Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt af Venglustat hos patienter med nedsat nyrefunktion

21. april 2022 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

En fase I, enkeltcenter, åbent, enkeltdosis farmakokinetisk og tolerabilitetsundersøgelse af GZ402671 hos personer med let, moderat og svær nyreinsufficiens og hos matchede forsøgspersoner med normal nyrefunktion

Primært mål:

At undersøge effekten af ​​mild, moderat og svær nyreinsufficiens på farmakokinetikken (PK) af Venglustat efter en enkelt dosis.

Sekundært mål:

At vurdere tolerabiliteten af ​​Venglustat givet som en enkelt dosis til personer med mild, moderat og svær nyreinsufficiens sammenlignet med matchede forsøgspersoner med normal nyrefunktion.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Ca. 41 dage, inklusive en 21-dages screeningsperiode, en 1-dages behandlingsperiode efterfulgt af en 9-dages periode med plasmaprøvetagning til vurdering af primære endepunkter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33014
        • Investigational Site Number 8400001

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 79 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

For alle fag:

  • Mandlige og/eller kvindelige forsøgspersoner, mellem 18 og 79 år, inklusive.
  • Kropsvægt mellem 50,0 og 115,0 kg, inklusive, hvis han er, og mellem 40,0 og 100,0 kg, inklusive, hvis hun, kropsmasseindeks mellem 18,0 og 34,9 kg/m2, inklusive
  • Normalt elektrokardiogram (EKG)
  • At have givet skriftligt informeret samtykke forud for at gennemføre en undersøgelsesrelateret procedure
  • Ikke under administrativt eller juridisk tilsyn
  • Mandlige forsøgspersoner, hvis partnere er i den fødedygtige alder (inklusive ammende kvinder), skal acceptere at bruge en dobbelt præventionsmetode under samleje i henhold til følgende algoritme: (kondom) plus (spermicid eller intra-uterin anordning eller hormonelt præventionsmiddel) fra inklusion op til 4 måneder efter sidste dosering
  • Mand, hvis partner er gravid, skal under samleje bruge kondom fra inklusion op til 4 måneder efter sidste dosis
  • Mandlig forsøgsperson har indvilliget i ikke at donere sæd fra inklusionen op til 4 måneder efter sidste dosering
  • Kvindelig forsøgsperson skal bruge en dobbelt præventionsmetode inklusive en yderst effektiv præventionsmetode fra mindst 30 dage før inklusion til 30 dage efter sidste IMP-administration, undtagen hvis hun har gennemgået sterilisation (dokumenteret) mindst 3 måneder tidligere eller er postmenopausal

Specifikt for personer med nedsat nyrefunktion:

  • Stabil kronisk nyreinsufficiens
  • Vitale tegn og laboratorieparametre inden for acceptabelt område for forsøgspersoner med nedsat nyrefunktion

Specifikt for matchede raske forsøgspersoner:

  • Normal nyrefunktion
  • Certificeret som sund ved en omfattende klinisk vurdering (detaljeret sygehistorie og komplet fysisk undersøgelse)
  • Normale vitale tegn og laboratorieparametre

Eksklusionskriterier:

  • Hyppig hovedpine og/eller migræne, tilbagevendende kvalme og/eller opkastning (kun ved opkastning: mere end to gange om måneden)
  • Bloddonation, enhver mængde, inden for 2 måneder før inklusion
  • Symptomatisk postural hypotension, uanset faldet i blodtrykket, eller asymptomatisk postural hypotension vurderet som klinisk relevant af investigator
  • Enhver væsentlig ændring i kronisk behandlingsmedicin inden for 14 dage før inklusion
  • Ethvert lægemiddel, der kan påvirke forsøgslægemidlets farmakokinetik af en hvilken som helst virkningsmekanisme, herunder moderate og stærke cytokrom P3A (CYP3A) hæmmere eller inducere; enhver vaccination inden for de sidste 28 dage og alle biologiske lægemidler (antistof eller derivater deraf) givet inden for 4 måneder før inklusion
  • Positivt resultat på en af ​​følgende tests: hepatitis B overflade (HBs Ag) antigen, anti-hepatitis C virus (anti-HCV) antistoffer, anti-human immundefekt virus 1 og 2 antistoffer (anti-HIV1 og anti HIV2 Ab)
  • Positivt resultat på urinmedicinsk screening eller plasmaalkoholtest
  • Aktiv hepatitis, leverinsufficiens
  • Hvis kvinde, graviditet [defineret som positiv β-humant choriongonadotropin (β-HCG) blodprøve], amning

Specifikt for personer med nedsat nyrefunktion:

  • Ukontrolleret klinisk relevant kardiovaskulær, pulmonal, gastrointestinal, metabolisk, hæmatologisk, neurologisk, osteomuskulær, artikulær, psykiatrisk, systemisk, okulær eller infektionssygdom eller tegn på akut sygdom
  • Akut nyresvigt (de novo eller overlejret på allerede eksisterende kronisk nyreinsufficiens), nefrotisk syndrom
  • Anamnese med eller aktuel hæmaturi af urologisk oprindelse, der begrænser forsøgspersonens deltagelse i undersøgelsen
  • Forsøgspersoner, der kræver dialyse under undersøgelsen

Specifikt for matchede sunde kontroller:

- Enhver anamnese eller tilstedeværelse af klinisk relevant kardiovaskulær, pulmonal, gastrointestinal, hepatisk, renal, metabolisk, hæmatologisk, neurologisk, osteomuskulær, artikulær, psykiatrisk, systemisk, okulær, gynækologisk (hvis kvindelig) eller infektionssygdom eller tegn på akut sygdom

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Venglustat
Enkeltdosis Venglustat gives oralt under fastende forhold
Medicin: Venglustat GZ/SAR402671
Farmaceutisk form: Hård kapsel Indgivelsesvej: Oral

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af farmakokinetiske (PK) parametre for Venglustat: Area under the curve (AUC)
Tidsramme: Dag 1 til dag 10
Venglustat-området under plasmakoncentrationen versus tidskurven (AUC)
Dag 1 til dag 10

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Venglustat plasma farmakokinetisk (PK) parameter: Cmax
Tidsramme: Dag 1
Maksimal plasmakoncentration observeret (Cmax)
Dag 1
Venglustat plasma farmakokinetisk (PK) parameter: AUClast
Tidsramme: Dag 1 til dag 10
Arealet under plasmakoncentrationen i forhold til tiden-kurven beregnet fra tid nul til realtids-tlast (AUClast)
Dag 1 til dag 10
Venglustat plasma farmakokinetisk (PK) parameter: ubundet Cmax
Tidsramme: Dag 1 til dag 10
Maksimal plasmakoncentration observeret af ubundet lægemiddel (ubundet Cmax)
Dag 1 til dag 10
Venglustat plasma farmakokinetisk (PK) parameter: ubundet AUC
Tidsramme: Dag 1 til dag 10
Ændring i ubundet Venglustat-område under plasmakoncentration versus tidskurven (ubundet AUC)
Dag 1 til dag 10
Venglustat plasma farmakokinetisk (PK) parameter: CL/F
Tidsramme: Dag 1 til dag 10
Tilsyneladende total clearance af Venglustat fra plasma (CL/F)
Dag 1 til dag 10
Venglustat plasma farmakokinetisk (PK) parameter: Vss/F
Tidsramme: Dag 1 til dag 10
Tilsyneladende fordelingsvolumen af ​​Venglustat ved steady state (Vss/F)
Dag 1 til dag 10
Venglustat plasma farmakokinetisk (PK) parameter: fu
Tidsramme: Dag 1 til dag 10
Fraktion af ubundet venglustat i plasma (fu)
Dag 1 til dag 10
Venglustat plasma farmakokinetisk (PK) parameter: t1/2z
Tidsramme: Dag 1 til dag 10
Terminal halveringstid forbundet med terminalhældningen (t1/2z)
Dag 1 til dag 10
Venglustat plasma farmakokinetisk (PK) parameter: t1/2eff
Tidsramme: Dag 1 til dag 10
Effektiv halveringstid (t1/2eff)
Dag 1 til dag 10
Venglustat urin farmakokinetisk (PK) parameter: Ae(0-24)
Tidsramme: Dag 1 og dag 2
Kumuleret mængde udskilt i urinen fra tidspunkt 0 til tidspunkt 24 timer efter Venglustat administration
Dag 1 og dag 2
Venglustat urin farmakokinetisk (PK) parameter: fe(0-24)
Tidsramme: Dag 1 og dag 2
Fraktion af dosis udskilles i urinen fra tidspunkt 0 til tidspunkt 24 timer efter Venglustat administration
Dag 1 og dag 2
Venglustat urin farmakokinetisk (PK) parameter: CLR(0-24)
Tidsramme: Dag 1 og dag 2
Renal clearance af lægemidlet bestemt i 0-24 timers intervallet (CLR(0-24))
Dag 1 og dag 2
Venglustat plasma farmakokinetisk (PK) parameter: Rac,pred
Tidsramme: Dag 1 til dag 10
Forudsagt akkumuleringsforhold (Rac,pred)
Dag 1 til dag 10

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. oktober 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. februar 2019

Studieafslutning (Faktiske)

27. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. september 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. september 2018

Først opslået (Faktiske)

27. september 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. april 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. april 2022

Sidst verificeret

1. april 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • POP14499
  • U1111-1205-3215 (Anden identifikator: UTN)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Venglustat GZ/SAR402671

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Myanmar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner