Undersøgelse for at evaluere DNL747 hos forsøgspersoner med amyotrofisk lateral sklerose

Nøgleinkluderingskriterier (dobbeltblind del):

• Kvinder i ikke-fertil alder og mænd i alderen 21-80 år
• Vilje og evne til at gennemføre alle aspekter af studiet; Deltageren skal være i stand til at gennemføre vurderinger enten alene eller med hjælp fra en pårørende
• Diagnose af laboratoriestøttet sandsynlig, sandsynlig eller bestemt (sporadisk eller familiær) ALS i henhold til El Escorial World Federation of Neurology reviderede forskningsdiagnostiske kriterier
• Mindre end 3 år siden symptomdebut
• Forceret vitalkapacitet (FVC) >50 % forudsagt målt inden for 30 dage efter screening
• Hvis forsøgspersonen tager godkendte ALS-behandlinger (riluzol og/eller edaravon), skal doser være stabile i ≥2 måneder før screening, og forsøgspersonen forventes at forblive på et stabilt regime gennem hele undersøgelsen

Nøgleudelukkelseskriterier (dobbeltblind del):

• Anamnese med en klinisk signifikant ikke-ALS neurologisk lidelse (bortset fra frontal tindingelappens demens), herunder, men ikke begrænset til, muskeldystrofi, spinal stenose, perifer neuropati, arvelige neuropatier, AD, Parkinsons sygdom, Lewy body demens, vaskulær demens, Huntingtons sygdom, epilepsi, slagtilfælde, multipel sklerose, hjernetumor eller hjerneinfektion eller byld
• Ustabil eller dårligt kontrolleret komorbid sygdomsproces i ethvert organsystem, der i øjeblikket kræver aktiv behandling eller sandsynligvis vil kræve behandlingsjustering under undersøgelsen

Nøgleinkluderingskriterier (open-label udvidelse):

• Succesfuld afslutning af begge perioder af den dobbeltblindede, crossover-del af undersøgelsen
• Fortsat diagnose af laboratorieunderstøttet sandsynlig, sandsynlig eller bestemt (sporadisk eller familiær) ALS i henhold til El Escorial World Federation of Neurologys reviderede forskningsdiagnostiske kriterier

Nøgleekskluderingskriterier (open-label udvidelse):

• Tilstedeværelse af laboratorieabnormiteter, fysiske undersøgelsesfund eller AE'er, som er fastslået at være klinisk signifikant af investigator fra den dobbeltblindede del af undersøgelsen, som ikke er løst ved det sidste opfølgningsbesøg som en del af den dobbeltblindede undersøgelsesperiode
• Ny diagnose af klinisk signifikant neurologisk lidelse (bortset fra frontal tindingelappens demens)