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Une étude sur le soticlestat chez les adultes et les enfants atteints d'épilepsie rare (Endymion 1)

14 août 2026 mis à jour par: Takeda

Une étude d'extension de phase 2, prospective, interventionnelle, ouverte, multisite, pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme du soticlestat (TAK-935) en tant que traitement d'appoint chez les sujets atteints d'encéphalopathies épileptiques développementales, y compris le syndrome de Dravet et le syndrome de Lennox Gastaut , trouble de déficience en CDKL5 et syndrome de duplication du chromosome 15 (ENDYMION 1)

L'objectif principal est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme du soticlestat lorsqu'il est utilisé avec d'autres traitements anti-épileptiques.

Les participants recevront du soticlestat deux fois par jour. Les participants visiteront la clinique d'étude tous les 2 à 6 mois tout au long de l'étude.

Les traitements de l'étude peuvent se poursuivre tant que le participant en bénéficie.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le médicament testé dans cette étude est appelé soticlestat (TAK-935). Cette étude d'extension mondiale en ouvert (OLE) évaluera l'innocuité et la tolérabilité à long terme du soticlestat chez les participants atteints d'encéphalopathie développementale et épileptique (EDE) qui ont participé à des études antérieures d'efficacité/innocuité à court terme sur le soticlestat. Tous les participants recevront un traitement Soticlestat.

Les participants qui reviennent d'une étude en aveugle précédente subiront jusqu'à 2 semaines de période d'optimisation de la dose (selon l'étude précédente) suivie d'une période de maintenance. Les participants qui sortent d'une étude ouverte continueront à prendre leur dose actuelle jusqu'à ce que le développement soit arrêté par le sponsor, ou que le produit soit approuvé pour la commercialisation, ou à tout moment à la discrétion du sponsor. Il y aura une période de suivi de l'innocuité de 4 semaines après la dernière dose de la période d'entretien, y compris une période de réduction progressive de la dose de 2 semaines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

156

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australie, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Heidelberg, Victoria, Australie, 3084
        • Austin Hospital
      • Heidelberg West, Victoria, Australie, 3081
        • Austin Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Chine
      • Beijing, Chine, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Chine, 100069
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Beijing, Chine, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Changsha, Chine, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Changsha, Chine, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Chine, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chine, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Espagne
      • Granada, Espagne, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Madrid, Espagne, 28034
        • Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Madrid, Communidad Delaware
      • Madrid, Madrid, Communidad Delaware, Espagne, 28034
        • Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Espagne, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Israël
      • Beersheba, Israël, 84101
        • Soroka University Medical Centre
      • Haifa, Israël, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Holon, Israël, 58100
        • Edith Wolfson Medical Center
      • Petah Tikva, Israël, 49100
        • Schneider Children's Medical Center of Israel - Petah Tikvah - PIN
      • Ramat Gan, Israël, 52621
        • Sheba Medical Center - PPDS
      • Ramat Gan, Israël, 5265601
        • Sheba Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv, Israël, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
    • Tel Aviv
      • Tel Aviv, Tel Aviv, Israël, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • Le Portugal
      • Lisbon, Le Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
      • Lisbon, Le Portugal, 1600-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
      • Lisbon, Le Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
  • Pologne
      • Krakow, Pologne, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Warsaw, Pologne, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Pologne, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Pologne, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Świętokrzyskie Voivodeship
      • Kielce, Świętokrzyskie Voivodeship, Pologne, 25-316
        • NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85004
        • Xenosciences Inc
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 900095-1752
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095-8358
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Colorado Children's Hospital
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045-7106
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155-3009
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Port Charlotte, Florida, États-Unis, 33952
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Port Charlotte, Florida, États-Unis, 33980
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33606
        • University of South Florida
      • Winter Park, Florida, États-Unis, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Rare Disease Research, LLC
      • Norcross, Georgia, États-Unis, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40504
        • Bluegrass Epilepsy Research LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic - PIN
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, États-Unis, 63017
        • Max Benzaquen, M.D., PC
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601-1974
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NYU - Ambulatory Care Center (ACC)
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina Childrens Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Les participants doivent avoir participé à une précédente étude soticlestat et remplir l'une des conditions suivantes :

    • A terminé avec succès une étude clinique sur le soticlestat.
    • A reçu au moins 10 semaines de traitement avec le médicament à l'étude dans une étude clinique antérieure en aveugle contrôlée par placebo sur le soticlestat et le participant n'a pas eu d'EI grave ou grave qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, était lié au médicament à l'étude et rendrait il est dangereux pour le participant de continuer à recevoir le médicament à l'étude.
  2. De l'avis de l'investigateur, le participant a le potentiel de bénéficier de l'administration de soticlestat

Critère d'exclusion:

  1. Maladie cliniquement significative qui, de l'avis de l'investigateur, exclut la participation à l'étude.
  2. Inscription à tout autre essai clinique impliquant un médicament expérimental, un dispositif ou un traitement au cours des 90 derniers jours (à l'exception d'une étude antérieure impliquant Soticlestat).
  3. La participante est actuellement enceinte ou allaite ou envisage de devenir enceinte pendant l'étude ou dans les 30 jours suivant la dernière administration du médicament à l'étude.
  4. Tentative de suicide au cours de la dernière année, présentant un risque important de suicide (soit de l'avis de l'enquêteur, soit défini comme « oui » à la question 4 ou 5 sur les idées suicidaires du C-SSRS lors de la sélection) ou semblant suicidaire selon le jugement de l'enquêteur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Soticlestat
Les participants ont reçu du soticlestat, des comprimés pris par voie orale deux fois par jour à la dose optimisée, titrés sur une période d'optimisation de la dose allant jusqu'à 2 semaines, suivie d'une période de maintenance, qui a duré jusqu'à ce que le développement soit arrêté par le promoteur, ou que le produit soit approuvé pour la commercialisation, ou à tout moment à la discrétion du promoteur.
Médicament: Soticlestat
Comprimés ou mini-comprimés de Soticlestat.
Autres noms:
  • TAK-935

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant présenté au moins un événement indésirable (EI) émergent du traitement
Délai: Du dépistage jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 84 mois)
Un événement indésirable (EI) était défini comme toute manifestation médicale fâcheuse survenant chez un sujet ou un participant à une étude clinique ayant reçu un produit médicinal et qui n'a pas nécessairement de relation de causalité avec ce traitement. Un EI peut donc être tout signe vital défavorable ou non intentionnel, symptôme ou maladie temporairement associé à l'utilisation d'un produit médicinal, qu'il soit considéré comme lié à ce produit médicinal. Un EIAT est défini comme tout EI qui débute ou augmente en gravité pendant ou après la première dose du médicament de l'étude.
Du dépistage jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 84 mois)
Variation par rapport à la valeur initiale des mesures comportementales et fonctionnelles adaptatives à l'aide de l'échelle de comportement adaptatif de Vineland (VABS)
Délai: Ligne de base, semaine 338
VABS, 3e édition, Formulaire Parent/Aidant : questionnaire rapporté par les parents sur le fonctionnement adaptatif/comment se comporte l'individu dans sa routine à la maison et en communauté. 4 domaines (Communication, Vie Quotidienne, Compétences Sociales & Relations, Comportements Problématiques) contenant 12 sous-domaines incluant des items (chacun noté de 0 à 2). Les scores des sous-domaines = somme des scores des items dans ce sous-domaine. Les plages de scores des sous-domaines sont : Communication : Écoute & Compréhension (0-78) ; Parole (0-98) ; Lecture & Écriture (0-76), Vie Quotidienne : Soins Personnels (0-110) ; Entretien du Foyer (0-60) ; Vie en Communauté (0-116), Compétences Sociales & Relations : Relations avec Autrui (0-86) ; Jeu & Utilisation des Loisirs (0-72) ; Adaptation (0-66), Comportements Problématiques : Section A (0-26) ; Section B (0-22) ; Section C (0-40). Pour les 3 premiers domaines, des scores de sous-domaines plus élevés = fonctionnement adaptatif plus élevé, CFB positif = amélioration. Pour Comportements Problématiques, des scores de sous-domaines plus élevés = plus de comportements problématiques, CFB négatif = amélioration (réduction des comportements problématiques). Aucun score de sous-domaine n'est combiné pour calculer un score total.
Ligne de base, semaine 338
Changement par rapport à la valeur de base dans les mesures comportementales utilisant les scores totaux de la liste de contrôle des comportements aberrants - édition communautaire (ABC-C) pour les participants âgés de plus de 6 ans (≥ 6 ans)
Délai: Ligne de base, semaine 338
L'ABC-C mesure les symptômes psychiatriques et les troubles du comportement présentés par les individus à travers 5 sous-échelles comportant 58 items : la sous-échelle d'Irritabilité (15 items) ; la sous-échelle de Lethargie/Retrait Social (16 items) ; la sous-échelle de Comportement Stéréotypé (7 items) ; la sous-échelle d'Hyperactivité (16 items) ; et la sous-échelle de Discours Inapproprié (4 items). Chaque item est noté sur une échelle de 0 à 3 ("pas du tout un problème" à "le problème est sévère en degré"). Le score total a été calculé en additionnant les scores des 58 items, les scores totaux allant de 0 à 174. Des scores plus élevés indiquent une plus grande sévérité des symptômes psychiatriques et des troubles du comportement. Un changement négatif par rapport aux scores de base représente une amélioration. Un changement positif par rapport aux scores de base représente une aggravation.
Ligne de base, semaine 338
Évolution par rapport à l'état initial des mesures comportementales utilisant les scores de sous-échelle de l'Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C) pour les participants âgés de 6 ans ou plus (≥ 6 ans)
Délai: Ligne de base, semaine 338
L'ABC-C mesure les symptômes psychiatriques et les troubles du comportement présentés par les individus à travers 5 sous-échelles avec 58 items : Sous-échelle d'irritabilité (15 items : Échelle de 0 à 45) ; Sous-échelle de léthargie/retrait social (16 items : Échelle de 0 à 48) ; Sous-échelle de comportement stéréotypé (7 items : Échelle de 0 à 21) ; Sous-échelle d'hyperactivité (16 items : Échelle de 0 à 48) ; et Sous-échelle de discours inapproprié (4 items : Échelle de 0 à 12). Chaque item est évalué sur une échelle de 0 à 3 ("pas du tout un problème" à "le problème est sévère en degré"). Les scores des sous-échelles sont calculés comme la somme des items au sein de la sous-échelle. Des scores de sous-échelle plus élevés indiquent une plus grande sévérité des symptômes psychiatriques et des troubles du comportement. Un changement négatif par rapport au score de base représente une amélioration. Un changement positif par rapport au score de base représente une aggravation.
Ligne de base, semaine 338
Nombre de participants présentant des changements par rapport à la valeur de référence dans la catégorisation de l'échelle Columbia de sévérité du risque suicidaire (C-SSRS) basée sur l'algorithme de classification Columbia des catégories d'évaluation du risque suicidaire 1, 2, 3, 4 et 5 pour les participants âgés de ≥6 ans
Délai: Ligne de base, Semaine 338
L'idéation et le comportement suicidaires ont été évalués chez les participants âgés d'au moins 6 ans à l'aide de la C-SSRS. La C-SSRS est une échelle en 3 parties qui mesure l'idéation suicidaire (par exemple, le participant déclare avoir des pensées concernant le souhait de mourir ou a d'autres pensées de suicide), l'intensité de l'idéation (fréquence) et le comportement suicidaire (tentatives de suicide effectives, interrompues et avortées). SI = Idéation Suicidaire ; SB = Comportement Suicidaire et NSSJB = Comportement d'Automutilation Non Suicidaire pour les catégories rapportées. BL désigne la ligne de base, V désigne la visite et W désigne la semaine dans les catégories.
Ligne de base, Semaine 338
Variation par rapport à la valeur initiale des paramètres de laboratoire clinique : Chimie sérique (grammes par litre (g/L))
Délai: Ligne de base, semaine 338
BL désigne la Valeur de Base, CFB désigne le Changement par rapport à la Valeur de Base et W désigne la Semaine pour les catégories rapportées.
Ligne de base, semaine 338
Variation par rapport à la valeur initiale des paramètres de laboratoire clinique : Biochimie sérique (Unités par litre (U/L))
Délai: Baseline, Semaine 338
BL désigne la Valeur de base, CFB désigne le Changement par rapport à la Valeur de base et W désigne la Semaine pour les catégories rapportées.
Baseline, Semaine 338
Évolution par rapport au niveau de base des paramètres de laboratoire clinique : Chimie sérique (micromoles par litre (µmol/L))
Délai: Baseline, Semaine 338
BL désigne la Valeur de Base, CFB désigne le Changement par rapport à la Valeur de Base et W désigne la Semaine pour les catégories rapportées.
Baseline, Semaine 338
Variation par rapport à la ligne de base des paramètres de laboratoire clinique : Biochimie sérique (millimoles par litre (mmol/L))
Délai: Baseline, Semaine 338
BL désigne la Valeur de Base, CFB désigne le Changement par rapport à la Base, W désigne la Semaine, HDL désigne les Lipoprotéines de Haute Densité et LDL désigne les Lipoprotéines de Basse Densité pour les catégories rapportées.
Baseline, Semaine 338
Changement par rapport à la valeur initiale des paramètres de laboratoire clinique : Hématologie (10^9 cellules par litre (10^9 cellules/L))
Délai: Ligne de base, Semaine 338
BL désigne la valeur de base, CFB désigne le changement par rapport à la valeur de base et W désigne la semaine pour les catégories rapportées.
Ligne de base, Semaine 338
Variation par rapport à la ligne de base des paramètres de laboratoire clinique : Hématologie (Pourcentage (%) de cellules)
Délai: Ligne de base, Semaine 338
Le pourcentage des cellules sanguines spécifiées par rapport au nombre total de leucocytes a été déterminé et rapporté. BL désigne la valeur de base, CFB désigne le changement par rapport à la valeur de base et W désigne la semaine pour les catégories rapportées.
Ligne de base, Semaine 338
Variation par rapport à la valeur de base des paramètres de laboratoire clinique : Hématologie (Litre par litre (L/L))
Délai: Baseline, Semaine 338
BL désigne la Valeur de Référence, CFB désigne le Changement par Rapport à la Valeur de Référence et W désigne la Semaine pour les catégories rapportées.
Baseline, Semaine 338
Variation par rapport à la valeur initiale des paramètres de laboratoire clinique : Hématologie (Grammes par litre (g/L))
Délai: Ligne de base, Semaine 338
BL désigne la valeur initiale, CFB désigne le changement par rapport à la valeur initiale et W désigne la semaine pour les catégories rapportées.
Ligne de base, Semaine 338
Variation par rapport à la valeur initiale des paramètres de laboratoire clinique : Hématologie (10^12 cellules par litre (10^12/L))
Délai: Baseline, Semaine 338
BL désigne la valeur de base, CFB désigne le changement par rapport à la valeur de base et W désigne la semaine pour les catégories rapportées.
Baseline, Semaine 338
Variation par rapport à la valeur initiale des signes vitaux : Pression artérielle
Délai: Ligne de base, semaine 338
BL désigne BL, CFB désigne Variation par rapport à la valeur initiale et W désigne Semaine pour les catégories rapportées.
Ligne de base, semaine 338
Évolution par rapport à la valeur initiale des signes vitaux : Fréquence cardiaque
Délai: Baseline, Semaine 338
Baseline, Semaine 338
Variation par rapport à la valeur de base des signes vitaux : fréquence respiratoire
Délai: Ligne de base, semaine 338
Ligne de base, semaine 338
Variation par rapport au niveau de base des signes vitaux : Température
Délai: Ligne de base, semaine 338
Ligne de base, semaine 338
Variation par rapport au poids corporel initial
Délai: Ligne de base, semaine 338
Ligne de base, semaine 338
Changement par rapport à la valeur de base des paramètres d'électrocardiogramme (ECG) : Fréquence cardiaque à l'ECG
Délai: Ligne de base, semaine 338
Ligne de base, semaine 338
Variation par rapport aux valeurs initiales des paramètres ECG : Intervalle PR
Délai: Ligne de base, Semaine 338
Ligne de base, Semaine 338
Changement par rapport au paramètre de base de l'ECG : Durée du complexe QRS
Délai: Ligne de base, semaine 338
Ligne de base, semaine 338
Évolution par rapport à la valeur initiale des paramètres ECG : Intervalle QT
Délai: Référence, Semaine 338
Référence, Semaine 338
Variation par rapport à la valeur initiale des paramètres ECG : intervalle QTcF
Délai: Baseline, Semaine 338
Baseline, Semaine 338
Variation par rapport à la valeur de base des paramètres ECG : Intervalle RR
Délai: Ligne de base, semaine 338
Ligne de base, semaine 338
Nombre de participants présentant des valeurs d'examens de laboratoire de sécurité clinique potentiellement significatives sur le plan clinique
Délai: De la ligne de base à la semaine 338
ALT : Alanine Aminotransférase, AST : Aspartate Aminotransférase, HGB : Hémoglobine, ULN : Limite supérieure de la normale, LLN : Limite inférieure de la normale et UREAN : Urée Azotée pour les catégories spécifiées. mmol/L indique des millimoles par litre. Les données sont rapportées uniquement pour les participants qui présentaient des valeurs potentiellement significatives sur le plan clinique.
De la ligne de base à la semaine 338
Nombre de participants avec des signes vitaux potentiellement cliniquement significatifs
Délai: De la ligne de base à la semaine 338
Les données sont rapportées uniquement pour les participants ayant présenté des valeurs potentiellement cliniquement significatives.
De la ligne de base à la semaine 338
Nombre de participants avec un poids et une taille potentiellement significatifs sur le plan clinique
Délai: De la ligne de base à la semaine 338
Le critère pour définir la signification clinique pour la catégorie de poids était les participants âgés de moins ou égal à (<=) 10 ans avec un poids inférieur à moins (-) 2 écarts types (SD) du poids médian du même âge et du même sexe selon le tableau de croissance de l'Organisation mondiale de la santé (OMS), et pour la catégorie de taille était les participants âgés de moins de (<) 18 ans avec une taille inférieure à -2SD du poids médian du même âge et du même sexe selon le tableau de croissance de l'OMS.
De la ligne de base à la semaine 338
Nombre de participants avec des évaluations ECG potentiellement cliniquement significatives
Délai: De la ligne de base à la semaine 338
De la ligne de base à la semaine 338

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base de la fréquence des crises sur 28 jours
Délai: Ligne de base, Semaine 252
Le changement par rapport à la valeur initiale est désigné par CFB.
Ligne de base, Semaine 252
Variation en pourcentage par rapport à la ligne de base de la fréquence des crises de chute sur 28 jours (participants atteints du syndrome de Lennox-Gastaut [SLG])
Délai: Ligne de base, Semaine 252
Le changement par rapport à la valeur de référence est désigné par CFB.
Ligne de base, Semaine 252
Variation en pourcentage par rapport à la ligne de base de la fréquence des crises convulsives sur 28 jours (participants atteints du syndrome de Dravet [DS])
Délai: Valeur initiale, semaine 252
La variation par rapport à la valeur initiale est désignée par CFB.
Valeur initiale, semaine 252
Pourcentage de variation par rapport à la ligne de base de la fréquence des crises motrices sur 28 jours
Délai: Ligne de base, Semaine 252
Ligne de base, Semaine 252
Changement par rapport à la valeur de base de l'impression clinique globale de sévérité du clinicien (CGI-S)
Délai: Valeur de base, Semaine 336
L'échelle CGI-S est utilisée pour obtenir une évaluation de la sévérité des symptômes, en se concentrant sur les observations des cliniciens concernant les performances cognitives, fonctionnelles et comportementales actuelles du sujet. L'échelle CGI-S est notée sur une échelle de 7 points, l'échelle de sévérité de la maladie utilisant une gamme de réponses allant de 1 (normal) à 7 (parmi les participants les plus gravement malades). BL désigne la ligne de base, CFB désigne le changement par rapport à la ligne de base et W désigne la semaine pour les catégories rapportées.
Valeur de base, Semaine 336

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 juillet 2018

Achèvement primaire (Réel)

30 juillet 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

30 juillet 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 août 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 août 2018

Première publication (Réel)

17 août 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-935-18-001
  • 2018 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U1111-1218-5515 (Autre identifiant: WHO)
  • 2018-002485-39 (Numéro EudraCT)
  • 2022-502801-13-00 (Ctis: EU CTIS)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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