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Um estudo de Soticlestat em adultos e crianças com epilepsias raras (Endymion 1)

14 de agosto de 2026 atualizado por: Takeda

Estudo de Fase 2, Prospectivo, Intervencionista, Aberto, Multilocal, de Extensão para Avaliar a Segurança e Tolerabilidade a Longo Prazo do Soticlestat (TAK-935) como Terapia Adjunta em Indivíduos com Encefalopatias Epilépticas do Desenvolvimento, Incluindo Síndrome de Dravet, Síndrome de Lennox Gastaut , Transtorno de Deficiência de CDKL5 e Síndrome de Duplicação do Cromossomo 15 (ENDYMION 1)

O principal objetivo é avaliar a segurança a longo prazo e a tolerabilidade do soticlestate quando utilizado em conjunto com outro tratamento anticonvulsivante.

Os participantes receberão soticlestat duas vezes por dia. Os participantes visitarão a clínica do estudo a cada 2-6 meses durante o estudo.

Os tratamentos do estudo podem continuar enquanto o participante estiver se beneficiando dele.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A droga que está sendo testada neste estudo é chamada soticlestat (TAK-935). Este estudo global de extensão aberta (OLE) avaliará a segurança a longo prazo e a tolerabilidade do soticlestat em participantes com encefalopatia do desenvolvimento e epiléptica (DEE) que participaram de estudos anteriores de eficácia/segurança de curto prazo do soticlestat. Todos os participantes receberão tratamento com Soticlestat.

Os participantes que passarem do estudo cego anterior passarão por até 2 semanas de Período de Otimização de Dose (dependendo do estudo anterior) seguido de Período de Manutenção. Os participantes que passarem de um estudo aberto continuarão com a dose atual até que o desenvolvimento seja interrompido pelo patrocinador, ou o produto seja aprovado para comercialização, ou a qualquer momento, a critério do patrocinador. Haverá um período de acompanhamento de segurança de 4 semanas após a última dose no período de manutenção, incluindo um período de redução gradual da dose de 2 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

156

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrália, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Heidelberg, Victoria, Austrália, 3084
        • Austin Hospital
      • Heidelberg West, Victoria, Austrália, 3081
        • Austin Hospital
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, China, 100069
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Beijing, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Changsha, China, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Changsha, China, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Espanha
      • Granada, Espanha, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Madrid, Communidad Delaware
      • Madrid, Madrid, Communidad Delaware, Espanha, 28034
        • Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Espanha, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85004
        • Xenosciences Inc
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 900095-1752
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-8358
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Colorado Children's Hospital
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045-7106
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155-3009
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33952
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33980
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • University of South Florida
      • Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Rare Disease Research, LLC
      • Norcross, Georgia, Estados Unidos, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40504
        • Bluegrass Epilepsy Research LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic - PIN
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Estados Unidos, 63017
        • Max Benzaquen, M.D., PC
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601-1974
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU - Ambulatory Care Center (ACC)
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina Childrens Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
  • Israel
      • Beersheba, Israel, 84101
        • Soroka University Medical Centre
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Holon, Israel, 58100
        • Edith Wolfson Medical Center
      • Petah Tikva, Israel, 49100
        • Schneider Children's Medical Center of Israel - Petah Tikvah - PIN
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center - PPDS
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Sheba Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
    • Tel Aviv
      • Tel Aviv, Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • Polônia
      • Krakow, Polônia, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Warsaw, Polônia, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polônia, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polônia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Świętokrzyskie Voivodeship
      • Kielce, Świętokrzyskie Voivodeship, Polônia, 25-316
        • NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
      • Lisbon, Portugal, 1600-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Os participantes devem ter participado de um estudo soticlestat anterior e atender a uma das seguintes condições:

    • Concluiu com sucesso um estudo clínico soticlestat.
    • Recebeu pelo menos 10 semanas de tratamento com o medicamento do estudo em um estudo clínico antecedente de soticlestat cego controlado por placebo e o participante não teve um EA sério ou grave que, na opinião do investigador ou do patrocinador, estava relacionado ao medicamento do estudo e faria não é seguro para o participante continuar recebendo o medicamento do estudo.
  2. Na opinião do investigador, o participante tem potencial para se beneficiar da administração de soticlestat

Critério de exclusão:

  1. Doença clinicamente significativa que, na opinião do investigador, impede a participação no estudo.
  2. Inscrição em qualquer outro ensaio clínico envolvendo um medicamento, dispositivo ou tratamento experimental nos últimos 90 dias (com exceção de um estudo anterior envolvendo Soticlestat).
  3. A participante está grávida ou amamentando ou está planejando engravidar durante o estudo ou dentro de 30 dias após a última administração do medicamento do estudo.
  4. Tentativa de suicídio no último ano, com risco significativo de suicídio (seja na opinião do investigador ou definido como 'sim' para a pergunta 4 ou 5 sobre ideação suicida no C-SSRS na triagem) ou parecendo suicida por julgamento do investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Soticlestat
Os participantes receberam soticlestat, comprimidos por via oral duas vezes por dia na dose otimizada, titulada em até 2 semanas do Período de Otimização da Dose, seguido pelo Período de Manutenção, que durou até que o desenvolvimento fosse interrompido pelo patrocinador, ou o produto fosse aprovado para comercialização, ou a qualquer momento, a critério do patrocinador.
Medicamento: SoticlestatName
Soticlestat comprimidos ou mini-comprimidos.
Outros nomes:
  • TAK-935

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percentagem de Participantes que Experienciaram Pelo Menos um Evento Adverso Emergente do Tratamento (EA)
Prazo: Desde o rastreio até ao final do estudo (até aproximadamente 84 meses)
Um Evento Adverso (EA) foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável num sujeito ou participante num estudo clínico a quem foi administrado um produto medicinal e que não tem necessariamente uma relação causal com este tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal, sinal vital, sintoma ou doença desfavorável ou não intencional temporalmente associado ao uso de um produto medicinal, independentemente de ser considerado relacionado com este produto medicinal. Um EAT é definido como qualquer EA que comece ou aumente em gravidade durante ou após a primeira dose do medicamento em estudo.
Desde o rastreio até ao final do estudo (até aproximadamente 84 meses)
Alteração em relação à Linha de Base nas Medidas Comportamentais e Funcionais Adaptativas Utilizando a Escala de Comportamento Adaptativo de Vineland (VABS)
Prazo: Linha de base, Semana 338
VABS, 3.ª edição, Formulário de Pais/Cuidadores: questionário de relato parental sobre o funcionamento adaptativo/como é o comportamento rotineiro do indivíduo em casa e na comunidade. 4 domínios (Comunicação, Vida Diária, Competências Sociais e Relações, Comportamentos Problemáticos) contêm 12 subdomínios incluindo itens (cada um pontuado de 0 a 2). Pontuações de subdomínios = soma das pontuações dos itens dentro desse subdomínio. As faixas de pontuação dos subdomínios são: Comunicação: Ouvir e Compreender (0-78); Falar (0-98); Ler e Escrever (0-76), Vida Diária: Cuidar de Si (0-110); Cuidar da Casa (0-60); Viver na Comunidade (0-116), Competências Sociais e Relações: Relacionar-se com os Outros (0-86); Brincar e Usar o Tempo Livre (0-72); Adaptar-se (0-66), Comportamentos Problemáticos: Secção A (0-26); Secção B (0-22), Secção C (0-40). Para os primeiros 3 domínios, pontuações de subdomínios mais altas = funcionamento adaptativo mais elevado, CFB positivo = melhoria. Para Comportamentos Problemáticos, pontuações de subdomínios mais altas = mais comportamentos problemáticos, CFB negativo = melhoria (redução nos comportamentos problemáticos). Nenhuma pontuação de subdomínio é combinada para calcular qualquer pontuação total.
Linha de base, Semana 338
Alteração em Relação à Linha de Base nas Medidas de Comportamento Usando os Pontuações Totais da Lista de Verificação de Comportamento Aberrante - Edição Comunitária (ABC-C) para Participantes com Idade Maior ou Igual a (≥) 6 Anos
Prazo: Baseline, Semana 338
A ABC-C mede sintomas psiquiátricos e perturbações comportamentais exibidos por indivíduos através de 5 subescalas com 58 itens: Subescala de Irritabilidade (15 itens); Subescala de Letargia/Retraimento Social (16 itens); Subescala de Comportamento Estereotipado (7 itens); Subescala de Hiperatividade (16 itens); e Subescala de Fala Inapropriada (4 itens). Cada item é avaliado numa escala de 0 a 3 ("não é um problema de todo" a "o problema é grave em grau"). A pontuação total foi calculada somando as pontuações em todos os 58 itens, onde as pontuações totais variaram de 0 a 174. Pontuações mais altas indicam maior gravidade nos sintomas psiquiátricos e perturbações comportamentais. A mudança negativa em relação às pontuações basais representa melhoria. A mudança positiva em relação às pontuações basais representa agravamento.
Baseline, Semana 338
Alteração em relação à Linha de Base nas Medidas Comportamentais Utilizando Pontuações de Subescalas da Lista de Verificação de Comportamento Aberrante - Edição Comunitária (ABC-C) para Participantes com Idade Maior ou Igual a (≥) 6 Anos
Prazo: Baseline, Semana 338
A ABC-C mede sintomas psiquiátricos e perturbações comportamentais exibidos por indivíduos através de 5 subescalas com 58 itens: Subescala de Irritabilidade (15 itens: Varia de 0 a 45); Subescala de Letargia/Retraimento Social (16 itens: Varia de 0 a 48); Subescala de Comportamento Estereotipado (7 itens: Varia de 0 a 21); Subescala de Hiperatividade (16 itens: Varia de 0 a 48); e Subescala de Fala Inadequada (4 itens: Varia de 0 a 12). Cada item é classificado numa escala de 0 a 3 ("não é um problema de todo" a "o problema é grave em grau"). As pontuações das subescalas são calculadas como a soma dos itens dentro da subescala. Pontuações mais altas nas subescalas indicam maior gravidade nos sintomas psiquiátricos e perturbações comportamentais. Uma alteração negativa em relação à pontuação basal representa melhoria. Uma alteração positiva em relação à pontuação basal representa agravamento.
Baseline, Semana 338
Número de Participantes com Alterações em Relação à Linha de Base na Categorização da Escala de Avaliação de Gravidade de Suicídio de Columbia (C-SSRS) com Base no Algoritmo de Classificação de Columbia para Categorias de Avaliação de Suicídio 1, 2, 3, 4 e 5 para Participantes com ≥6 Anos de Idade
Prazo: Baseline, Semana 338
A ideação e comportamento suicida foram avaliados em participantes com pelo menos 6 anos de idade utilizando a C-SSRS. A C-SSRS é uma escala de 3 partes que mede a ideação suicida (por exemplo, os participantes endossam pensamentos sobre o desejo de estar morto ou têm outros pensamentos de suicídio), a intensidade da ideação (frequência) e o comportamento suicida (tentativas de suicídio reais, interrompidas e abortadas). SI=Idedação Suicida; SB=Comportamento Suicida e NSSJB=Comportamento Autolesivo Não Suicida para as categorias reportadas. BL denota Linha de Base, V denota Visita e W denota Semana nas categorias.
Baseline, Semana 338
Alteração em Relação à Linha de Base em Parâmetros de Laboratório Clínico: Química Sérica (Gramas Por Litro (g/L))
Prazo: Linha de base, Semana 338
BL denota Linha de Base, CFB denota Alteração em relação à Linha de Base e W denota Semana para as categorias reportadas.
Linha de base, Semana 338
Alteração em Relação à Linha de Base nos Parâmetros de Laboratório Clínico: Química Sérica (Unidades por Litro (U/L))
Prazo: Baseline, Semana 338
BL denota a Linha de Base, CFB denota a Alteração em relação à Linha de Base e W denota a Semana para as categorias reportadas.
Baseline, Semana 338
Alteração em Relação à Linha de Base nos Parâmetros Laboratoriais Clínicos: Química Sérica (Micromoles Por Litro (µmol/L))
Prazo: Baseline, Semana 338
BL denota Linha de Base, CFB denota Alteração em relação à Linha de Base e W denota Semana para as categorias reportadas.
Baseline, Semana 338
Alteração em Relação à Linha de Base nos Parâmetros Laboratoriais Clínicos: Química Sérica (Milimoles Por Litro (mmol/L))
Prazo: Linha de base, Semana 338
BL denota Linha de Base, CFB denota Alteração em Relação à Linha de Base, W denota Semana, HDL denota Lipoproteína de Alta Densidade e LDL denota Lipoproteína de Baixa Densidade para as categorias reportadas.
Linha de base, Semana 338
Variação em Relação à Linha de Base nos Parâmetros Laboratoriais Clínicos: Hematologia (10^9 Células por Litro (10^9 Células/L))
Prazo: Linha de Base, Semana 338
BL denota Baseline, CFB denota Mudança desde o Baseline e W denota Semana para as categorias reportadas.
Linha de Base, Semana 338
Alteração em Relação à Linha de Base nos Parâmetros de Laboratório Clínico: Hematologia (Percentagem (%) de Células)
Prazo: Baseline, Semana 338
A percentagem das células sanguíneas especificadas em relação à contagem total de leucócitos foi determinada e reportada. BL denota Linha de Base, CFB denota Alteração em relação à Linha de Base e W denota Semana para as categorias reportadas.
Baseline, Semana 338
Alteração em Relação à Linha de Base nos Parâmetros Laboratoriais Clínicos: Hematologia (Litro Por Litro (L/L))
Prazo: Baseline, Semana 338
BL denota Linha de Base, CFB denota Alteração em relação à Linha de Base e W denota Semana para as categorias reportadas.
Baseline, Semana 338
Alteração em Relação à Linha de Base em Parâmetros Laboratoriais Clínicos: Hematologia (Gramas por Litro (g/L))
Prazo: Linha de base, Semana 338
BL denota Linha de Base, CFB denota Alteração em relação à Linha de Base e W denota Semana para as categorias reportadas.
Linha de base, Semana 338
Alteração em relação à Linha de Base nos Parâmetros de Laboratório Clínico: Hematologia (10^12 Células por Litro (10^12/L))
Prazo: Linha de base, Semana 338
BL denota Linha de Base, CFB denota Alteração em relação à Linha de Base e W denota Semana para as categorias reportadas.
Linha de base, Semana 338
Alteração em Relação à Linha de Base em Sinais Vitais: Pressão Arterial
Prazo: Baseline, Semana 338
BL denota BL, CFB denota Alteração em relação à linha de base e W denota Semana para as categorias reportadas.
Baseline, Semana 338
Alteração em Relação à Linha de Base nos Sinais Vitais: Frequência Cardíaca
Prazo: Baseline, Semana 338
Baseline, Semana 338
Variação em Relação à Linha de Base em Sinais Vitais: Frequência Respiratória
Prazo: Baseline, Semana 338
Baseline, Semana 338
Alteração em Relação à Linha de Base nos Sinais Vitais: Temperatura
Prazo: Linha de base, Semana 338
Linha de base, Semana 338
Alteração do Peso Corporal em Relação à Linha de Base
Prazo: Linha de base, Semana 338
Linha de base, Semana 338
Alteração em relação à Linha de Base nos Parâmetros do Eletrocardiograma (ECG): Frequência Cardíaca no ECG
Prazo: Linha de base, Semana 338
Linha de base, Semana 338
Variação em relação à Linha de Base nos Parâmetros do ECG: Intervalo PR
Prazo: Linha de base, Semana 338
Linha de base, Semana 338
Alteração em Relação à Linha de Base nos Parâmetros do ECG: Duração do Complexo QRS
Prazo: Baseline, Semana 338
Baseline, Semana 338
Variação em Relação à Linha de Base nos Parâmetros do ECG: Intervalo QT
Prazo: Linha de Base, Semana 338
Linha de Base, Semana 338
Alteração em relação à linha de base nos parâmetros do ECG: intervalo QTcF
Prazo: Baseline, Semana 338
Baseline, Semana 338
Variação em Relação à Linha de Base nos Parâmetros do ECG: Intervalo RR
Prazo: Linha de base, Semana 338
Linha de base, Semana 338
Número de Participantes com Valores de Testes Laboratoriais de Segurança Clínica Potencialmente Clinicamente Significativos
Prazo: Baseline até à Semana 338
ALT: Alanina Aminotransferase, AST: Aspartato Aminotransferase, HGB: Hemoglobina, ULN: Limite superior do normal, LLN: Limite inferior do normal e UREAN: Azoto da Ureia para as categorias especificadas. mmol/L indica milimoles por litro. Os dados são reportados apenas para os participantes que tiveram valores potencialmente clinicamente significativos.
Baseline até à Semana 338
Número de Participantes com Sinais Vitais Potencialmente Clinicamente Significativos
Prazo: Baseline até à Semana 338
Os dados são relatados apenas para participantes que apresentaram valores potencialmente clinicamente significativos.
Baseline até à Semana 338
Número de Participantes com Peso e Altura Potencialmente Clinicamente Significativos
Prazo: Baseline até à Semana 338
O critério para definir a significância clínica para a categoria de peso foram os participantes com idade inferior ou igual a (<=) 10 anos com peso abaixo de menos (-) 2 desvios padrão (DP) do peso mediano da mesma idade e género, de acordo com a tabela de crescimento da Organização Mundial da Saúde (OMS), e para a categoria de altura foram os participantes com idade inferior a (<) 18 anos com altura abaixo de -2 DP do peso mediano da mesma idade e género, de acordo com a tabela de crescimento da OMS.
Baseline até à Semana 338
Número de Participantes com Avaliações de ECG Potencialmente Clinicamente Significativas
Prazo: Baseline até à Semana 338
Baseline até à Semana 338

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Variação Percentual em Relação à Linha de Base na Frequência de Todas as Convulsões em 28 Dias
Prazo: Linha de Base, Semana 252
A Alteração em Relação à Linha de Base é denotada como CFB.
Linha de Base, Semana 252
Alteração Percentual em Relação à Linha de Base na Frequência de 28 Dias de Crises de Queda (Participantes com Síndrome de Lennox-Gastaut [LGS])
Prazo: Linha de base, Semana 252
A Alteração em relação à Linha de Base é designada como ALB.
Linha de base, Semana 252
Percentagem de Alteração em Relação à Linha de Base na Frequência de Convulsões Convulsivas em 28 Dias (Participantes com Síndrome de Dravet [DS])
Prazo: Linha de base, Semana 252
A Alteração em relação à Linha de Base é denotada como CFB.
Linha de base, Semana 252
Percentagem de Alteração em Relação à Linha de Base na Frequência de 28 Dias de Convulsões Motoras
Prazo: Baseline, Semana 252
Baseline, Semana 252
Alteração em Relação à Linha de Base na Impressão Clínica Global de Gravidade do Clínico (CGI-S)
Prazo: Linha de base, Semana 336
A CGI-S é utilizada para obter uma avaliação da gravidade dos sintomas, focando nas observações dos clínicos sobre o desempenho cognitivo, funcional e comportamental atual do sujeito. A CGI-S é classificada numa escala de 7 pontos, com a escala de gravidade da doença a utilizar uma gama de respostas de 1 (normal) até 7 (entre os participantes mais gravemente doentes). BL denota BL, CFB denota Alteração em relação à linha de base e W denota Semana para as categorias relatadas.
Linha de base, Semana 336

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de julho de 2018

Conclusão Primária (Real)

30 de julho de 2025

Conclusão do estudo (Real)

30 de julho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de agosto de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de agosto de 2018

Primeira postagem (Real)

17 de agosto de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-935-18-001
  • 2018 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U1111-1218-5515 (Outro identificador: WHO)
  • 2018-002485-39 (Número EudraCT)
  • 2022-502801-13-00 (Ctis: EU CTIS)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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