Um estudo de Soticlestat em adultos e crianças com epilepsias raras (Endymion 1)
20 de fevereiro de 2024 atualizado por: Takeda
Estudo de Fase 2, Prospectivo, Intervencionista, Aberto, Multilocal, de Extensão para Avaliar a Segurança e Tolerabilidade a Longo Prazo do Soticlestat (TAK-935) como Terapia Adjunta em Indivíduos com Encefalopatias Epilépticas do Desenvolvimento, Incluindo Síndrome de Dravet, Síndrome de Lennox Gastaut , Transtorno de Deficiência de CDKL5 e Síndrome de Duplicação do Cromossomo 15 (ENDYMION 1)
O principal objetivo é avaliar a segurança a longo prazo e a tolerabilidade do soticlestate quando utilizado em conjunto com outro tratamento anticonvulsivante.
Os participantes receberão soticlestat duas vezes por dia. Os participantes visitarão a clínica do estudo a cada 2-6 meses durante o estudo.
Os tratamentos do estudo podem continuar enquanto o participante estiver se beneficiando dele.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A droga que está sendo testada neste estudo é chamada soticlestat (TAK-935). Este estudo global de extensão aberta (OLE) avaliará a segurança a longo prazo e a tolerabilidade do soticlestat em participantes com encefalopatia do desenvolvimento e epiléptica (DEE) que participaram de estudos anteriores de eficácia/segurança de curto prazo do soticlestat. Todos os participantes receberão tratamento com Soticlestat.
Os participantes que passarem do estudo cego anterior passarão por até 2 semanas de Período de Otimização de Dose (dependendo do estudo anterior) seguido de Período de Manutenção. Os participantes que passarem de um estudo aberto continuarão com a dose atual até que o desenvolvimento seja interrompido pelo patrocinador, ou o produto seja aprovado para comercialização, ou a qualquer momento, a critério do patrocinador. Haverá um período de acompanhamento de segurança de 4 semanas após a última dose no período de manutenção, incluindo um período de redução gradual da dose de 2 semanas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
156
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Victoria
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Clayton, Victoria, Austrália, 3168
- Monash Children's Hospital
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Heidelberg, Victoria, Austrália, 3084
- Austin Hospital
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Heidelberg West, Victoria, Austrália, 3081
- Austin Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Beijing, China, 100034
- Peking University first hospital
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Beijing, China, 100069
- Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
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Beijing, China, 100045
- Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
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Changsha, China, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
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Changsha, China, 410008
- Xiangya Hospital of Central South University
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Guangdong
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Shenzhen, Guangdong, China, 518026
- Shenzhen Children's Hospital
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, China, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
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Granada, Espanha, 18008
- Hospital Vithas La Salud
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Madrid, Espanha, 28034
- Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
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Valencia, Espanha, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Madrid, Communidad Delaware
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Madrid, Madrid, Communidad Delaware, Espanha, 28034
- Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
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Navarra
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Pamplona, Navarra, Espanha, 31008
- Clinica Universidad Navarra
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85004
- Xenosciences Inc
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 900095-1752
- David Geffen School of Medicine at UCLA
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-8358
- David Geffen School of Medicine at UCLA
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Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Colorado Children's Hospital
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045-7106
- Colorado Children's Hospital
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155-3009
- Nicklaus Children's Hospital
-
Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33952
- Medsol Clinical Research Center Inc
-
Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33980
- Medsol Clinical Research Center Inc
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- University of South Florida
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Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
- Pediatric Neurology PA
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
- Rare Disease Research, LLC
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Rare Disease Research, LLC
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Norcross, Georgia, Estados Unidos, 30093
- Center for Rare Neurological Diseases
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40504
- Bluegrass Epilepsy Research LLC
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic - PIN
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
- Minnesota Epilepsy Group PA
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Missouri
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Chesterfield, Missouri, Estados Unidos, 63017
- Max Benzaquen, M.D., PC
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601-1974
- Northeast Regional Epilepsy Group
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU - Ambulatory Care Center (ACC)
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center - PIN
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina Childrens Hospital - PIN
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
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Be'er Sheva, Israel, 84101
- Soroka University Medical Centre
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Beer Sheva, Israel, 84101
- Soroka University Medical Centre
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Haifa, Israel, 31048
- Bnai Zion Medical Center
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Holon, Israel, 58100
- Edith Wolfson Medical Center
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Petach Tikva, Israel, 49100
- Schneider Children's Medical Center of Israel - Petah Tikvah - PIN
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Petah Tikva, Israel, 49100
- Schneider Children's Medical Center of Israel - Petah Tikvah - PIN
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Ramat-Gan, Israel, 52621
- Sheba Medical Center - PPDS
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Ramat-Gan, Israel, 5265601
- Sheba Medical Center - PPDS
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Tel Aviv, Israel, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
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Tel-Aviv
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Tel Aviv, Tel-Aviv, Israel, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
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Krakow, Polônia, 30-363
- Centrum Medyczne Plejady
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Warsaw, Polônia, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
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Warszawa, Polônia, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
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Pomorskie
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Gdansk, Pomorskie, Polônia, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Swietokrzyskie
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Kielce, Swietokrzyskie, Polônia, 25-316
- NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
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Wielkopolskie
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Poznan, Wielkopolskie, Polônia, 60-355
- Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
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Lisboa, Portugal, 1169-045
- Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
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Lisboa, Portugal, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
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Lisboa, Portugal, 1600-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
7 meses e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Os participantes devem ter participado de um estudo soticlestat anterior e atender a uma das seguintes condições:
- Concluiu com sucesso um estudo clínico soticlestat.
- Recebeu pelo menos 10 semanas de tratamento com o medicamento do estudo em um estudo clínico antecedente de soticlestat cego controlado por placebo e o participante não teve um EA sério ou grave que, na opinião do investigador ou do patrocinador, estava relacionado ao medicamento do estudo e faria não é seguro para o participante continuar recebendo o medicamento do estudo.
- Na opinião do investigador, o participante tem potencial para se beneficiar da administração de soticlestat
Critério de exclusão:
- Doença clinicamente significativa que, na opinião do investigador, impede a participação no estudo.
- Inscrição em qualquer outro ensaio clínico envolvendo um medicamento, dispositivo ou tratamento experimental nos últimos 90 dias (com exceção de um estudo anterior envolvendo Soticlestat).
- A participante está grávida ou amamentando ou está planejando engravidar durante o estudo ou dentro de 30 dias após a última administração do medicamento do estudo.
- Tentativa de suicídio no último ano, com risco significativo de suicídio (seja na opinião do investigador ou definido como 'sim' para a pergunta 4 ou 5 sobre ideação suicida no C-SSRS na triagem) ou parecendo suicida por julgamento do investigador.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: SoticlestatName
Tratamento: Soticlestat, comprimidos via oral duas vezes ao dia em dose otimizada, titulado em até 2 semanas do Período de Otimização da Dose, seguido do Período de Manutenção, que dura até que o desenvolvimento seja interrompido pelo patrocinador, ou o produto seja aprovado para comercialização, ou a qualquer momento a critério do patrocinador.
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Soticlestat comprimidos ou mini-comprimidos.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de participantes que experimentaram pelo menos um evento adverso (EA)
Prazo: Até 6 anos
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Um Evento Adverso (EA) é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um sujeito ou sujeito de estudo clínico ao qual foi administrado um medicamento e que não tem necessariamente uma relação causal com este tratamento.
Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável ou não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal, sinal vital ou avaliação de ECG), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um medicamento, seja considerado relacionado a este medicamento.
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Até 6 anos
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Mudança da linha de base em medidas funcionais adaptativas e comportamentais usando a Escala de Comportamento Adaptativo de Vineland (VABS)
Prazo: Até 6 anos
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O VABS, 3ª edição, Parent Caregiver Form (VABS-3 Parent Caregiver Form), é um questionário de relato dos pais sobre o funcionamento adaptativo ou como um indivíduo se comporta em sua vida cotidiana em casa e na comunidade.
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Até 6 anos
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Mudança da linha de base nas medidas de comportamento usando pontuações totais e pontuações de subescala do Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C) para participantes ≥6 anos de idade
Prazo: Até 6 anos
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Até 6 anos
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Alteração da linha de base na categorização da escala de classificação de gravidade do suicídio de Columbia (C-SSRS) com base no algoritmo de classificação de Columbia das categorias de avaliação de suicídio 1,2,3,4 e 5 para participantes ≥6 anos de idade
Prazo: Até 6 anos
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Até 6 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração percentual da linha de base em todas as convulsões Frequência de 28 dias
Prazo: Até 6 anos
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Até 6 anos
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Alteração percentual da linha de base na frequência de 28 dias de convulsões por queda (síndrome de Lennox-Gastaut [LGS] participantes)
Prazo: Até 6 anos
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Até 6 anos
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Alteração percentual da linha de base na frequência de convulsão convulsiva em 28 dias (síndrome de Dravet [SD] participantes)
Prazo: Até 6 anos
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Até 6 anos
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Alteração percentual da linha de base na frequência de 28 dias de convulsão motora
Prazo: Até 6 anos
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Até 6 anos
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Mudança da linha de base na impressão clínica global de gravidade do clínico (CGI-S)
Prazo: Até 6 anos
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O CGI-S é usado para obter uma avaliação da gravidade dos sintomas, com foco nas observações dos médicos sobre o desempenho cognitivo, funcional e comportamental atual do sujeito.
O CGI-S é classificado em uma escala de 7 pontos, com a escala de gravidade da doença usando uma gama de respostas de 1 (normal) a 7 (entre os participantes mais gravemente doentes).
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Até 6 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de julho de 2018
Conclusão Primária (Estimado)
22 de maio de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
22 de maio de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de agosto de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de agosto de 2018
Primeira postagem (Real)
17 de agosto de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
21 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- TAK-935-18-001
- U1111-1218-5515 (Outro identificador: WHO)
- 2018-002485-39 (Número EudraCT)
- 2022-502801-13 (Outro identificador: EU CTIS)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .