Исследование сотиклестата у взрослых и детей с редкими эпилепсиями (Endymion 1)
20 февраля 2024 г. обновлено: Takeda
Фаза 2, проспективное, интервенционное, открытое, многоцентровое, расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности и переносимости сотиклестата (TAK-935) в качестве дополнительной терапии у субъектов с развивающимися эпилептическими энцефалопатиями, включая синдром Драве, синдром Леннокса-Гасто , синдром дефицита CDKL5 и синдром дупликации хромосомы 15 (ENDYMION 1)
Основная цель состоит в том, чтобы оценить долгосрочную безопасность и переносимость сотиклестата при использовании вместе с другими противосудорожными препаратами.
Участники будут получать сотиклестат два раза в день. Участники будут посещать исследовательскую клинику каждые 2-6 месяцев на протяжении всего исследования.
Исследуемое лечение может продолжаться до тех пор, пока участник получает от него пользу.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Препарат, который тестируется в этом исследовании, называется сотиклестат (TAK-935). В этом глобальном открытом расширенном исследовании (OLE) будет оцениваться долгосрочная безопасность и переносимость сотиклестата у участников с онтогенетической и эпилептической энцефалопатией (DEE), которые участвовали в предыдущих краткосрочных исследованиях эффективности/безопасности сотиклестата. Все участники получат лечение Сотиклестатом.
Участники, которые переходят из предыдущего слепого исследования, пройдут до 2 недель периода оптимизации дозы (в зависимости от предыдущего исследования), за которым следует период обслуживания. Участники, переходящие из открытого исследования, будут продолжать принимать свою текущую дозу до тех пор, пока разработка не будет остановлена спонсором, или продукт не будет одобрен для продажи, или в любое время по усмотрению спонсора. Будет 4-недельный период наблюдения за безопасностью после последней дозы в поддерживающем периоде, включая 2-недельный период снижения дозы.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
156
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Австралия, 3168
- Monash Children's Hospital
-
Heidelberg, Victoria, Австралия, 3084
- Austin Hospital
-
Heidelberg West, Victoria, Австралия, 3081
- Austin Hospital
-
-
-
-
-
Be'er Sheva, Израиль, 84101
- Soroka University Medical Centre
-
Beer Sheva, Израиль, 84101
- Soroka University Medical Centre
-
Haifa, Израиль, 31048
- Bnai Zion Medical Center
-
Holon, Израиль, 58100
- Edith Wolfson Medical Center
-
Petach Tikva, Израиль, 49100
- Schneider Children's Medical Center of Israel - Petah Tikvah - PIN
-
Petah Tikva, Израиль, 49100
- Schneider Children's Medical Center of Israel - Petah Tikvah - PIN
-
Ramat-Gan, Израиль, 52621
- Sheba Medical Center - PPDS
-
Ramat-Gan, Израиль, 5265601
- Sheba Medical Center - PPDS
-
Tel Aviv, Израиль, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
-
-
Tel-Aviv
-
Tel Aviv, Tel-Aviv, Израиль, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
-
-
-
-
-
Granada, Испания, 18008
- Hospital Vithas La Salud
-
Madrid, Испания, 28034
- Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
-
Valencia, Испания, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
Madrid, Communidad Delaware
-
Madrid, Madrid, Communidad Delaware, Испания, 28034
- Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Испания, 31008
- Clinica Universidad Navarra
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Beijing, Китай, 100034
- Peking University First Hospital
-
Beijing, Китай, 100069
- Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
-
Beijing, Китай, 100045
- Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
-
Changsha, Китай, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
-
Changsha, Китай, 410008
- Xiangya Hospital of Central South University
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Китай, 518026
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Китай, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
-
-
-
Krakow, Польша, 30-363
- Centrum Medyczne Plejady
-
Warsaw, Польша, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
-
Warszawa, Польша, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
-
-
Pomorskie
-
Gdansk, Pomorskie, Польша, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
-
Swietokrzyskie
-
Kielce, Swietokrzyskie, Польша, 25-316
- NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
-
-
Wielkopolskie
-
Poznan, Wielkopolskie, Польша, 60-355
- Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
-
-
-
-
-
Lisboa, Португалия, 1169-045
- Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
-
Lisboa, Португалия, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
-
Lisboa, Португалия, 1600-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85004
- Xenosciences Inc
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 900095-1752
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095-8358
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Colorado Children's Hospital
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045-7106
- Colorado Children's Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155-3009
- Nicklaus Children's Hospital
-
Port Charlotte, Florida, Соединенные Штаты, 33952
- Medsol Clinical Research Center Inc
-
Port Charlotte, Florida, Соединенные Штаты, 33980
- Medsol Clinical Research Center Inc
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
- University of South Florida
-
Winter Park, Florida, Соединенные Штаты, 32789
- Pediatric Neurology PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Rare Disease Research, LLC
-
Norcross, Georgia, Соединенные Штаты, 30093
- Center for Rare Neurological Diseases
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40504
- Bluegrass Epilepsy Research LLC
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Mayo Clinic - PIN
-
Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102
- Minnesota Epilepsy Group PA
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Соединенные Штаты, 63017
- Max Benzaquen, M.D., PC
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601-1974
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
- Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
- NYU - Ambulatory Care Center (ACC)
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Medical Center - PIN
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Medical University of South Carolina Childrens Hospital - PIN
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
- Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
7 месяцев и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
Участники должны были принять участие в предыдущем исследовании сотиклестата и соответствовать одному из следующих условий:
- Успешно завершено клиническое исследование сотиклестата.
- Получал не менее 10 недель лечения исследуемым препаратом в предшествующем плацебо-контролируемом слепом клиническом исследовании сотиклестата, и у участника не было серьезного или тяжелого НЯ, которое, по мнению исследователя или спонсора, было связано с исследуемым препаратом и могло бы для участника небезопасно продолжать прием исследуемого препарата.
- По мнению исследователя, участник может получить пользу от введения сотиклестата.
Критерий исключения:
- Клинически значимое заболевание, которое, по мнению исследователя, исключает участие в исследовании.
- Участие в любом другом клиническом исследовании с участием исследуемого препарата, устройства или лечения за последние 90 дней (за исключением предшествующего исследования с участием Сотиклестата).
- Участница в настоящее время беременна или кормит грудью или планирует забеременеть во время исследования или в течение 30 дней после последнего приема исследуемого препарата.
- Попытка самоубийства в течение последнего года со значительным риском самоубийства (либо по мнению исследователя, либо определяемым как «да» на вопрос о суицидальных мыслях 4 или 5 в C-SSRS при скрининге) или с суицидальным поведением по мнению исследователя.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Сотиклестат
Лечение: Сотиклестат, таблетки перорально два раза в день в оптимизированной дозе, титрование в течение до 2 недель периода оптимизации дозы, за которым следует поддерживающий период, который длится до тех пор, пока разработка не будет остановлена спонсором, или продукт не будет одобрен для продажи, или в любое время. на усмотрение спонсора.
|
Сотиклестат в таблетках или мини-таблетках.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников, у которых возникло хотя бы одно нежелательное явление (НЯ)
Временное ограничение: До 6 лет
|
Нежелательное явление (НЯ) определяется как любое неблагоприятное медицинское явление у субъекта или субъекта клинического исследования, которому вводили лекарственный препарат, и которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с данным лечением.
Таким образом, НЯ может быть любым неблагоприятным или непреднамеренным признаком (например, отклонением от нормы лабораторных показателей, показателей жизнедеятельности или оценки ЭКГ), симптомом или заболеванием, временно связанным с применением лекарственного средства, независимо от того, считается ли оно связанным с этим лекарственным средством.
|
До 6 лет
|
|
Изменение поведенческих и адаптивных функциональных показателей по сравнению с исходным уровнем с использованием шкалы адаптивного поведения Вайнленда (VABS)
Временное ограничение: До 6 лет
|
VABS, 3-е издание, Форма для родителей-опекунов (VABS-3 Форма для родителей-опекунов), представляет собой анкету для ответов родителей об адаптивном функционировании или о том, как человек ведет себя в своей повседневной жизни дома и в обществе.
|
До 6 лет
|
|
Изменение показателей поведения по сравнению с исходным уровнем с использованием общих баллов и баллов по подшкалам Контрольного списка аберрантного поведения, издание для сообщества (ABC-C) для участников в возрасте ≥6 лет.
Временное ограничение: До 6 лет
|
До 6 лет
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в Колумбийской шкале оценки тяжести суицида (C-SSRS) Категоризация, основанная на Колумбийском классификационном алгоритме категорий оценки суицида 1, 2, 3, 4 и 5 для участников в возрасте ≥6 лет.
Временное ограничение: До 6 лет
|
До 6 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем во всех приступах 28-дневной частоты
Временное ограничение: До 6 лет
|
До 6 лет
|
|
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем частоты приступов капель через 28 дней (участники с синдромом Леннокса-Гасто [LGS])
Временное ограничение: До 6 лет
|
До 6 лет
|
|
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем частоты судорожных припадков через 28 дней (участники с синдромом Драве [DS])
Временное ограничение: До 6 лет
|
До 6 лет
|
|
|
Процентное изменение частоты моторных припадков по сравнению с исходным уровнем через 28 дней
Временное ограничение: До 6 лет
|
До 6 лет
|
|
|
Изменение общего клинического впечатления о тяжести (CGI-S) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 6 лет
|
CGI-S используется для оценки тяжести симптомов с упором на наблюдения клиницистов за текущими когнитивными, функциональными и поведенческими показателями субъекта.
CGI-S оценивается по 7-балльной шкале, при этом шкала тяжести заболевания использует диапазон ответов от 1 (нормальный) до 7 (среди наиболее тяжелобольных участников).
|
До 6 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
19 июля 2018 г.
Первичное завершение (Оцененный)
22 мая 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
22 мая 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 августа 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 августа 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
17 августа 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
21 февраля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 февраля 2024 г.
Последняя проверка
1 февраля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- TAK-935-18-001
- U1111-1218-5515 (Другой идентификатор: WHO)
- 2018-002485-39 (Номер EudraCT)
- 2022-502801-13 (Другой идентификатор: EU CTIS)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.
Критерии совместного доступа к IPD
IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/.
По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .