Soticlestat-tutkimus aikuisilla ja lapsilla, joilla on harvinainen epilepsia (Endymion 1)
perjantai 14. elokuuta 2026 päivittänyt: Takeda
Vaihe 2, tuleva, interventio, avoin, monipaikkainen, laajennustutkimus Soticlestatin (TAK-935) pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lisähoitona potilailla, joilla on kehittyviä epileptisiä enkefalopatioita, mukaan lukien Dravetin syndrooma, Lennox Gastaut -syndrooma , CDKL5-puutoshäiriö ja kromosomi 15 päällekkäisyysoireyhtymä (ENDYMION 1)
Päätavoitteena on arvioida soticlestaatin pitkäaikaisturvallisuutta ja siedettävyyttä käytettäessä yhdessä muun kouristushoidon kanssa.
Osallistujat saavat soticlestatin kahdesti päivässä. Osallistujat vierailevat tutkimusklinikalla 2-6 kuukauden välein koko tutkimuksen ajan.
Tutkimushoidot voivat jatkua niin kauan kuin osallistuja saa niistä hyötyä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä tutkimuksessa testattava lääke on nimeltään soticlestat (TAK-935). Tämä globaali, avoin laajennustutkimus (OLE) arvioi soticlestatin pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden osallistujilla, joilla on kehityshäiriö ja epileptinen enkefalopatia (DEE), jotka osallistuivat aikaisempiin soticlestatin lyhytaikaisiin teho/turvallisuustutkimuksiin. Kaikki osallistujat saavat Soticlestat-hoidon.
Osallistujat, jotka siirtyvät edellisestä sokkotutkimuksesta, käyvät läpi enintään 2 viikon annoksen optimointijakson (riippuen edellisestä tutkimuksesta), jota seuraa ylläpitojakso. Osallistujat, jotka siirtyvät avoimesta tutkimuksesta, jatkavat nykyisellä annoksellaan, kunnes sponsori on lopettanut kehityksen tai kunnes tuote on hyväksytty markkinointiin, tai milloin tahansa sponsorin harkinnan mukaan. Ylläpitojakson viimeisen annoksen jälkeen on 4 viikon turvallisuuden seurantajakso, mukaan lukien 2 viikon annoksen kapeneva jakso.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
156
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Children's Hospital
-
Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- Austin Hospital
-
Heidelberg West, Victoria, Australia, 3081
- Austin Hospital
-
-
-
-
-
Granada, Espanja, 18008
- Hospital Vithas La Salud
-
Madrid, Espanja, 28034
- Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
Madrid, Communidad Delaware
-
Madrid, Madrid, Communidad Delaware, Espanja, 28034
- Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Espanja, 31008
- Clinica Universidad Navarra
-
-
-
-
-
Beersheba, Israel, 84101
- Soroka University Medical Centre
-
Haifa, Israel, 31048
- Bnai Zion Medical Center
-
Holon, Israel, 58100
- Edith Wolfson Medical Center
-
Petah Tikva, Israel, 49100
- Schneider Children's Medical Center of Israel - Petah Tikvah - PIN
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Sheba Medical Center - PPDS
-
Ramat Gan, Israel, 5265601
- Sheba Medical Center - PPDS
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
-
-
Tel Aviv
-
Tel Aviv, Tel Aviv, Israel, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100034
- Peking University First Hospital
-
Beijing, Kiina, 100069
- Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
-
Beijing, Kiina, 100045
- Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
-
Changsha, Kiina, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
-
Changsha, Kiina, 410008
- Xiangya Hospital of Central South University
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Kiina, 518026
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kiina, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugali, 1169-045
- Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
-
Lisbon, Portugali, 1600-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
-
Lisbon, Portugali, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
-
-
-
-
-
Krakow, Puola, 30-363
- Centrum Medyczne Plejady
-
Warsaw, Puola, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
-
-
Greater Poland Voivodeship
-
Poznan, Greater Poland Voivodeship, Puola, 60-355
- Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
-
-
Pomeranian Voivodeship
-
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Puola, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
-
Świętokrzyskie Voivodeship
-
Kielce, Świętokrzyskie Voivodeship, Puola, 25-316
- NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85004
- Xenosciences Inc
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 900095-1752
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095-8358
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Colorado Children's Hospital
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045-7106
- Colorado Children's Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155-3009
- Nicklaus Children's Hospital
-
Port Charlotte, Florida, Yhdysvallat, 33952
- Medsol Clinical Research Center Inc
-
Port Charlotte, Florida, Yhdysvallat, 33980
- Medsol Clinical Research Center Inc
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
- University of South Florida
-
Winter Park, Florida, Yhdysvallat, 32789
- Pediatric Neurology PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Rare Disease Research, LLC
-
Norcross, Georgia, Yhdysvallat, 30093
- Center for Rare Neurological Diseases
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40504
- Bluegrass Epilepsy Research LLC
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic - PIN
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
- Minnesota Epilepsy Group PA
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Yhdysvallat, 63017
- Max Benzaquen, M.D., PC
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601-1974
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- NYU - Ambulatory Care Center (ACC)
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center - PIN
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina Childrens Hospital - PIN
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Osallistujien on oltava osallistuneet aiempaan soticlestat-tutkimukseen ja täytettävä jokin seuraavista ehdoista:
- Suoritettu onnistuneesti soticlestat-kliinisen tutkimuksen.
- Hän on saanut vähintään 10 viikkoa hoitoa tutkimuslääkkeellä edeltävässä lumekontrolloidussa sokeutetussa soticlestat-kliinisessä tutkimuksessa, eikä osallistujalla ollut vakavaa tai vakavaa haittavaikutusta, joka tutkijan tai sponsorin mielestä liittyi tutkimuslääkkeeseen ja aiheuttaisi tutkimuslääkkeen saamisen jatkaminen osallistujalle ei ole turvallista.
- Tutkijan näkemyksen mukaan osallistujalla on potentiaalia hyötyä soticlestatin hoidosta
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävä sairaus, joka tutkijan mielestä estää tutkimukseen osallistumisen.
- Ilmoittautuminen mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen, joka sisältää tutkimuslääkettä, -laitetta tai -hoitoa viimeisten 90 päivän aikana (poikkeuksena edeltävä tutkimus, jossa on mukana Soticlestat).
- Osallistuja on tällä hetkellä raskaana tai imettää tai suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana tai 30 päivän sisällä viimeisestä tutkimuslääkkeen antamisesta.
- Itsemurhayritys viimeisen vuoden aikana, jolla on merkittävä itsemurhariski (joko tutkijan mielestä tai määritelty "kyllä" itsemurha-ajatusten kysymykselle 4 tai 5 C-SSRS:ssä seulonnassa) tai itsetuhoiselta vaikuttanut tutkijan arviolta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Soticlestat
Osallistujat saivat soticlestat-tabletteja suun kautta kahdesti päivässä optimoidussa annoksessa, joka titrattiin enintään 2 viikon annosoptimoinnin aikana, minkä jälkeen seurasi ylläpitovaihe, joka kesti, kunnes kehitys keskeytettiin rahoittajan toimesta, tuote hyväksyttiin markkinointiin tai milloin tahansa rahoittajan harkinnan mukaan.
|
Soticlestat tabletit tai minitabletit.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla esiintyi vähintään yksi hoidosta johtuva haittailmiö (AE)
Aikaikkuna: Alkaen seulonnasta tutkimuksen loppuun saakka (jopa noin 84 kuukautta)
|
Haittatapahtuma (HT) määriteltiin minkä tahansa haitallisen lääketieteellisen tapahtuman, joka esiintyy koehenkilöllä tai kliinisen tutkimuksen osallistujalle, jolle on annettu lääkevalmiste, ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
HT voi siten olla mikä tahansa epäsuotuisa tai tahaton merkki, elintoimintojen mittaus, oire tai sairaus, joka esiintyy ajallisesti lääkevalmisteen käytön yhteydessä, riippumatta siitä, pidetäänkö sitä liittyvänä tähän lääkevalmisteeseen.
TEAE määritellään minkä tahansa HT:n, joka alkaa tai pahenee ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen aikana tai sen jälkeen.
|
Alkaen seulonnasta tutkimuksen loppuun saakka (jopa noin 84 kuukautta)
|
|
Muutos lähtöarvosta käyttäytymis- ja sopeutumistoiminnallisissa mittareissa Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS) -mittarilla
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 338
|
VABS, 3. painos, Vanhempi/Hoitaja-lomake: vanhempien raportoima kysely sopeutumistoiminnasta/kuinka yksilön rutiinikäyttäytyminen kotona ja yhteisössä. 4 aluetta (Viestintä, Päivittäinen elämä, Sosiaaliset taidot ja suhteet, Ongelmakäyttäytyminen) sisälsi 12 alatason aluetta, mukaan lukien kohdat (kukin pisteytetty 0-2). Alatason alueiden pisteet = kohtien pisteiden summa kyseisessä alatason alueessa. Alatason alueiden pistemäärät ovat: Viestintä: Kuunteleminen ja ymmärtäminen (0-78); Puhuminen (0-98); Lukeminen ja kirjoittaminen (0-76), Päivittäinen elämä: Itsensä hoitaminen (0-110); Kotihoito (0-60); Yhteisössä asuminen (0-116), Sosiaaliset taidot ja suhteet: Suhtautuminen muihin (0-86); Leikkiminen ja vapaa-ajan käyttö (0-72); Sopeutuminen (0-66), Ongelmakäyttäytyminen: Osio A (0-26); Osio B (0-22), Osio C (0-40). Kolmelle ensimmäiselle alueelle, korkeammat alatason alueiden pisteet = korkeampi sopeutumistoiminta, positiivinen CFB = parantuminen. Ongelmakäyttäytymiselle, korkeammat alatason alueiden pisteet = enemmän ongelmakäyttäytymistä, negatiivinen CFB = parantuminen (ongelmakäyttäytymisen väheneminen). Alatason alueiden pisteitä ei yhdistetä minkään kokonaispistemäärän laskemiseen.
|
Perustaso, viikko 338
|
|
Muutos lähtötasosta käyttäytymismittauksissa käyttäen Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C) -mittarin kokonaispistemääriä osallistujille, joiden ikä on suurempi tai yhtä suuri kuin (≥) 6 vuotta
Aikaikkuna: Alkutilanne, viikko 338
|
ABC-C mittaa psyykkisiä oireita ja käyttäytymishäiriöitä, joita yksilöt osoittavat viidellä alaskaalalla 58 kohdalla: Ärtyneisyyden alaskala (15 kohdetta); Lethargia/sosiaalisen vetäytymisen alaskala (16 kohdetta); Stereotyyppisen käyttäytymisen alaskala (7 kohdetta); Hyperaktiivisuuden alaskala (16 kohdetta); ja Sopimattoman puheen alaskala (4 kohdetta).
Jokainen kohde arvioidaan asteikolla 0–3 ("ei lainkaan ongelma" – "ongelma on vakava").
Kokonaispistemäärä laskettiin laskemalla yhteen kaikkien 58 kohdan pisteet, jolloin kokonaispistemäärät vaihtelivat välillä 0–174.
Korkeammat pisteet osoittavat psyykkisten oireiden ja käyttäytymishäiriöiden vakavampaa astetta.
Negatiivinen muutos perusarvosta edustaa parantumista.
Positiivinen muutos perusarvosta edustaa huononemista.
|
Alkutilanne, viikko 338
|
|
Muutos lähtötasosta käyttäytymismittareissa Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C) -alaskaalojen pisteiden avulla osallistujille, jotka ovat suurempia tai yhtä suuria kuin (≥) 6 vuotta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 338
|
ABC-C mittaa psyykkisiä oireita ja käyttäytymishäiriöitä, joita yksilöt osoittavat 5 alaskaalassa yhteensä 58 kysymyksellä: Ärsyyntymisalaskaala (15 kysymystä: Vaihteluväli 0–45); Väsymys/sosiaalinen vetäytyminen -alaskaala (16 kysymystä: Vaihteluväli 0–48); Stereotyyppinen käyttäytyminen -alaskaala (7 kysymystä: Vaihteluväli 0–21); Hyperaktiivisuusalaskaala (16 kysymystä: Vaihteluväli 0–48); ja Sopimaton puhe -alaskaala (4 kysymystä: Vaihteluväli 0–12).
Jokainen kysymys arvioidaan asteikolla 0–3 ("ei lainkaan ongelma" – "ongelma on vakavan laajuinen").
Alaskaalapisteet lasketaan alaskaalan kysymysten summana.
Korkeammat alaskaalapisteet osoittavat vakavampia psyykkisiä oireita ja käyttäytymishäiriöitä.
Negatiivinen muutos perusarvosta edustaa parantumista.
Positiivinen muutos perusarvosta edustaa huononemista.
|
Perustaso, viikko 338
|
|
Osallistujien määrä, joilla on muutoksia lähtöarvoon verrattuna Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -luokittelussa, joka perustuu Columbia-luokitusalgoritmiin itsemurhan arviointiluokissa 1, 2, 3, 4 ja 5 osallistujille, jotka ovat ≥6-vuotiaita
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 338
|
Itsemurha-ajatuksia ja -käyttäytymistä arvioitiin osallistujilla, jotka olivat vähintään 6-vuotiaita, käyttäen C-SSRS-menetelmää.
C-SSRS on 3-osainen asteikko, joka mittaa itsemurha-ajatuksia (esim. osallistujan hyväksyy ajatuksia kuolemantoivosta tai muista itsemurha-ajatuksista), ajatusten voimakkuutta (taajuus) ja itsemurhakäyttäytymistä (todelliset, keskeytetyt ja keskeytetyt itsemurhayritykset).
SI=Itsemurha-ajatukset; SB=Itsemurhakäyttäytyminen ja NSSJB=Ei-itsemurhanomaiset itsensä vahingoittamisen käyttäytymismuodot raportoiduissa luokissa.
BL tarkoittaa perustasoa, V tarkoittaa käyntiä ja W tarkoittaa viikkoa luokissa.
|
Perustaso, viikko 338
|
|
Muutos lähtöarvosta kliinisissä laboratoriomittauksissa: seerumin kemia (grammaa litrassa (g/L))
Aikaikkuna: Alkuperäinen tila, viikko 338
|
BL tarkoittaa Alkupistettä, CFB tarkoittaa Muutosta Alkupisteestä ja W tarkoittaa Viikkoa raportoiduissa luokissa.
|
Alkuperäinen tila, viikko 338
|
|
Muutos lähtöarvosta kliinisissä laboratoriomittauksissa: seerumin kemia (yksikköä litrassa (U/L))
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 338
|
BL tarkoittaa perustasoa, CFB tarkoittaa muutosta perustasosta ja W tarkoittaa viikkoa raportoiduissa luokissa.
|
Perustaso, viikko 338
|
|
Muutos lähtöarvosta kliinisissä laboratoriomittauksissa: seerumin kemia (mikromoolia litrassa (µmol/L))
Aikaikkuna: Alkuperäinen, viikko 338
|
BL tarkoittaa perusarvoa, CFB tarkoittaa muutosta perusarvosta ja W tarkoittaa viikkoa raportoiduille luokille.
|
Alkuperäinen, viikko 338
|
|
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriokokeissa: seerumin kemia (millimoolia litrassa (mmol/l))
Aikaikkuna: Alkutila, viikko 338
|
BL tarkoittaa perustasoa, CFB tarkoittaa muutosta perustasosta, W tarkoittaa viikkoa, HDL tarkoittaa korkean tiheyden lipoproteiinia ja LDL tarkoittaa matalan tiheyden lipoproteiinia raportoiduissa luokissa.
|
Alkutila, viikko 338
|
|
Muutos lähtöarvosta kliinisissä laboratoriomittauksissa: Hematologia (10^9 solua litrassa (10^9 solua/l))
Aikaikkuna: Alkutila, viikko 338
|
BL tarkoittaa lähtötilannetta, CFB tarkoittaa muutosta lähtötilanteeseen verrattuna ja W tarkoittaa viikkoa raportoiduissa luokissa.
|
Alkutila, viikko 338
|
|
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriomittauksissa: Hematologia (solujen prosenttiosuus (%))
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 338
|
Määritettyjen verisolujen prosenttiosuus suhteessa kokonaisleukosyyttimäärään määritettiin ja raportoitiin.
BL tarkoittaa perusarvoa, CFB tarkoittaa muutosta perusarvosta ja W tarkoittaa viikkoa raportoiduissa luokissa.
|
Perustaso, viikko 338
|
|
Muutos lähtöarvosta kliinisissä laboratoriomittauksissa: Hematologia (litraa litrassa (L/L))
Aikaikkuna: Perusarvo, viikko 338
|
BL tarkoittaa perustasoa, CFB tarkoittaa muutosta perustasoon verrattuna ja W tarkoittaa viikkoa raportoiduissa luokissa.
|
Perusarvo, viikko 338
|
|
Muutos lähtöarvosta kliinisissä laboratoriomittauksissa: Hematologia (grammaa litrassa (g/L))
Aikaikkuna: Alkutilanne, viikko 338
|
BL tarkoittaa perustasoa, CFB tarkoittaa muutosta perustasoon verrattuna ja W tarkoittaa viikkoa raportoiduissa luokissa.
|
Alkutilanne, viikko 338
|
|
Perusarvosta poikkeama kliinisissä laboratoriomittauksissa: Hematologia (10^12 solua litrassa (10^12/L))
Aikaikkuna: Alkutila, viikko 338
|
BL tarkoittaa perustasoa, CFB tarkoittaa muutosta perustasoon verrattuna ja W tarkoittaa viikkoa raportoiduissa luokissa.
|
Alkutila, viikko 338
|
|
Muutos lähtöarvosta elintoiminnoissa: Verenpaine
Aikaikkuna: Alkutilanne, viikko 338
|
BL tarkoittaa BL:ää, CFB tarkoittaa muutosta lähtötasosta ja W tarkoittaa viikkoa raportoiduissa luokissa.
|
Alkutilanne, viikko 338
|
|
Muutos lähtötasosta elintoiminnoissa: Syke
Aikaikkuna: Alkuperäinen, Viikko 338
|
Alkuperäinen, Viikko 338
|
|
|
Muutos perusarvosta elintoiminnoissa: Hengitystiheys
Aikaikkuna: Alkutila, viikko 338
|
Alkutila, viikko 338
|
|
|
Muutos lähtöarvosta elintoiminnoissa: Lämpötila
Aikaikkuna: Alkutila, viikko 338
|
Alkutila, viikko 338
|
|
|
Muutos lähtötasosta ruumiinpainossa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 338
|
Perustaso, viikko 338
|
|
|
Muutos lähtöarvosta sähkökardiografian (EKG) parametreissa: EKG-syketaajuus
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 338
|
Perustaso, viikko 338
|
|
|
Muutos perusarvosta EKG-parametreissa: PR-väli
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 338
|
Perustaso, viikko 338
|
|
|
Muutos lähtöarvosta EKG-parametreissa: QRS-keston muutos
Aikaikkuna: Alkutilanne, viikko 338
|
Alkutilanne, viikko 338
|
|
|
Muutos lähtöarvosta EKG-parametreissa: QT-väli
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 338
|
Perustaso, viikko 338
|
|
|
Perusarvosta tapahtunut muutos EKG-parametreissa: QTcF-intervalli
Aikaikkuna: Alkutila, viikko 338
|
Alkutila, viikko 338
|
|
|
Muutos perustason EKG-parametreista: RR-väli
Aikaikkuna: Alkuperäinen, Viikko 338
|
Alkuperäinen, Viikko 338
|
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä kliinisen turvallisuuden laboratoriotutkimusten arvoja
Aikaikkuna: Alkuarvosta viikkoon 338
|
ALT: Alaniniaminotransferaasi, AST: Aspartaattiaminotransferaasi, HGB: Hemoglobiini, ULN: Normaalin yläraja, LLN: Normaalin alaraja ja UREAN: Ureatyppi (Urea Nitrogen) määritetyille luokille.
mmol/L tarkoittaa millimoolia litrassa.
Tiedot raportoidaan vain osallistujille, joilla oli mahdollisesti kliinisesti merkittäviä arvoja.
|
Alkuarvosta viikkoon 338
|
|
Potentiaalisesti kliinisesti merkittävät elintoimintojen mittaukset omaavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Alkuarvosta viikkoon 338
|
Tiedot raportoidaan vain osallistujille, joilla oli mahdollisesti kliinisesti merkittäviä arvoja.
|
Alkuarvosta viikkoon 338
|
|
Potentiaalisesti kliinisesti merkittävän painon ja pituuden omaavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 338
|
Kriteerit painoluokan kliinisen merkitsevyyden määrittämiseksi olivat alle tai yhtä suuret kuin (<=)10-vuotiaat osallistujat, joiden paino oli alle miinus (-)2 keskihajontaa (SD) saman ikäisen ja sukupuolen mediaanipainosta maailman terveysjärjestön (WHO) kasvukäyrän mukaan, ja pituusluokan kriteerit olivat alle (<)18-vuotiaat osallistujat, joiden pituus oli alle -2SD saman ikäisen ja sukupuolen mediaanipainosta WHO:n kasvukäyrän mukaan.
|
Perustaso viikkoon 338
|
|
Potentiaalisesti kliinisesti merkittävien EKG-arvioiden määrä osallistujilla
Aikaikkuna: Alkuperäisestä tilasta viikkoon 338
|
Alkuperäisestä tilasta viikkoon 338
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosentuaalinen muutos perusarvosta 28 päivän kouristusmäärässä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 252
|
Muutos lähtöarvosta on merkitty CFB:llä.
|
Perustaso, viikko 252
|
|
Prosentuaalinen muutos lähtöarvosta pudotuskohtausten 28 päivän taajuudessa (Lennox-Gastaut-oireyhtymään [LGS] sairastavat osallistujat)
Aikaikkuna: Alkutila, viikko 252
|
Muutos lähtöarvosta on merkitty CFB:llä.
|
Alkutila, viikko 252
|
|
Prosentuaalinen muutos perustasosta konvulsiivisten kohtausten 28 päivän taajuudessa (Dravetin oireyhtymä [DS] -osallistujat)
Aikaikkuna: Alkutila, viikko 252
|
Perusarvon muutos on merkitty CFB:llä.
|
Alkutila, viikko 252
|
|
Prosentin muutos liikkeeseen liittyvien kohtausten 28 päivän taajuudessa lähtöarvoon verrattuna
Aikaikkuna: Alkutila, viikko 252
|
Alkutila, viikko 252
|
|
|
Muutos lähtöarvosta lääkärin kliinisessä kokonaisarvioinnin vakavuudessa (CGI-S)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 336
|
CGI-S:ää käytetään oireiden vakavuuden arviointiin, keskittyen kliinikkojen havaintoihin kohteen nykyisestä kognitiivisesta, toiminnallisesta ja käyttäytymisellisestä suorituksesta.
CGI-S arvioidaan 7-portaisella asteikolla, jossa sairauden vakavuusasteikko käyttää vastausvaihtoehtoja välillä 1 (normaali) aina 7 (vakavimmin sairastuneet osallistujat) asti.
BL tarkoittaa perustasoa, CFB tarkoittaa muutosta perustasoon verrattuna ja W tarkoittaa viikkoa raportoiduissa luokissa.
|
Perustaso, viikko 336
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 19. heinäkuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 30. heinäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 30. heinäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 6. elokuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. elokuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 17. elokuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 4. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 14. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- TAK-935-18-001
- 2018 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- U1111-1218-5515 (Muu tunniste: WHO)
- 2018-002485-39 (EudraCT-numero)
- 2022-502801-13-00 (Ctis: EU CTIS)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .