Een studie van Soticlestat bij volwassenen en kinderen met zeldzame epilepsie (Endymion 1)
20 februari 2024 bijgewerkt door: Takeda
Een fase 2, prospectieve, interventionele, open-label, multi-site, uitbreidingsstudie om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van Soticlestat (TAK-935) als adjunctieve therapie te beoordelen bij proefpersonen met ontwikkelingsepileptische encefalopathieën, waaronder het syndroom van Dravet, het syndroom van Lennox Gastaut , CDKL5-deficiëntiestoornis en chromosoom 15-duplicatiesyndroom (ENDYMION 1)
Het belangrijkste doel is om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van soticlestat te beoordelen bij gebruik in combinatie met andere anti-epileptische behandelingen.
Deelnemers krijgen twee keer per dag soticlestat. Gedurende de studie zullen de deelnemers de studiekliniek elke 2-6 maanden bezoeken.
Studiebehandelingen mogen doorgaan zolang de deelnemer er baat bij heeft.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het medicijn dat in deze studie wordt getest, wordt soticlestat (TAK-935) genoemd. Deze wereldwijde, open-label extensiestudie (OLE) zal de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van soticlestat beoordelen bij deelnemers met ontwikkelings- en epileptische encefalopathie (DEE) die deelnamen aan eerdere kortetermijnonderzoeken naar werkzaamheid/veiligheid van soticlestat. Alle deelnemers krijgen een Soticlestat-behandeling.
Deelnemers die overstappen van een eerder geblindeerd onderzoek ondergaan een dosisoptimalisatieperiode van maximaal 2 weken (afhankelijk van het vorige onderzoek), gevolgd door een onderhoudsperiode. Deelnemers die overstappen van een open-label studie gaan door met hun huidige dosis totdat de ontwikkeling wordt stopgezet door de sponsor, of het product wordt goedgekeurd voor marketing, of op enig moment naar goeddunken van de sponsor. Er zal een veiligheidscontroleperiode van 4 weken zijn na de laatste dosis in de onderhoudsperiode, inclusief een afbouwperiode van 2 weken.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
156
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australië, 3168
- Monash Children's Hospital
-
Heidelberg, Victoria, Australië, 3084
- Austin Hospital
-
Heidelberg West, Victoria, Australië, 3081
- Austin Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Beijing, China, 100034
- Peking University First Hospital
-
Beijing, China, 100069
- Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
-
Beijing, China, 100045
- Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
-
Changsha, China, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
-
Changsha, China, 410008
- Xiangya Hospital of Central South University
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, China, 518026
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, China, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
-
-
-
Be'er Sheva, Israël, 84101
- Soroka University Medical Centre
-
Beer Sheva, Israël, 84101
- Soroka University Medical Centre
-
Haifa, Israël, 31048
- Bnai Zion Medical Center
-
Holon, Israël, 58100
- Edith Wolfson Medical Center
-
Petach Tikva, Israël, 49100
- Schneider Children's Medical Center of Israel - Petah Tikvah - PIN
-
Petah Tikva, Israël, 49100
- Schneider Children's Medical Center of Israel - Petah Tikvah - PIN
-
Ramat-Gan, Israël, 52621
- Sheba Medical Center - PPDS
-
Ramat-Gan, Israël, 5265601
- Sheba Medical Center - PPDS
-
Tel Aviv, Israël, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
-
-
Tel-Aviv
-
Tel Aviv, Tel-Aviv, Israël, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 30-363
- Centrum Medyczne Plejady
-
Warsaw, Polen, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
-
Warszawa, Polen, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
-
-
Pomorskie
-
Gdansk, Pomorskie, Polen, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
-
Swietokrzyskie
-
Kielce, Swietokrzyskie, Polen, 25-316
- NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
-
-
Wielkopolskie
-
Poznan, Wielkopolskie, Polen, 60-355
- Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugal, 1169-045
- Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
-
Lisboa, Portugal, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
-
Lisboa, Portugal, 1600-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
-
-
-
-
-
Granada, Spanje, 18008
- Hospital Vithas La Salud
-
Madrid, Spanje, 28034
- Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
-
Valencia, Spanje, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
Madrid, Communidad Delaware
-
Madrid, Madrid, Communidad Delaware, Spanje, 28034
- Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Spanje, 31008
- Clinica Universidad Navarra
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85004
- Xenosciences Inc
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 900095-1752
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095-8358
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Colorado Children's Hospital
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045-7106
- Colorado Children's Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155-3009
- Nicklaus Children's Hospital
-
Port Charlotte, Florida, Verenigde Staten, 33952
- Medsol Clinical Research Center Inc
-
Port Charlotte, Florida, Verenigde Staten, 33980
- Medsol Clinical Research Center Inc
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
- University of South Florida
-
Winter Park, Florida, Verenigde Staten, 32789
- Pediatric Neurology PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Rare Disease Research, LLC
-
Norcross, Georgia, Verenigde Staten, 30093
- Center for Rare Neurological Diseases
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40504
- Bluegrass Epilepsy Research LLC
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Mayo Clinic - PIN
-
Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
- Minnesota Epilepsy Group PA
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Verenigde Staten, 63017
- Max Benzaquen, M.D., PC
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601-1974
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
- Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10016
- NYU - Ambulatory Care Center (ACC)
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Medical Center - PIN
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
- Medical University of South Carolina Childrens Hospital - PIN
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
- Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Deelnemers moeten hebben deelgenomen aan een eerdere soticlestat-studie en aan een van de volgende voorwaarden voldoen:
- Met succes een klinische studie met Soticlestat afgerond.
- Minstens 10 weken behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel gekregen in een voorafgaand placebogecontroleerd, geblindeerd klinisch onderzoek met soticlestat en de deelnemer had geen ernstige of ernstige bijwerking die, naar de mening van de onderzoeker of sponsor, verband hield met het onderzoeksgeneesmiddel en zou het onveilig is voor de deelnemer om het onderzoeksgeneesmiddel te blijven ontvangen.
- Volgens de onderzoeker heeft de deelnemer het potentieel om te profiteren van de toediening van soticlestat
Uitsluitingscriteria:
- Klinisch significante ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan de studie uitsluit.
- Inschrijving in een ander klinisch onderzoek met een geneesmiddel, apparaat of behandeling in de afgelopen 90 dagen (met uitzondering van een antecedentonderzoek met Soticlestat).
- Deelnemer is momenteel zwanger of geeft borstvoeding of is van plan zwanger te worden tijdens het onderzoek of binnen 30 dagen na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
- Zelfmoordpoging in het afgelopen jaar, met een aanzienlijk risico op zelfmoord (hetzij naar de mening van de onderzoeker, hetzij gedefinieerd als 'ja' tegen zelfmoordgedachten vraag 4 of 5 op de C-SSRS bij screening) of suïcidaal lijken volgens het oordeel van de onderzoeker.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Soticlestaat
Behandeling: Soticlestat, tabletten tweemaal daags oraal in geoptimaliseerde dosis, getitreerd in maximaal 2 weken van de dosisoptimalisatieperiode, gevolgd door de onderhoudsperiode, die duurt totdat de ontwikkeling wordt gestopt door de sponsor, of het product wordt goedgekeurd voor marketing, of op enig moment ter beoordeling van de sponsor.
|
Soticlestat-tabletten of mini-tabletten.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers dat ten minste één bijwerking ervaart
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
|
Een bijwerking (AE) wordt gedefinieerd als een ongewenste medische gebeurtenis bij een proefpersoon of proefpersoon die een geneesmiddel toegediend krijgt en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met deze behandeling.
Een AE kan daarom elk ongunstig of onbedoeld teken zijn (bijvoorbeeld een abnormale laboratoriumbevinding, vitale functie of ECG-evaluatie), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel, ongeacht of deze wordt beschouwd als verband houdend met dit geneesmiddel.
|
Tot 6 jaar
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in gedrags- en adaptieve functionele maatregelen met behulp van de Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS)
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
|
Het VABS, 3e editie, Parent Caregiver Form (VABS-3 Parent Caregiver Form), is een door ouders gerapporteerde vragenlijst over adaptief functioneren of hoe een persoon zich gedraagt in zijn dagelijks leven thuis en in de gemeenschap.
|
Tot 6 jaar
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in gedragsmetingen met behulp van totaalscores en subschaalscores van de Afwijkende Gedragschecklist-Community Edition (ABC-C) voor deelnemers ≥6 jaar oud
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
|
Tot 6 jaar
|
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)-categorisering op basis van het Columbia-classificatie-algoritme voor zelfmoordbeoordeling Categorieën 1,2,3,4 en 5 voor deelnemers ≥6 jaar
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
|
Tot 6 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij alle aanvallen 28-daagse frequentie
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
|
Tot 6 jaar
|
|
|
Percentage verandering ten opzichte van baseline in drop-seizure 28-daagse frequentie (Lennox-Gastaut-syndroom [LGS] deelnemers)
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
|
Tot 6 jaar
|
|
|
Percentage verandering ten opzichte van baseline in convulsieve aanvallen 28-daagse frequentie (Dravet-syndroom [DS] deelnemers)
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
|
Tot 6 jaar
|
|
|
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in motorische aanvallen Frequentie van 28 dagen
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
|
Tot 6 jaar
|
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in Clinician's Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)
Tijdsspanne: Tot 6 jaar
|
CGI-S wordt gebruikt om een beoordeling van de ernst van de symptomen te verkrijgen, met de nadruk op observaties door clinici van de huidige cognitieve, functionele en gedragsmatige prestaties van de proefpersoon.
De CGI-S wordt beoordeeld op een 7-puntsschaal, waarbij de schaal van de ernst van de ziekte een reeks antwoorden gebruikt van 1 (normaal) tot en met 7 (onder de meest ernstig zieke deelnemers).
|
Tot 6 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
19 juli 2018
Primaire voltooiing (Geschat)
22 mei 2026
Studie voltooiing (Geschat)
22 mei 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 augustus 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 augustus 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
17 augustus 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
21 februari 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
20 februari 2024
Laatst geverifieerd
1 februari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- TAK-935-18-001
- U1111-1218-5515 (Andere identificatie: WHO)
- 2018-002485-39 (EudraCT-nummer)
- 2022-502801-13 (Andere identificatie: EU CTIS)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.
IPD-toegangscriteria voor delen
IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Soticlestaat
-
TakedaVoltooidGezonde vrijwilligersVerenigde Staten