Eenheden Per Liter (U/L))
Tijdsspanne: Baseline, week 338
BL staat voor Baseline, CFB staat voor Verandering ten opzichte van Baseline en W staat voor Week voor de gerapporteerde categorieën.
Baseline, week 338
Verandering ten opzichte van baseline in klinische laboratoriumparameters: serumchemie (micromol per liter (µmol/L))
Tijdsspanne: Baseline, Week 338
BL staat voor Baseline, CFB staat voor Verandering ten opzichte van Baseline en W staat voor Week voor de gerapporteerde categorieën.
Baseline, Week 338
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in klinische laboratoriumparameters: Serumchemie (millimol per liter (mmol/L))
Tijdsspanne: Baseline, Week 338
BL staat voor Baseline, CFB staat voor Verandering vanaf Baseline, W staat voor Week, HDL staat voor High Density Lipid en LDL staat voor Low Density Lipid voor de gerapporteerde categorieën.
Baseline, Week 338
Verandering vanaf baseline in klinische laboratoriumparameters: Hematologie (10^9 cellen per liter (10^9 cellen/L))
Tijdsspanne: Baseline, week 338
BL staat voor Baseline, CFB staat voor Verandering ten opzichte van Baseline en W staat voor Week voor de gerapporteerde categorieën.
Baseline, week 338
Verandering ten opzichte van uitgangswaarde in klinische laboratoriumparameters: Hematologie (Percentage (%) cellen)
Tijdsspanne: Baseline, Week 338
Het percentage van de gespecificeerde bloedcellen ten opzichte van het totale leukocytenaantal werd bepaald en gerapporteerd. BL staat voor Baseline, CFB staat voor Verandering vanaf Baseline en W staat voor Week voor de gerapporteerde categorieën.
Baseline, Week 338
Verandering vanaf Baseline in Klinische Laboratoriumparameters: Hematologie (Liter per Liter (L/L))
Tijdsspanne: Baseline, week 338
BL staat voor Baseline, CFB staat voor Verandering vanaf Baseline en W staat voor Week voor de gerapporteerde categorieën.
Baseline, week 338
Verandering vanaf baseline in klinische laboratoriumparameters: Hematologie (gram per liter (g/L))
Tijdsspanne: Baseline, week 338
BL staat voor Baseline, CFB staat voor Verandering ten opzichte van Baseline en W staat voor Week voor de gerapporteerde categorieën.
Baseline, week 338
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in klinische laboratoriumparameters: Hematologie (10^12 cellen per liter (10^12/L))
Tijdsspanne: Baseline, week 338
BL staat voor Baseline, CFB staat voor Verandering vanaf Baseline en W staat voor Week voor de gerapporteerde categorieën.
Baseline, week 338
Verandering vanaf Baseline in Vitale Tekens: Bloeddruk
Tijdsspanne: Baseline, week 338
BL staat voor BL, CFB staat voor Verandering ten opzichte van baseline en W staat voor Week voor de gerapporteerde categorieën.
Baseline, week 338
Verandering ten opzichte van uitgangswaarde bij vitale functies: Hartslag
Tijdsspanne: Baseline, Week 338
Baseline, Week 338
Verandering vanaf Baseline in Vitale Tekens: Ademhalingsfrequentie
Tijdsspanne: Baseline, week 338
Baseline, week 338
Verandering vanaf Baseline in Vitale Tekenen: Temperatuur
Tijdsspanne: Baseline, week 338
Baseline, week 338
Verandering in lichaamsgewicht ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Baseline, week 338
Baseline, week 338
Verandering ten opzichte van baseline in elektrocardiogram (ECG) parameters: ECG hartslag
Tijdsspanne: Baseline, week 338
Baseline, week 338
Verandering ten opzichte van baseline in ECG-parameters: PR-interval
Tijdsspanne: Baseline, week 338
Baseline, week 338
Verandering ten opzichte van baseline in ECG-parameters: QRS-duur
Tijdsspanne: Baseline, week 338
Baseline, week 338
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in ECG-parameters: QT-interval
Tijdsspanne: Baseline, week 338
Baseline, week 338
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in ECG-parameters: QTcF-interval
Tijdsspanne: Baseline, Week 338
Baseline, Week 338
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in ECG-parameters: RR-interval
Tijdsspanne: Baseline, week 338
Baseline, week 338
Aantal deelnemers met potentieel klinisch significante klinische veiligheidslaboratoriumtestwaarden
Tijdsspanne: Baseline tot week 338
ALT: Alanine-aminotransferase, AST: Aspartaat-aminotransferase, HGB: Hemoglobine, ULN: Bovengrens van normaal, LLN: Ondergrens van normaal en UREAN: Ureumstikstof voor de gespecificeerde categorieën. mmol/L geeft millimol per liter aan. Gegevens worden alleen gerapporteerd voor deelnemers die mogelijk klinisch significante waarden hadden.
Baseline tot week 338
Aantal deelnemers met potentieel klinisch significante vitale functies
Tijdsspanne: Baseline tot week 338
Gegevens worden alleen gerapporteerd voor deelnemers die mogelijk klinisch significante waarden hadden.
Baseline tot week 338
Aantal deelnemers met potentieel klinisch significant gewicht en lengte
Tijdsspanne: Baseline tot week 338
De criteria voor het definiëren van klinische significantie voor de gewichtscategorie waren de deelnemers jonger dan of gelijk aan (<=)10 jaar met een gewicht lager dan min (-)2 standaarddeviatie (SD) van het mediane gewicht van dezelfde leeftijd en geslacht volgens de groeicurve van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) en voor de lengtecategorie waren de deelnemers jonger dan (<)18 jaar met een lengte lager dan -2SD van het mediane gewicht van dezelfde leeftijd en geslacht volgens de WHO-groeicurve.
Baseline tot week 338
Aantal deelnemers met potentieel klinisch significante ECG-evaluaties
Tijdsspanne: Baseline tot Week 338
Baseline tot Week 338

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in 28-daagse frequentie van alle aanvallen
Tijdsspanne: Baseline, week 252
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt aangeduid als CFB.
Baseline, week 252
Procentuele verandering vanaf baseline in de 28-daagse frequentie van drop-aanvallen (deelnemers met Lennox-Gastaut-syndroom [LGS])
Tijdsspanne: Baseline, Week 252
Verandering vanaf Baseline wordt aangeduid als CFB.
Baseline, Week 252
Procentuele verandering ten opzichte van de baseline in de 28-dagen frequentie van convulsieve aanvallen (deelnemers met Dravet-syndroom [DS])
Tijdsspanne: Baseline, week 252
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt aangeduid als CFB.
Baseline, week 252
Percentage verandering ten opzichte van baseline in motorische aanvalsfrequentie over 28 dagen
Tijdsspanne: Baseline, week 252
Baseline, week 252
Verandering ten opzichte van baseline in de klinische globale indruk van ernst (CGI-S) van de clinicus
Tijdsspanne: Baseline, week 336
CGI-S wordt gebruikt om een beoordeling van de ernst van symptomen te verkrijgen, waarbij de focus ligt op de observaties van clinici van de huidige cognitieve, functionele en gedragsmatige prestaties van de proefpersoon. De CGI-S wordt beoordeeld op een 7-puntsschaal, waarbij de ernst van de ziekte een reeks antwoorden gebruikt van 1 (normaal) tot en met 7 (onder de ernstigst zieke deelnemers). BL staat voor BL, CFB staat voor Verandering ten opzichte van baseline en W staat voor Week voor de gerapporteerde categorieën.
Baseline, week 336

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 juli 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 juli 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 juli 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 augustus 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 augustus 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 augustus 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-935-18-001
  • 2018 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U1111-1218-5515 (Andere identificatie: WHO)
  • 2018-002485-39 (EudraCT-nummer)
  • 2022-502801-13-00 (Ctis: EU CTIS)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren