Un estudio de Soticlestat en adultos y niños con epilepsias raras (Endymion 1)
20 de febrero de 2024 actualizado por: Takeda
Estudio de extensión de fase 2, prospectivo, intervencionista, abierto, en múltiples sitios, para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de soticlestat (TAK-935) como terapia adyuvante en sujetos con encefalopatías epilépticas del desarrollo, incluidos el síndrome de Dravet y el síndrome de Lennox Gastaut , trastorno por deficiencia de CDKL5 y síndrome de duplicación del cromosoma 15 (ENDYMION 1)
El objetivo principal es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de soticlestat cuando se usa junto con otro tratamiento anticonvulsivo.
Los participantes recibirán soticlestat dos veces al día. Los participantes visitarán la clínica del estudio cada 2 a 6 meses durante todo el estudio.
Los tratamientos del estudio pueden continuar mientras el participante se beneficie de ellos.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El fármaco que se está probando en este estudio se llama soticlestat (TAK-935). Este estudio global de extensión abierta (OLE) evaluará la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de soticlestat en participantes con encefalopatía epiléptica y del desarrollo (EDE) que participaron en estudios previos de eficacia/seguridad a corto plazo de soticlestat. Todos los participantes recibirán tratamiento Soticlestat.
Los participantes que se reincorporen de un estudio ciego anterior se someterán a un Período de optimización de dosis de hasta 2 semanas (según el estudio anterior) seguido de un Período de mantenimiento. Los participantes que se transfieren de un estudio abierto continuarán con su dosis actual hasta que el patrocinador detenga el desarrollo, o el producto sea aprobado para su comercialización, o en cualquier momento a discreción del patrocinador. Habrá un Período de Seguimiento de Seguridad de 4 semanas después de la última dosis en el Período de Mantenimiento, incluido un Período de Reducción de la dosis de 2 semanas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
156
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Victoria
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Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Children's Hospital
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Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- Austin Hospital
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Heidelberg West, Victoria, Australia, 3081
- Austin Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Granada, España, 18008
- Hospital Vithas La Salud
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Madrid, España, 28034
- Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
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Valencia, España, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Madrid, Communidad Delaware
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Madrid, Madrid, Communidad Delaware, España, 28034
- Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
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Navarra
-
Pamplona, Navarra, España, 31008
- Clinica Universidad Navarra
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85004
- Xenosciences Inc
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 900095-1752
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-8358
- David Geffen School of Medicine at UCLA
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-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Colorado Children's Hospital
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045-7106
- Colorado Children's Hospital
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Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33155-3009
- Nicklaus Children's Hospital
-
Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33952
- Medsol Clinical Research Center Inc
-
Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33980
- Medsol Clinical Research Center Inc
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- University of South Florida
-
Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
- Pediatric Neurology PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Rare Disease Research, LLC
-
Norcross, Georgia, Estados Unidos, 30093
- Center for Rare Neurological Diseases
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40504
- Bluegrass Epilepsy Research LLC
-
-
Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic - PIN
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
- Minnesota Epilepsy Group PA
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Missouri
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Chesterfield, Missouri, Estados Unidos, 63017
- Max Benzaquen, M.D., PC
-
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601-1974
- Northeast Regional Epilepsy Group
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
-
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU - Ambulatory Care Center (ACC)
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center - PIN
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
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South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina Childrens Hospital - PIN
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
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Be'er Sheva, Israel, 84101
- Soroka University Medical Centre
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Beer Sheva, Israel, 84101
- Soroka University Medical Centre
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Haifa, Israel, 31048
- Bnai Zion Medical Center
-
Holon, Israel, 58100
- Edith Wolfson Medical Center
-
Petach Tikva, Israel, 49100
- Schneider Children's Medical Center of Israel - Petah Tikvah - PIN
-
Petah Tikva, Israel, 49100
- Schneider Children's Medical Center of Israel - Petah Tikvah - PIN
-
Ramat-Gan, Israel, 52621
- Sheba Medical Center - PPDS
-
Ramat-Gan, Israel, 5265601
- Sheba Medical Center - PPDS
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
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Tel-Aviv
-
Tel Aviv, Tel-Aviv, Israel, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
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Krakow, Polonia, 30-363
- Centrum Medyczne Plejady
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Warsaw, Polonia, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
-
Warszawa, Polonia, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
-
-
Pomorskie
-
Gdansk, Pomorskie, Polonia, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Swietokrzyskie
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Kielce, Swietokrzyskie, Polonia, 25-316
- NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
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Wielkopolskie
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Poznan, Wielkopolskie, Polonia, 60-355
- Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
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-
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Beijing, Porcelana, 100034
- Peking University First Hospital
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Beijing, Porcelana, 100069
- Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
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Beijing, Porcelana, 100045
- Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
-
Changsha, Porcelana, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
-
Changsha, Porcelana, 410008
- Xiangya Hospital of Central South University
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Guangdong
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Shenzhen, Guangdong, Porcelana, 518026
- Shenzhen Children's Hospital
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Porcelana, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
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Lisboa, Portugal, 1169-045
- Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
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Lisboa, Portugal, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
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Lisboa, Portugal, 1600-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
7 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Los participantes deben haber participado en un estudio anterior de soticlestat y cumplir una de las siguientes condiciones:
- Completó con éxito un estudio clínico de soticlestat.
- Recibió al menos 10 semanas de tratamiento con el fármaco del estudio en un estudio clínico de soticlestat ciego, controlado con placebo anterior y el participante no tuvo un EA grave o grave que, en opinión del investigador o del patrocinador, estuviera relacionado con el fármaco del estudio y haría no es seguro para el participante continuar recibiendo el fármaco del estudio.
- En opinión del investigador, el participante tiene el potencial de beneficiarse de la administración de soticlestat
Criterio de exclusión:
- Enfermedad clínicamente significativa que, en opinión del investigador, impide la participación en el estudio.
- Inscripción en cualquier otro ensayo clínico que involucre un fármaco, dispositivo o tratamiento en investigación en los últimos 90 días (con la excepción de un estudio de antecedentes que involucre a Soticlestat).
- La participante está actualmente embarazada o amamantando o planea quedar embarazada durante el estudio o dentro de los 30 días posteriores a la última administración del fármaco del estudio.
- Intento de suicidio en el último año, con riesgo significativo de suicidio (ya sea en la opinión del investigador o definido como 'sí' a la pregunta 4 o 5 de ideación suicida en el C-SSRS en la selección) o aparentemente suicida según el juicio del investigador.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Soticlestat
Tratamiento: Soticlestat, tabletas por vía oral dos veces al día a la dosis optimizada, titulada en hasta 2 semanas del Período de Optimización de la Dosis, seguido por el Período de Mantenimiento, que dura hasta que el patrocinador detiene el desarrollo, o el producto es aprobado para su comercialización, o en cualquier momento a discreción del patrocinador.
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Soticlestat comprimidos o mini comprimidos.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes que experimentan al menos un evento adverso (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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Un Evento Adverso (EA) se define como cualquier evento médico adverso en un sujeto o sujeto de estudio clínico al que se le administró un medicamento y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento.
Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo desfavorable o no intencionado (por ejemplo, un resultado de laboratorio anormal, un signo vital o una evaluación de ECG), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el uso de un medicamento, ya sea que se considere relacionado con este medicamento.
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Hasta 6 años
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Cambio desde el inicio en las medidas funcionales adaptativas y de comportamiento utilizando la escala de comportamiento adaptativo de Vineland (VABS)
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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El VABS, 3.ª edición, Formulario de cuidador de padres (VABS-3 Formulario de cuidador de padres), es un cuestionario de informe de los padres sobre el funcionamiento adaptativo o cómo se comporta un individuo en su vida cotidiana en el hogar y en la comunidad.
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Hasta 6 años
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Cambio desde el inicio en las medidas de comportamiento utilizando puntajes totales y puntajes de subescala de la lista de verificación de comportamiento aberrante-edición comunitaria (ABC-C) para participantes ≥6 años de edad
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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Hasta 6 años
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Cambio desde el inicio en la categorización de la escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) basada en el algoritmo de clasificación de Columbia de las categorías de evaluación del suicidio 1,2,3,4 y 5 para participantes ≥6 años de edad
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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Hasta 6 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio porcentual desde el inicio en todas las convulsiones Frecuencia de 28 días
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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Hasta 6 años
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Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de 28 días de incautación de gotas (participantes con síndrome de Lennox-Gastaut [LGS])
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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Hasta 6 años
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Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de 28 días de ataques convulsivos (participantes con síndrome de Dravet [DS])
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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Hasta 6 años
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Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de 28 días de convulsiones motoras
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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Hasta 6 años
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Cambio desde el inicio en la impresión clínica global de gravedad del médico (CGI-S)
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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CGI-S se utiliza para obtener una evaluación de la gravedad de los síntomas, centrándose en las observaciones de los médicos sobre el rendimiento cognitivo, funcional y conductual actual del sujeto.
El CGI-S se califica en una escala de 7 puntos, con la escala de gravedad de la enfermedad utilizando un rango de respuestas de 1 (normal) a 7 (entre los participantes más gravemente enfermos).
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Hasta 6 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de julio de 2018
Finalización primaria (Estimado)
22 de mayo de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
22 de mayo de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de agosto de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de agosto de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
17 de agosto de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
21 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- TAK-935-18-001
- U1111-1218-5515 (Otro identificador: WHO)
- 2018-002485-39 (Número EudraCT)
- 2022-502801-13 (Otro identificador: EU CTIS)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Criterios de acceso compartido de IPD
La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Soticlestat
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TakedaReclutamientoSíndrome de Lennox Gastaut (SLG) | Síndrome de Dravet (SD)Estados Unidos, Porcelana, España, Francia, Bélgica, Australia, Brasil, Canadá, Alemania, Grecia, Hungría, Italia, Japón, Letonia, Países Bajos, Polonia, Serbia, México, Federación Rusa, Ucrania
-
TakedaTerminado
-
Millennium Pharmaceuticals, Inc.TerminadoSíndrome de dolor regional complejoReino Unido
-
TakedaOvid Therapeutics Inc.TerminadoSíndrome de duplicación 15q | Enfermedad por deficiencia de CDKL5Estados Unidos
-
TakedaTerminadoVoluntarios Saludables | Deterioro hepáticoEstados Unidos, Hungría
-
TakedaTerminadoVoluntarios SaludablesEstados Unidos
-
TakedaTerminadoSíndrome de Lennox Gastaut (SLG)Estados Unidos, Porcelana, Canadá, Francia, Hungría, Australia, Polonia, España, Japón, Bélgica, Grecia, Serbia, Alemania, Italia, Letonia, Países Bajos, Federación Rusa, Ucrania
-
TakedaTerminadoSíndrome de Dravet (SD)Porcelana, Canadá, Francia, Hungría, Polonia, Estados Unidos, España, Grecia, Australia, Brasil, Serbia, Alemania, Italia, Japón, Letonia, Países Bajos, Ucrania, Federación Rusa
-
TakedaTerminado
-
TakedaRetiradoVoluntarios Saludables