Un estudio para investigar CSL312 en sujetos con angioedema hereditario (AEH)
13 de octubre de 2022 actualizado por: CSL Behring
Un estudio multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, de brazos paralelos para investigar la eficacia, la farmacocinética y la seguridad de CSL312 en sujetos con angioedema hereditario
Este es un estudio de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, de brazos paralelos para investigar la eficacia clínica, la farmacocinética y la seguridad de CSL312 como profilaxis para prevenir ataques en sujetos con AEH.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
44
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10117
- Charité Universitätsmedizin Berlin
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Frankfurt, Alemania, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt Goethe-Universität
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Mainz, Alemania, 55131
- Hautklinik und Poliklinik der Universitätsklinik Mainz
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Mörfelden-Walldorf, Alemania, 64546
- HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
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New South Wales
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Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
- Campbelltown Hospital
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
- University of Alberta
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8S 4K1
- Allergy and Clinical Immunology McMaster University
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1G 6C6
- Ottawa Allergy Research Corp
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Donald S. Levy
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Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
- Allergy & Asthma Clinical Research
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Colorado
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Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- Immunoe Health Centers
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
- Institute for Asthma and Allergy
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- The Mount Sinai Hospital
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Pennsylvania State University
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- AARA Research Center
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Ashkelon, Israel, 7830604
- Barzilai University Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años a 63 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Masculino o femenino
- Edad ≥ 18 a ≤ 65 años
- Un diagnóstico de C1-INH HAE o FXII/PLG HAE;
- Para sujetos con C1-INH HAE: ≥ 4 ataques de HAE durante un período de 2 meses consecutivos durante los 3 meses anteriores a la selección, según lo documentado en el historial médico del sujeto.
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de trombosis arterial o venosa clínicamente significativa, o riesgo protrombótico clínicamente significativo actual
- Antecedentes de un evento hemorrágico anormal no controlado debido a una coagulopatía, o una coagulopatía actual clínicamente significativa o riesgos clínicamente significativos de eventos hemorrágicos
- Enfermedades malignas incurables conocidas
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
Sujetos con tampón de recepción C1-INH HAE solamente
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Tampón sin principio activo
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Comparador activo: CSL312 (bajo)
Sujetos con C1-INH HAE que reciben dosis bajas de CSL312
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Anticuerpo monoclonal antagonista del factor XIIa para uso intravenoso y subcutáneo
Otros nombres:
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Comparador activo: CSL312 (med)
Sujetos con C1-INH HAE que reciben dosis media de CSL312
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Anticuerpo monoclonal antagonista del factor XIIa para uso intravenoso y subcutáneo
Otros nombres:
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Comparador activo: CSL312 (alto)
Sujetos con C1-INH HAE que reciben dosis altas de CSL312
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Anticuerpo monoclonal antagonista del factor XIIa para uso intravenoso y subcutáneo
Otros nombres:
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Comparador activo: CSL312 (medio/alto)
Sujetos con C1-INH HAE que reciben dosis media/alta de CSL312
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Anticuerpo monoclonal antagonista del factor XIIa para uso intravenoso y subcutáneo
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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El tiempo medio normalizado del número de ataques de AEH por mes en sujetos con AEH C1-INH durante el período de tratamiento 1
Periodo de tiempo: 13 semanas
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El número normalizado en el tiempo de ataques de AEH por mes durante el Período de tratamiento 1 para un sujeto se calculó como (número de ataques de AEH / duración del período de evaluación del sujeto en días) * 30,4375
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13 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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El número de sujetos respondedores con C1-INH HAE durante el período de tratamiento 1
Periodo de tiempo: 13 semanas
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La respuesta se define como una reducción relativa ≥ 50 % en el número de ataques de AEH normalizado en el tiempo (por mes) durante el Período de tratamiento 1 en comparación con el número de ataques de AEH normalizado en el tiempo de cada sujeto (por mes) durante el Período de preinclusión
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13 semanas
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El porcentaje de sujetos respondedores con C1-INH HAE durante el período de tratamiento 1
Periodo de tiempo: 13 semanas
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La respuesta se define como una reducción relativa ≥ 50 % en el número de ataques de AEH normalizado en el tiempo (por mes) durante el Período de tratamiento 1 en comparación con el número de ataques de AEH normalizado en el tiempo de cada sujeto (por mes) durante el Período de preinclusión.
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13 semanas
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Número de sujetos libres de ataques de AEH con AEH C1-INH durante el período de tratamiento 1
Periodo de tiempo: 13 semanas
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13 semanas
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Porcentaje de sujetos libres de ataques de AEH con AEH C1-INH durante el período de tratamiento 1
Periodo de tiempo: 13 semanas
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13 semanas
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Número de ataques de AEH leves, moderados o graves en sujetos con AEH C1-INH durante el período de tratamiento 1
Periodo de tiempo: 13 semanas
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13 semanas
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El porcentaje de ataques de AEH leves, moderados o graves en sujetos con AEH C1-INH durante el período de tratamiento 1
Periodo de tiempo: 13 semanas
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13 semanas
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Número medio normalizado en el tiempo de ataques de AEH leves, moderados o graves por mes en sujetos con AEH C1-INH durante el período de tratamiento 1
Periodo de tiempo: 13 semanas
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El número normalizado en el tiempo de ataques de AEH por mes durante el Período de tratamiento 1 para un sujeto se calculó como (número de ataques de AEH / duración del período de evaluación del sujeto en días) * 30,4375
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13 semanas
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Número de sujetos con al menos un (1) ataque de AEH tratados con medicación de AEH a demanda, en sujetos con AEH C1-INH durante el período de tratamiento 1
Periodo de tiempo: 13 semanas
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13 semanas
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El porcentaje de sujetos con al menos un (1) ataque de AEH tratados con medicación de AEH a demanda, en sujetos con AEH C1-INH durante el período de tratamiento 1
Periodo de tiempo: 13 semanas
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13 semanas
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Concentración máxima (Cmax) de CSL312 en sujetos con C1-INH HAE durante el período de tratamiento 1
Periodo de tiempo: 13 semanas
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13 semanas
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Área bajo la curva de concentración-tiempo en 1 intervalo de dosificación (AUC0-tau) de CSL312 en sujetos con C1-INH HAE durante el período de tratamiento 1
Periodo de tiempo: 13 semanas
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13 semanas
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Tiempo de concentración máxima (Tmax) de CSL312 en sujetos con C1-INH HAE durante el período de tratamiento 1
Periodo de tiempo: 13 semanas
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13 semanas
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Semivida de eliminación terminal (T1/2) de CSL312 en sujetos con AEH C1-INH durante el período de tratamiento 1
Periodo de tiempo: 13 semanas
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13 semanas
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Aclaramiento (CL/F) de CSL312 en sujetos con C1-INH HAE durante el período de tratamiento 1
Periodo de tiempo: 13 semanas
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13 semanas
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Volumen de distribución durante la fase de eliminación (Vz/F) de CSL312 en sujetos con AEH C1-INH durante el período de tratamiento 1
Periodo de tiempo: 13 semanas
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13 semanas
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El número de sujetos con C1-INH HAE con eventos adversos (AE), eventos adversos graves (SAE), eventos adversos de especial interés (AESI), reacciones en el lugar de la inyección (ISR), anticuerpos de unión a CSL312 durante el período de tratamiento 1
Periodo de tiempo: 13 semanas
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Los eventos adversos de especial interés se definen como anafilaxia, eventos tromboembólicos y eventos hemorrágicos.
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13 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Beard N, Frese M, Smertina E, Mere P, Katelaris C, Mills K. Interventions for the long-term prevention of hereditary angioedema attacks. Cochrane Database Syst Rev. 2022 Nov 3;11(11):CD013403. doi: 10.1002/14651858.CD013403.pub2.
- Craig T, Magerl M, Levy DS, Reshef A, Lumry WR, Martinez-Saguer I, Jacobs JS, Yang WH, Ritchie B, Aygoren-Pursun E, Keith PK, Busse P, Feuersenger H, Pawaskar D, Jacobs I, Pragst I, Doyle MK. Prophylactic use of an anti-activated factor XII monoclonal antibody, garadacimab, for patients with C1-esterase inhibitor-deficient hereditary angioedema: a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial. Lancet. 2022 Mar 5;399(10328):945-955. doi: 10.1016/S0140-6736(21)02225-X. Epub 2022 Feb 24.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
29 de octubre de 2018
Finalización primaria (Actual)
15 de octubre de 2021
Finalización del estudio (Actual)
15 de octubre de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de octubre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de octubre de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
19 de octubre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de noviembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de octubre de 2022
Última verificación
1 de octubre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades de la piel
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hipersensibilidad, Inmediata
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades De La Piel Vasculares
- Hipersensibilidad
- Urticaria
- Enfermedades hereditarias por deficiencia del complemento
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Angioedema
- Angioedemas Hereditarios
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Factores inmunológicos
- Anticuerpos
- Anticuerpos Monoclonales
Otros números de identificación del estudio
- CSL312_2001
- 2018-000605-24 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .