Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Soticlestat hos voksne og barn med sjeldne epilepsier (Endymion 1)

20. februar 2024 oppdatert av: Takeda

En fase 2, prospektiv, intervensjonell, åpen etikett, multi-site, utvidelsesstudie for å vurdere den langsiktige sikkerheten og toleransen til Soticlestat (TAK-935) som tilleggsterapi hos pasienter med utviklingsmessige epileptiske encefalopatier, inkludert Dravet syndrom, Lennox Gastaut syndrom , CDKL5-mangelforstyrrelse og kromosom 15-dupliseringssyndrom (ENDYMION 1)

Hovedmålet er å vurdere den langsiktige sikkerheten og toleransen til soticlestat når det brukes sammen med annen anti-anfallsbehandling.

Deltakerne vil motta soticlestat to ganger om dagen. Deltakerne vil besøke studieklinikken hver 2.-6. måned gjennom hele studien.

Studiebehandlinger kan fortsette så lenge deltakeren får utbytte av det.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Legemidlet som testes i denne studien kalles soticlestat (TAK-935). Denne globale, åpne utvidelsesstudien (OLE) vil vurdere den langsiktige sikkerheten og toleransen til soticlestat hos deltakere med utviklingsmessig og epileptisk encefalopati (DEE) som deltok i tidligere kortsiktige effekt/sikkerhetsstudier av soticlestat. Alle deltakere vil motta Soticlestat-behandling.

Deltakere som ruller over fra tidligere blindet studie vil gjennomgå opptil 2 uker med doseoptimaliseringsperiode (avhengig av forrige studie) etterfulgt av vedlikeholdsperiode. Deltakere som ruller over fra en åpen studie vil fortsette på sin nåværende dose inntil utviklingen stoppes av sponsor, eller produktet er godkjent for markedsføring, eller når som helst etter sponsorens skjønn. Det vil være en 4-ukers sikkerhetsoppfølgingsperiode etter siste dose i vedlikeholdsperioden, inkludert en 2-ukers dosenedtrappingsperiode.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

156

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Hospital
      • Heidelberg West, Victoria, Australia, 3081
        • Austin Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85004
        • Xenosciences Inc
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 900095-1752
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095-8358
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Colorado Children's Hospital
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045-7106
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155-3009
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Port Charlotte, Florida, Forente stater, 33952
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Port Charlotte, Florida, Forente stater, 33980
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33606
        • University of South Florida
      • Winter Park, Florida, Forente stater, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Rare Disease Research, LLC
      • Norcross, Georgia, Forente stater, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40504
        • Bluegrass Epilepsy Research LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic - PIN
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Forente stater, 63017
        • Max Benzaquen, M.D., PC
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601-1974
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU - Ambulatory Care Center (ACC)
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina Childrens Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
  • Israel
      • Be'er Sheva, Israel, 84101
        • Soroka University Medical Centre
      • Beer Sheva, Israel, 84101
        • Soroka University Medical Centre
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Holon, Israel, 58100
        • Edith Wolfson Medical Center
      • Petach Tikva, Israel, 49100
        • Schneider Children's Medical Center of Israel - Petah Tikvah - PIN
      • Petah Tikva, Israel, 49100
        • Schneider Children's Medical Center of Israel - Petah Tikvah - PIN
      • Ramat-Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center - PPDS
      • Ramat-Gan, Israel, 5265601
        • Sheba Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
    • Tel-Aviv
      • Tel Aviv, Tel-Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100034
        • Peking University first hospital
      • Beijing, Kina, 100069
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
      • Beijing, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
      • Changsha, Kina, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Changsha, Kina, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Warsaw, Polen, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
      • Warszawa, Polen, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
    • Pomorskie
      • Gdansk, Pomorskie, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Swietokrzyskie
      • Kielce, Swietokrzyskie, Polen, 25-316
        • NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
    • Wielkopolskie
      • Poznan, Wielkopolskie, Polen, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
      • Lisboa, Portugal, 1600-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
  • Spania
      • Granada, Spania, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Madrid, Spania, 28034
        • Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Madrid, Communidad Delaware
      • Madrid, Madrid, Communidad Delaware, Spania, 28034
        • Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spania, 31008
        • Clinica Universidad Navarra

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 måneder og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakere må ha deltatt i en tidligere soticlestat-studie og oppfylle en av følgende betingelser:

    • Fullført en klinisk studie med soticlestat.
    • Fikk minst 10 ukers behandling med studiemedikamentet i en forutgående placebokontrollert blindet soticlestat klinisk studie, og deltakeren hadde ikke en alvorlig eller alvorlig AE som, etter etterforskerens eller sponsors mening, var relatert til studiemedisinen og ville gjøre det utrygt for deltakeren å fortsette å motta studiemedisinen.
  2. Etter etterforskerens oppfatning har deltakeren potensial til å dra nytte av administrering av soticlestat

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk signifikant sykdom, som etter etterforskerens mening utelukker studiedeltakelse.
  2. Påmelding til en hvilken som helst annen klinisk utprøving som involverer et legemiddel, enhet eller behandling i løpet av de siste 90 dagene (med unntak av en forutgående studie som involverer Soticlestat).
  3. Deltakeren er for øyeblikket gravid eller ammer eller planlegger å bli gravid i løpet av studien eller innen 30 dager etter siste studielegemiddeladministrering.
  4. Selvmordsforsøk i løpet av det siste året, med betydelig risiko for selvmord (enten etter etterforskerens oppfatning eller definert som "ja" til selvmordstankerspørsmål 4 eller 5 på C-SSRS ved screening) eller fremstå som suicidal per etterforskers vurdering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Soticlestat
Behandling: Soticlestat, tabletter oralt to ganger daglig i optimalisert dose, titrert i opptil 2 ukers doseoptimeringsperiode, etterfulgt av vedlikeholdsperiode, som varer til utviklingen stoppes av sponsor, eller produktet er godkjent for markedsføring, eller når som helst etter sponsorens skjønn.
Legemiddel: Soticlestat
Soticlestat-tabletter eller mini-tabletter.
Andre navn:
  • TAK-935

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som opplever minst én bivirkning (AE)
Tidsramme: Inntil 6 år
En uønsket hendelse (AE) er definert enhver uheldig medisinsk hendelse hos et forsøksperson eller klinisk studieobjekt som har fått et legemiddel og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig eller utilsiktet tegn (for eksempel et unormalt laboratoriefunn, vitaltegn eller EKG-evaluering), symptom eller sykdom som er tidsmessig forbundet med bruken av et legemiddel, enten det anses relatert til dette legemidlet.
Inntil 6 år
Endring fra baseline i atferdsmessige og adaptive funksjonelle tiltak ved å bruke Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS)
Tidsramme: Inntil 6 år
VABS, 3. utgave, Parent Caregiver Form (VABS-3 Parent Caregiver Form), er et spørreskjema for foreldrerapport om adaptiv funksjon eller hvordan et individ oppfører seg i sitt daglige liv hjemme og i samfunnet.
Inntil 6 år
Endring fra baseline i atferdsmål ved bruk av totalpoeng og subskalapoeng for den avvikende atferdssjekklisten-fellesskapsutgaven (ABC-C) for deltakere ≥6 år
Tidsramme: Inntil 6 år
Inntil 6 år
Endring fra baseline i Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) kategorisering basert på Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment Kategoriene 1,2,3,4 og 5 for deltakere ≥6 år
Tidsramme: Inntil 6 år
Inntil 6 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i alle anfalls 28-dagers frekvens
Tidsramme: Inntil 6 år
Inntil 6 år
Prosentvis endring fra baseline i dråpeanfall 28-dagers frekvens (deltakere Lennox-Gastaut syndrom [LGS])
Tidsramme: Inntil 6 år
Inntil 6 år
Prosentvis endring fra baseline i konvulsive anfall 28-dagers frekvens (Dravet syndrom [DS] deltakere)
Tidsramme: Inntil 6 år
Inntil 6 år
Prosentvis endring fra baseline i motoranfall 28-dagers frekvens
Tidsramme: Inntil 6 år
Inntil 6 år
Endring fra baseline i Clinician's Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)
Tidsramme: Inntil 6 år
CGI-S brukes for å få en vurdering av symptomets alvorlighetsgrad, med fokus på klinikeres observasjoner av forsøkspersonens nåværende kognitive, funksjonelle og atferdsmessige ytelse. CGI-S er vurdert på en 7-punkts skala, hvor alvorlighetsgraden av sykdommen bruker en rekke svar fra 1 (normal) til 7 (blant de mest alvorlig syke deltakerne).
Inntil 6 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. juli 2018

Primær fullføring (Antatt)

22. mai 2026

Studiet fullført (Antatt)

22. mai 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. august 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. august 2018

Først lagt ut (Faktiske)

17. august 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

21. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-935-18-001
  • U1111-1218-5515 (Annen identifikator: WHO)
  • 2018-002485-39 (EudraCT-nummer)
  • 2022-502801-13 (Annen identifikator: EU CTIS)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Soticlestat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Belarus

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere