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Un estudio de Soticlestat en adultos y niños con epilepsias raras (Endymion 1)

14 de agosto de 2026 actualizado por: Takeda

Estudio de extensión de fase 2, prospectivo, intervencionista, abierto, en múltiples sitios, para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de soticlestat (TAK-935) como terapia adyuvante en sujetos con encefalopatías epilépticas del desarrollo, incluidos el síndrome de Dravet y el síndrome de Lennox Gastaut , trastorno por deficiencia de CDKL5 y síndrome de duplicación del cromosoma 15 (ENDYMION 1)

El objetivo principal es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de soticlestat cuando se usa junto con otro tratamiento anticonvulsivo.

Los participantes recibirán soticlestat dos veces al día. Los participantes visitarán la clínica del estudio cada 2 a 6 meses durante todo el estudio.

Los tratamientos del estudio pueden continuar mientras el participante se beneficie de ellos.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El fármaco que se está probando en este estudio se llama soticlestat (TAK-935). Este estudio global de extensión abierta (OLE) evaluará la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de soticlestat en participantes con encefalopatía epiléptica y del desarrollo (EDE) que participaron en estudios previos de eficacia/seguridad a corto plazo de soticlestat. Todos los participantes recibirán tratamiento Soticlestat.

Los participantes que se reincorporen de un estudio ciego anterior se someterán a un Período de optimización de dosis de hasta 2 semanas (según el estudio anterior) seguido de un Período de mantenimiento. Los participantes que se transfieren de un estudio abierto continuarán con su dosis actual hasta que el patrocinador detenga el desarrollo, o el producto sea aprobado para su comercialización, o en cualquier momento a discreción del patrocinador. Habrá un Período de Seguimiento de Seguridad de 4 semanas después de la última dosis en el Período de Mantenimiento, incluido un Período de Reducción de la dosis de 2 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

156

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Hospital
      • Heidelberg West, Victoria, Australia, 3081
        • Austin Hospital
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • España
      • Granada, España, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Madrid, España, 28034
        • Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Madrid, Communidad Delaware
      • Madrid, Madrid, Communidad Delaware, España, 28034
        • Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, España, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85004
        • Xenosciences Inc
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 900095-1752
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-8358
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Colorado Children's Hospital
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045-7106
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155-3009
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33952
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33980
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • University of South Florida
      • Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Rare Disease Research, LLC
      • Norcross, Georgia, Estados Unidos, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40504
        • Bluegrass Epilepsy Research LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic - PIN
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Estados Unidos, 63017
        • Max Benzaquen, M.D., PC
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601-1974
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU - Ambulatory Care Center (ACC)
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina Childrens Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
  • Israel
      • Beersheba, Israel, 84101
        • Soroka University Medical Centre
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Holon, Israel, 58100
        • Edith Wolfson Medical Center
      • Petah Tikva, Israel, 49100
        • Schneider Children's Medical Center of Israel - Petah Tikvah - PIN
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center - PPDS
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Sheba Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
    • Tel Aviv
      • Tel Aviv, Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Warsaw, Polonia, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polonia, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Świętokrzyskie Voivodeship
      • Kielce, Świętokrzyskie Voivodeship, Polonia, 25-316
        • NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Porcelana, 100069
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Beijing, Porcelana, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Changsha, Porcelana, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Changsha, Porcelana, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Porcelana, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
      • Lisbon, Portugal, 1600-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Los participantes deben haber participado en un estudio anterior de soticlestat y cumplir una de las siguientes condiciones:

    • Completó con éxito un estudio clínico de soticlestat.
    • Recibió al menos 10 semanas de tratamiento con el fármaco del estudio en un estudio clínico de soticlestat ciego, controlado con placebo anterior y el participante no tuvo un EA grave o grave que, en opinión del investigador o del patrocinador, estuviera relacionado con el fármaco del estudio y haría no es seguro para el participante continuar recibiendo el fármaco del estudio.
  2. En opinión del investigador, el participante tiene el potencial de beneficiarse de la administración de soticlestat

Criterio de exclusión:

  1. Enfermedad clínicamente significativa que, en opinión del investigador, impide la participación en el estudio.
  2. Inscripción en cualquier otro ensayo clínico que involucre un fármaco, dispositivo o tratamiento en investigación en los últimos 90 días (con la excepción de un estudio de antecedentes que involucre a Soticlestat).
  3. La participante está actualmente embarazada o amamantando o planea quedar embarazada durante el estudio o dentro de los 30 días posteriores a la última administración del fármaco del estudio.
  4. Intento de suicidio en el último año, con riesgo significativo de suicidio (ya sea en la opinión del investigador o definido como 'sí' a la pregunta 4 o 5 de ideación suicida en el C-SSRS en la selección) o aparentemente suicida según el juicio del investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Soticlestat
Los participantes recibieron soticlestat, comprimidos por vía oral dos veces al día a la dosis optimizada, ajustada en hasta 2 semanas del Período de Optimización de la Dosis, seguido del Período de Mantenimiento, que duró hasta que el desarrollo fue detenido por el patrocinador, o el producto fue aprobado para su comercialización, o en cualquier momento a discreción del patrocinador.
Droga: Soticlestat
Soticlestat comprimidos o mini comprimidos.
Otros nombres:
  • TAK-935

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que experimentaron al menos un evento adverso (EA) emergente del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el cribado hasta el final del estudio (hasta aproximadamente 84 meses)
Un evento adverso (EA) se definió como cualquier acontecimiento médico desfavorable en un sujeto o participante de un estudio clínico al que se le administró un producto medicinal y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Un EA puede ser, por tanto, cualquier signo desfavorable o no intencionado (signo vital, síntoma o enfermedad) temporalmente asociado con el uso de un producto medicinal, independientemente de si se considera relacionado con este producto medicinal. Un EAET se define como cualquier EA que comienza o aumenta en gravedad durante o después de la primera dosis del fármaco en estudio.
Desde el cribado hasta el final del estudio (hasta aproximadamente 84 meses)
Cambio desde la Línea de Base en Medidas Conductuales y de Funcionamiento Adaptativo Utilizando la Escala de Conducta Adaptativa de Vineland (VABS)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 338
VABS, 3.ª edición, Formulario para Padres/Cuidadores: cuestionario de reporte parental sobre el funcionamiento adaptativo/cómo es el comportamiento rutinario del individuo en casa y en la comunidad. 4 dominios (Comunicación, Vida Diaria, Habilidades Sociales y Relaciones, Comportamientos Problemáticos) contenían 12 subdominios incluyendo ítems (cada uno puntuado 0-2). Las puntuaciones de subdominio = suma de las puntuaciones de ítems dentro de ese subdominio. Los rangos de las puntuaciones de subdominio son: Comunicación: Escuchar y Comprender (0-78); Hablar (0-98); Leer y Escribir (0-76), Vida Diaria: Cuidado Personal (0-110); Cuidado del Hogar (0-60); Vivir en la Comunidad (0-116), Habilidades Sociales y Relaciones: Relacionarse con Otros (0-86); Jugar y Usar el Tiempo Libre (0-72); Adaptarse (0-66), Comportamientos Problemáticos: Sección A (0-26); Sección B (0-22); Sección C (0-40). Para los primeros 3 dominios, puntuaciones más altas de subdominio = mayor funcionamiento adaptativo, CFB positivo = mejora. Para Comportamientos Problemáticos, puntuaciones más altas de subdominio = más comportamientos problemáticos, CFB negativo = mejora (reducción en comportamientos problemáticos). No se combinan las puntuaciones de subdominio para calcular ninguna puntuación total.
Línea de base, semana 338
Cambio Desde el Valor Basal en las Medidas de Comportamiento Utilizando las Puntuaciones Totales de la Lista de Verificación de Conducta Aberrante - Edición Comunitaria (ABC-C) para Participantes Mayores o Iguales a (≥) 6 Años de Edad
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 338
La escala ABC-C mide los síntomas psiquiátricos y las alteraciones conductuales exhibidos por individuos a través de 5 subescalas con 58 ítems: Subescala de Irritabilidad (15 ítems); Subescala de Letargo/Retraimiento Social (16 ítems); Subescala de Conducta Estereotipada (7 ítems); Subescala de Hiperactividad (16 ítems); y Subescala de Lenguaje Inapropiado (4 ítems). Cada ítem se califica en una escala de 0 a 3 ("nada problemático" a "el problema es grave en grado"). La puntuación total se calculó sumando las puntuaciones de los 58 ítems, donde las puntuaciones totales oscilaron entre 0 y 174. Puntuaciones más altas indican mayor gravedad en los síntomas psiquiátricos y las alteraciones conductuales. Un cambio negativo desde las puntuaciones basales representa una mejora. Un cambio positivo desde las puntuaciones basales representa un empeoramiento.
Línea de base, Semana 338
Cambio desde el inicio en las medidas de conducta utilizando las puntuaciones de las subescalas de la Lista de Verificación de Conducta Aberrante-Edición Comunitaria (ABC-C) para participantes mayores o iguales (≥) a 6 años de edad
Periodo de tiempo: Línea base, Semana 338
La ABC-C mide los síntomas psiquiátricos y las alteraciones conductuales exhibidas por individuos a través de 5 subescalas con 58 ítems: Subescala de Irritabilidad (15 ítems: Oscila de 0 a 45); Subescala de Letargia/Retraimiento Social (16 ítems: Oscila de 0 a 48); Subescala de Comportamiento Estereotipado (7 ítems: Oscila de 0 a 21); Subescala de Hiperactividad (16 ítems: Oscila de 0 a 48); y Subescala de Lenguaje Inapropiado (4 ítems: Oscila de 0 a 12). Cada ítem se califica en una escala de 0 a 3 ("no es un problema en absoluto" a "el problema es severo en grado"). Las puntuaciones de las subescalas se calculan como la suma de los ítems dentro de la subescala. Puntuaciones más altas en las subescalas indican mayor gravedad en los síntomas psiquiátricos y alteraciones conductuales. Un cambio negativo desde la puntuación basal representa una mejora. Un cambio positivo desde la puntuación basal representa un empeoramiento.
Línea base, Semana 338
Número de participantes con cambios respecto al valor basal en la categorización de la Escala de Gravedad de la Ideación Suicida de Columbia (C-SSRS) basada en el Algoritmo de Clasificación de Columbia de las categorías de evaluación del suicidio 1, 2, 3, 4 y 5 para participantes ≥6 años de edad
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 338
La ideación y el comportamiento suicida se evaluó en participantes de al menos 6 años de edad utilizando la C-SSRS. La C-SSRS es una escala de 3 partes que mide la ideación suicida (por ejemplo, el participante manifiesta pensamientos sobre el deseo de estar muerto o tiene otros pensamientos de suicidio), la intensidad de la ideación (frecuencia) y el comportamiento suicida (intentos de suicidio reales, interrumpidos y abortados). SI=Ideación Suicida; SB=Comportamiento Suicida y NSSJB=Comportamiento Autolesivo No Suicida para las categorías reportadas. BL denota Línea de Base, V denota Visita y W denota Semana en las categorías.
Línea de base, Semana 338
Cambio Respecto al Valor Basal en Parámetros de Laboratorio Clínico: Química Sérica (Gramos por Litro (g/L))
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 338
BL denota la Línea de Base, CFB denota el Cambio desde la Línea de Base y W denota la Semana para las categorías reportadas.
Línea de base, Semana 338
Cambio desde el valor basal en parámetros de laboratorio clínico: Química sérica (Unidades por litro (U/L))
Periodo de tiempo: Línea base, semana 338
BL denota Línea de Base, CFB denota Cambio desde la Línea de Base y W denota Semana para las categorías reportadas.
Línea base, semana 338
Cambio desde el valor basal en los parámetros de laboratorio clínico: Química sérica (micromoles por litro (µmol/L))
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 338
BL denota Línea Base, CFB denota Cambio desde la Línea Base y W denota Semana para las categorías reportadas.
Línea de base, Semana 338
Cambio Respecto al Valor Basal en Parámetros de Laboratorio Clínico: Química Sérica (Milimoles Por Litro (mmol/L))
Periodo de tiempo: Línea base, Semana 338
BL denota Línea Base, CFB denota Cambio desde la Línea Base, W denota Semana, HDL denota Lípido de Alta Densidad y LDL denota Lípido de Baja Densidad para las categorías reportadas.
Línea base, Semana 338
Cambio desde el valor basal en los parámetros de laboratorio clínico: Hematología (10^9 células por litro (10^9 células/L))
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 338
BL denota Línea Base, CFB denota Cambio desde Línea Base y W denota Semana para las categorías reportadas.
Línea de base, semana 338
Cambio Desde el Valor Basal en Parámetros de Laboratorio Clínico: Hematología (Porcentaje (%) de Células)
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 338
Se determinó y reportó el porcentaje de las células sanguíneas especificadas en relación con el recuento total de leucocitos. BL denota Línea Base, CFB denota Cambio desde la Línea Base y W denota Semana para las categorías reportadas.
Baseline, Semana 338
Cambio desde el valor basal en los parámetros de laboratorio clínico: Hematología (litro por litro (L/L))
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 338
BL denota Línea de Base, CFB denota Cambio desde la Línea de Base y W denota Semana para las categorías reportadas.
Línea de base, Semana 338
Cambio desde el valor basal en los parámetros de laboratorio clínico: Hematología (Gramos por litro (g/L))
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 338
BL denota Línea de Base, CFB denota Cambio desde la Línea de Base y W denota Semana para las categorías reportadas.
Línea de base, Semana 338
Cambio Desde el Valor Basal en Parámetros de Laboratorio Clínico: Hematología (10^12 Células Por Litro (10^12/L))
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 338
BL denota Línea de Base, CFB denota Cambio desde la Línea de Base y W denota Semana para las categorías reportadas.
Línea de base, semana 338
Cambio Respecto al Valor Basal en Signos Vitales: Presión Arterial
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 338
BL denota BL, CFB denota Cambio desde el basal y W denota Semana para las categorías reportadas.
Línea de base, Semana 338
Cambio Desde la Línea de Base en Signos Vitales: Frecuencia Cardíaca
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 338
Línea de base, semana 338
Cambio Respecto al Valor Basal en Signos Vitales: Frecuencia Respiratoria
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 338
Línea de base, Semana 338
Cambio Desde el Valor Basal en Signos Vitales: Temperatura
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 338
Línea de base, semana 338
Cambio respecto al valor basal del peso corporal
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 338
Línea de base, semana 338
Cambio desde el valor basal en los parámetros del electrocardiograma (ECG): Frecuencia cardíaca en el ECG
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 338
Línea de base, Semana 338
Cambio desde la línea base en los parámetros del ECG: intervalo PR
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 338
Línea de base, Semana 338
Cambio desde el valor basal en parámetros de ECG: Duración del QRS
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 338
Línea de base, semana 338
Cambio desde el valor basal en parámetros del ECG: Intervalo QT
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 338
Línea de base, semana 338
Cambio desde el valor basal en los parámetros del ECG: intervalo QTcF
Periodo de tiempo: Baseline, semana 338
Baseline, semana 338
Cambio Respecto al Valor Basal en los Parámetros del ECG: Intervalo RR
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 338
Línea de base, Semana 338
Número de participantes con valores de pruebas de laboratorio de seguridad clínica potencialmente clínicamente significativos
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 338
ALT: Alanina aminotransferasa, AST: Aspartato aminotransferasa, HGB: Hemoglobina, ULN: Límite superior de lo normal, LLN: Límite inferior de lo normal y UREAN: Nitrógeno ureico para las categorías especificadas. mmol/L indica milimoles por litro. Los datos se informan solo para los participantes que tuvieron valores potencialmente clínicamente significativos.
Desde el inicio hasta la semana 338
Número de Participantes con Signos Vitales Potencialmente Clínicamente Significativos
Periodo de tiempo: De la línea de base a la semana 338
Los datos se informan únicamente para los participantes que tuvieron valores potencialmente clínicamente significativos.
De la línea de base a la semana 338
Número de participantes con peso y altura potencialmente clínicamente significativos
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 338
El criterio para definir la significación clínica para la categoría de peso fue los participantes menores o iguales a (<=)10 años de edad con peso por debajo de menos (-)2 desviaciones estándar (DE) del peso mediano de la misma edad y género según la tabla de crecimiento de la Organización Mundial de la Salud (OMS) y para la categoría de altura fue los participantes menores de (<)18 años de edad con altura por debajo de -2DE del peso mediano de la misma edad y género según la tabla de crecimiento de la OMS.
Desde el inicio hasta la semana 338
Número de participantes con evaluaciones de ECG potencialmente clínicamente significativas
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 338
Desde el inicio hasta la semana 338

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de cambio desde el valor basal en la frecuencia de convulsiones a 28 días
Periodo de tiempo: Línea base, Semana 252
El Cambio desde el Línea de Base se denota como CFB.
Línea base, Semana 252
Cambio Porcentual Respecto a la Línea de Base en la Frecuencia de Crisis de Caída a 28 Días (Participantes con Síndrome de Lennox-Gastaut [SLG])
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 252
El cambio respecto a la línea de base se denomina como CFB.
Baseline, Semana 252
Porcentaje de Cambio Desde el Valor Basal en la Frecuencia de Convulsiones de 28 Días (Participantes con Síndrome de Dravet [DS])
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 252
El cambio desde la línea base se denomina CFB.
Línea de base, Semana 252
Cambio porcentual desde el valor basal en la frecuencia de crisis motoras a 28 días
Periodo de tiempo: Línea base, semana 252
Línea base, semana 252
Cambio desde la línea de base en la Impresión Clínica Global de Gravedad del Clínico (CGI-S)
Periodo de tiempo: Línea base, semana 336
La CGI-S se utiliza para obtener una evaluación de la gravedad de los síntomas, centrándose en las observaciones de los médicos sobre el rendimiento cognitivo, funcional y conductual actual del sujeto. La CGI-S se califica en una escala de 7 puntos, con la escala de gravedad de la enfermedad utilizando un rango de respuestas desde 1 (normal) hasta 7 (entre los participantes más gravemente enfermos). BL denota BL, CFB denota Cambio desde el valor basal y W denota Semana para las categorías reportadas.
Línea base, semana 336

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de julio de 2018

Finalización primaria (Actual)

30 de julio de 2025

Finalización del estudio (Actual)

30 de julio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de agosto de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de agosto de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

17 de agosto de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TAK-935-18-001
  • 2018 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U1111-1218-5515 (Otro identificador: WHO)
  • 2018-002485-39 (Número EudraCT)
  • 2022-502801-13-00 (Ctis: EU CTIS)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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