Studie k vyhodnocení DNL747 u subjektů s amyotrofickou laterální sklerózou

Klíčová kritéria zahrnutí (dvojitě zaslepená část):

• Ženy v nefertilním věku a muži ve věku 21-80 let
• Ochota a schopnost dokončit všechny aspekty studia; účastník by měl být schopen dokončit hodnocení buď sám, nebo s pomocí pečovatele
• Diagnostika laboratorně podporované pravděpodobné, pravděpodobné nebo určité (sporadické nebo familiární) ALS podle revidovaných diagnostických kritérií výzkumu Světové federace neurologie El Escorial
• Méně než 3 roky od nástupu příznaků
• Vynucená vitální kapacita (FVC) > 50 % předpokládaná měřená do 30 dnů od screeningu
• Pokud subjekt užívá schválenou léčbu ALS (riluzol a/nebo edaravon), dávky musí být stabilní po dobu ≥ 2 měsíců před screeningem a očekává se, že subjekt zůstane na stabilním režimu po celou dobu studie

Klíčová kritéria vyloučení (dvojitě zaslepená část):

• Anamnéza klinicky významné neurologické poruchy jiné než ALS (jiné než demence frontálního temporálního laloku), včetně, ale bez omezení na uvedené, svalové dystrofie, spinální stenózy, periferní neuropatie, dědičných neuropatií, AD, Parkinsonovy choroby, demence s Lewyho tělísky, vaskulární demence, Huntingtonova choroba, epilepsie, mrtvice, roztroušená skleróza, mozkový nádor nebo infekce nebo absces mozku
• Nestabilní nebo špatně kontrolovaný proces komorbidního onemocnění jakéhokoli orgánového systému, který v současné době vyžaduje aktivní léčbu nebo pravděpodobně bude vyžadovat úpravu léčby během studie

Klíčová kritéria zahrnutí (otevřené rozšíření):

• Úspěšné absolvování obou období dvojitě slepé, crossover části studia
• Pokračující diagnostika laboratorně podporovaného pravděpodobného, ​​pravděpodobného nebo definitivního (sporadického nebo familiárního) ALS podle revidovaných diagnostických kritérií výzkumu Světové federace neurologie El Escorial

Klíčová kritéria vyloučení (otevřené rozšíření):

• Přítomnost laboratorních abnormalit, nálezů fyzikálního vyšetření nebo nežádoucích účinků, které zkoušející z dvojitě zaslepené části studie určil jako klinicky významné, které se nevyřešily při poslední následné návštěvě v rámci období dvojitě zaslepené studie
• Nová diagnóza klinicky významné neurologické poruchy (jiné než demence frontálního temporálního laloku)