Studie ke zkoumání CSL312 u subjektů s hereditárním angioedémem (HAE)
13. října 2022 aktualizováno: CSL Behring
Multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie s paralelním ramenem ke zkoumání účinnosti, farmakokinetiky a bezpečnosti CSL312 u pacientů s dědičným angioedémem
Toto je multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 2 s paralelním ramenem, která zkoumá klinickou účinnost, farmakokinetiku a bezpečnost CSL312 jako profylaxe k prevenci záchvatů u subjektů s HAE.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
44
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Campbelltown, New South Wales, Austrálie, 2560
- Campbelltown Hospital
-
-
-
-
-
Ashkelon, Izrael, 7830604
- Barzilai University Medical Center
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
- Allergy and Clinical Immunology McMaster University
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1G 6C6
- Ottawa Allergy Research Corp
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10117
- Charité Universitätsmedizin Berlin
-
Frankfurt, Německo, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt Goethe-Universität
-
Mainz, Německo, 55131
- Hautklinik und Poliklinik der Universitätsklinik Mainz
-
Mörfelden-Walldorf, Německo, 64546
- HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Donald S. Levy
-
Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
- Allergy & Asthma Clinical Research
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
- Immunoe Health Centers
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
- Institute for Asthma and Allergy
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- The Mount Sinai Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Pennsylvania State University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
- AARA Research Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let až 61 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena
- Věk ≥ 18 až ≤ 65 let
- Diagnóza C1-INH HAE nebo FXII/PLG HAE;
- Pro subjekty s C1-INH HAE: ≥ 4 záchvaty HAE během po sobě jdoucího 2měsíčního období během 3 měsíců před screeningem, jak je zdokumentováno v lékařském záznamu subjektu.
Kritéria vyloučení:
- Anamnéza klinicky významné arteriální nebo žilní trombózy nebo současné klinicky významné protrombotické riziko
- Anamnéza nekontrolované abnormální krvácivé příhody v důsledku koagulopatie nebo současné klinicky významné koagulopatie nebo klinicky významného rizika krvácivých příhod
- Známé nevyléčitelné malignity
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Prevence
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Pouze subjekty s C1-INH HAE přijímajícím pufrem
|
Pufr bez aktivní složky
|
|
Aktivní komparátor: CSL312 (nízká)
Jedinci s C1-INH HAE dostávající nízkou dávku CSL312
|
Monoklonální protilátka antagonista faktoru XIIa pro intravenózní a subkutánní použití
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: CSL312 (střední)
Jedinci s C1-INH HAE dostávající střední dávku CSL312
|
Monoklonální protilátka antagonista faktoru XIIa pro intravenózní a subkutánní použití
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: CSL312 (vysoká)
Jedinci s C1-INH HAE dostávající vysokou dávku CSL312
|
Monoklonální protilátka antagonista faktoru XIIa pro intravenózní a subkutánní použití
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: CSL312 (střední/vysoká)
Jedinci s C1-INH HAE dostávající střední/vysokou dávku CSL312
|
Monoklonální protilátka antagonista faktoru XIIa pro intravenózní a subkutánní použití
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrný čas normalizovaný počet záchvatů HAE za měsíc u subjektů s C1-INH HAE během léčebného období 1
Časové okno: 13 týdnů
|
Časově normalizovaný počet záchvatů HAE za měsíc během léčebného období 1 pro subjekt byl vypočten jako (počet záchvatů HAE / délka období hodnocení subjektu ve dnech) * 30,4375
|
13 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet respondentů s C1-INH HAE během léčebného období 1
Časové okno: 13 týdnů
|
Odpověď je definována jako ≥ 50% relativní snížení časově normalizovaného počtu záchvatů HAE (za měsíc) během léčebného období 1 ve srovnání s časově normalizovaným počtem záchvatů HAE (za měsíc) každého subjektu během období záběhu
|
13 týdnů
|
|
Procento respondentů s C1-INH HAE během období léčby 1
Časové okno: 13 týdnů
|
Odpověď je definována jako ≥ 50% relativní snížení časově normalizovaného počtu záchvatů HAE (za měsíc) během léčebného období 1 ve srovnání s časově normalizovaným počtem záchvatů HAE (za měsíc) každého subjektu během období zavádění.
|
13 týdnů
|
|
Počet subjektů bez útoku HAE s C1-INH HAE během léčebného období 1
Časové okno: 13 týdnů
|
13 týdnů
|
|
|
Procento subjektů bez útoku HAE s C1-INH HAE během léčebného období 1
Časové okno: 13 týdnů
|
13 týdnů
|
|
|
Počet mírných, středních nebo těžkých záchvatů HAE u pacientů s C1-INH HAE během léčebného období 1
Časové okno: 13 týdnů
|
13 týdnů
|
|
|
Procento mírných, středních nebo těžkých záchvatů HAE u pacientů s C1-INH HAE během léčebného období 1
Časové okno: 13 týdnů
|
13 týdnů
|
|
|
Průměrný časově normalizovaný počet mírných, středních nebo těžkých záchvatů HAE za měsíc u subjektů s C1-INH HAE během léčebného období 1
Časové okno: 13 týdnů
|
Časově normalizovaný počet záchvatů HAE za měsíc během léčebného období 1 pro subjekt byl vypočten jako (počet záchvatů HAE / délka období hodnocení subjektu ve dnech) * 30,4375
|
13 týdnů
|
|
Počet subjektů s alespoň jedním (1) záchvatem HAE léčených léky HAE na vyžádání u subjektů s C1-INH HAE během léčebného období 1
Časové okno: 13 týdnů
|
13 týdnů
|
|
|
Procento subjektů s alespoň jedním (1) záchvatem HAE léčených léky HAE na vyžádání u subjektů s C1-INH HAE během léčebného období 1
Časové okno: 13 týdnů
|
13 týdnů
|
|
|
Maximální koncentrace (Cmax) CSL312 u subjektů s C1-INH HAE během léčebného období 1
Časové okno: 13 týdnů
|
13 týdnů
|
|
|
Oblast pod křivkou koncentrace-čas v 1 dávkovacím intervalu (AUC0-tau) CSL312 u subjektů s C1-INH HAE během léčebného období 1
Časové okno: 13 týdnů
|
13 týdnů
|
|
|
Doba maximální koncentrace (Tmax) CSL312 u subjektů s C1-INH HAE během léčebného období 1
Časové okno: 13 týdnů
|
13 týdnů
|
|
|
Terminální eliminační poločas (T1/2) CSL312 u subjektů s C1-INH HAE během léčebného období 1
Časové okno: 13 týdnů
|
13 týdnů
|
|
|
Clearance (CL/F) CSL312 u subjektů s C1-INH HAE během léčebného období 1
Časové okno: 13 týdnů
|
13 týdnů
|
|
|
Objem distribuce během eliminační fáze (Vz/F) CSL312 u subjektů s C1-INH HAE během léčebného období 1
Časové okno: 13 týdnů
|
13 týdnů
|
|
|
Počet subjektů s C1-INH HAE s nežádoucími příhodami (AE), závažnými nežádoucími příhodami (SAE), nežádoucími příhodami zvláštního zájmu (AESI), reakcemi v místě vpichu (ISR), vazbami protilátek na CSL312 během léčebného období 1
Časové okno: 13 týdnů
|
Nežádoucí příhody zvláštního zájmu jsou definovány jako anafylaxe, tromboembolické příhody a krvácivé příhody.
|
13 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Beard N, Frese M, Smertina E, Mere P, Katelaris C, Mills K. Interventions for the long-term prevention of hereditary angioedema attacks. Cochrane Database Syst Rev. 2022 Nov 3;11(11):CD013403. doi: 10.1002/14651858.CD013403.pub2.
- Craig T, Magerl M, Levy DS, Reshef A, Lumry WR, Martinez-Saguer I, Jacobs JS, Yang WH, Ritchie B, Aygoren-Pursun E, Keith PK, Busse P, Feuersenger H, Pawaskar D, Jacobs I, Pragst I, Doyle MK. Prophylactic use of an anti-activated factor XII monoclonal antibody, garadacimab, for patients with C1-esterase inhibitor-deficient hereditary angioedema: a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial. Lancet. 2022 Mar 5;399(10328):945-955. doi: 10.1016/S0140-6736(21)02225-X. Epub 2022 Feb 24.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
29. října 2018
Primární dokončení (Aktuální)
15. října 2021
Dokončení studie (Aktuální)
15. října 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. října 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. října 2018
První zveřejněno (Aktuální)
19. října 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
8. listopadu 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. října 2022
Naposledy ověřeno
1. října 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Kožní choroby
- Syndromy imunologické nedostatečnosti
- Onemocnění imunitního systému
- Přecitlivělost, okamžitá
- Genetické choroby, vrozené
- Kožní onemocnění, Cévní
- Přecitlivělost
- Kopřivka
- Dědičná onemocnění z nedostatku komplementu
- Primární imunodeficitní onemocnění
- Angioedém
- Angioedémy, dědičné
- Fyziologické účinky léků
- Imunologické faktory
- Protilátky
- Monoklonální protilátky
Další identifikační čísla studie
- CSL312_2001
- 2018-000605-24 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .