Une étude sur le soticlestat chez les adultes et les enfants atteints d'épilepsie rare (Endymion 1)
20 février 2024 mis à jour par: Takeda
Une étude d'extension de phase 2, prospective, interventionnelle, ouverte, multisite, pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme du soticlestat (TAK-935) en tant que traitement d'appoint chez les sujets atteints d'encéphalopathies épileptiques développementales, y compris le syndrome de Dravet et le syndrome de Lennox Gastaut , trouble de déficience en CDKL5 et syndrome de duplication du chromosome 15 (ENDYMION 1)
L'objectif principal est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme du soticlestat lorsqu'il est utilisé avec d'autres traitements anti-épileptiques.
Les participants recevront du soticlestat deux fois par jour. Les participants visiteront la clinique d'étude tous les 2 à 6 mois tout au long de l'étude.
Les traitements de l'étude peuvent se poursuivre tant que le participant en bénéficie.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le médicament testé dans cette étude est appelé soticlestat (TAK-935). Cette étude d'extension mondiale en ouvert (OLE) évaluera l'innocuité et la tolérabilité à long terme du soticlestat chez les participants atteints d'encéphalopathie développementale et épileptique (EDE) qui ont participé à des études antérieures d'efficacité/innocuité à court terme sur le soticlestat. Tous les participants recevront un traitement Soticlestat.
Les participants qui reviennent d'une étude en aveugle précédente subiront jusqu'à 2 semaines de période d'optimisation de la dose (selon l'étude précédente) suivie d'une période de maintenance. Les participants qui sortent d'une étude ouverte continueront à prendre leur dose actuelle jusqu'à ce que le développement soit arrêté par le sponsor, ou que le produit soit approuvé pour la commercialisation, ou à tout moment à la discrétion du sponsor. Il y aura une période de suivi de l'innocuité de 4 semaines après la dernière dose de la période d'entretien, y compris une période de réduction progressive de la dose de 2 semaines.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
156
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australie, 3168
- Monash Children's Hospital
-
Heidelberg, Victoria, Australie, 3084
- Austin Hospital
-
Heidelberg West, Victoria, Australie, 3081
- Austin Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Beijing, Chine, 100034
- Peking University First Hospital
-
Beijing, Chine, 100069
- Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
-
Beijing, Chine, 100045
- Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
-
Changsha, Chine, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
-
Changsha, Chine, 410008
- Xiangya Hospital of Central South University
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Chine, 518026
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Chine, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
-
-
-
Granada, Espagne, 18008
- Hospital Vithas La Salud
-
Madrid, Espagne, 28034
- Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
-
Valencia, Espagne, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
Madrid, Communidad Delaware
-
Madrid, Madrid, Communidad Delaware, Espagne, 28034
- Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Espagne, 31008
- Clinica Universidad Navarra
-
-
-
-
-
Be'er Sheva, Israël, 84101
- Soroka University Medical Centre
-
Beer Sheva, Israël, 84101
- Soroka University Medical Centre
-
Haifa, Israël, 31048
- Bnai Zion Medical Center
-
Holon, Israël, 58100
- Edith Wolfson Medical Center
-
Petach Tikva, Israël, 49100
- Schneider Children's Medical Center of Israel - Petah Tikvah - PIN
-
Petah Tikva, Israël, 49100
- Schneider Children's Medical Center of Israel - Petah Tikvah - PIN
-
Ramat-Gan, Israël, 52621
- Sheba Medical Center - PPDS
-
Ramat-Gan, Israël, 5265601
- Sheba Medical Center - PPDS
-
Tel Aviv, Israël, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
-
-
Tel-Aviv
-
Tel Aviv, Tel-Aviv, Israël, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
-
-
-
-
-
Lisboa, Le Portugal, 1169-045
- Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
-
Lisboa, Le Portugal, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
-
Lisboa, Le Portugal, 1600-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
-
-
-
-
-
Krakow, Pologne, 30-363
- Centrum Medyczne Plejady
-
Warsaw, Pologne, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
-
Warszawa, Pologne, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
-
-
Pomorskie
-
Gdansk, Pomorskie, Pologne, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
-
Swietokrzyskie
-
Kielce, Swietokrzyskie, Pologne, 25-316
- NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
-
-
Wielkopolskie
-
Poznan, Wielkopolskie, Pologne, 60-355
- Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, États-Unis, 85004
- Xenosciences Inc
-
-
California
-
Los Angeles, California, États-Unis, 900095-1752
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90095-8358
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Colorado Children's Hospital
-
Aurora, Colorado, États-Unis, 80045-7106
- Colorado Children's Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, États-Unis, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, États-Unis, 33155-3009
- Nicklaus Children's Hospital
-
Port Charlotte, Florida, États-Unis, 33952
- Medsol Clinical Research Center Inc
-
Port Charlotte, Florida, États-Unis, 33980
- Medsol Clinical Research Center Inc
-
Tampa, Florida, États-Unis, 33606
- University of South Florida
-
Winter Park, Florida, États-Unis, 32789
- Pediatric Neurology PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Rare Disease Research, LLC
-
Norcross, Georgia, États-Unis, 30093
- Center for Rare Neurological Diseases
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, États-Unis, 40504
- Bluegrass Epilepsy Research LLC
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Clinic - PIN
-
Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
- Minnesota Epilepsy Group PA
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, États-Unis, 63017
- Max Benzaquen, M.D., PC
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601-1974
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
- Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, États-Unis, 10016
- NYU - Ambulatory Care Center (ACC)
-
New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Medical Center - PIN
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Medical University of South Carolina Childrens Hospital - PIN
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
- Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
Les participants doivent avoir participé à une précédente étude soticlestat et remplir l'une des conditions suivantes :
- A terminé avec succès une étude clinique sur le soticlestat.
- A reçu au moins 10 semaines de traitement avec le médicament à l'étude dans une étude clinique antérieure en aveugle contrôlée par placebo sur le soticlestat et le participant n'a pas eu d'EI grave ou grave qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, était lié au médicament à l'étude et rendrait il est dangereux pour le participant de continuer à recevoir le médicament à l'étude.
- De l'avis de l'investigateur, le participant a le potentiel de bénéficier de l'administration de soticlestat
Critère d'exclusion:
- Maladie cliniquement significative qui, de l'avis de l'investigateur, exclut la participation à l'étude.
- Inscription à tout autre essai clinique impliquant un médicament expérimental, un dispositif ou un traitement au cours des 90 derniers jours (à l'exception d'une étude antérieure impliquant Soticlestat).
- La participante est actuellement enceinte ou allaite ou envisage de devenir enceinte pendant l'étude ou dans les 30 jours suivant la dernière administration du médicament à l'étude.
- Tentative de suicide au cours de la dernière année, présentant un risque important de suicide (soit de l'avis de l'enquêteur, soit défini comme « oui » à la question 4 ou 5 sur les idées suicidaires du C-SSRS lors de la sélection) ou semblant suicidaire selon le jugement de l'enquêteur.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Soticlestat
Traitement : Soticlestat, comprimés par voie orale deux fois par jour à la dose optimisée, titrés jusqu'à 2 semaines de période d'optimisation de la dose, suivies d'une période de maintenance, qui dure jusqu'à ce que le développement soit arrêté par le promoteur, ou que le produit soit approuvé pour la commercialisation, ou à tout moment à la discrétion du commanditaire.
|
Comprimés ou mini-comprimés de Soticlestat.
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Pourcentage de participants qui subissent au moins un événement indésirable (EI)
Délai: Jusqu'à 6 ans
|
Un Evénement Indésirable (EI) est défini par tout événement médical fâcheux chez un sujet ou sujet d'étude clinique ayant reçu un médicament et qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec ce traitement.
Un EI peut donc être tout signe défavorable ou non intentionnel (par exemple, un résultat de laboratoire anormal, un signe vital ou une évaluation ECG), symptôme ou maladie temporairement associé à l'utilisation d'un médicament, qu'il soit considéré comme lié à ce médicament.
|
Jusqu'à 6 ans
|
|
Changement par rapport à la ligne de base dans les mesures fonctionnelles comportementales et adaptatives à l'aide de l'échelle de comportement adaptatif de Vineland (VABS)
Délai: Jusqu'à 6 ans
|
Le VABS, 3e édition, Parent Caregiver Form (VABS-3 Parent Caregiver Form), est un questionnaire de rapport parental sur le fonctionnement adaptatif ou la façon dont un individu se comporte dans sa vie quotidienne à la maison et dans la communauté.
|
Jusqu'à 6 ans
|
|
Changement par rapport à la ligne de base dans les mesures de comportement à l'aide des scores totaux et des scores des sous-échelles de la liste de contrôle des comportements aberrants - édition communautaire (ABC-C) pour les participants âgés de ≥ 6 ans
Délai: Jusqu'à 6 ans
|
Jusqu'à 6 ans
|
|
|
Changement par rapport à la ligne de base dans la catégorisation de l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide Columbia (C-SSRS) basée sur l'algorithme de classification Columbia des catégories d'évaluation du suicide 1, 2, 3, 4 et 5 pour les participants âgés de ≥ 6 ans
Délai: Jusqu'à 6 ans
|
Jusqu'à 6 ans
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Variation en pourcentage par rapport à la valeur initiale dans toutes les crises Fréquence sur 28 jours
Délai: Jusqu'à 6 ans
|
Jusqu'à 6 ans
|
|
|
Pourcentage de changement par rapport au départ dans la fréquence des convulsions sur 28 jours (participants au syndrome de Lennox-Gastaut [LGS])
Délai: Jusqu'à 6 ans
|
Jusqu'à 6 ans
|
|
|
Pourcentage de changement par rapport au départ dans la fréquence des crises convulsives sur 28 jours (participants au syndrome de Dravet [DS])
Délai: Jusqu'à 6 ans
|
Jusqu'à 6 ans
|
|
|
Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale de la fréquence des crises motrices sur 28 jours
Délai: Jusqu'à 6 ans
|
Jusqu'à 6 ans
|
|
|
Changement par rapport à la ligne de base de l'impression clinique globale de gravité du clinicien (CGI-S)
Délai: Jusqu'à 6 ans
|
CGI-S est utilisé pour obtenir une évaluation de la gravité des symptômes, en se concentrant sur les observations des cliniciens sur les performances cognitives, fonctionnelles et comportementales actuelles du sujet.
Le CGI-S est évalué sur une échelle de 7 points, l'échelle de gravité de la maladie utilisant une gamme de réponses allant de 1 (normal) à 7 (parmi les participants les plus gravement malades).
|
Jusqu'à 6 ans
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
19 juillet 2018
Achèvement primaire (Estimé)
22 mai 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
22 mai 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 août 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 août 2018
Première publication (Réel)
17 août 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
21 février 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 février 2024
Dernière vérification
1 février 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- TAK-935-18-001
- U1111-1218-5515 (Autre identifiant: WHO)
- 2018-002485-39 (Numéro EudraCT)
- 2022-502801-13 (Autre identifiant: EU CTIS)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.
Critères d'accès au partage IPD
Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
Essais cliniques sur Soticlestat
-
TakedaRecrutementSyndrome de Lennox Gastaut (SLG) | Syndrome de Dravet (DS)États-Unis, Chine, Espagne, France, Belgique, Australie, Brésil, Canada, Allemagne, Grèce, Hongrie, Italie, Japon, Lettonie, Pays-Bas, Pologne, Serbie, Mexique, Fédération Russe, Ukraine
-
TakedaComplétéVolontaires en bonne santéÉtats-Unis
-
Millennium Pharmaceuticals, Inc.Complété
-
TakedaOvid Therapeutics Inc.ComplétéSyndrome de duplication 15q | Maladie de déficience en CDKL5États-Unis
-
TakedaComplétéVolontaires en bonne santé | Insuffisance hépatiqueÉtats-Unis, Hongrie
-
TakedaComplété
-
TakedaComplétéSyndrome de Lennox Gastaut (SLG)États-Unis, Chine, Canada, France, Hongrie, Australie, Pologne, Espagne, Japon, Belgique, Grèce, Serbie, Allemagne, Italie, Lettonie, Pays-Bas, Fédération Russe, Ukraine
-
TakedaComplétéSyndrome de Dravet (DS)Chine, Canada, France, Hongrie, Pologne, États-Unis, Espagne, Grèce, Australie, Brésil, Serbie, Allemagne, Italie, Japon, Lettonie, Pays-Bas, Ukraine, Fédération Russe
-
TakedaRetiréVolontaires en bonne santé