Účinek venglustatu u pacientů s poruchou funkce ledvin

Kritéria pro zařazení:

Pro všechny předměty:

• Mužské a/nebo ženské subjekty ve věku od 18 do 79 let včetně.
• Tělesná hmotnost mezi 50,0 a 115,0 kg včetně, pokud jde o muže, a mezi 40,0 a 100,0 kg včetně, pokud jde o ženy, index tělesné hmotnosti mezi 18,0 a 34,9 kg/m2 včetně
• Normální elektrokardiogram (EKG)
• Poskytnutí písemného informovaného souhlasu před provedením jakéhokoli postupu souvisejícího se studií
• Není pod žádným správním ani právním dohledem
• Mužský subjekt, jehož partnerky jsou v plodném věku (včetně kojících žen), musí při pohlavním styku souhlasit s používáním dvojité metody antikoncepce podle následujícího algoritmu: (kondom) plus (spermicid nebo nitroděložní tělísko nebo hormonální antikoncepce) od zařazení do 4 měsíců po poslední dávce
• Muž, jehož partnerky jsou těhotné, musí během pohlavního styku používat kondom od zařazení do 4 měsíců po poslední dávce
• Mužský subjekt souhlasil, že nebude darovat sperma ze zařazení do 4 měsíců po poslední dávce
• Žena musí používat metodu dvojité antikoncepce včetně vysoce účinné metody antikoncepce od nejméně 30 dnů před zařazením do 30 dnů po poslední aplikaci IMP, s výjimkou případů, kdy podstoupila sterilizaci (doloženou) nejméně o 3 měsíce dříve nebo je postmenopauzální

Specifické pro subjekty s poruchou funkce ledvin:

• Stabilní chronické poškození ledvin
• Vitální funkce a laboratorní parametry v přijatelném rozsahu pro subjekty s poruchou funkce ledvin

Specifické pro shodné zdravé subjekty:

• Normální funkce ledvin
• Certifikováno jako zdravé na základě komplexního klinického hodnocení (podrobná anamnéza a kompletní fyzikální vyšetření)
• Normální vitální funkce a laboratorní parametry

Kritéria vyloučení:

• Časté bolesti hlavy a/nebo migréna, opakující se nevolnost a/nebo zvracení (pouze pro zvracení: více než dvakrát za měsíc)
• Darování krve v jakémkoli objemu do 2 měsíců před zařazením
• Symptomatická posturální hypotenze, bez ohledu na pokles krevního tlaku, nebo asymptomatická posturální hypotenze hodnocená zkoušejícím jako klinicky relevantní
• Jakákoli významná změna v medikaci chronické léčby během 14 dnů před zařazením
• Jakýkoli lék, který by mohl jakýmkoli mechanismem účinku ovlivnit farmakokinetiku hodnoceného léčivého přípravku, včetně středně silných a silných inhibitorů nebo induktorů cytochromu P3A (CYP3A); jakékoli očkování během posledních 28 dnů a jakákoli biologická léčiva (protilátka nebo její deriváty) podaná během 4 měsíců před zařazením
• Pozitivní výsledek kteréhokoli z následujících testů: povrchový antigen hepatitidy B (HBs Ag), protilátky proti viru hepatitidy C (anti-HCV), protilátky proti viru lidské imunodeficience 1 a 2 (anti-HIV1 a anti HIV2 Ab)
• Pozitivní výsledek testu na přítomnost drog v moči nebo testu na alkohol v plazmě
• Aktivní hepatitida, jaterní insuficience
• Pokud žena, těhotenství [definováno jako pozitivní krevní test na β-lidský choriový gonadotropin (β-HCG)], kojení

Specifické pro subjekty s poruchou funkce ledvin:

• Nekontrolované klinicky relevantní kardiovaskulární, plicní, gastrointestinální, metabolické, hematologické, neurologické, osteomuskulární, kloubní, psychiatrické, systémové, oční nebo infekční onemocnění nebo známky akutního onemocnění
• Akutní selhání ledvin (de novo nebo superponované na již existující chronické poškození ledvin), nefrotický syndrom
• Historie nebo současná hematurie urologického původu, která omezuje účast subjektu ve studii
• Subjekty vyžadující dialýzu během studie

Specifické pro odpovídající zdravé kontroly:

- Jakákoli anamnéza nebo přítomnost klinicky relevantního kardiovaskulárního, plicního, gastrointestinálního, jaterního, renálního, metabolického, hematologického, neurologického, osteomuskulárního, kloubního, psychiatrického, systémového, očního, gynekologického (pokud je žena) nebo infekčního onemocnění nebo známky akutního onemocnění

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.