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Étude pour évaluer DNL747 chez des sujets atteints de sclérose latérale amyotrophique

17 septembre 2025 mis à jour par: Sanofi

Une étude multicentrique, randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle, de phase 1b pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du DNL747 chez des sujets atteints de sclérose latérale amyotrophique

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de doses orales multiples de DNL747 chez des sujets atteints de sclérose latérale amyotrophique dans une conception croisée

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Pays-Bas
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Pays-Bas, 2333
        • CHDR
  • États-Unis
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Bioclinica
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84124
        • PRA Health Sciences

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

21 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés (partie en double aveugle) :

  • Femmes en âge de procréer et hommes, âgés de 21 à 80 ans
  • Volonté et capacité à mener à bien tous les aspects de l'étude ; le participant doit être capable de réaliser des évaluations seul ou avec l'aide d'un soignant
  • Diagnostic de la SLA probable, probable ou certaine (sporadique ou familiale) soutenu en laboratoire selon les critères de diagnostic de recherche révisés de la Fédération mondiale de neurologie El Escorial
  • Moins de 3 ans depuis l'apparition des symptômes
  • Capacité vitale forcée (CVF) > 50 % de la valeur prédite mesurée dans les 30 jours suivant le dépistage
  • Si le sujet prend des traitements approuvés pour la SLA (riluzole et/ou édaravone), les doses doivent être stables pendant ≥ 2 mois avant le dépistage et le sujet doit rester sur un régime stable tout au long de l'étude

Critères d'exclusion clés (partie en double aveugle) :

  • Antécédents d'un trouble neurologique non SLA cliniquement significatif (autre que la démence frontale du lobe temporal), y compris, mais sans s'y limiter, la dystrophie musculaire, la sténose spinale, la neuropathie périphérique, les neuropathies héréditaires, la maladie d'Alzheimer, la maladie de Parkinson, la démence à corps de Lewy, la démence vasculaire, Maladie de Huntington, épilepsie, accident vasculaire cérébral, sclérose en plaques, tumeur cérébrale, infection cérébrale ou abcès
  • Processus pathologique comorbide instable ou mal contrôlé de tout système organique nécessitant actuellement un traitement actif ou susceptible de nécessiter un ajustement du traitement au cours de l'étude

Critères d'inclusion clés (extension ouverte) :

  • Réussite des deux périodes de la partie croisée en double aveugle de l'étude
  • Diagnostic continu de la SLA probable, probable ou certaine (sporadique ou familiale) appuyée en laboratoire selon les critères de diagnostic de recherche révisés de la Fédération mondiale de neurologie El Escorial

Critères d'exclusion clés (extension ouverte) :

  • Présence d'anomalies de laboratoire, de résultats d'examen physique ou d'EI jugés cliniquement significatifs par l'investigateur dans la partie en double aveugle de l'étude qui n'ont pas été résolus lors de la dernière visite de suivi dans le cadre de la période d'étude en double aveugle
  • Nouveau diagnostic de trouble neurologique cliniquement significatif (autre que la démence frontale du lobe temporal)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: DNL747 d'abord, placebo deuxième
Médicament: DNL747
Dose orale répétée
Médicament: Placebo
Dose orale répétée
Expérimental: Placebo d'abord, DNL747 seconde
Médicament: DNL747
Dose orale répétée
Médicament: Placebo
Dose orale répétée
Expérimental: Extension ouverte
Mené aux Pays-Bas uniquement.
Médicament: DNL747
Dose orale répétée

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de sujets présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) liés au traitement
Délai: Randomisation - Jour 86
Randomisation - Jour 86
Nombre de sujets présentant des anomalies d'examen neurologique cliniquement significatives
Délai: Randomisation - Jour 86
Randomisation - Jour 86
Nombre de sujets présentant des anomalies aux tests de laboratoire
Délai: Randomisation - Jour 86
Randomisation - Jour 86

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Mesure pharmacocinétique de la concentration plasmatique maximale observée (Cmax) de DNL747
Délai: Randomisation - Jour 86
Randomisation - Jour 86
Mesure pharmacocinétique du temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale observée (Tmax) de DNL747
Délai: Randomisation - Jour 86
Randomisation - Jour 86
Mesure pharmacocinétique de l'aire sous la courbe plasmatique concentration-temps (AUC) du DNL747
Délai: Randomisation - Jour 86
Randomisation - Jour 86
Constante de vitesse de disposition terminale pharmacocinétique (λz) avec le t1/2 respectif de DNL747
Délai: Randomisation - Jour 86
Randomisation - Jour 86
Mesure pharmacocinétique des concentrations de DNL747 dans le LCR
Délai: Randomisation - Jour 86
Randomisation - Jour 86
Mesure pharmacodynamique de pS166 dans les PBMC
Délai: Randomisation - Jour 86
Randomisation - Jour 86

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sanofi

Collaborateurs

Denali Therapeutics Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 décembre 2018

Achèvement primaire (Réel)

18 juin 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

18 juin 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 novembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 novembre 2018

Première publication (Réel)

28 novembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

22 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 septembre 2025

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TDR16536
  • DNLI-D-0003 (Autre identifiant: Denali Therapeutics Inc.)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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